中国行业发展报告

　　5月9日，医药观澜讯，5月9日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，荣昌生物的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）注射用维迪西妥单抗一项新适应症上市申请获得批准。根据NMPA优先审评公示可知，该药本次获批适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。这也是该产品在中国获批的第三项适应症。维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物研发的靶向HER2的ADC，此前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症在中国获批上市。根据荣昌生物此前新闻稿，本次该产品获批的上市申请是基于一项在中国开展的多中心3期临床研究（RC48-C006），该研究旨在评价注射用维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。维迪西妥单抗在HER2阳性转移性乳腺癌中表现出良好的疗效，毒性可控，特别是在先前接受过曲妥珠单抗治疗和接受过广泛治疗的患者中，且维迪西妥单抗对曲妥珠单抗耐药或难治性患者均表现出有效活性。
　　【点评】根据GLOBOCAN 2022数据，全球乳腺癌的年新发病例数达230万，死亡病例数达66万，为女性发病率最高的癌症。HER2阳性乳腺癌肝转移发生率大约为40%，如果不积极治疗，患者往往生存期较短，但目前临床尚缺乏特异性的治疗方案。维迪西妥单抗此次乳腺癌适应症的获批，将为更多的患者带来新的治疗选择。

　　5月9日，医药观澜讯，5月9日，靖因药业宣布成功完成近5000万美元B2轮融资，以加速其心血管代谢疾病的新型小干扰RNA（siRNA）疗法的临床开发，并持续创新其下一代RNA递送技术。本轮融资由全球知名产业投资机构领投，博远资本与现有投资者奥博资本，泓元资本和汉康资本共同参与。公司目前打造了三个临床阶段项目及多条临床前产品管线。其中，进展最快的抗凝新疗法SRSD107代表了新一代长效抗凝剂，用于治疗与预防血栓栓塞性疾病，已向欧盟药品管理局（EMA）递交了欧洲2期临床试验申请。针对高脂蛋白（a）的新型siRNA疗法SRSD216已获得了美国FDA和中国NMPA批准，正在开展临床1期研究。另一款治疗高脂血症的siRNA疗法SRSD101也在中国有序推进临床开发。
　　【点评】靖因药业此次融资的成功，不仅体现了其在心血管代谢疾病治疗领域的创新能力和潜力，也显示了全球投资界对其发展前景的认可。siRNA疗法作为一种新兴的治疗方法，在心血管代谢疾病治疗中展现出巨大的潜力。靖因药业在siRNA疗法和RNA递送技术方面的持续创新，有望为心血管代谢疾病的治疗带来新的突破。同时，公司多个临床阶段项目和国际监管机构的批准，也表明了其在药物研发和全球化布局方面的实力。此次融资将加速这些创新疗法的开发和商业化进程，为患者提供更多有效的治疗选择。

　　5月9日，医药观澜讯，5月9日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据翰森制药此前新闻稿介绍，该药本次获批的适应症为：用于具有表皮生长因素受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗。这也是阿美替尼在中国获批的第四项适应症。阿美替尼是一款三代EGFR-TKI。2020年3月，该产品获批用于既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者；2021年12月，该产品获批一线治疗具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者；2024年3月，该产品获批用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者治疗。
　　【点评】翰森制药的阿美替尼作为一种三代EGFR-TKI，其新适应症的获批进一步扩大了其在非小细胞肺癌治疗中的应用范围。这一进展不仅为EGFR突变阳性的NSCLC患者提供了新的治疗选择，特别是对于肿瘤切除后的辅助治疗，而且也体现了翰森制药在肺癌治疗领域的研发实力和持续创新的能力。阿美替尼的多项适应症获批，不仅为患者提供了更多的治疗选择，也增强了翰森制药在国内外肺癌治疗市场的竞争力。随着肺癌治疗需求的不断增长，阿美替尼的进一步应用有望为更多患者带来获益。

　　4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州申报的索托克拉片的上市申请获得受理。该上市申请已经被CDE正式纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。公开资料显示，索托克拉片（sonrotoclax）是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂。据百济神州公开资料介绍，sonrotoclax是一种强效且具有特异性的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，迄今为止共有超过1800例患者入组了该药物全球研发计划。美国FDA还已经授予该产品快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者。该产品治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者也已经被CDE纳入优先审评。
　　【点评】百济神州索托克拉片的上市申请获得受理，标志着这一创新药物在治疗血液肿瘤方面取得了重要进展。BCL2抑制剂作为靶向治疗药物，在慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤等疾病治疗中展现出显著潜力。索托克拉片的研发进展不仅体现了百济神州在创新药物领域的实力，也反映了国家药监局对于加快创新药物审评审批的支持。如果成功上市，索托克拉片将为CLL/SLL和MCL等疾病患者提供新的治疗选择，有望改善患者预后，同时也将增强百济神州在全球医药市场的竞争力。

　　4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的FCN-159片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开资料显示，这是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）。该产品此前已经有两项适应症的上市申请先后被CDE受理，并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是组织细胞肿瘤的亚型之一，已经被收录至《中国第一批罕见病目录》。组织细胞肿瘤是指起源于单核吞噬细胞系统或向单核吞噬细胞系统细胞分化的肿瘤。MEK1/2抑制剂的作用机制是通过抑制MEK蛋白的活性，从而影响MAPK通路（丝裂原活化细胞外信号调节激酶），最终达到抑制肿瘤细胞增殖的效果；其还可以调节细胞周期蛋白和细胞凋亡相关蛋白的表达，诱导肿瘤细胞死亡。芦沃美替尼正是由复星医药自主研发的创新型MEK1/2抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等治疗。根据公开资料，芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症已经于中国处于2期临床试验阶段。
　　【点评】复星医药的芦沃美替尼作为自主研发的创新型MEK1/2抑制剂，其拟纳入突破性治疗品种的公示标志着该药物在治疗儿童朗格汉斯组织细胞增生症等罕见病方面取得了重要进展。这一举措不仅体现了国家药监局对于创新药物研发的支持，也反映了对于罕见病治疗需求的重视。MEK1/2抑制剂在肿瘤治疗领域的应用前景广阔，芦沃美替尼的进一步研发和审评进展值得关注。如果成功上市，将为中国乃至全球的LCH患者提供新的治疗选择，同时也将增强复星医药在创新药物研发领域的竞争力。

　　4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺诚健华申报的1类新药ICP-248片拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过免疫化疗和布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者。公开资料显示，这是诺诚健华研发的BCL2抑制剂。ICP-248（mesutoclax）是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。该产品通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。根据诺诚健华公开资料介绍，ICP-248是该公司在血液瘤领域的重要产品，他们正全力推进ICP-248在全球开展的多项临床试验，包括治疗CLL/SLL在内的非霍奇金淋巴瘤，以及急性髓性白血病（AML）等。此外，诺诚健华的血液瘤管线也能发挥协同效应，尤其是BTK和BCL2抑制剂的联用有望为血液瘤患者带来更大获益。今年2月，诺诚健华宣布ICP-248联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）已经在中国获批注册性3期临床试验。
　　【点评】诺诚健华的ICP-248片作为新型BCL2抑制剂，其拟纳入突破性治疗品种的公示显示了该药物在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤等血液肿瘤方面的潜力。BCL2抑制剂在血液瘤治疗领域的应用前景广阔，ICP-248的进一步研发和审评进展值得关注。如果成功上市，将为中国乃至全球的r/r MCL患者提供新的治疗选择，同时也将增强诺诚健华在创新药物研发领域的竞争力。此外，ICP-248与其他药物的联合应用也为血液瘤患者提供了新的治疗策略，有望提高治疗效果和患者生存质量。

　　4月25日，中国生物制药讯，4月24日，恒指成分股企业中国生物制药宣布，公司联合开发的差异化PD-1单抗安尼可（派安普利单抗注射液）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和用于以铂类为基础的化疗治疗失败的转移性鼻咽癌的两项适应症。这是中国生物制药首个在美国获批上市的创新药产品。目前，包括用于晚期鼻咽癌一线和后线治疗的两项适应症在内，派安普利单抗已在中国市场获批4个适应症，其他两个为联合化疗一线治疗局部晚期或转移鳞状非小细胞肺癌，以及至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。本次两项适应症在美国同时获批，主要基于AK105-304研究和AK105-202两项关键注册研究。其中，AK105-304研究是一项纳入了全球不同种族鼻咽癌患者的随机、双盲、国际多中心Ⅲ期注册性临床试验。研究结果显示，派安普利单抗联合化疗在复发或转移性NPC患者的一线治疗中展现出具有统计学意义和临床意义的显著无疾病进展生存获益，且具有优异的安全性。AK105-304研究数据将在2025年美国癌症协会年会（AACR）上以口头报告（Oral）的形式发布。安尼可是目前唯一采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化PD-1单抗，能够更有效增强免疫治疗疗效，且减少不良反应。此前，FDA曾授予派安普利单抗治疗鼻咽癌的1项突破性疗法认定（BTD）、1项孤儿药资格认定（ODD）和1项快速通道资格（FTD）。此次在美国获批上市，有望在全球范围内为晚期转移性鼻咽癌建立新的、高效安全的标准治疗。
　　【点评】派安普利单抗在美国成功获批上市，将为全球的晚期鼻咽癌患者提供贯穿全程的免疫治疗新选择，体现出中国创新药物研发体系已与国际标准全面接轨，将推动中国创新成果进一步惠及全球患者。而且这次中国生物制药在即将召开的ASCO上获得了12项口头报告，打破了中国药企的记录。

　　4月25日，药智网讯，4月24日晚间，华东医药发布2025年第一季度业绩报告。报告显示，2025年第一季度内公司实现营业收入107.36亿元，同比增长3.12%；实现归属于上市公司股东的净利润9.15亿元，同比增长6.06%；实现扣非归母净利润8.97亿元，达到历史最好水平，同比增长7.04%。2025年第一季度延续了公司2024年的良好增长趋势。从具体业务板块来看，公司核心医药工业板块整体整体经营继续保持稳定增长趋势，核心子公司中美华东实现营业收入（含CSO业务）36.21亿元，同比增长6.52%；实现合并归母净利润8.43亿元，同比增长12.20%。医药工业作为华东医药的重点板块，实现了良好开局，2025年第一季度内，创新药销售持续发力，不断为医药工业增长注入新动能。除了重磅创新成果落地之外，华东医药三驾马车并驾齐驱，为后续增长引擎持续添加燃料。公司创新研发重点布局内分泌、自身免疫及肿瘤三大领域，目前创新药管线已超过80项。2025年第一季度，华东医药加快推进研发各项工作，继续加大研发投入，2025年第一季度内公司医药工业研发投入（不含股权投资）8.80亿元，同比增长49.60%，其中直接研发支出6.00亿元，同比增长71.77%，直接研发支出占医药工业营收比例为16.67%。
　　【点评】华东医药在2025年第一季度的优异表现，特别是扣非归母净利润达到历史最好水平，显示了公司在医药工业领域的强大竞争力和稳定的增长潜力。公司持续加大研发投入，特别是在创新药领域的布局，为其未来的发展奠定了坚实基础。随着多款重磅产品的有望落地和全球高端医美市场的深入布局，华东医药有望在未来继续保持良好的增长势头，为投资者带来可观的回报。

　　4月25日，药智数据讯，4月，据NMPA官网显示，由施美药业联合旗下全资子公司山东创新自主研发的富马酸伏诺拉生片（10mg/20mg）获批上市。据悉，富马酸伏诺拉生片核心化合物专利保护至2026年8月，专利到期后，施美药业的富马酸福诺拉生片即可挂网销售。胃酸抑制剂是胃酸相关疾病的治疗基石。P-CAB作为最新一代的胃酸抑制剂，其抑酸作用比传统的不可逆性PPIs起效更快，且作用时间与血浆中药物的半衰期有关，故P-CAB于首次口服后即可达到最大的抑酸效果，而且该效应可持续24小时。富马酸伏诺拉生片为首款获批进入中国市场的P-CAB，由日本武田开发，最早于2014.12.26在日本获得上市许可，商品名Takecab，规格为10mg、20mg，用于治疗幽门螺杆菌感染、胃食管反流、消化性溃疡、十二指肠溃疡、食管炎、胃溃疡等胃酸相关性疾病（ARDs）；目前本品已陆续在新加坡、韩国、台湾等国家上市，并于2019年获批进口，商品名为沃克，现已被纳入国家医保目录乙类（2024版）。其临床数据表明其具有首剂全效、抑酸效果更持久、夜间抑酸效果更佳、黏膜愈合率更高和服用方便等特点。
　　【点评】富马酸伏诺拉生自上市以来市场表现非常优异，2022年全球销售额达1085亿日元（人民币54亿元），2023年全球销售额增长至1185亿日元（约人民币61亿元）。根据药智网数据，2024年福诺拉生在国内销售额已逼近10亿元（含院内外及线上销售）。施美药业的富马酸伏诺拉生片在中国获批上市，将为反流性食管炎及幽门螺旋杆菌的治疗提供新的临床用药选择。

　　4月16日，药智网讯，4月，国家药品监督管理局发布公告，正式批准了上海信致医药科技有限公司（隶属于信念医药集团）波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。该药物用于治疗中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）的成年患者。值得注意的是，信玖凝是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，也是中国首款获批上市的（基于rAAV载体的）基因治疗药物，标志着我国在基因治疗领域取得了重大突破，为B型血友病患者带来了“一次治疗，长期有效”的希望。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022～2030年CAGR为0.23%。根据药智数据显示，2023年国内血友病的治疗市场规模达到了56亿人民币。与传统的替代疗法不同，信玖凝代表了基因治疗的前沿技术。其作用机制是采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过静脉输注将优化的人凝血因子IX（hFIX）基因递送至患者肝细胞内，使其持续表达并分泌具有凝血活性的FIX蛋白，从而显著提升患者体内凝血因子水平，减少出血风险。
　　【点评】信玖凝的获批上市意义非凡，它不仅是中国基因治疗领域零的突破，标志着首个自主研发并获批的基因治疗药物诞生，展现了中国本土生物医药的创新实力，更预示着B型血友病治疗模式的颠覆——从终身管理到一次治疗、长期获益甚至功能性治愈成为了可能，有望彻底改变患者的生活轨迹，极大地减轻患者的治疗负担、精神压力和经济负担，显著提升生活质量。同时，这一里程碑也将引领中国基因治疗产业蓬勃发展，吸引更多资源投入，加速相关技术的成熟和应用。

　　4月16日，医药观澜讯，4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺诚健华申报的1类新药卓乐替尼片上市申请获得受理。这是该公司在研的第二代泛TRK抑制剂zurletrectinib（ICP-723）。这是一类“不限癌种”新药，本次申报上市的适应症为用于治疗携带NTRK融合基因的晚期实体瘤成人和青少年（12周岁≤年龄<18周岁）。据文献报道，NTRK融合基因可见于各种类型的成人及儿童肿瘤。在部分罕见肿瘤中，例如唾液腺癌、分泌型乳腺癌、婴儿纤维肉瘤等，发生率超过90%。Zurletrectinib是第二代泛TRK抑制剂，拟开发用于治疗未接受过TRK抑制剂治疗，以及对第一代TRK抑制剂产生耐药的、携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤患者。公开资料显示，第一代泛TRK抑制剂已对患有TRK基因融合的患者有迅速和持久的缓解反应，但会逐渐形成耐药性。Nature子刊《英国癌症杂志》（British Journal of Cancer）此前发表的文章指出，zurletrectinib是一款新型的强效TRK抑制剂，与其他第二代药物相比，其体内脑渗透性和颅内活性更强。该产品对野生型TRKA、TRKB和TRKC激酶，以及对耐药突变型TRKA G595R和TRKA G667C均展现出很强的抑制作用。研究人员认为，zurletrectinib具有强大的颅内活性，可治疗NTRK基因融合阳性肿瘤，并克服第一代TRK抑制剂的获得性耐药。
　　【点评】诺诚健华的卓乐替尼片上市申请获受理标志着中国在“不限癌种”治疗领域的进步。针对携带NTRK融合基因的肿瘤患者，该药物提供了新的治疗选择，尤其是对第一代TRK抑制剂产生耐药的患者。zurletrectinib的强效颅内活性为治疗脑部肿瘤提供了新的希望。

　　4月16日，医药观澜讯，4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康弘药业全资子公司康弘生物申报的1类新药注射用KH815获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是康弘生物研发的一种具有抗耐药潜力的靶向滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的新型双载荷（dual-payload）抗体偶联药物（ADC）。该产品于今年3月在澳大利亚获批1期临床研究。本次是该产品首次在中国获批临床。TROP2是一种广泛表达的糖蛋白抗原，可促进肿瘤细胞增殖、侵袭、转移扩散等过程，其高表达与肿瘤患者生存期缩短及不良预后密切相关。公开资料显示，KH815由人源化的IgG1抗体（hRS7）组成，该抗体直接针对TROP2，结合拓扑异构酶I抑制剂（TOP1i）和RNA聚合酶II抑制剂（RNA POL IIi）。KH815的双载荷使其能够同时抑制RNA合成和诱导DNA双链断裂，具有双效协同机制。此外其还能降低P-gp和HSP70蛋白的表达，克服耐药，增加细胞对化疗药物的敏感性。
　　【点评】体内药效研究显示，KH815在多个瘤种的CDX模型和PDX型中均表现出剂量依赖的抑制肿瘤生长作用，并且在多个喜树碱类ADC耐药的CDX和PDX模型中也显示出抗肿瘤作用。双载荷设计有望使KH815具有较高的人体抗肿瘤应答率，且对单喜树碱类ADC耐药患者具有治疗潜力。

　　4月10日，医药观澜讯，4月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，冰洲石生物科技（Accutar Biotechnology）申报的1类新药AC699片获批临床，拟用于治疗ESR1突变的雌激素受体阳性（ER+）和人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）晚期或转移性乳腺癌。公开资料显示，AC699是一种口服生物可利用的ERα嵌合降解剂。该产品目前正在美国处于1期临床研究阶段，本次是其首次在中国获批IND。AC699正是一款靶向ERα的新型嵌合降解物。它通过将ER配体有效地连接到E3连接酶招募配体上，使ERα靠近E3连接酶，导致ERα的泛素化和随后的降解。嵌合ER降解物具有降解ER蛋白的独特优势，而避免了激活ER信号的风险。此外，这些分子不会与目标蛋白一起降解，从而允许它们在细胞内有效地循环利用。这种直接机制使得嵌合ER降解物能够实现更强的ER降解，并且特异性更高。
　　【点评】AC699片的临床获批标志着中国在蛋白降解剂领域取得了新的进展，这对于开发新型抗肿瘤药物具有重要意义。乳腺癌是全球女性中最常见的癌症类型之一，而ER+和HER2-亚型的患者往往需要新的治疗选择。AC699作为一种新型嵌合降解物，其独特的机制和潜在的高效性可能为这些患者提供新的治疗希望。

　　4月10日，药智数据讯，4月8日，据NMPA官网显示，晖致医药申报的布地奈德福莫特罗吸入气雾剂获批上市，此前国内仅有原研上市，本次晖致医药有限公司获批进口为国内首仿，打破阿斯利康原研药在国内市场的长期垄断。此次获批适应症覆盖中重度哮喘及慢性阻塞性肺疾病（COPD）两大领域，为呼吸系统疾病患者提供更具可及性的治疗选择。布地奈德福莫特罗为全球首个将糖皮质激素与长效支气管扩张剂完美结合的吸入制剂，用于需要联合应用吸入皮质激素和长效β2-受体激动剂的哮喘病人的常规治疗。2024年该产品的全球销售额突破205亿元，持续领跑呼吸用药赛道。此前国内市场仅有阿斯利康原研的三种剂型（吸入粉雾剂I/II、气雾剂III）上市，且均纳入国家医保目录。据药智数据显示，在中国三大终端（医院+零售+电商）市场，阿斯利康的布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂（Ⅰ）和布地奈德福莫特罗吸入粉雾剂（Ⅱ）合计销售额在2023年逼近30亿元，且呈持续增长趋势。尽管首仿已尘埃落定，市场竞争仍在升级。早在2017年，四川普锐特药业（倍特药业子公司）便提交了该药的3类仿制申请，并于2018年获临床批件，但至今仍在审评中。晖致医药凭借更快的审批进度抢占先机，成为目前唯一获批企业，短期内或形成“一家独大”局面。
　　【点评】近年来，国家政策持续鼓励高质量仿制药研发，通过优先审评、医保联动等机制推动国产替代，晖致此次突破将加速吸入剂国产替代进程。

　　4月10日，医药观澜讯，4月8日，艾威药业宣布美国FDA已授予其研发的IVIEW-1201（1.0%聚维酮碘眼用凝胶无菌溶液）孤儿药资格，用于治疗真菌性角膜炎。真菌性角膜炎是一种由丝状真菌或酵母菌感染角膜引起的严重眼部疾病，导致视力丧失甚至失明的几率较高，对眼部健康构成严重威胁。目前，FDA批准了Natamycin（NATACYN）用于FK的治疗，但患者仍亟需更有效的治疗方案。山东第一医科大学附属眼科医院王婷教授，是完成IVIEW-1201细菌性结膜炎2期临床试验全国组长单位的引领研究者，给予了如下评论：IVIEW-1201，在原理上、通过独特的杀菌机制和创新的给药途径，展现出可快速杀灭包括真菌、细菌和病毒在内的多种病原体而不易产生耐药性的优势，具有长效缓释和安全性高的特点。FDA对该药物“孤儿药资格”的认定，是通过对其创新科学和针对性治疗的原理的认可，是进一步开发真菌性角膜炎治疗的一个关键里程碑。
　　【点评】艾威药业IVIEW-1201获得FDA孤儿药资格，不仅为真菌性角膜炎患者提供了新的治疗希望，也标志着艾威药业在眼科药物研发方面取得了显著进展。孤儿药资格的授予有助于加快药物的开发和审批流程，为患者提供更早的治疗机会。

　　4月3日，医药观澜讯，4月1日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，海博为药业1类新药HBW-012336胶囊获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性实体瘤。根据海博为药业公开资料，这是一款KRAS G12D抑制剂。本次为该产品首次在中国获批临床。KRAS G12D突变是KRAS突变中最常见的类型，约占整个KRAS突变的35%，且更多的出现在胰腺癌、结直肠癌等难治及治疗预后差的癌症类型中，有着迫切而巨大的临床需求。HBW-012336是一款KRAS G12D抑制剂。海博为药业此前新闻稿介绍，HBW-012336不仅解决了G12D抑制剂口服生物利用度低的难题，对多种携带G12D突变的肿瘤细胞有很好的抑制作用，还有着突出的组织靶向性，特别是对G12D突变率极高的胰腺、肠、肺的组织靶向性十分明确，预计将对胰腺癌、结直肠癌、肺癌有着良好的治疗效果。
　　【点评】海博为药业的HBW-012336胶囊在中国获批临床，对于携带KRAS G12D突变的癌症患者来说是一个重大利好。KRAS G12D突变在多种癌症中高频出现，且与肿瘤的难治性和不良预后密切相关。现有的治疗方法对这类突变阳性的肿瘤效果有限，因此，HBW-012336作为一种新型KRAS G12D抑制剂，其独特的优势和创新性为癌症治疗提供了新的策略。

　　4月3日，医药观澜讯，4月1日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，恒瑞医药申报的化药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。根据CDE官网及公开资料查询，本次为该产品首次在中国获批临床。据文献报道，约15%的人类实体肿瘤缺乏抑癌基因MTAP的表达。MTAP缺失发生率较高的实体瘤包括非小细胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌、食管癌、间皮瘤、胃肠道肿瘤等。公开资料显示，PRMT5是MTAP突变的“合成致死”靶点。MTAP缺失会引起其反应底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5会结合形成PRMT5-MTA复合物，显著抑制PRMT5的活性。因此，MTA的升高使得肿瘤细胞对额外PRMT5的抑制变得更为敏感。这些研究表明，在MTAP缺失型肿瘤中抑制PRMT5活性有望成为一种治疗癌症的新型策略。全球范围内已有数十款PRMT5抑制剂进入临床开发阶段，进展较快的产品已经进入2期临床阶段。
　　【点评】恒瑞医药的HRS-6719片在中国获批临床，标志着在针对MTAP缺失的癌症治疗领域取得了重要进展。MTAP缺失在多种实体瘤中普遍存在，且与肿瘤的发生和发展密切相关。HRS-6719片作为一种PRMT5抑制剂，其独特的作用机制和临床前数据展示出的潜力，为MTAP缺失型实体瘤的治疗提供了新的策略。

　　4月3日，医药观澜讯，4月2日，长春高新发布公告称，其子公司金赛药业申报的1类新药GenSci128片在中国获批临床，拟开发治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤。根据公告，这是一款是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂。本次为该产品首次在中国获批IND。TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，可以调控众多下游信号通路，通过促进细胞周期停滞、细胞凋亡和细胞衰老发挥肿瘤抑制作用。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。公开资料显示，与通常的小分子抑制剂不同，靶向p53的小分子药物需要恢复p53失去的功能而不是抑制p53的正常功能。此外，p53蛋白的表面光滑，没有合适的口袋能够与化合物结合，因此研发针对p53的药物颇具难度。根据长春高新公告介绍，GenSci128片属治疗用化药1类新药，是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明该产品具有较好的疗效和安全性，具有潜在治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的成药性。
　　【点评】金赛药业的GenSci128片在中国获批临床，标志着在针对TP53突变的癌症治疗领域取得了重要进展。TP53基因突变在癌症中非常常见，但针对这一靶点的药物开发颇具挑战性。GenSci128片作为一种选择性重激活剂，其独特的作用机制和临床前数据展示出的潜力，为癌症治疗提供了新的策略。

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，基石药业宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交舒格利单抗的新适应症申请，用于治疗同步或序贯放化疗（CRT）后未出现疾病进展的、不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。基石药业指出，这是继2024年该药物首次获EMA批准用于转移性鳞状和非鳞状NSCLC一线治疗后，基石药业在欧洲市场推进的第二项适应症。若顺利获批，舒格利单抗将填补III期非小细胞肺癌这一疾病领域的关键需求，成为欧洲第二款治疗该适应症的PD-（L）1抗体。舒格利单抗是一种接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，能降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的潜在风险。
　　【点评】基石药业在欧洲递交舒格利单抗新适应症申请，标志着该公司在非小细胞肺癌治疗领域的进一步拓展。舒格利单抗作为一种PD-（L）1抗体，其独特的药理特性有望为III期非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择，同时降低免疫原性及相关毒性的风险。这一举措不仅体现了基石药业在全球医药市场的战略布局，也展示了中国生物医药企业在创新药物研发方面的实力和潜力。

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，云顶新耀宣布其通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14注射液的IND申请获得美国FDA批准。根据新闻稿，EVM14是该公司首个获得FDA IND批准的自主研发新药。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗。该产品通过将编码多种肿瘤相关抗原的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。肌肉注射后，EVM14可被抗原呈递细胞（APC）摄取并翻译成靶抗原，经加工后由主要组织相容性复合体（MHC）分子呈递给T细胞并激活抗原特异性T细胞。这些活化的T细胞可迁移至肿瘤组织，识别并杀死表达靶抗原的肿瘤细胞，同时诱导免疫记忆。
　　【点评】云顶新耀的EVM14癌症疫苗在美国获批临床，标志着该公司在肿瘤免疫治疗领域取得了重要突破。EVM14作为一种通用型现货肿瘤治疗性疫苗，具有广泛的应用前景，有望为非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症患者提供新的治疗选择。此外，EVM14的获批也体现了云顶新耀在创新药物研发方面的实力，有助于提升该公司在全球医药市场的竞争力。