中国行业发展报告

　　8月29日，医药观澜讯，8月29日，德昇济医药宣布，美国FDA已授予其新一代KRAS G12C抑制剂D3S-001突破性疗法认定，用于治疗既往接受过化疗和免疫治疗、但未接受过KRAS G12C抑制剂治疗的KRAS G12C突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。此外，D3S-001还获得FDA授予孤儿药资格，用于治疗KRAS G12C突变局部晚期或转移性结直肠癌（CRC）。突破性疗法认定与孤儿药认定基于一项正在开展的1/2期研究（NCT05410145）的临床数据，该研究旨在评估D3S-001在携带KRAS G12C突变的晚期实体瘤患者中的疗效与安全性。临床试验结果显示，基于实体瘤疗效评价标准（RECIST），D3S-001展现出显著且持久的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和耐受性。D3S-001是一种新一代KRAS G12C抑制剂，具有快速且完全抑制KRAS G12C靶点的能力。D3S-001能够强效、选择性地与RAS G12C变异体的RAS（失活态）共价结合，从而功能性地阻断G12C突变蛋白在RAS（失活态）与RAS（激活态）之间的核苷酸循环。临床前研究显示，D3S-001具有高共价结合效能，在临床相关剂量下可完全抑制KRAS G12C靶点，并具备中枢神经系统（CNS）渗透特性。
　　【点评】德昇济医药的KRAS G12C抑制剂D3S-001获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药资格，标志着其在治疗KRAS G12C突变癌症方面取得了重要进展。KRAS G12C突变是癌症治疗中的一个重要靶点，D3S-001的临床前和早期临床数据展示了其潜在的高效性和安全性，为那些对现有治疗无反应的患者提供了新的希望。FDA的这些认定不仅加速了D3S-001的开发进程，也为德昇济医药在竞争激烈的癌症治疗市场中赢得了优势。

　　8月29日，药智网讯，8月，国家药监局官网显示，广州一品红制药有限公司申报的草酸艾司西酞普兰滴剂获批上市。一品红制药成功拿下该剂型首仿+首家过评。此次获批的草酸艾司西酞普兰滴剂是以化学药品3类申报注册，视同通过一致性评价。艾司西酞普兰是一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI），是二环氢化酞类衍生物消旋西酞普兰的单一右旋光学异构体，主要用于治疗抑郁症以及伴有或不伴有广场恐怖症的惊恐障碍。目前国内市场在售的草酸艾司西酞普兰包含片剂、口服溶液两种剂型。四川科伦药业、山东京卫制药、湖南洞庭药业、浙江华海药业、天地恒一制药等多家药企通过/视同通过一致性评价。此次一品红制药申报的草酸艾司西酞普兰滴剂获批上市，为国内首仿，填补了该剂型国内空白。相比于传统剂型，草酸艾司西酞普兰滴剂显著提升了特殊人群的用药便捷性和安全性。它既可直接口服，也能轻松溶于水、果汁或流质食物中服用，彻底规避噎呛风险，保障给药成功率。据药智数据显示，2024年草酸艾司西酞普兰国内销售额已突破18亿元，2024年抗抑郁药市场规模超95亿元，草酸艾司西酞普兰占比大约19%，成为抑郁药品类销售额的TOP1。
　　【点评】抑郁症已成为全球范围内严重影响人们生活质量的疾病之一，而惊恐障碍也给患者的日常生活带来巨大困扰。一品红滴剂产品上市后，凭借其品牌影响力以及产品本身的优势，有望分得更大的市场份额，推动市场规模进一步扩大。

　　8月29日，医药观澜讯，8月27日，百济神州宣布欧盟委员会（EC）已批准百泽安（抗PD-1单抗替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，并在手术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。EC的此项批准是基于3期RATIONALE-315研究结果。该研究预先计划的最终分析表明，与化疗联合安慰剂相比，替雷利珠单抗在手术前联合含铂化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续作为单药辅助治疗，取得了具有统计学显著性及临床意义的总生存期（OS）获益。具体数据将于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那举行的国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会（WCLC）上作为最新突破摘要公布。RATIONALE-315研究结果已于2024年2月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上全体会议上公布，并在《柳叶刀-呼吸病学》期刊发表。该研究在期中分析时已达到无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）双重主要终点。
　　【点评】百济神州抗PD-1单抗在欧盟的获批，标志着其在非小细胞肺癌治疗领域的重大进展。这一批准不仅为存在高复发风险的NSCLC患者提供了新的治疗方案，也为百济神州在全球市场上的扩张奠定了基础。RATIONALE-315研究的结果显示，替雷利珠单抗在NSCLC的新辅助和辅助治疗中展现了显著的生存获益，这为临床医生提供了重要的治疗选择。

　　8月14日，药智数据讯，8月8日，绿叶制药旗下博安生物自主研发的度拉糖肽注射液（商品名：博优平）正式获得国家药监局批准上市，专用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。作为全球首个且目前唯一获批的度易达（Trulicity）生物类似药，博优平填补了国内市场的空白——此前尚无其他国产同类产品进入上市许可申请阶段，标志着中国企业在GLP-1生物类似药领域的重大突破。度拉糖肽作为长效GLP-1受体激动剂，通过模拟胰高血糖素样肽-1调节胰岛素分泌，实现血糖的稳定控制。其核心优势在于每周仅需给药一次的高依从性设计，同时兼具多重临床获益：除降糖外，可显著降低心血管事件风险、减轻体重、保护肾功能，且低血糖和胃肠道不良反应发生率较低。中国是全球糖尿病第一大国，20-79岁患者达1.48亿（占全球25%），预计2050年将增至1.68亿。庞大的患者群体推动GLP-1药物市场高速增长，药智数据【药品全终端销售分析系统】显示，2024年中国市场规模已突破100亿元。但原研药长期垄断市场，礼来原研药Trulicity在2024年全球销售额52.5亿美元，在国内与司美格鲁肽、利拉鲁肽共同占据GLP-1市场80%以上的份额。博优平的上市率先打破僵局。目前国内在研度拉糖肽生物类似药中，仅博安进入商业化阶段，乐普医疗、双鹭药业等竞品仍处临床后期，这意味着博安将独享至少2年市场独占期。其定价策略亦具颠覆性潜力——原研药度易达单价已从2019年的417元降至2023年的128.7元，而国产博优平的入场有望进一步拉低价格，惠及更广泛患者群体。
　　【点评】随着医保谈判常态化与集采政策向生物药延伸（如安徽、广东试点），国产GLP-1药物有望通过价格优势抢占基层市场。未来，长效降糖药将不仅是血糖管理工具，更是心血管风险综合干预的重要选项——博优平的上市，为中国糖尿病患者提供了兼具临床价值与经济性的治疗新选择。

　　8月14日，药智网讯，8月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速批准通道，为Jazz Pharmaceuticals（简称“Jazz制药”）的口服药物Dordaviprone（商品名：Modeyso）亮起绿灯。这是全球首个针对携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG）的靶向药物，适用于1岁以上、一线治疗失败的DMG患者。这类侵袭性脑瘤因位于脑干、脊髓等手术禁区，传统治疗仅依赖姑息性放疗，患者中位生存期仅约12个月。此次批准打破了该领域25年无系统性疗法的僵局。在研发历程中，美国生物技术公司Oncoceutics率先发现该分子的双重抗癌机制：通过阻断肿瘤生长的DRD2受体抑制RAS信号通路，同时激活线粒体蛋白酶ClpP降解癌细胞能量代谢蛋白。这一革命性靶点吸引了资本市场的层层加注：从2021年1月Chimerix以5亿美元收购Oncoceutics，到2025年3月Jazz制药豪掷9.35亿美元溢价接盘。更具战略眼光的是，华润三九早在2020年12月就与Oncoceutics达成协议，拿下该药在大中华区的独家开发、生产及商业化权利，提前锁定中国市场的准入先机。
　　【点评】华润三九在2023年获国家药监局批准启动复发/进展性DMG临床试验，同年11月于北京天坛医院、上海华山医院等中心开展I期研究，计划入组58例患者。借助华润三九成熟的院内渠道网络，本土患者有望更早触及这一创新疗法。当Jazz制药推进2026年完成的III期确证试验时，Dordaviprone或将从末线治疗跃升为一线标准。其通过修复H3K27M突变导致的表观遗传崩溃，不仅为DMG患者打开生门，更可能拓展至其他H3 K27M相关肿瘤。而华润三九的五年布局，正将中国患者推入全球精准医疗最前沿。

　　8月14日，药智网讯，8月5日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布公示，石药集团提交的司美格鲁肽注射液上市申请正式获受理。这家老牌药企入局国产GLP-1赛道最激烈的战场之一，成为国内第六家申报司美格鲁肽上市的药企，也是继齐鲁制药后第二家以化药改良新药（2.2类）路径申报的企业。石药此次申报的底气，藏在“化学合成法”的技术标签里。与多数竞品采用DNA重组技术不同，石药另辟蹊径：通过化学合成法制备原料药，规避生物发酵可能引入的宿主蛋白等免疫原性物质。杂质谱研究显示，其产品杂质水平更低，且在2-8℃长期储存下无新杂质产生。这一工艺差异被石药视作关键竞争力，其在公告中强调，该技术保证了“原料纯度更高”。国内GLP-1市场的竞争格局正急速升温。司美格鲁肽已成“兵家必争之地”：目前已有多家国产司美格鲁肽进入审批，其中6家企业的上市申请已摆上CDE案头。九源基因、丽珠集团、联邦制药、中美华东四家按生物类似药（3.3类）申报，而石药与齐鲁制药则选择了改良新药（2.2类）路径。这场争夺战的紧迫性，来自诺和诺德构筑的庞大市场壁垒。2024年，其司美格鲁肽全球销售额超过千亿人民币，仅减重产品Wegovy就贡献603亿人民币，同比激增88%。而中国市场的专利窗口期更为特殊：核心成分专利将于2026年到期，较欧美提前数年。这意味着国产替代的黄金期已近在眼前。
　　【点评】首批国产司美格鲁肽有望在今年第三季度获批，九源基因与齐鲁制药或成首仿争夺的领跑者。石药虽稍晚入场，但其化学合成工艺带来的纯度和稳定性优势，可能成为后来居上的关键变量。

　　8月7日，医药观澜讯，上海核舟医药有限公司近日宣布完成由行业知名投资机构参与的数千万美元A轮融资。作为一家专注创新靶向放射性配体药物的公司，核舟医药致力于下一代放射性药物的研发、创新及产业化。本轮融资将加速推进核舟医药在研管线的开发，持续升级其创新放射性药物发现平台，构建端到端放射性药物供应链，助力公司在放射性药物领域的快速发展。核舟医药成立于2022年，由资深的投资团队孵化创立，并组建了一支经验丰富的放射性药物开发团队。该公司以差异化靶点选择策略和创新型核素平台技术为核心竞争力，已构建多条以α核素Pb-212为核心的放射性药物管线组合。目前，多个具有“first-in-class”或“best-in-class”潜力的全球权益管线已取得显著进展，领先产品已在临床阶段获得积极的临床数据。此外，该公司已搭建了覆盖药物发现化学、放射性标记、以及体内外生物评价的一体化放射性新药发现与验证平台，有力支撑创新管线的同步推进。核舟医药通过独家引进全球创新的AlphaDirect铅发生器平台技术，成功实现了Pb-212核素自主稳定量产的重大突破。公司以此为基础，系统性构建了从核素生产、放射性标记、热药制备到临床供药的放射性药物生产平台。这一里程碑不仅标志着核舟医药在中国率先完成了Pb-212药物的全流程供应链布局，确保了产品质量和供应的自主可控，更为公司管线的临床前研究及临床试验提供支持，显著提升了核舟医药在放射性药物领域的核心竞争力。
　　【点评】核舟医药的A轮融资及其在放射性药物领域的布局，体现了创新药物研发领域的活跃投资趋势。公司专注于Alpha放射性药物，特别是Pb-212核素的应用，这是放射性药物领域的一个重要方向，具有治疗多种疾病的潜力。通过自主生产核素和构建全流程供应链，核舟医药不仅确保了药物供应的稳定性，还提高了研发效率，这在放射性药物领域是一个重大突破。此外，公司的一体化新药发现与验证平台，以及多个具有“first-in-class”或“best-in-class”潜力的管线，显示出其在创新药物研发方面的深厚实力。核舟医药的发展，不仅对放射性药物行业有积极推动作用，也为患者提供了新的治疗选择。

　　8月7日，医药观澜讯，8月6日，迪哲医药宣布，美国FDA授予该公司自主研发的可完全穿透血脑屏障的非共价LYN/BTK双靶点抑制剂DZD8586“快速通道资格"，用于既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂）的复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。该项认定是基于一项在2025 ASCO和ICML进行口头报告的针对复发难治性CLL/SLL的研究数据，DZD8586治疗既往接受过多种治疗的CLL/SLL患者的客观缓解率（ORR）高达84.2%。CLL/SLL患者在接受共价和/或非共价BTK抑制剂和BCL-2抑制剂治疗后，极易复发。复发难治性CLL/SLL通常由两种耐药机制引发：C481X BTK突变和非BTK依赖性BCR信号通路激活，目前尚无能同时解决这两种耐药机制的治疗方案。此外，虽然BTK降解剂在早期临床研究中显示了令人鼓舞的疗效，但在临床试验中已经发现了针对这些降解剂的耐药突变，患者仍亟需新的治疗手段。DZD8586是迪哲自主研发的LYN/BTK双靶点抑制剂，可同时阻断BTK依赖性和非依赖性BCR信号通路，抑制降解剂的耐药突变，并对TEC家族其他成员具有高选择性。
　　【点评】迪哲医药的DZD8586获得FDA快速通道资格，标志着其在解决CLL/SLL治疗中的耐药问题方面取得了重要进展。复发难治性CLL/SLL的治疗一直是医学界的挑战，现有的治疗方案往往因耐药机制而效果有限。DZD8586的双靶点作用机制，特别是其对血脑屏障的穿透性，为治疗这类疾病提供了新的策略。此外，FDA的快速通道资格有望加速DZD8586的临床开发和审批进程，从而更快地惠及患者。

　　8月4日，医药观澜讯，8月1日，阿泰克生物宣布完成A轮数千万元融资，由上实资本旗下上海生物医药创新转化基金和三复基金共同投资。本次所融资金将用于新型分子胶药物的改进优化，推进候选分子在帕金森疾病的临床前研究。阿泰克专注于新一代蛋白降解新药研发，首发管线ATCN1001是一款针对帕金森病的分子胶药物，具有分子量小，成药性佳、成本低、跨血脑屏障能力强等优势。这款利用蛋白自噬降解技术（ATTEC）技术筛选的新型分子胶能够有效诱导大脑神经元细胞内致病蛋白自噬降解，解决现有药物疗效不足等痛点。阿泰克生物正积极推进分子改进优化及IND申报计划。
　　【点评】此次A轮融资的成功，将进一步加速阿泰克生物在蛋白降解药物领域的研发进程，推动公司创新药物的临床前研究和未来临床试验的开展。上海生物医药创新转化基金与复容投资的加入，不仅为阿泰克生物带来了资金支持，还将为公司提供丰富的行业资源和战略指导，助力公司在生物医药领域实现更大突破。

　　8月1日，医药观澜讯，7月31日，微芯生物宣布其全资子公司微芯生物科技申报的新一代透脑Aurora B选择性抑制剂CS231295片用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准。CS231295全球开发战略迈出了关键一步。恶性肿瘤是导致人类死亡的主要因素之一。尽管临床治疗手段及疗效持续提升，但大多数肿瘤仍无法治愈，耐药、复发与转移成为患者长期生存的主要威胁。特别是由于血脑屏障的存在，恶性脑瘤及其脑转移不仅严重威胁患者生命，还成为药物治疗效果的天然障碍。因此，开发具备脑透过性的新型抗肿瘤药物已成为亟需解决的难题与研究热点。CS231295是微芯生物基于在相关作用机制领域多年探索发现的新一代透脑Aurora B选择性抑制剂。一方面，它通过精准抑制肿瘤特异性过表达的Aurora B激酶，诱导合成致死效应，直击RB1缺失等难治性肿瘤的基因脆弱性；另一方面，凭借良好的血脑屏障穿透能力，对脑部原发或脑转移性肿瘤存在明显的治疗优势。同时，该分子还兼具改善肿瘤微环境的广谱抗肿瘤活性，有望为存在类似遗传缺陷的不同类型肿瘤，以及肿瘤脑转移这一临床难题提供全新解题思路。CS231295凭借独特的机制与化学结构，具有与化疗、靶向及肿瘤免疫等多种药物协同的治疗效应。在临床前研究中，CS231295已展现出显著的药效学活性、理想的药代动力学特征以及良好的安全性。
　　【点评】微芯生物CS231295的获批临床具有重要的战略意义。首先，该药物的开发填补了透脑抗肿瘤药物领域的空白，解决了血脑屏障这一长期困扰肿瘤治疗的难题，为脑部原发或转移性肿瘤患者提供了新的治疗希望。其次，CS231295的精准靶向机制和广谱抗肿瘤活性，使其有望成为多类型肿瘤治疗的通用型药物，具有巨大的市场潜力。此外，该药物的开发也体现了微芯生物在药物研发方面的技术积累和创新能力，为其未来的研发管线奠定了坚实基础。

　　8月1日，医药观澜讯，7月30日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，李氏大药厂旗下子公司兆科肿瘤申报的抗PD-L1单克隆抗体索卡佐利单抗新适应症上市申请已获得批准。根据李氏大药厂公开资料可知，该药本次获批的适应症为联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌。索卡佐利单抗是一款全人源PD-L1人免疫球蛋白G1（IgG1）单抗，其保留了完整Fc端，抗体依赖的细胞介导的细胞毒性（ADCC）作用作为次要作用机制，Fc段与免疫细胞如NK细胞结合，促进免疫细胞对肿瘤细胞的直接杀伤作用，有助于增强抗体对肿瘤的抑制作用。该产品最早于2023年12月获NMPA批准上市，用于治疗无论PD-L1是否表达的、既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者。除了已获批的适应症，索卡佐利单抗还在被开发治疗其他癌症类型，包括骨肉瘤，以及结合Pexa-vec（溶瘤病毒）治疗黑色素瘤。
　　【点评】索卡佐利单抗新适应症的获批对于小细胞肺癌的治疗具有重大意义。首先，这一批准为广泛期小细胞肺癌患者提供了一种新的治疗方案，特别是对于那些对传统化疗反应不佳的患者。其次，索卡佐利单抗的获批体现了免疫治疗在肺癌治疗中的重要性，尤其是PD-L1抑制剂的应用。此外，该药物的多适应症开发策略显示了其广泛的应用前景，不仅限于宫颈癌，还包括其他实体瘤。

　　8月1日，医药观澜讯，7月31日，康宁杰瑞宣布，该公司自主研发的HER2双抗偶联药物（ADC）JSKN003已获得美国FDA批准，在美国开展一项2期临床研究（研究编号：JSKN003-202），用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌，且不限HER2表达水平。JSKN003-202是一项在铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者中进行的随机、开放、多中心2期临床研究，旨在评估JSKN003在上述人群中的疗效和安全性，并确定推荐3期剂量（RP3D）。JSKN003是基于KN026自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂发挥抗肿瘤作用。JSKN003具有显著的差异化优势，具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。
　　【点评】康宁杰瑞JSKN003的获批开展2期临床研究具有重要的战略意义。首先，该药物的开发填补了铂耐药卵巢癌治疗领域的空白，为这一难治性肿瘤患者提供了新的治疗选择。其次，JSKN003的HER2双抗偶联药物设计，不仅提高了药物的靶向性和疗效，还通过旁观者杀伤效应扩大了治疗窗，使其在HER2表达水平不限的患者中也能发挥作用。此外，该药物的开发也体现了康宁杰瑞在ADC药物研发方面的技术积累和创新能力，为其未来的研发管线奠定了坚实基础。

　　7月23日，医药观澜讯，7月21日，先声药业旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，其自主研发的靶向FGFR2b的抗体偶联药物（ADC）SIM0686的临床试验申请（IND）已于近日获美国FDA批准。FGFR2b（成纤维细胞生长因子受体2b）是上皮来源的组织中表达的一种跨膜酪氨酸激酶受体，其信号通路失调与各种癌症的发生和进展相关，在胃癌和多种实体瘤中可观察到FGFR2b的蛋白过表达或FGFR2基因扩增。SIM0686为先声再明自有技术平台开发的临床阶段ADC项目，该分子结合了抗体分子的肿瘤特异靶向性，以及拓扑异构酶抑制剂的肿瘤杀伤性，在多项临床前研究中显示出显著抗肿瘤疗效，不仅可抑制FGFR2b表达阳性的肿瘤细胞的增殖，还可通过旁观者效应对FGFR2b阴性的肿瘤细胞发挥杀伤效果。其临床前研究数据入选2025年美国癌症研究协会年会（AACR）。SIM0686目前正在中国开展1期临床研究。美国IND获批后，将有望在美国针对FGFR2b阳性的局部晚期/转移性实体瘤患者开展临床试验。
　　【点评】先声再明的SIM0686作为针对FGFR2b阳性肿瘤的新型ADC，获得美国FDA批准进入临床试验标志着其在肿瘤治疗领域取得了新的进展。SIM0686的临床前疗效和特异性预示着其可能为患者提供新的治疗选择，尤其是在对现有治疗产生耐药性的情况下。

　　7月23日，医药观澜讯，7月22日，映恩生物宣布，美国FDA已授予新一代HER3抗体偶联药物（ADC）DB-1310快速通道资格，用于治疗接受第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗和含铂化疗治疗期间或之后疾病进展、携带EGFR 19外显子缺失或L858R突变的晚期/不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsqNSCLC）成人患者。DB-1310是映恩生物基于专有的基于拓扑异构酶抑制剂的ADC平台DITAC技术平台开发的靶向HER3的新一代ADC产品。2025年6月，映恩生物在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，由美国加州大学洛杉矶分校（UCLA）的Aaron E. Lisberg教授以口头报告形式公布了DB-1310的首次人体1/2a期临床研究数据，结果显示DB-1310在标准治疗失败的晚期实体瘤患者中展现出令人鼓舞的疗效和可控的安全性。
　　【点评】映恩生物的DB-1310作为针对晚期非小细胞肺癌的新型HER3 ADC，获得FDA快速通道资格标志着其在肺癌治疗领域取得了重要进展。DB-1310的疗效和安全性数据预示着其可能为患者提供新的治疗选择，尤其是在对现有治疗产生耐药性的情况下。对于投资者而言，这一进展显示了映恩生物在创新药物研发方面的实力，未来市场潜力值得关注。

　　7月23日，医药观澜讯，7月22日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，Telix Pharmaceuticals申报的1类新药177Lu-HuJ591单抗注射液获批临床，拟开发治疗既往接受过雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗进展的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。公开资料显示，这是远大医药和Telix公司正在研发的一款放射性核素偶联药物（RDC）（研发代号：TLX591，177Lu rosopatamab tetraxetan）。本次获批临床的是一项前瞻性、随机、对照、开放标签、国际多中心的3期临床试验，拟在中国、美国、澳大利亚、新西兰等全球多个国家入组500余名患者，旨在评估TLX591联合标准治疗与仅接受标准治疗相比，在既往接受过ARPI治疗进展的mCRPC中的疗效和安全性。据远大医药公开资料介绍，TLX591是一款携带治疗性放射性核素的单克隆抗体产品。其核心技术通过抗体精准定位与放射性核素递送系统实现双重突破：该产品以PSMA为靶点，利用单克隆抗体作为高特异性定位装置，搭载治疗性放射性核素177Lu精准输送至肿瘤部位，同时脱靶器官暴露率显著降低。相比其他长达六周期、持续30周的PSMA靶向放射性配体治疗（RLT）治疗，TLX591仅需间隔约14天的双剂给药方案，大幅缩短治疗周期，显著提升患者依从性，这一突破性设计解决了现有疗法治疗周期长、患者负担重的临床痛点。
　　【点评】远大医药的177Lu-HuJ591作为针对转移性去势抵抗性前列腺癌的新型放射性核素偶联药物，其获批临床标志着在前列腺癌治疗领域取得了新的进展。TLX591的高特异性和缩短的治疗周期预示着其可能为患者提供更有效、更便捷的治疗选择，尤其是在对现有治疗产生耐药性的情况下。

　　7月16日，医药观澜讯，7月15日，拓新天成宣布完成近4000万美元B轮融资。本轮融资由国投招商领投，某知名险资和荷塘创投跟投，并获得兴业国信资管、福州闽都人才基金等机构的鼎力支持。澄林资本担任本次融资的独家财务顾问。拓新天成是一家聚焦实体瘤免疫疗法开发的临床阶段生物医药公司，本轮募集资金将主要用于支持公司核心管线TX-103的中美临床开发，其他管线项目的研发，全球团队拓展，以及加速公司国际化战略布局和推进BD合作。TX-103是一款已进入注册临床并开展国际临床试验的B7-H3 CAR-T细胞治疗产品，针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM）等实体瘤。胶质母细胞瘤（GBM）是最常见的原发性颅内恶性肿瘤，患者经一线标准治疗后几乎全部复发，复发患者的中位生存期（mOS）只有6～8个月，且复发后侵袭性更强，缺乏有效的后线治疗手段，存在巨大未满足临床需求。TX-103在前期临床试验中已展现出优异的疗效和安全性，可使rGBM患者mOS显著延长，一年生存率显著提升，且耐受性良好，有望突破现有疗法治疗瓶颈，目前正在开展全球1期临床试验。
　　【点评】拓新天成此次成功融资，不仅为公司核心产品TX-103的临床开发提供了强有力的资金支持，也为其在全球范围内的团队拓展和战略布局奠定了基础。CAR-T细胞疗法作为近年来癌症治疗领域的一项重大突破，特别是在实体瘤治疗方面，拓新天成的进展显得尤为重要。针对复发胶质母细胞瘤的TX-103在早期临床试验中表现出的优异疗效和安全性，预示着其在解决这一重大医疗挑战方面具有巨大潜力。

　　7月16日，医药观澜讯，7月14日，诺诚健华宣布，公司自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷治疗髓系恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），已获得美国FDA批准开展临床研究。AML是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，发病风险随年龄增高不断上升，多发于中老年人。MDS是一种髓系肿瘤，表现为造血干细胞的克隆性增殖、复发的基因异常、髓系细胞发育异常、无效造血、外周血细胞减少以及高风险转化为AML。Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。诺诚健华正在全球范围内推进mesutoclax的多中心、多适应症的临床试验，包括联合奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的注册性3期临床试验，治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的注册性临床试验，以及联合阿扎胞苷治疗AML和MDS等髓系恶性肿瘤的临床试验。
　　【点评】诺诚健华ICP-248获得FDA批准开展治疗AML/MDS的临床试验，是其全球化研发战略的重要进展。BCL2抑制剂作为恶性血液肿瘤治疗的重要靶点，市场空间广阔。ICP-248作为新型口服高选择性抑制剂，有望凭借其特性在竞争格局中占据一席之地。此次获批不仅验证了药物的开发潜力，也提升了投资者对诺诚健华研发能力的信心。AML和MDS患者群体庞大且治疗需求未完全满足，ICP-248若临床试验顺利，将为公司带来新的增长点。需关注其临床进展及与现有疗法的比较优势。总体来看，这是诺诚健华在创新药国际化道路上的积极信号。

　　7月16日，医药观澜讯，7月，中国国家药监局药品审评中心官网公示，尧唐生物和信立泰共同申报的1类新药YOLT-101注射液获批临床，拟开发治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）。公开资料显示，这是一款在研的靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物。信立泰于2024年宣布与尧唐生物签订协议，获得后者YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益，包括但不限于研发、注册、生产、商业化销售等。该项合作的总金额超过了10亿元。该产品在研究者发起的临床研究（IIT）中已经取得积极结果，单次给药即可实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，这一效果已持续观察超过6个月。通过CDE官网查询可知，本次是该产品首次在中国获批IND。YOLT-101注射液能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的LDL-C，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。基于相同的基因编辑机制，该药物未来还可拓展至普通高脂血症的治疗领域——非遗传性高胆固醇血症。通过靶向沉默PCSK9基因，YOLT-101有望为这类患者提供长效、精准的LDL-C控制方案。
　　【点评】信立泰与尧唐生物的合作标志着中国在基因编辑治疗领域的重要进展。YOLT-101作为一款创新的体内碱基编辑药物，其独特的治疗机制和持久的疗效为家族性高胆固醇血症患者提供了新的治疗选择。此次获批临床不仅是对YOLT-101安全性和有效性的初步认可，也是对信立泰和尧唐生物在生物医药创新方面能力的肯定。对于投资者而言，这款新药的成功开发将可能为信立泰带来显著的经济效益，同时其在降脂治疗领域的应用前景也值得期待。随着临床试验的深入，YOLT-101的市场潜力将进一步显现，成为信立泰在生物医药领域的重要布局。

　　7月11日，医药观澜讯，7月11日，中国国家药监局药品审评中心公示，由瑞宏迪医药和其全资子公司瑞领医药申报的1类新药注射用RGL-232获批临床，拟用于治疗携带KRAS突变（G12C、G12D、G12V或G13D）的恶性实体肿瘤。公开资料显示，这是一款针对KRAS靶点的肿瘤疫苗，本次是该产品首次在中国获批临床。KRAS小分子靶向药物的临床开发取得了长足进展，但肿瘤突变的异质性以及特异性共突变的存在，导致单靶点抑制剂常产生耐药。因此，多靶点抑制及联合治疗成为药物研发的重要方向。KRAS肿瘤疫苗主要通过增强免疫应答、克服耐药性及调节肿瘤微环境来提升疗效，具有与其他药物联用的多模式联合治疗潜力。同时KRAS疫苗利用MHC呈递抗原，可以绕过直接结合KRAS蛋白的需要，从而解决小分子药物面临的结构难题。此外，免疫激活还可能产生记忆T细胞，实现对肿瘤的长期监控，降低耐药发生的风险。
　　【点评】RGL-232未来有望与其他药物联用，为靶向治疗有限（仍有较多亚型缺乏有效靶向治疗药物）、传统化疗效果不佳、免疫治疗存在异质性、易产生耐药性的癌症患者提供一种更优的联合治疗选择。

　　7月11日，药智数据讯，7月8日，据CDE官网最新公示：先声药业乐德奇拜单抗注射液的上市申请获受理，成为继康诺亚的司普奇拜单抗之后，第二款申报上市的国产IL-4Rα靶向抗体药物。这款由康乃德生物研发、先声药业以1.5亿元首付款及最高8.75亿元里程碑金额引进的创新药，正式叩响了国内超百亿特应性皮炎市场的大门。IL-4Rα是治疗2型炎症疾病的核心靶点，通过阻断IL-4和IL-13的信号传导通路，可同时抑制两类关键炎症因子。这一机制对特应性皮炎、哮喘等疾病具有显著疗效。全球首款IL-4Rα抗体——赛诺菲的度普利尤单抗已验证其商业价值：2024年全球销售额突破141亿美元，药智数据显示，2024年其在国内三大终端市场销售额突破27亿元，且以超30%年增速扩张。尽管靶点潜力巨大，但国内竞争已呈红海态势。度普利尤单抗凭借先发地位和医保覆盖，仍占据绝对主导；康诺亚的司普奇拜单抗作为首款国产上市IL-4R单抗，奠定先发优势。先声药业的乐德奇拜单抗虽紧随其后，但智翔金泰、三生国健、恒瑞医药等多家企业的同类药物已进入III期临床。
　　【点评】随着国产IL-4R抗体密集上市，价格战不可避免。度普利尤单抗年治疗费用已降至医保后约2万元，新入局者或需进一步让利以争夺份额。然而，长期竞争力仍系于创新，先声同步布局的IL-4R抗体偶联药物（ADC）SIM0708、JAK抑制剂LNK01001等管线，有望通过联合疗法提升疗效阈值。自免药物的战场不仅是速度与价格，更是临床价值的深度挖掘。中国IL-4Rα抗体领域已从“一家独大”迈入“群雄逐鹿”时代。对先声药业而言，乐德奇拜单抗的申报是跻身核心玩家的入场券，但能否在赛诺菲与国产竞品的夹击中抢占市场份额，仍取决于其临床数据的说服力、适应症拓展效率以及医保谈判的博弈能力。