11月1日，动脉网讯，近日，复星医药控股子公司自主研发的注射用盐酸罗沙替丁醋酸酯新药获得上市批准，该药物主要用于治疗上消化道出血的低危患者。该新药的研发投入累计约为331万元人民币。尽管新药已获批上市，但其未来的销售情况存在不确定性，需要进一步的市场验证。
【点评】复星医药此次新药的获批上市，标志着公司在消化系统领域的研发实力和创新能力。盐酸罗沙替丁醋酸酯作为一种治疗上消化道出血的新选择，有望为低危患者提供更有效的治疗方案。然而，新药的市场表现仍需观察，包括市场接受度、竞争状况以及医保政策等因素都可能影响其最终的商业成功。值得注意的是，新药上市是一个积极的信号，显示了复星医药的增长潜力和市场竞争力，但也需要关注后续的市场推广和销售数据，以评估其对公司业绩的实际贡献。对于医疗健康产业而言，新药的推出丰富了治疗选择，有助于提升患者治疗效果和生活质量。
11月1日，动脉网讯，近日，ShiraTronics公司，一家专注于为慢性偏头痛患者开发神经刺激疗法的临床阶段医疗器械公司，宣布完成了6600万美元（约合4.6亿人民币）的B轮融资。本轮融资由Norwest Venture Partners领投，其他新投资者包括Seroba、OSF Ventures、Global BioAccess Fund以及一位未披露名称的战略投资者。原有投资者U.S. Venture Partners、Amzak Health、Treo Ventures和Aperture Venture Partners也参与了本轮融资。ShiraTronics的创新偏头痛治疗系统获得了FDA的突破性设备认定，并已完成首例临床试验，目前正在美国和澳大利亚进行关键的RELIEV-CM2临床研究。该公司的神经调控治疗系统是全球首个采用微创方法的可完全植入的大脑神经调控系统，包含植入式脉冲发生器（IPG）、集成导线（Integrated Leads）、头戴式耳机、充电器、ShiraTronics治疗软件，以及患者磁铁。该系统通过植入式脉冲发生器传递窄脉冲电流，阻断并平息大脑神经的疼痛信号，从而缓解并预防慢性偏头痛的症状。患者可通过配套APP个性化设置和控制治疗过程。
【点评】ShiraTronics完成的B轮融资和其创新的植入式神经刺激仪的开发，对于全球约10.4亿偏头痛患者来说是一个重要的进展。偏头痛作为一种常见的慢性疾病，对患者的生活质量和工作效率造成严重影响。ShiraTronics的技术提供了一种非药物治疗的选择，特别是对于那些药物治疗无效的患者。这种微创植入式神经刺激仪的开发和应用，有望为慢性偏头痛患者提供更为有效和个性化的治疗方案，同时也为医疗器械行业在神经调控领域的创新提供了新的方向。
10月23日，动脉网讯，近日，Dyno Therapeutic，一家专注于人工智能基因治疗平台开发的公司，宣布与罗氏达成第二项研究合作，旨在开发针对神经疾病的下一代腺相关病毒（AAV）载体基因疗法。根据合作协议，罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，并在研究阶段进行额外付款，根据临床前、临床期和销售里程碑有望支付总计超过10亿美元的款项。这是继2020年10月首次合作后的又一重大合作，首次合作的价值可能超过18亿美元。Dyno将利用其领先的平台和序列设计技术，负责设计和发现具有改进功能特性的全新AAV衣壳，而罗氏则负责进行衣壳验证研究，并推进多个利用Dyno开发的创新衣壳的神经基因疗法候选产品的临床前、临床期及商业化活动。Dyno的CapsidMap?平台通过提高靶向能力、有效载荷大小、免疫逃避、可制造性来克服天然存在的病毒衣壳的局限性，能够快速导航以发现具有变革潜力的增强型基因治疗载体。
【点评】此次罗氏与Dyno Therapeutic的合作标志着AI制药在基因疗法领域的又一重要进展。通过利用Dyno的人工智能技术和平台，双方合作有望开发出更有效的AAV载体，提高基因治疗的靶向性、有效性和安全性。这对于神经系统疾病的治疗具有重大意义，因为这些疾病通常难以通过传统药物进行治疗。此外，此次合作也展示了罗氏在CNS领域的高度关注和持续投资，以及其在寻求创新治疗方法方面的承诺。
10月23日，动脉网讯，近日，enGene Holdings Inc.（纳斯达克：ENGN），一家临床阶段的遗传药物公司，宣布已同意以每股8.90美元的价格出售6,758,311股普通股，预计在2024年10月29日完成交易，融资总额约为6000万美元。此次融资吸引了包括Deep Track Capital、Cormorant Asset Management、Forbion、OrbiMed、Sphera Healthcare、Vestal Point Capital和Venrock Healthcare Capital Partners等新老投资者的参与。enGene计划将这笔资金用于其主要产品detalimogene voraplasmid的持续开发、商业前期活动、DDX平台的潜在扩展以及一般公司用途。所得款项加上现有现金和现金等价物，预计将支持公司运营至2027年。detalimogene voraplasmid（也称为detalimogene，之前称为EG-70）是一种非病毒性先导研究产品，目前正处于针对高危、卡介苗（BCG）无反应、非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（Cis）患者的关键研究中。该产品利用enGene的专有DDX平台开发，能够穿透粘膜组织并输送包括DNA和各种RNA在内的各种大小和类型的药物。
【点评】enGene此次完成的6000万美元私募融资是公司发展的重要里程碑，将为其主要产品detalimogene voraplasmid的进一步开发提供资金支持。这不仅有助于推动该药物的临床研究和潜在商业化，也可能加速公司其他基因药物的研发进程。考虑到非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者对有效治疗手段的迫切需求，enGene的这一融资对于改善患者治疗选择具有重要意义。同时，这也是投资者对enGene技术平台和产品潜力的认可，可能提升公司的市场地位和吸引更多的关注。
10月23日，动脉网讯，近日，葛兰素史克（GSK）宣布将投资8亿美元在美国宾夕法尼亚州玛丽埃塔的工厂建设两座新工厂，这是该公司迄今为止在生产能力方面的最大资本支出。扩建将使现有药品和疫苗工厂的规模和产能翻倍，并创造约200个新工作岗位。新投资的核心包括一个能够生产无菌液体疫苗和药物的多用途设施，以及一个支持MAPS技术的疫苗药物工厂。此外，还将建立一个新的研发试点工厂，用于生产临床试验药物。这一投资计划将强化玛丽埃塔作为创新和制造中心的地位，推动下一代药物和疫苗的全球供应。GSK目前正处于带状疱疹疫苗Shingrix的强劲增长期，并推出了新的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy，同时在临床开发中有多个针对脑膜炎、流感、肺炎球菌病和志贺菌的新候选疫苗。MAPS技术通过生物素-rhizavidin键结合多糖和蛋白质抗原，可同时刺激B细胞和T细胞免疫反应，目前正在肺炎球菌疫苗的中期开发中使用。
【点评】葛兰素史克的这项投资计划体现了公司对未来疫苗和药物生产能力的战略布局，特别是在当前全球对疫苗需求不断增长的背景下。通过引入MAPS技术和扩建生产设施，GSK不仅能够增强自身的研发和生产能力，还能够为全球市场提供更多创新药物和疫苗，满足日益增长的医疗需求。此外，该投资计划对当地经济也有积极影响，通过创造新的就业机会和促进相关产业的发展。
10月15日，动脉网讯，近日，Horizon Surgical Systems公司宣布完成了3000万美元的A轮融资，以支持其新型手术机器人平台的开发。该公司位于加利福尼亚州马里布，旨在通过自动化和人工智能技术推进显微外科手术。融资所得将用于推动其Polaris技术平台的开发，该平台专门用于眼科手术。资金还将用于支持首次人类研究和进一步扩大公司团队。Polaris系统结合了最先进的机器人技术、先进的医学成像技术和人工智能，旨在扩展外科医生的能力，超越当前的限制。本轮融资由ExSight Ventures和一家主要企业投资者领投，Main Street Advisors和加利福尼亚大学（UC Investments）等也参与了投资。随着融资的完成，Horizon Surgical的董事会新增了ExSight的Firas Rahhal博士和投资者William Link。
【点评】Horizon Surgical的A轮融资成功为其手术机器人平台的开发提供了重要的资金支持。随着人工智能技术在手术机器人领域的不断进步，该公司的Polaris系统有望为外科手术带来更高的准确性、效率和更好的手术结果。这不仅能够提升患者治疗效果，还可能推动整个显微外科手术领域的技术革新。
10月15日，动脉网讯，近日，礼新医药宣布完成了3亿元人民币的C1轮融资。此轮融资由中国生物制药领投，浦东创投、张江浩珩参与投资，老股东启明创投和上海生物医药基金跟投。公司已启动C2轮融资，所募集资金将主要用于加速临床阶段管线，特别是LM-302和LM-108的临床进度，支持公司自主研发的抗体发现平台、下一代ADC（抗体药物偶联物）技术平台和双抗技术平台的研发，以持续产出创新管线。礼新医药在化学制药、创新药-抗体偶联药物和单克隆抗体领域均有布局，其竞品包括辉瑞、百时美施贵宝和默沙东等国际知名药企。
【点评】礼新医药此次融资的成功，不仅为其创新药物的研发和临床试验提供了充足的资金支持，也体现了投资者对中国生物医药行业未来发展的信心。中国生物制药作为领投方的参与，进一步强化了礼新医药在生物医药领域的研发实力和市场竞争力。随着创新药物研发的不断深入，礼新医药有望在抗体偶联药物和单克隆抗体等高端生物药领域取得突破，为患者提供更多治疗选择。
10月15日，动脉网讯，近日，四川省人民医院宣布，将一项名为“一种抗人PLA2R的抗体及其抗原结合片段及其应用”的科技成果，以210万元人民币的价格转让给成都地奥制药集团有限公司。该专利的抗体及其抗原结合片段与磷脂酶A2受体（PLA2R）具有高度亲和力，能特异性结合PLA2R蛋白，并精准靶向包含CysR、FnII、CTLD1这三个关键结构域的片段。这一特性使其在生物医学检测与筛查领域具有广泛应用潜力，尤其是在膜性肾病（MN）的诊断中，PLA2R-Ab作为一种高度特异性的生物标志物，展现出69%的总敏感度和97%的总特异度。四川省人民医院肾脏内科李贵森教授团队发现的这种抗体，能开发用于膜性肾病的检测、诊断、预后、疗效评估或复发监测的创新产品，包括试剂、试剂盒及芯片，这些产品采用多种载体技术，如磁珠，以提升检测效率。
【点评】四川省人民医院的这一专利转让是医学检测领域的一次重要进展，特别是在肾病的检测与诊断方面。这种针对特定结构域的单克隆抗体的开发，不仅填补了市场上的空白，还可能显著提高膜性肾病检测的准确性和可靠性。对于成都地奥制药集团有限公司而言，此次专利转让为其提供了开发新型检测产品的机会，有助于推动公司在生物医药领域的创新和发展。
10月15日，动脉网讯，近日，苏州若弋生物科技有限公司宣布完成了数千万人民币的Pre-A+轮融资，投资方为昆山天使基金。所融资金将主要用于公司第三代肉毒素药物管线的中试至商业化生产工艺的技术转移，该药物管线基于Sf9细胞和天然氨基酸序列。昆山市除了提供资金外，还将为若弋生物提供近1万平米的商业化生产车间、相应的配套政策支持，以及与上海整形医学产业创新研究院的合作机会。这些支持将有助于若弋生物在重组蛋白质药物领域进一步的创新与研发。
【点评】若弋生物的Pre-A+轮融资成功为其在重组肉毒素蛋白药物的研发和商业化进程提供了重要的资金和资源支持。这一进展不仅体现了投资者对于公司技术和产品潜力的认可，也反映了市场对于创新药物的迫切需求。重组肉毒素蛋白药物因其安全性和有效性，在市场上具有广阔的应用前景，特别是在整形医学和神经毒素治疗领域。若弋生物的这一轮融资和后续的技术转移及商业化生产，将有助于推动公司产品管线的快速发展，为患者提供更多的治疗选择，并可能在未来改变相关治疗领域的市场格局。
10月12日，动脉网讯，近日，医疗器械研发商ZOLL宣布完成了对Vyaire Medical部分呼吸机产品线的收购。此次收购将扩大ZOLL在呼吸支持解决方案领域的产品组合，增强其在急救医疗和医院转运市场中的地位。通过整合Vyaire的呼吸机产品，ZOLL能够提供更全面的呼吸支持解决方案，满足不同患者群体的需求。此次收购也体现了医疗器械行业在呼吸治疗领域的整合趋势，旨在通过技术创新和产品线扩展来提升企业的市场竞争力。
【点评】ZOLL对Vyaire部分呼吸机产品线的收购，是医疗器械领域中一次重要的战略布局。这一举措不仅加强了ZOLL在呼吸治疗领域的产品线，也为其在全球范围内提供更全面的医疗服务打下了坚实的基础。随着全球对高质量呼吸支持设备需求的增长，ZOLL的这一收购行为有望进一步提升其在全球市场的份额和影响力。
10月12日，动脉网讯，近日，Turn Biotechnologies（Turn Bio）的基于mRNA的细胞再生疗法TRN-001在FDA生物制品评价与研究中心（CBER）的产品监管建议（INTERACT）会议上获得了积极反馈。TRN-001有望成为首个在细胞水平上修复受损皮肤、改善皮肤完整性并减少炎症和细胞衰老的治疗方法。Turn Bio成立于2019年，专注于通过表观遗传重编程技术研发mRNA药物，从细胞层面修复组织从而使细胞恢复年轻活力，修复衰老过程造成的损害。公司基于专有的mRNA技术平台ERA?和药物传递平台eTurna?，开发了多个候选管线，治疗领域包括皮肤科、骨关节炎和软骨损伤、免疫学、眼科、肌肉组织损伤等。TRN-001目前处于临床前研究阶段，即将推向临床试验阶段。Turn Bio还与韩国药企HanAll Biopharma签署了全球独家许可协议，共同开发治疗眼耳疾病的表观遗传重编程疗法，交易价值可能超过3亿美元。
【点评】Turn Bio的mRNA细胞再生疗法获得FDA的积极反馈，标志着该公司在抗衰老领域的创新疗法研发上迈出了重要一步。这一进展不仅为Turn Bio带来临床试验的希望，也为抗衰老治疗领域提供了新的可能性。随着细胞重编程技术的不断进步，预计未来将有更多创新疗法应用于临床，为抗衰和治疗年龄相关性疾病带来革命性的变化。
10月8日，健康报网讯，近日，生物制药公司Vivani Medical, Inc.（纳斯达克代码：VANI）宣布其微型皮下GLP-1（艾塞那肽）植入物在肥胖和超重受试者中的首次人体临床试验已获得澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）的批准和澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的正式确认。该临床试验名为LIBERATE-1?，将研究艾塞那肽植入物的安全性、耐受性和完整药代动力学特征。这代表了公司专有的NanoPortal?药物植入技术的首次临床应用。Vivani Medical的总裁兼首席执行官Adam Mendelsohn博士表示，临床前体重减轻和肝脏脂肪数据支持他们的GLP-1植入物具有与semaglutide（Ozempic?和Wegovy?的活性成分）相当的功效，但具有每年两次给药的显著好处。Vivani Medical相信，其新兴的微型、超长效GLP-1植入物有可能与市场上的注射和口服产品明显区分开来。他们的植入物设计独特，旨在解决药物依从性问题，这被认为是改善患者现实世界健康结果的最大机会。LIBERATE-1试验将是一项随机研究，研究对象为肥胖或超重受试者，他们将接受艾塞那肽NanoPortal植入物的安全性、耐受性和药代动力学特征。试验预计将于2024年第四季度在澳大利亚启动，数据预计将在2025年可用。Vivani Medical计划利用澳大利亚政府的研发奖励和回扣来支付试验的部分费用，并预计将使用澳大利亚产生的相关临床数据来支持包括美国在内的其他地区的监管提交。
【点评】Vivani Medical的GLP-1植入物临床试验获批，标志着公司在开发新型超长效药物植入物方面迈出了重要一步。这种微型植入物的设计旨在解决患者对药物的依从性问题，可能改善治疗效果并减少给药频率。如果临床试验成功，这种植入物有可能为肥胖和超重患者提供一种新的治疗选择，并且可能对现有的减肥和糖尿病管理市场产生重大影响。
9月27日，健康报网讯，近日，美国著名的生物技术投资机构ARCH Venture Partners宣布完成超过30亿美元的第十三只基金募资，即ARCH Venture Fund XIII。该基金旨在支持早期生物技术公司的成立和发展，这是继2022年6月宣布的29.75亿美元的第十二只基金之后的又一次大规模募资。ARCH的投资理念强调对伟大科学和优秀团队的投资，以建立突破性的公司。他们认为，人工智能和数据驱动的生物学新见解将有助于建立一个更具预防性、治疗性和公平性的医疗保健系统。第十三只基金已经投资了包括Xaira Therapeutics、Metsera、ArsenalBio以及Mirador Therapeutics在内的一批生物技术公司。其中，Xaira Therapeutics获得了来自基金XIII的10亿美元巨额融资，这也是今年生物医药领域金额最高的融资之一。ARCH已经将资金投向了近10家AI制药公司，包括Dewpoint Therapeutics、Erasca、Neumora Therapeutics、Vilya、LifeMine Therapeutics等，其中一些已经成功IPO。ARCH的投资策略是评估机遇和科学，然后考虑如何创立公司。他们重视新颖的技术、目标市场规模以及团队实力，并在早期资金投入后，持续追加投资，帮助公司完成团队搭建与管线设计。
【点评】ARCH Venture Partners的这次大规模募资完成，显示了投资者对于AI制药领域的高度兴趣和信心。AI技术在药物发现和开发中的应用，有望大幅提高研发效率，降低成本，并加速新药上市的进程。ARCH的成功募资和投资，可能会推动AI制药领域的进一步发展，为医药行业带来革命性的变革。同时，这也表明了资本市场对于生物技术尤其是AI驱动的生物技术创新的持续看好。
9月27日，健康报网讯，近日，苏州英诺科医疗科技有限公司（英诺科）宣布其自主研发的可吸收镁合金接骨螺钉完成了临床试验入组。该产品是国内首个完成临床入组的可控降解镁合金创伤骨科产品，其临床应用的新阶段标志着商业化进程取得了重要进展，同时也代表了中国在医用镁合金骨科植入器械领域达到国际先进水平。该临床试验由首都医科大学附属北京积水潭医院牵头，联合全国其他六家知名骨科医院进行，近190名患者纳入试验。入组的骨折部位涵盖足部、踝部、肩部、肘部和腕部。研究者对产品的安全性和有效性给予了充分的肯定，认为该产品在促进骨折愈合方面有很大的潜力。英诺科的可吸收镁合金接骨螺钉解决了传统骨科植入产品无法在患者体内降解的问题，减少了异物反应和二次手术取出的需求，同时减少了应力遮蔽效应。产品的成功研发得益于英诺科在材料科学、生物医学工程以及临床医学等领域的深厚积累与持续创新。英诺科的镁合金材料抗拉强度超过纯钛，提供坚强的内固定力。公司首创的可控降解涂层技术解决了镁合金产品降解过快的问题，确保了产品在骨愈合关键期内保持稳定的降解速率。镁合金材料与人体骨组织的弹性模量接近，能有效避免应力遮挡问题。英诺科的产品管线覆盖创伤骨科、运动医学、脊柱外科、整形外科等多个领域。
【点评】英诺科可吸收镁合金接骨螺钉的临床入组完成，是医用镁合金植入材料领域的重要突破。该产品不仅有望减少患者的二次手术需求，还能提供与人体骨组织相匹配的力学性能，从而改善治疗效果和患者体验。此外，英诺科的创新技术展现了中国在骨科医疗器械领域的研发实力和市场潜力。随着临床试验的进一步推进和产品的最终上市，预计会对现有的骨科植入物市场产生积极影响，为患者提供更多的治疗选择。
9月27日，健康报网讯，近日，上海惠永药研宣布已完成B轮超亿元人民币的融资，投资方包括多个家族办公室。惠永药研成立于2018年5月，致力于改良性新药的研发，拥有多个高端制剂关键技术研究平台。公司的研发领域集中在抗肿瘤药、镇痛药、心脑血管药和儿童用药，产品线包括靶向多肽偶联药物、长效注射制剂、纳米晶、纳米胶束、新型吸入制剂、缓控释制剂等高端制剂。惠永药研在纳米胶束技术、靶向多肽偶联药物技术、新型吸入给药技术等方面处于国际领先地位。目前，公司已有1个一类新药、4个二类新药处于临床阶段，1个仿制药获得了生产批件。2021年7月，惠永药研成立了全资子公司——上海惠永制药有限公司，主要负责产业化环节。惠永制药占地面积28亩，总建筑面积30000平方米，拥有先进的生产线和生产车间。公司已入选上海市“张江研发+上海制造”重点企业，并获得了市区两级专项支持。
【点评】惠永药研的成功融资凸显了投资者对其研发能力和市场潜力的认可。随着资金的注入，该公司将进一步加强药物制剂领域的研发和产业化，推动创新药物的开发和上市。这不仅有助于提升中国在全球医药领域的竞争力，也将为患者带来更多的治疗选择。此外，惠永药研的发展模式为其他生物医药企业提供了可借鉴的经验，展现了中国生物医药行业的活力和创新能力。
9月18日，动脉网讯，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了阿斯利康旗下的无针鼻腔喷雾剂FluMist，用于预防2至49岁人群中由A型和B型流感病毒引起的流感疾病。FluMist成为首款可供符合条件的患者自行接种或由照护者接种的流感疫苗。该疫苗是一种减毒活疫苗，通过鼻喷剂形式接种，用于预防流感。FluMist最初于2003年在美国获批，适用于5至49岁的儿童和成人，其成功获批为鼻喷疫苗的开发树立了重要先例，证明了黏膜免疫反应的保护作用。
【点评】FDA对FluMist疫苗的批准是流感预防领域的一个重要进展，提供了一种无针且易于接受的接种方式，尤其对儿童和对针头有恐惧的成人来说是一个重要的选择。这种鼻喷疫苗通过模拟自然感染来激活黏膜免疫，增强了对流感病毒的防御能力。此外，FluMist的批准也反映了监管机构对于创新疫苗技术的支持，可能会激励未来更多类似疫苗的研发和推广。对于公共卫生而言，这种便捷有效的疫苗接种方式有助于提高流感疫苗的覆盖率，减少流感的发病率和相关医疗负担。
9月18日，动脉网讯，诺和诺德与NanoVation Therapeutics签订了一项多年合作协议，共同推进针对心脏代谢性疾病和罕见病的创新基因药物的开发。根据协议，NanoVation将获得研究资金，并有资格在多年合作中获得高达约6亿美元（约合42.3亿人民币）的预付款及潜在里程碑付款。合作将包括利用碱基编辑技术治疗某些罕见遗传病，并可能扩展至多达5个针对心脏代谢性和罕见病的额外靶点。诺和诺德将获得NanoVation的LNP技术在全球的独家使用许可。NanoVation是核酸递送LNP技术的先驱，由“LNP技术之父”Pieter Cullis博士联合创立，拥有广泛的创新脂质和LNP成分库。NanoVation开发的lcLNP?技术在临床前研究中已证实，能够将核酸有效输送到肝脏以外的多种细胞类型，包括骨髓细胞、肿瘤细胞和皮肤细胞等，提高有效性、安全性和稳定性。这项技术有望扩大RNA疗法的临床应用。诺和诺德近年来在不断调整优化自身的研发策略和业务布局，通过收并购与合作交易等方式，接连出手布局心脏代谢类及罕见病产品，不断扩充并优化现有产品研发管线。诺和诺德正在探索针对肥胖、糖尿病和心血管疾病等心脏代谢疾病和罕见病的新治疗方法，其中基因编辑疗法成为其重要的研发方向之一。
【点评】诺和诺德与NanoVation Therapeutics的合作标志着诺和诺德在基因药物领域的进一步扩展，特别是在心脏代谢性疾病和罕见病治疗方面。此次合作不仅凸显了诺和诺德在创新疗法研发上的承诺，也显示了其在利用先进LNP技术进行核酸递送方面的前瞻性。通过这种合作，诺和诺德有望加速开发出新的基因药物，为患者提供更多的治疗选择，同时也可能加强其在生物制药领域的竞争力。
9月18日，动脉网讯，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Zevra Therapeutics公司开发的MIPLYFFA?（arimoclomol）胶囊，作为治疗C型尼曼匹克病（NPC）的口服疗法。C型尼曼匹克病是一种罕见、持续进行性、退行性和致命的疾病，此前没有FDA批准的治疗选项。MIPLYFFA是第一种获得FDA批准的NPC药物，适用于2岁及以上成人和儿童患者，与米格司他联合使用，以治疗NPC的神经系统表现。Zevra Therapeutics公司在获得批准的同时，还收到了罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）。公司总裁兼首席执行官尼尔·麦克法兰（Neil F. McFarlane）表示，这一批准对美国NPC患者及其家属来说是一个里程碑。公司对多年来受到NPC影响的家庭和个人的坚定支持，以及倡导团体的合作努力表示感谢。
【点评】MIPLYFFA?的批准标志着在治疗C型尼曼匹克病方面取得了重要进展，为患者提供了首个FDA批准的治疗方案。这不仅为患者带来了新的治疗希望，也体现了罕见病药物研发领域的重要成就。此外，优先审查凭证的获得可能为Zevra Therapeutics公司在罕见病治疗领域的进一步研究和开发提供激励。对于罕见病患者群体而言，这一进展强调了持续研究和政策支持的重要性，为未来治疗其他罕见疾病提供了积极的示范。
9月14日，健康报网讯，SubjectWell，一家提供最准确、多样、可预测且以患者为中心的患者招募平台的公司，宣布收购全球知名的数字患者招募解决方案提供商Trials24。这次战略性收购将增强SubjectWell在全球范围内连接患者与变革性医疗保健的能力。Trials24以其尖端技术、数字营销专长以及在13个欧洲国家拥有当地母语代表的参与中心而闻名。它将与SubjectWell超过1300万对新疗法感兴趣的患者网络（包括600万有色人种）结合，共同致力于改善全球医疗保健。SubjectWell通过创新的患者参与、保留和履行解决方案，是唯一能够在全球患者招募中提供卓越服务的合作伙伴。这次收购将扩大SubjectWell的全球影响力，推动临床试验的多样性，并为客户提供无与伦比的技术套件和服务。SubjectWell首席执行官弗雷德·马丁表示，这次收购将为公司开启令人兴奋的新篇章，通过结合双方的优势，准备在患者招募方面建立新标准。这将改善全球患者获得临床试验的机会，开创有效和包容性临床研究的新时代。Trials24首席执行官托拜厄斯·克鲁斯博士也对此次合作表示兴奋，认为双方对改善患者获得临床试验的愿景完美契合，并期待新篇章带来的机会。整合后，将拥有最大规模的患者和参与中心，以支持所有全球研究。
【点评】SubjectWell对Trials24的收购是医疗保健领域中患者招募服务的重要战略举措。通过这次收购，SubjectWell不仅扩大了其全球患者招募的能力，还加强了其在临床试验多样性和技术套件方面的服务。这将有助于提高临床研究的效率和包容性，确保更多患者能够获得改变生活的医疗机会。此次合作也凸显了数字技术和全球化在现代医疗保健招募中的关键作用，预示着未来临床研究将更加依赖于创新的招募策略和全球网络。
9月14日，健康报网讯，ZBiotics，一家致力于开发基因工程益生菌以改善日常生活的生物技术公司，宣布推出面向消费者市场的首款产品——糖纤维益生菌饮料混合物。该产品由公司的博士微生物学家团队开发，是一种基因工程益生菌，旨在通过将膳食糖（蔗糖）转化为一种特殊类型的益生元纤维（果聚糖），来解决美国饮食中存在的缺陷。该产品针对的是西方饮食中普遍存在的纤维摄入不足问题，旨在通过基因工程提供更全面的解决方案。据估计，95%的美国人未能达到每日25至35克的纤维摄入量建议，而平均只有15克。ZBiotics的产品通过基因工程填补了市场上的空白，提供了一个更全面的选择。ZBiotics的联合创始人兼首席执行官强调，负责任和透明的基因工程可以提供有效的产品，实现其设计的确切功能，并有可能解决人类面临的一些最大挑战。蒙大拿州立大学微生物学与细胞生物学教授表示，ZBiotics正在开发新的和增强现有微生物组功能，科学家们相信这将改善人类健康。ZBiotics致力于科学严谨，并致力于提供满足健康意识消费者不断变化需求的有影响力解决方案。公司继续设计微生物来激活体内的特定功能，帮助现代消费者解决现代问题，过上更健康、更丰富的生活。
【点评】ZBiotics的糖纤维益生菌饮料混合物的推出，代表了基因工程在健康和营养领域的新突破。通过将膳食糖转化为益生元纤维，该产品不仅解决了西方饮食中普遍存在的纤维摄入不足问题，还为肠道微生物组健康设定了新标准。这种创新的方法有望提高人们对转基因生物（GMOs）的理解和接受度，同时展示了基因工程在改善公众健康方面的潜力。随着消费者对健康和营养产品的需求日益增长，ZBiotics的产品有望在市场上获得成功，并推动益生菌和益生元领域的进一步发展。
