中国行业发展报告

　　10月22日，医药观澜讯，10月21日，圣因生物宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。C3G是一种罕见的肾脏疾病，在全球范围内发病率为每年1～2例/100万人，多发于青壮年。约50%的患者在10年内进展至终末期肾病，需接受透析或肾移植手术；而在移植术后，50%-70%的患者出现复发。因此，C3G虽罕见，却是一种严重威胁患者生存与生活质量的进展性疾病。该疾病的主要病因是补体系统的过度活化，然而此前临床上的支持性治疗和免疫抑制治疗方案都疗效有限。RNAi疗法作为一种能够实现致病基因沉默的新兴技术，其从源头介入的作用机制，有望为C3G的治疗提供一种变革性的新选择。SGB-9768是圣因生物自主研发的靶向补体C3的创新型小干扰RNA（siRNA）药物，采用GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制特异性抑制C3表达，从而从源头抑制补体系统的过度活化。除开发用于治疗C3G外，SGB-9768还具有广泛的应用潜力，其适应症可拓展至其他补体介导的疾病，包括患者群体更为庞大的原发性IgA肾病（lgAN）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在开展多中心2期临床试验。
　　【点评】圣因生物的SGB-9768获得FDA孤儿药资格，不仅为C3G患者提供了新的治疗希望，也标志着中国在RNAi疗法领域的研发实力得到了国际认可。孤儿药资格的授予将有助于加快SGB-9768的临床开发和审批进程，为罕见疾病患者提供更有效的治疗选择。此外，SGB-9768的应用潜力不仅限于C3G，还可能拓展至其他补体介导的疾病，这为未来的市场应用和患者受益提供了更广阔的空间。此次孤儿药资格的获得，对于推动中国生物医药行业的创新和发展具有重要意义。

　　10月22日，医药观澜讯，10月22日，信达生物宣布与武田制药（Takeda）达成全球战略合作，共同加速推进信达生物新一代肿瘤免疫（IO）与抗体偶联药物（ADC）疗法的全球开发，打造创新癌症治疗方案，造福全球患者。此次合作将充分发挥双方的核心协同优势，加速信达生物IO及ADC在研药物的全球开发进程，包括：1）IBI363，一款处于3期临床研究阶段的潜在“first-in-class”PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白，IBI363已在多项临床研究中展现出强劲广谱的抗肿瘤活性，有望成为新一代IO基石疗法；2）IBI343，一款处于3期临床研究阶段的潜在“best-in-class” CLDN18.2 ADC；及3）IBI3001，一款处于1期临床研究阶段的潜在“first-in-class”的EGFR/B7H3双抗ADC。武田制药将向信达生物支付12亿美元首付款，其中包括1亿美元的战略股权投资。每股认购价格为112.56港元，较信达生物过去30个交易日的加权平均股价溢价20%。此外，信达生物还有权获得IBI363、IBI343及IBI3001（若武田行使选择权）的研发与销售里程碑付款，总计约102亿美元，本次合作交易总金额最高可达114亿美元。
　　【点评】此次信达生物与武田制药的合作，不仅展示了双方在癌症治疗领域的深厚实力，也反映了全球医药行业对创新癌症治疗方案的迫切需求。通过结合信达生物在IO和ADC领域的研发优势与武田制药的全球市场推广能力，有望加速这些创新药物的上市进程，为全球癌症患者提供新的治疗选择。此外，这笔巨额合作交易也体现了信达生物在癌症药物研发方面的价值，以及武田制药对中国生物制药企业技术实力的认可。此次合作对于推动中国生物医药行业的国际化发展具有重要意义。

　　10月22日，医药观澜讯，10月21日，康方生物发布新闻稿，其“first-in-class”新药PD-1/VEGF双抗依沃西的合作伙伴Summit Therapeutics宣布，将在2025年第四季度向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），适应症为：依沃西联合化疗治疗第三代EGFR-TKI治疗进展的EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。康方生物新闻稿表示，综合考量FDA已批准治疗EGFR-TKI耐药适应症疗法的安全性和有效性特征，结合国际多中心3期HARMONi研究的积极结果以及医疗界的迫切需求，Summit决定提交该项BLA申请。今年9月，Summit在世界肺癌大会（WCLC 2025）全体会议主席专题研讨会（Presidential Symposium）上发布了依沃西首个全球多中心3期临床HARMONi研究的更新数据：随着随访时间延长，ITT人群总生存期（OS）HR进一步缩小，更新的OS数据较此前5月的分析结果呈明显改善趋势，特别是北美人群的OS获益更为突出（HR=0.70）。康方生物此前新闻稿表示，HARMONi研究中，西方和亚洲患者包括OS和无进展生存期（PFS）在内的临床研究终点获益高度一致，且与中国开展的3期HARMONi-A的临床研究数据也高度一致。
　　【点评】康方生物的依沃西作为一款“first-in-class”新药，其在美国的上市申请标志着中国生物医药企业在全球范围内的创新能力和竞争力正在不断提升。依沃西的PD-1/VEGF双抗机制为EGFR突变的非鳞状NSCLC患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些对第三代EGFR-TKI治疗产生耐药的患者。HARMONi研究的积极结果和全球多中心数据的一致性，不仅为依沃西的上市申请提供了强有力的支持，也显示了其在不同人群中的广泛适用性。此次BLA的提交，预计将进一步推动康方生物在全球肺癌治疗市场的布局，为患者提供更多创新治疗选择。

　　10月11日，医药观澜讯，10月9日，石药集团宣布，该公司自主研发的双链小干扰RNA（siRNA）药物SYH2070注射液已获得美国FDA批准，可在美国开展临床试验。该产品亦于今年9月在中国获批临床。根据石药集团新闻稿介绍，SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA药物，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该产品实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物，适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。临床前研究显示，该产品在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品，展现出药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。
　　【点评】石药集团siRNA降脂新药SYH2070注射液的美国临床批准，标志着中国生物医药企业在siRNA药物研发领域的重大突破。该药物通过创新的靶向递送和基因沉默技术，为高甘油三酯血症和混合型高脂血症的治疗提供了新的希望。SYH2070注射液在临床前研究中展现出的优势，如药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高，使其具有较高的临床开发价值。此外，该药物的获批也体现了石药集团在创新药物研发方面的实力和国际竞争力。随着SYH2070注射液的进一步临床试验和潜在的商业化，有望为全球患者带来更有效的治疗选择，推动生物医药行业的发展。

　　10月11日，药智网讯，10月，根据NMPA官网发布公示，华润双鹤全资子公司双鹤利民申报的4类仿制药波生坦分散片获批生产并视同通过一致性评价，为国内首个获批的国产波生坦分散片，同时也是公司获批的首款肺动脉高压药物。波生坦分散片为双重内皮素受体拮抗剂，主要用于治疗肺动脉高压（PAH），适用于年龄超过 3岁的儿科特发性或先天性PAH患者改善肺血管阻力，以及WHO功能分级II级-IV级的成人PAH患者。该药物由瑞士Actelion Pharmaceuticals Ltd公司原研，于2019年9月在国内批准进口，商品名为“全可利”。据药智数据显示，近五年内，波生坦片和波生坦分散片在国内院内市场销售额均超过4000万元人民币。波生坦原研药价格昂贵，据媒体报道，如果患者没有医保报销，每月治疗费用可能超过16000元；即便叠加医保报销，患者每个月自付部分仍达到近4000元。此次华润双鹤的仿制药获批后，价格相较原研药会有大幅下降，患者将有更多市场选择，经济压力有所缓解。
　　【点评】华润双鹤仿制药波生坦分散片的获批标志着中国肺动脉高压治疗领域的一次重要进展。这款仿制药的上市将为患者提供更经济实惠的治疗选择，有助于减轻患者的经济负担，提高治疗的可及性。同时，这也体现了中国制药企业在仿制药研发和生产方面的能力，有助于提升国内制药行业的竞争力。对于华润双鹤而言，这是其在肺动脉高压市场的重要布局，有望为公司带来新的增长点。整体来看，这一事件对于推动中国肺动脉高压治疗领域的发展、提升患者福祉以及促进制药行业创新具有积极意义。

　　10月11日，医药观澜讯，10月9日，复宏汉霖宣布，该公司自研创新型PD-1抑制剂H药斯鲁利单抗联合化疗新辅助/单药辅助治疗胃癌的3期临床研究（ASTRUM-006）期中分析达到了主要研究终点无事件生存期（EFS）。根据新闻稿，该治疗方案成为胃癌围术期（术前/术后）以免疫单药取代术后辅助化疗的治疗方案，实现了该领域的重要突破。ASTRUM-006是一项针对早期胃癌患者的随机、双盲、多中心的3期临床研究，旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗新辅助/单药辅助治疗早期胃癌患者的临床有效性及安全性。根据独立数据监察委员会（IDMC）的期中分析结果显示：该研究达到预设的优效性标准。与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗显著改善EFS，病理完全缓解（pCR）率是对照组3倍多，患者复发风险明显降低。同时，该治疗方案安全性良好，未发现新的安全性信号。基于这一积极结果，建议提前申报上市。斯鲁利单抗凭借其差异化的机制，在多种实体瘤的治疗中展现出独特优势。该药物不仅具备更强的PD-1内吞作用，可减少T细胞表面PD-1受体，实现快速、强效的免疫激活；还能减少PD-1对共刺激分子CD28的募集，从而更大程度保留CD28信号传导，增强下游AKT蛋白活性，促进T细胞持续活化。ASTRUM-006研究创新性地在辅助治疗阶段采用“去化疗”的斯鲁利单抗单药治疗策略。该方案在确保疗效的同时，有效规避了传统化疗相关毒性，极大提升了患者生活质量，为临床实践提供了全新选择。
　　【点评】复宏汉霖斯鲁利单抗在胃癌治疗中的3期临床研究取得积极成果，显示出该药物在改善患者生存期和降低复发风险方面的潜力。这一突破性的治疗方案不仅为胃癌患者提供了新的治疗选择，还可能改变胃癌围术期治疗的标准。斯鲁利单抗的差异化机制和其在多种实体瘤中的表现，为复宏汉霖在肿瘤免疫治疗领域的发展奠定了坚实基础。此外，该药物的成功研发和临床试验也体现了中国生物医药企业的创新能力和国际竞争力。随着斯鲁利单抗的上市，有望为全球胃癌患者带来新的希望，并推动整个肿瘤治疗领域的进步。

　　9月26日，医药观澜讯，9月25日，诺诚健华宣布，靶向CD19单抗明诺凯?（坦昔妥单抗，tafasitamab）近日在北京、上海、广东、黑龙江、福建、山东、广西、安徽、江西、湖北、浙江等全国多个省市医院开出首批处方，标志着这款创新药在中国正式进入临床应用阶段。坦昔妥单抗是一款CD19单抗，已获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。DLBCL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的亚型，其全球发病率占NHL的31%～34%。坦昔妥单抗是一款靶向CD19的人源化单克隆抗体。CD19是治疗DLBCL的理想靶点，具有多方面的优势：它在B细胞肿瘤中广泛表达，是调控B细胞核心功能的靶点；与抗体结合牢固，极少内吞，表达稳定，在初治和复发B细胞肿瘤患者中均有高水平表达。全球多中心2期研究L-MIND数据显示，坦昔妥单抗联合来那度胺治疗R/R DLBCL，二线总缓解率（ORR）高达67.5%，完全缓解率（CR）高达52.5%，中位无进展生存期（PFS）为23.5个月。这意味着一线治疗后复发的患者在使用该药物后，能够获得更高的治愈率和长期深度缓解。
　　【点评】坦昔妥单抗在中国的临床应用标志着我国在治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤方面迈出了重要一步。这款药物的高缓解率和长期无进展生存期对于患者来说是一个重大的治疗进展，尤其是对于那些一线治疗后复发的患者。此外，坦昔妥单抗的上市也体现了我国生物医药企业在创新药物研发方面的实力和进展，为患者提供了更多的治疗选择。随着该药物在临床上的进一步应用，其对于提升我国淋巴瘤治疗效果和患者生活质量的意义将更加显著。

　　9月24日，医药观澜讯，9月19日，复宏汉霖与Organon联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准地舒单抗注射液（60 mg/mL）BILDYOS?（denosumab）和地舒单抗注射液（120mg/1.7mL）BILPREVDA?（denosumab）的上市许可，两款产品分别为PROLIA?（地舒单抗）和XGEVA?（地舒单抗）的生物类似药，覆盖原研产品在欧盟已获批的所有适应症。BILDYOS适用治疗骨折高风险的绝经后妇女及男性的骨质疏松症；骨折高风险的前列腺癌男性因激素剥夺导致的骨质流失；以及骨折高风险成年患者因长期全身糖皮质激素治疗导致的骨质流失。BILPREVDA适用于预防累及骨骼的晚期恶性肿瘤成人的骨相关事件，以及治疗不可手术切除或手术切除后可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤患者，包括成人和骨骼发育成熟的青少年患者。
　　【点评】复宏汉霖两款地舒单抗生物类似药的欧盟批准上市，标志着该公司在国际市场上的重要进展。生物类似药的发展对于提高患者对关键治疗药物的可及性具有重要意义，尤其是在骨质疏松症和癌症治疗领域。BILDYOS和BILPREVDA的上市将为患者提供更多的治疗选择，同时也有助于降低医疗成本。这一成就展示了复宏汉霖在生物制药领域的研发能力和国际竞争力，对于推动全球生物类似药市场的发展具有积极影响。随着更多生物类似药的成功开发和上市，患者将能够获得更多高质量、经济实惠的治疗方案。

　　9月24日，医药观澜讯，9月22日，浩博医药（AusperBio）是一家以“实现慢性乙型肝炎临床治愈”为核心目标，专注自主创新靶向递送小核酸药物研发的临床阶段创新药公司，宣布完成6300万美元B2轮融资。本轮融资由启明创投携手全球知名产业投资机构共同领投，汉康资本、鼎晖VGC、元生创投、夏尔巴投资、以及元生资本等多家知名投资机构共同参与。这是浩博医药在2025年度内顺利完成的第二轮融资，使得公司本年度累计融资金额突破1.13亿美元。根据浩博医药新闻稿介绍，本轮所募集的资金将重点投入到该公司的核心发展领域，主要包括三大方向：一是加速推进核心产品——用于实现慢性乙型肝炎临床治愈的反义寡核苷酸（ASO）创新药物 AHB-137 的临床试验进程，涵盖中国大陆开展的3期临床试验、联合治疗及初治患者的2期临床试验，以及同步推进的国际2期临床试验；二是提前布局AHB-137的商业化与产业化建设，为未来顺利推向市场、惠及全球乙肝患者奠定基础；三是持续拓展公司创新管线研发，强化专业团队建设，为企业长期发展积累核心技术与人才力量。
　　【点评】浩博医药的成功融资对于慢性乙型肝炎的治疗研发具有重要意义。慢性乙型肝炎是全球公共卫生挑战，实现临床治愈是行业的重要目标。浩博医药的核心产品AHB-137作为反义寡核苷酸创新药物，其临床试验的加速推进将可能为患者提供新的治疗选择。此外，公司对商业化与产业化建设的提前布局，以及对创新管线研发的持续投入，显示了企业对未来市场机遇的把握和长期发展的规划。这一轮融资不仅为浩博医药提供了资金支持，也增强了其在生物医药领域的竞争力。

　　9月18日，医药观澜讯，9月17日，迈威生物宣布与Aditum Bio Fund 3, L.P.（简称"Aditum Bio"）宣布成立Kalexo Bio，并就心血管领域双靶点siRNA创新药2MW7141达成全球独家授权协议。该药物主要针对血脂异常人群的血脂调控以及高危心血管事件的预防。Aditum Bio将为Kalexo Bio提供资金，Kalexo Bio将与迈威生物共同推进2MW7141的开发。Kalexo Bio是一家由Aditum Bio设立的创新药公司。Aditum Bio秉承为医疗需求亟待满足的领域开发创新疗法的使命，重点聚焦药物开发的转化医学阶段，采用孵化器模式加速推动药物上市。该模式打造了灵活的初创平台，并由Aditum Bio内部研发专家组成的专职管理团队运营。临床前研究显示，2MW7141对靶基因表现出强效、持久的抑制效果，潜在脱靶风险低，具备“best-n-class”潜力。根据协议，迈威生物许可Kalexo Bio在全球范围的独家开发、生产和商业化2MW7141的权利，并有权获得最高可达10亿美元的预付款和里程碑付款，以及阶梯式的特许权使用费，其中包括一次性、不可返还的首付款及近期付款1200万美元现金。作为对价的一部分，迈威生物将在符合约定条件下另外获得Kalexo Bio的部分股权。
　　【点评】迈威生物与Aditum Bio的全球独家授权协议，标志着迈威生物在心血管领域双靶点siRNA创新药的开发上迈出了重要一步。此次合作不仅为迈威生物带来了潜在的财务收益，也为2MW7141的未来开发和商业化提供了强大的支持。Aditum Bio的孵化器模式和创新药公司的设立，有助于加速2MW7141的研发进程，并提高其上市的可能性。对于Aditum Bio来说，此次合作也是其专注于转化医学阶段药物开发战略的一部分，有助于其在医疗需求亟待满足的领域开发创新疗法。总体而言，此次合作对于双方来说都是双赢的，有望为心血管疾病患者带来新的治疗选择。

　　9月17日，药智数据讯，9月15日，据国家药监局官网显示，正大天晴药业集团自主研发的注射用醋酸地加瑞克（晴立舒）正式获批上市，用于需接受雄激素去势治疗的前列腺癌患者。这是全球首款上市的地加瑞克仿制药，一举打破原研药长达十余年的市场垄断，将为患者提供更多治疗选择。地加瑞克是一款选择性的促性腺激素释放激素受体（GnRHR）拮抗剂类药物，在治疗晚期前列腺癌中表现出良好效果。与原研药相比，晴立舒具有相同的治疗优势。地加瑞克作为促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂，可快速有效降低睾酮水平，而不会出现睾酮一过性升高导致的“反跳”现象。相比传统的GnRH激动剂，GnRH拮抗剂对既往有心血管疾病史的人群，能更好地降低心血管事件的发生风险。晴立舒作为全球首仿药，已获得欧盟市场批准并在美国获得暂时批准，多国监管机构的许可标志着正大天晴在复杂制剂研发等方面达到国际领先水平，展示了正大天晴在国际市场上的竞争力。正大天晴在此次国内申报审评过程中同步发起专利挑战，成功宣告原研药2项核心权利（医药用途专利ZL200980104713.X、制剂组合物专利ZL201380028448.8）要求无效。该产品成为我国药品专利链接制度实施以来，又一个获得“12个月市场独占期”的药品。
　　【点评】通过“首仿+挑战专利”模式，该产品上市将打破原研产品在中国的市场独占，促进市场竞争，极大地降低患者负担。目前国内没有其他药企递交地加瑞克仿制药上市申请，这意味着正大天晴的晴立舒将在一定时间内独占国内市场。

　　9月17日，药智数据讯，9月，CDE官网公示，康宁杰瑞/石药集团联合开发的HER2双特异性抗体KN026（安尼妥单抗注射液）新药上市申请（NDA）已获受理，适应症为“联合化疗用于HER2阳性胃癌二线治疗”。这是中国首个在该领域递交NDA的HER2双抗，也是全球范围内同机制药物中进度最快的一款。该申请主要基于一项关键性II/III期临床研究（KC-WISE）的积极结果。研究显示，相较于对照组，KN026联合化疗在经曲妥珠单抗治疗失败的HER2阳性胃癌患者中，显著延长了无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），且安全性良好。因其显著的临床价值，该药此前已被CDE授予突破性治疗药物资格，并于今年8月底获优先审评，审评进程有望加速。目前，HER2阳性胃癌二线治疗领域尚无获批上市的抗HER2药物。临床医生在面对一线治疗失败的患者时，治疗选择非常有限。KN026作为中国首个在胃癌二线适应症中获得阳性结果的HER2双特异性抗体药物，有望填补这一临床空白，为患者提供新的生命希望。
　　【点评】KN026作为一款具有差异化价值的抗HER2双特异性抗体，其核心创新在于能同时结合HER2的两个不同表位，产生类似曲妥珠单抗与帕妥珠单抗的协同作用，从而增强信号阻断效果、提升抑瘤活性并潜在克服耐药。该产品精准瞄准了HER2阳性胃癌二线治疗缺乏标准抗HER2方案的临床空白，有望为曲妥珠单抗治疗失败的患者提供重要选择。此外，其在乳腺癌（III期）、结直肠癌等多瘤种领域的布局，展现了广阔的临床开发与市场拓展潜力。

　　9月11日，药智数据讯，近日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理荣昌生物全球首创BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗干燥综合征的上市申请，这标志着全球干燥综合征治疗领域迎来了首个申请上市的生物制剂。泰它西普是由荣昌生物自主研发的双靶点融合蛋白，通过同时抑制B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）与B细胞表面受体的结合，阻止B细胞异常分化和成熟，从而有效减轻机体的病理性免疫反应。2024年，《B细胞靶向药物治疗风湿免疫病中国专家共识》首次明确推荐泰它西普作为治疗干燥综合征的有效药物，使其成为目前唯一被推荐治疗此疾病的B细胞靶向药物。干燥综合征药物市场具有巨大的增长潜力。中国干燥综合征药物市场规模在2024年突破25亿元，同比增长24%。目前全球尚无治疗干燥综合征的靶向药物获批上市，泰它西普有望成为该领域首个对因治疗的有效手段。除了国内市场，泰它西普的干燥综合征适应症已获美国FDA授予的快速通道资格，并获准在美国开展Ⅲ期临床试验。荣昌生物正在全面推进泰它西普的全球化布局。除了干燥综合征外，该药治疗系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）、全身型重症肌无力（gMG）三个适应症已先后在国内获批上市。
　　【点评】泰它西普的成功研发和快速推进体现了中国医药创新实力的提升。作为全球首创的双靶点融合蛋白创新药，泰它西普不仅为干燥综合征患者带来了新的希望，也在全球自身免疫疾病治疗领域展示了中国创新的力量。

　　9月11日，医药观澜讯，9月10日，拓领博泰自主研发的TollB-001片用于类风湿关节炎的2期临床试验已顺利完成首例受试者入组给药。TollB-001片是拓领博泰研发的一款具有全新作用机制的免疫调控小分子药物，为一款具备靶点选择性的口服药物，有望解决当前类风湿关节炎临床治疗中药效不足、副作用显著、给药不便等一些临床痛点问题，未来有望为类风湿关节炎患者提供更有效、更安全、可及性更高的治疗选择。北京拓领博泰生物科技有限公司由尹航教授于2020年创立，专注研发自身免疫疾病1类创新药物，为患者提供调控人体免疫反应的创新疗法。基于近二十年的免疫调控机理研究和免疫调控药物研究的积累，针对免疫系统的关键调控蛋白Toll样受体（2011年诺贝尔奖），拓领博泰发现了全新的免疫调控机制，自主研发出了多个全新的小分子候选药物，围绕类风湿关节炎、系统性硬化症、系统性红斑狼疮等有重大临床需求的疾病建立多条管线，将针对性地解决目前上市药物响应率低、副作用大等问题。首推的类风湿关节炎和系统性硬化症1类口服新药均已获得中美两国临床批准，处于2期临床阶段。
　　【点评】拓领博泰的TollB-001片在类风湿关节炎2期临床试验中完成首例患者入组，标志着该药物在研发进程中取得了重要进展。这一成就不仅体现了中国在自身免疫疾病创新药物研发方面的实力，也为类风湿关节炎患者带来了新的治疗希望。TollB-001的靶点选择性及其潜在的安全性、有效性，预示着它可能成为治疗类风湿关节炎的一种有前景的新选择。此外，拓领博泰在多个自身免疫疾病领域的管线布局，显示了公司在创新药物研发方面的深厚积累和广阔前景。

　　9月8日，药智数据讯，9月3日，先声药业宣布，与安帝康生物合作开发的国产首创“儿童版”抗流感病毒新药玛氘诺沙韦颗粒（先林达?颗粒）上市申请获国家药品监督管理局正式受理，拟用于2-11岁儿童无并发症的甲型和乙型流感的治疗。这是中国首个成功完成III期临床并申报上市的针对儿童患者的抗流感病毒创新药，有望实现儿童流感“一袋治愈”。玛氘诺沙韦是一款cap依赖型核酸内切酶抑制剂，可抑制流感病毒中cap依赖型核酸内切酶，从而阻断病毒自身mRNA的转录，使其失去自我复制能力，从根源对病毒实施精准打击。玛氘诺沙韦颗粒在2-11岁儿童群体中完成的关键性III期临床研究显示，其在儿童患者中安全性良好、症状缓解与病毒清除速度更快、耐药风险更低、具有口服药效不受食物影响、剂型更适合儿科患者等潜在临床优势。玛氘诺沙韦颗粒的应用前景不仅限于治疗。其用于2岁及以上人群甲型和乙型流感暴露后预防的适应症也已获得临床试验默示许可。这使其成为国内首个在2岁及以上儿童群体中开展流感暴露后预防临床试验的创新药。儿童暴露于流感病毒后有望通过“一袋预防”降低发病风险，有望填补该领域的空白。值得注意的是，玛氘诺沙韦的成人版（片剂）已在今年3月15日先行获得国家药监局上市申请受理，用于治疗成人及青少年无并发症的甲型和乙型流感。成人版II/III期临床研究结果显示，所有流感症状中位缓解时间较安慰剂组改善了26.543%，该差异具有统计学意义（P<0.0001），且安全性与安慰剂组一致。全病程仅需口服“一粒”，并可在24小时内阻止流感病毒复制，做到“一天转阴”。
　　【点评】随着玛氘诺沙韦颗粒（儿童）及片剂（成人/青少年）的上市申报进程推进，中国抗流感药物市场格局或将迎来重要变化。这款国产创新药有望为国内患者，尤其是长期缺乏更优选择的儿童流感患者，提供更便捷、高效的治疗和预防方案。

　　9月5日，医药观澜讯，9月5日，恒瑞医药宣布与美国Braveheart Bio公司就心肌肌球蛋白（Myosin）小分子抑制剂HRS-1893项目达成独家许可协议。根据协议条款，恒瑞医药将HRS-1893在除中国大陆、香港地区、澳门地区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给Braveheart Bio。后者将向恒瑞医药支付6500万美元首付款（含3250万美元现金和等值3250万美元的Braveheart Bio公司股权）和完成技术转移后的1000万美元近期里程碑款，总计7500万美元。此外，恒瑞医药还将收取最高可达10.13亿美元的与临床开发和销售相关的里程碑付款，及相应的销售提成。肥厚型心肌病（HCM）是一种以左心室肥厚为突出特征的原发性心肌病，也是青少年和运动员发生心脏性猝死的首要原因。HRS-1893是恒瑞医药研发的一种高选择性的Myosin小分子抑制剂，可特异性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，使心肌收缩性能正常化，减少左心室肥厚并改善舒张期顺应性。该产品已开展多项临床试验，其1期临床试验数据近期已在2025年欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布。此外，该产品针对梗阻性肥厚型心肌病的治疗已启动3期临床。HRS-1893是该公司在心脏病领域的重要创新成果之一。目前其心血管疾病领域共有10余款创新产品进入临床研究及以上阶段。其中针对心脏病治疗领域，还有其他多款产品正在开展心衰相关的临床研究。
　　【点评】恒瑞医药与Braveheart Bio的授权许可协议标志着中国制药企业在全球医药市场的重要突破。HRS-1893作为恒瑞医药在心脏病领域的重要创新成果，不仅展示了公司在药物研发方面的实力，也为全球患者提供了新的治疗选择。此外，该协议的达成表明国际市场对中国创新药物研发的认可，有助于提升中国制药企业的国际地位和影响力。恒瑞医药在心血管疾病领域的持续投入和创新，为未来更多突破性药物的研发奠定了坚实基础。

　　9月5日，医药观澜讯，9月3日，舶望制药宣布与诺华（Novartis）达成一项新战略合作协议，双方共同开发多项心血管产品。此次新达成的协议是在双方现有合作基础上的进一步拓展。根据协议，双方将共同探索ANGPTL3联合用药用于治疗血脂异常，同时协议还包含诺华对舶望制药管线中下一代分子的许可选择权；诺华获得舶望制药一项目前处于IND支持性研究阶段的siRNA候选分子的权益。舶望制药将获得1.6亿美元的预付款、在多个地区享有损益分成的选择权、潜在的近期股权投资，并有资格获得期权付款、临床研究和销售的里程碑付款以及商业销售的分级特许权使用费。舶望制药是一家处于临床研究阶段的生物技术公司，致力于开发新一代RNAi疗法，为全球患者提供更优治疗选择。该公司依托肝靶向与肝外递送技术平台，构建了覆盖心血管代谢、特殊疾病、病毒感染、中枢神经系统疾病及罕见病的多元化RNAi药物研发管线。目前，舶望制药已有六款RNAi候选药物进入临床研究。
　　【点评】舶望制药与诺华的战略合作深化标志着两家公司在心血管疾病治疗领域的共同承诺，有望加速创新药物的研发和上市。ANGPTL3作为治疗血脂异常的潜力靶点，其联合用药的探索可能为患者提供更有效的治疗方案。此次合作不仅为舶望制药提供了资金支持，还为其RNAi疗法在全球市场的推广和应用创造了条件。诺华的全球影响力和资源将为舶望制药带来更多的研发和商业机会，同时也有助于提升中国生物技术公司在国际医药市场中的地位。

　　9月1日，药智网讯，8月28日，华领医药公布2025上半年业务进展与未来展望。报告期内，公司总营收约2.174亿元，同比增长112%；其他收入约12.546亿元，税前利润约11.839亿元，同比增长932%。公司银行结余及现金约人民币10.228亿元。目前，华领医药仅一款新药在售——华堂宁（多格列艾汀片，Dorzagliatin）。该药是一款全球首创新药葡萄糖激酶激活剂（GKA），通过修复2型糖尿病患者血糖传感器葡萄糖激酶（GK）的功能，重塑人体血糖稳态，从根本上治疗糖尿病，为糖尿病患者提供了一种全新的治疗机制。2025年上半年是华领医药转型发展的关键阶段。自1月1日起，华领医药终止与拜耳的独家推广服务协议，全面接管华堂宁在中国的商业化运营。凭借自主搭建的销售团队，今年上半年华堂宁销量达176.4万盒，同比增长108%；净销售额达2.174亿元，同比增长112%。与拜耳终止独家推广服务协议后，华领医药确认一次性递延收入12.435亿元。华领医药也因此首次实现半年税前利润11.839亿元，这是华领医药在业绩期内首次实现盈利。自主商业化后，由于生产规模扩大和成本效率的提升，华领医药毛利率提升至54.2%，高于去年同期的46.5%。报告期内公司销售费用约占总收入的29.5%，显著低于去年同期的59.5%。同时，自2024年被华堂宁纳入中国国家医保药品目录后，2025年继续受益于广泛的医保覆盖，二级和三级医院的处方量显著增加。
　　【点评】华领医药的业绩转折点标志着公司在自主商业化运营方面取得了重大成功。通过终止与拜耳的独家推广服务协议，华领医药不仅实现了对新药销售的全面控制，还显著提高了毛利率和成本效率。这一战略转变，加上华堂宁在市场上的强劲表现，为公司带来了显著的财务收益。此外，华堂宁被纳入国家医保药品目录，进一步增强了其市场竞争力，为公司的长期发展奠定了坚实基础。华领医药的成功案例为其他生物医药企业提供了宝贵的经验，特别是在新药商业化运营和成本控制方面。

　　8月29日，医药观澜讯，8月27日，百济神州宣布欧盟委员会（EC）已批准百泽安（抗PD-1单抗替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于存在高复发风险的可切除非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的新辅助治疗，并在手术后继续使用替雷利珠单抗单药进行辅助治疗。EC的此项批准是基于3期RATIONALE-315研究结果。该研究预先计划的最终分析表明，与化疗联合安慰剂相比，替雷利珠单抗在手术前联合含铂化疗进行新辅助治疗，并在手术后继续作为单药辅助治疗，取得了具有统计学显著性及临床意义的总生存期（OS）获益。具体数据将于2025年9月6日至9日在西班牙巴塞罗那举行的国际肺癌研究协会（IASLC）2025年世界肺癌大会（WCLC）上作为最新突破摘要公布。RATIONALE-315研究结果已于2024年2月在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）线上全体会议上公布，并在《柳叶刀-呼吸病学》期刊发表。该研究在期中分析时已达到无事件生存期（EFS）和主要病理缓解（MPR）双重主要终点。
　　【点评】百济神州抗PD-1单抗在欧盟的获批，标志着其在非小细胞肺癌治疗领域的重大进展。这一批准不仅为存在高复发风险的NSCLC患者提供了新的治疗方案，也为百济神州在全球市场上的扩张奠定了基础。RATIONALE-315研究的结果显示，替雷利珠单抗在NSCLC的新辅助和辅助治疗中展现了显著的生存获益，这为临床医生提供了重要的治疗选择。

　　8月29日，药智网讯，8月，国家药监局官网显示，广州一品红制药有限公司申报的草酸艾司西酞普兰滴剂获批上市。一品红制药成功拿下该剂型首仿+首家过评。此次获批的草酸艾司西酞普兰滴剂是以化学药品3类申报注册，视同通过一致性评价。艾司西酞普兰是一种选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI），是二环氢化酞类衍生物消旋西酞普兰的单一右旋光学异构体，主要用于治疗抑郁症以及伴有或不伴有广场恐怖症的惊恐障碍。目前国内市场在售的草酸艾司西酞普兰包含片剂、口服溶液两种剂型。四川科伦药业、山东京卫制药、湖南洞庭药业、浙江华海药业、天地恒一制药等多家药企通过/视同通过一致性评价。此次一品红制药申报的草酸艾司西酞普兰滴剂获批上市，为国内首仿，填补了该剂型国内空白。相比于传统剂型，草酸艾司西酞普兰滴剂显著提升了特殊人群的用药便捷性和安全性。它既可直接口服，也能轻松溶于水、果汁或流质食物中服用，彻底规避噎呛风险，保障给药成功率。据药智数据显示，2024年草酸艾司西酞普兰国内销售额已突破18亿元，2024年抗抑郁药市场规模超95亿元，草酸艾司西酞普兰占比大约19%，成为抑郁药品类销售额的TOP1。
　　【点评】抑郁症已成为全球范围内严重影响人们生活质量的疾病之一，而惊恐障碍也给患者的日常生活带来巨大困扰。一品红滴剂产品上市后，凭借其品牌影响力以及产品本身的优势，有望分得更大的市场份额，推动市场规模进一步扩大。