8月15日，药智新闻讯，8月14日，BioNova Pharmaceuticals Limited（烨辉医药）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准其BN104在中国的新药临床试验（IND）申请，用于治疗复发/难治急性白血病。BN104是由烨辉医药自主设计发现的新型、高选择性的口服Menin抑制剂。Menin抑制剂目前被学术界认为是全球急性白血病患者的潜在治疗方法，这些患者携带MLL基因重排或NPM1基因突变。在与其他临床阶段的Menin抑制剂相比的临床前研究中，BN104展现出更优异的疗效和明显更大的安全窗口，因而具备同类最佳的潜力。
【点评】据悉，2023年4月，BN104获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的治疗急性髓系白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。目前，烨辉医药也在积极准备于2023年第三季度向美国FDA提交新药临床试验申请（IND）。
8月15日，Insight数据库讯，8月14日，据CDE官网显示，先声药业的CDK4/6抑制剂“注射用盐酸曲拉西利”新适应症申报上市（受理号：JXHS2300075）。根据新闻稿，适应症为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，在接受含拓扑替康方案治疗前给药，以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。已发表的多项ES-SCLC临床研究汇总结果显示，曲拉西利可显著降低第一周期严重中性粒细胞减少的持续时间，降低严重（G4）中性粒细胞减少症发生率、3/4级贫血发生率、3/4级血小板减少发生率、红细胞输注比例等。
【点评】曲拉西利（Trilaciclib）是全球首个在化疗前给药，拥有全系骨髓保护作用的创新药物。曾获得美国FDA“突破性疗法”认证，并于2021年2月在美国上市。2020年8月，先声药业在以总计1.7亿美元与G1Therapeutics达成合作，获得曲拉西利在大中华地区所有适应症的开发和商业化权益。
8月11日，投资界讯，合成生物学企业引航生物近日完成D轮融资，融资金额数亿元，老股东礼来亚洲基金、夏尔巴投资继续加持。在本轮融资后，引航生物将加大自主创新研发力度，完善产业布局，加强团队建设，综合提升市场和产品竞争力。引航生物成立于2015年，现拥有医药健康、动物营养、动物保健、植物保护四大业务板块，并已建立了两个研发中心（苏州、美国）和两个生产基地（湖南、安徽），其中海内外研发团队已达到130人，生产年产能已达到万吨规模。在国家推动碳中和目标背景下，引航生物始终专注于合成生物学技术创新和应用，开发的产品具有生产条件温和、原料转化率高、环境友好的特点，减少了生产过程中的废水排放量和二氧化碳的排放量。
【点评】引航生物现已成长为国家专精特新小巨人企业，面对严峻的全球环境问题，合成生物学和绿色生物制造技术将在传统制造工业的转型升级中起到重要作用，引航生物致力于为市场带来更多具有绿色环保和经济效益的产品，持续创造价值，助力工业制造产业的新变革。
8月11日，药智新闻讯，8月10日，安进发布2023年Q2财报。财报显示，第二季度业绩总营收达70亿美元，同比增长6%；产品销售数量同比增长11%；非一般公认会计准则的每股利益为5美元，同比增长8%。据悉，此次财报中显示，全球对安进药物的强劲需求驱动产品季度销售总额达到历史最高水平，销售数量增长达11%。9款药物季度销售额突破历史新高，其中普罗力季度销售额首次达到10亿美元。并且中国和日本市场增长强劲，推动亚太区销售额增长27%。
【点评】安进也在积极推进创新产品管线。Tarlatamb治疗小细胞肺癌，LUMAKRAS联合Vectibix治疗结直肠癌的试验新取得积极数据。下一步，安进还将拓展TEZSPIRE以及BLINCYTO的新适应症。
8月11日，Insight数据库讯，8月10日，齐鲁制药1类新药注射用QLF3108启动I期临床试验（登记号：CTR20232436），针对晚期实体瘤，目标招募人数为36人。据Insight数据库显示，2023年迄今，除QLF3108外，齐鲁制共有10款1类新药研发进入新阶段。包括1款伊鲁阿克获批上市，1款QLS1128新进入III期临床（登记号：NCT05758519），1款QLF31907启动II期临床（登记号：NCT05823246/CTR20230802），以及4款启动I期临床。
【点评】从成分类别来看，以化药为主，共6款，另外布局了双抗、单抗等。靶点涉及ROS1、PD-L1、CCK8、ALK以及4-1BB。
8月3日，Insight数据库讯，8月1日，据Insight数据库显示，齐鲁QL1706注射液启动一项II/III期临床试验，一线治疗晚期肝细胞癌（登记号：CTR20232313）。其中，II期临床研究旨在评估QL1706联合贝伐珠单抗和化疗对比QL1706联合贝伐珠单抗或QL1706联合化疗一线治疗晚期HCC患者的疗效和安全性，并为III期临床研究部分的试验组选择提供依据。而III期临床则主要评估QL1706联合用药对比信迪利单抗联合贝伐珠单抗一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的总生存期（OS）。QL1706基于齐鲁自主研发的MabPair抗体平台开放的一款同时靶向PD-1、CTLA-4的抗体药。该平台开发的QL1706采用创新技术对CTLA-4抗体的重链进行改造，降低了CTLA-4抗体的毒副作用，同时保持高表达、易纯化、高活性、高稳定性的特点。
【点评】据Insight数据库显示，当前QL1706已在小细胞肺癌、结直肠癌、肝细胞癌等多个癌种开展临床试验。除本次启动的肝细胞癌外，针对宫颈癌、NSCLC以及鼻咽癌也已进展至III期临床阶段（包括II/III期临床）。
8月3日，美通社讯，璧辰医药（ABM Therapeutics）2日宣布，公司自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认证，用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤（GBM）。孤儿药资质认证的授予是FDA对那些用于治疗罕见病的药物的重要认可。该认证旨在鼓励和支持对于罕见病患者而言至关重要的药物研发。获得孤儿药认证后，璧辰医药在ABM-1310研发中将获得一系列经济激励措施，从而支持了ABM-1310在治疗GBM的研发，有望使GBM患者尽早获益。
【点评】ABM-1310是一种口服药物，具有高选择性、高水溶性和高血脑屏障通透性。它是璧辰医药自主研发的创新药物，用于治疗BRAF V600突变实体肿瘤。临床研究显示ABM-1310在包括原发性脑肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等）在内的晚期实体肿瘤患者中具有良好的抗癌疗效，且安全性、耐受性良好。专门针对GBM的一期临床试验也正在中国有序展开。
8月3日，澎湃新闻讯，8月2日晚间，“创新药一哥”百济神州公布2023上半年业绩。半年报显示，百济神州营业收入较上年同期增加72.2%，达到72.51亿元，其中产品收入66.96亿元，同比增长82.2%，上半年的产品收入已接近2022全年的八成。归母净利润方面，百济神州上半年亏损52.19亿元，较去年同期的66.64亿元有所收窄。作为重研发的创新药企，虽然百济神州仍为亏损状态，但增长的产品收入显示其业绩潜力。产品收入的增长主要得益于自主研发产品BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼胶囊）和PD-1肿瘤药百泽安（替雷利珠单抗注射液）以及安进授权产品的销售增长。具体来看，2023年上半年，泽布替尼全球销售额36.12亿元，较上年同期的15.14亿元增长约138%。另一核心产品是替雷利珠单抗，该药上半年在国内市场销售额达到18.36亿元，上年同期中国市场销售额总计12.51亿元，同比增长约46.8%。
【点评】两款商业化产品之外，百济神州还在不断扩大管线。目前，百济神州在研管线涵盖23个开发项目和超过60个临床前项目，广泛覆盖血液瘤、实体瘤领域各高发瘤种。百济神州介绍，计划在未来18个月，推动超过15款新分子进入临床阶段。
7月25日，Insight数据库讯，7月24日，恒瑞医药宣布，NMPA已核准签发PD-L1单抗阿得贝利单抗、HER3 ADC注射用SHR-A2009的《药物临床试验批准通知书》，恒瑞将于近期开展临床试验。具体为：阿得贝利单抗联合阿美替尼或SHR-A2009加或不加化疗用于晚期实体瘤患者。HER3 ADC由于Patritumab deruxtecan（U3-1402，来自第一三共）在EGFR突变NSCLC适应症上的惊艳表现而受到看好，据Insight数据库显示，当前全球仅17款HER3 ADC，进入临床的仅仅6款。国内参与者以恒瑞医药（SHR-A2009）、百利天恒（BL-B01D1，EGFR/HER3双靶点）、映恩生物（DB-1310）和宜联生物（YL202）为代表。
【点评】SHR-A2009于2021年8月首次申请临床，同年10月公示启动临床，目前有2项临床试验登记，恒瑞公告显示，截至目前，相关项目累计已投入研发费用约4685万元。
7月25日，药智新闻讯，近日，由宣泰医药与合作方共同开发的仿制药“注射用环磷酰胺（500MG/VIAL,1GM/VIAL,2GM/VIAL）”获得美国FDA批准上市。持证人为美国SAGENT制药，ANDA号为214529。据悉，环磷酰胺是一种免疫抑制剂，临床应用广泛,常用于治疗：白血病、恶性淋巴瘤、转移性和非转移性的恶性实体瘤、进行性自身免疫性疾病、器官移植时的免疫抑制治疗等。环磷酰胺有多种存在形式，例如一水合物和无水合物。其中，无水合物当处于25℃以上或低相对湿度条件下，非常不稳定。因此保持一定的水分含量对保持药物活性成分的稳定性十分必要。宣泰医药攻克了相关技术难点，成功开发了稳定且可商业化生产的注射用环磷酰胺产品。
【点评】2022年，在美国上市的注射用环磷酰胺产品总销售额约2亿美元。后续宣泰医药将与合作方共同推进产品商业化，并按约定比例享有该产品后续商业化利益。
7月25日，药智新闻讯，中源协和细胞基因工程股份有限公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于2023年7月24日取得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）签发的关于VUM02注射液新增适应症临床试验申请《受理通知书》，受理号为CXSL2300509。VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是中源协和自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由健康新生儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）悬液冷冻制剂，临床拟用于激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病（aGvHD）患者。
【点评】截至2023年7月，全球共两款骨髓来源的MSCs产品获批用于治疗aGvHD，其中Prochymal（remestemcel-L）于2012年在加拿大和新西兰获批，Temcell（JR-031）于2016年在日本获批，国内尚未有用于治疗该适应症的同类药物上市，研发进展最快的同类药物处于III期临床试验招募阶段。
7月20日，药智新闻讯，7月19日，甘李药业股份有限公司（以下简称：甘李药业）宣布，其自主研发的司库奇尤单抗（Secukinumab）生物类似药GLR1023注射液已收到国家药监局下发的《药物临床试验批准通知书》（受理号：CXSL2300316，批准通知书编号：2023LP01421），获批适应症为治疗符合系统治疗或光疗指征的成年中度至重度斑块状银屑病。银屑病目前主要的治疗手段有物理疗法、小分子药物等传统治疗手段以及新型靶向治疗（生物制剂）等。研究认为肿瘤坏死因子α（tumor necrosis factor-α,TNF-α）、白介素-17（interleukin-17,IL-17）、白介素-12（interleukin-12,IL-12）、白介素-23（interleukin-23,IL-23）等细胞因子介导的信号通路在银屑病的发病机制中具有显著作用。因此，针对这些靶向细胞因子陆续研发出了多种治疗银屑病的生物制剂，如阿达木单抗、司库奇尤单抗等。
【点评】银屑病也称牛皮癣，是一种慢性、炎症介导的、复发性皮肤病，病程长达数十年，会对患者的身体及精神健康产生影响。据美国国家银屑病基金会（National Psoriasis Foundation，NPF）数据显示，全球银屑病患者约1.25亿人，全球患病率可达2～3%，男女且全年龄段皆存在患病可能。据统计，2022年司库奇尤单抗的全球销售额达47.88亿美元。
7月20日，药智新闻讯，7月17日，CDE官网显示，上海复星医药产业发展有限公司/重庆复创医药研究有限公司的口服小分子MEK1/2选择性抑制剂FCN-159片被纳入拟突破性治疗品种，用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者。神经纤维瘤病是一类常染色体显性遗传病，基因缺陷致使神经嵴细胞发育异常，最终导致多系统损害。神经纤维瘤以Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）多见，约占96%，其中50%的NF1患者经全身磁共振检测（WB-MRI）可见丛状神经纤维瘤（pNF）。这是继今年4月FCN-159治疗组织细胞瘤被纳入突破性疗法后，FCN-159斩获的第二项突破性疗法。
【点评】组织细胞瘤是一种罕见的异质性疾病，特征是具有不同巨噬细胞或树突状细胞表型的髓样细胞浸润几乎任何器官，可发于任何年龄段。目前，BRAF或MEK抑制剂的靶向治疗已经彻底改变了挽救治疗。除组织细胞瘤、神经纤维瘤病外，FCN-159片还拟被用于治疗黑色素瘤、低级别胶质瘤等。此外，2021年，FCN-159片在美国获批临床，目前正进行治疗神经纤维瘤病的临床试验。
7月19日，Insight数据库讯，7月17日，强生制药宣布，EGFR/cMet双抗Amivantamab联用化疗用于初治EGFR外显子20插入突变晚期或转移性NSCLC的III期临床试验PAPILLON达到主要终点，相较于标准疗法，在无进展生存期（PFS）上表现出具有统计学显著性和临床意义的改善。Amivantamab是全球首款也是唯一一款上市的EGFR/cMET双抗，2021年5月基于Ib期临床数据获FDA批准用于经含铂化疗后进展的EGFR外显子20插入突变NSCLC。本次宣布成功的PAPILLON是这项加速批准的验证性临床试验，同时也是首个在该治疗环境中取得积极结果的III期临床试验。
【点评】PAPILLON（NCT04538664）是一项随机、开放标签III期研究，在新诊断的EGFR外显子20插入突变晚期或转移性NSCLC患者中，评估Amivantamab联合化疗与单独化疗相比的疗效和安全性。该研究的主要终点为BICR评估的PFS（RECISTv1.1）。次要终点包括ORR、首次后续治疗后的PFS、症状进展时间和OS。单独接受化疗的患者在确认疾病进展后被允许在二线环境中接受Amivantamab单药治疗。
7月13日，药智新闻讯，7月11日，CDE官网显示浙江和泽医药科技股份有限公司的HZ012注射液获得临床试验默示许可，用于BMI在28kg/m2及以上（肥胖）或BMI在24kg/m2及以上（超重）并伴有至少一种肥胖合并症的成人患者，辅助低热量饮食和增加锻炼进行体重管理。HZ012是一款GLP-1R/GIPR双重激动剂，由和泽医药主导开发。除HZ012外，和泽医药还拥有两款GLP-1R/GIPR激动剂，分别为HZ010和P29。其中，HZ010由道尔生物与和泽医药合作研发，已于2022年10月开展I期临床试验，P29也在今年4月获批临床。两款药物都拟用于治疗2型糖尿病。此次HZ012获批临床，针对适应症为肥胖，HZ012也是和泽医药首款被批准开展肥胖临床试验的GLP-1R/GIPR激动剂。
【点评】前不久，华东医药的利拉鲁肽注射液获批减肥适应症；仅在国内，已有豪森药业HS-20094、恒瑞医药HRS9531、鸿运华宁GMA-106、甘李药业GZR-18等十余款GLP-1类抑制剂拟用于减肥，国内减重市场竞争激烈。
7月13日，药智新闻讯，7月11日，恒瑞医药宣布，其子公司天津恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于HRS-9815注射液、HRS-9815注射液制备用药盒的《药物临床试验批准通知书》，同意本品开展临床试验。据悉，该产品应用于核素诊断领域，HRS-9815注射液制备用药盒经放射性氯化镓[68Ga]溶液标记为HRS-9815注射液后，用于成人前列腺癌患者的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶的正电子发射断层扫描（PET）。
【点评】前列腺癌是泌尿男性生殖系统最常见的恶性肿瘤之一。2021年2月WHO国际癌症研究机构发表的全球癌症统计报告2020年版显示，2020年全球新发前列腺癌1414259例，占全身恶性肿瘤的7.3%，发病率仅次于乳腺癌和肺癌，位于第3位。
7月13日，药智新闻讯，7月11日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司宣布在香港联交所主板正式上市，股份代号为6990.HK。其股票开盘价60.60港元/股，截止当日12:00，涨幅3.80%，总市值达135.76亿港元。作为港股市场近两年来医疗健康领域最大的首次公开募股（IPO），同时也是近期医疗健康领域最热门的投资项目之一，科伦博泰此次港股上市获得了香港本土及国际投资者的高度关注和极大兴趣。据悉，科伦博泰此前已与世界前十大的跨国制药公司默沙东建立了战略投资伙伴关系，并与其签订了涉及多达九项ADC资产的许可及合作协议，前期及里程碑付款合共高达118亿美元。
【点评】此外，科伦博泰还获得了如IDG资本、CMG-SDIC资本、礼来亚洲基金、高瓴、信达及Sherpa等顶尖医疗投资人的支持，并在此次IPO中引入了包括RTW Funds、Laurion Capital Master Fund、TruMed、汇添富及科伦国际等5家基石投资者。
7月5日，药智新闻讯，7月3日，北京先通国际医药科技股份有限公司（简称“先通医药”）宣布完成超11亿元人民币新一轮融资。据悉，该轮融资由国投创业、金石投资、国调基金、通用技术创投、中信证券投资、锡创投、国投创益、粤科金融、济民可信投资、广发乾和、无锡新尚资本、疆亘资本、磬石资本、成铭资本、知中投资、中山创投、恩然创投、武汉利德等众多国家队、产业集团和知名投资机构共同参与投资，国寿股权和荷塘创投等现有股东继续增持股份，凯乘资本担任本次交易的独家财务顾问。
【点评】先通医药表示，该轮募集资金将继续用于诊断和治疗性放射性药物的研究、开发和临床应用。
7月5日，药智新闻讯，7月4日，加科思药业宣布其自主研发的KRASG12C抑制剂格来雷塞在中国获批开展胰腺癌关键临床研究，成为全球首个获批开展胰腺癌关键临床研究的同靶点项目。据悉，此次在中国获批的关键临床研究旨在评估格来雷塞单药用于KRASG12C突变的二线或以上胰腺癌患者的疗效及安全性，是一项多中心、单臂、开放研究。该研究的最终结果将用于胰腺癌适应症的上市申请。
【点评】格来雷塞（JAB-21822）是加科思自主研发的KRASG12C抑制剂。加科思目前已在中国、美国及欧洲多国启动多项针对晚期实体瘤患者的I/II期临床试验，包括在中国非小细胞肺癌关键性临床试验,作为一线疗法单药治疗STK11共突变非小细胞肺癌，以及与SHP2抑制剂JAB-3312、抗PD-1单克隆抗体及西妥昔单抗联合用药。
7月5日，药智新闻讯，7月4日，绿叶制药集团宣布，自主研发的创新制剂——注射用戈舍瑞林微球（中文商标：百拓维）获得中国国家药品监督管理局批准，用于需要雄激素去势治疗的前列腺癌患者。该产品为全球首个且当前唯一获批上市的戈舍瑞林长效微球制剂。同时，绿叶制药宣布与百济神州就百拓维达成商业合作，后者获得该产品在中国大陆地区研究、开发及商业化的独家权利。绿叶制药将作为该产品上市许可持有人（MAH），并将基于百济神州预估的需求供应和生产该产品。
【点评】前列腺癌是全球发病率第二和死亡率第五的男性癌症。中国前列腺癌呈逐年高发态势，发病率年增速达7.1%，位列男性肿瘤首位，严重威胁男性健康与生活质量。
