中国行业发展报告

　　11月21日，医药观澜讯，11月21日，基石药业宣布与Pharmalink Store公司达成商业化战略合作。Pharmalink是一家总部设在阿拉伯联合酋长国的知名医药公司。根据许可及商业化协议，Pharmalink将获得舒格利单抗在中东和北非地区，包括沙特阿拉伯、阿拉伯联合酋长国、科威特、卡塔尔、阿曼、巴林，阿尔及利亚、突尼斯、埃及、摩洛哥、利比亚，以及南非的商业化权利。根据协议，基石药业将从Pharmalink获得首付款及后续注册里程碑付款，以及舒格利单抗净销售额的特许权使用费，而Pharmalink将负责上述地区舒格利单抗注册及商业化相关活动。基石药业将负责舒格利单抗的产品供应。基石药业表示，继2024年上半年与Ewopharma在中欧/东欧地区及瑞士达成的战略合作之后，此次合作进一步向中东和非洲地区拓展了舒格利单抗的全球布局。基石药业预计近期将在西欧、拉丁美洲、东南亚及加拿大等地区达成更多商业合作。
　　【点评】基石药业与Pharmalink Store的合作标志着中国创新药物在国际市场的进一步拓展。此次合作不仅为基石药业带来了新的市场和收入来源，也为中东和非洲地区的患者提供了新的治疗选择。舒格利单抗作为一种抗PD-L1单抗，其在肿瘤治疗领域的潜力已经得到认可。

　　11月21日，医药观澜讯，11月20日，中国生物制药发布公告，与礼新医药签署股权投资及战略合作协议。中国生物制药以自筹资金入股礼新医药，并就LM-108及未来潜在的多个创新双特异性抗体或抗体偶联药物（ADC）在中国大陆地区达成战略合作。根据公告，本次协议包含股权投资和战略合作。在股权投资方面：礼新医药于2024年10月18日宣布完成3亿元人民币C1轮融资，募集资金用于加快推进临床管线药物开发和创新平台建设。根据增资认购协议，中国生物制药作为本轮融资领投方，向礼新医药支付1.42亿元人民币，取得本次交易后礼新医药4.91%的股权。在战略合作方面：中国生物制药与礼新医药就LM-108在中国大陆地区达成战略合作协议。另外，中国生物制药有权选择礼新医药在研管线中多个双特异性抗体或ADC创新药物进行合作，具体条款另行约定。
　　【点评】中国生物制药在生物医药产业积累了丰富的临床开发及商业化优势和资源，通过本次股权投资及战略合作，将进一步丰富完善中国生物制药在肿瘤领域的管线布局，中国生物制药也将为礼新医药的创新药管线开发和商业化提供全面支持，加速推动产品上市。

　　11月15日，医药观澜讯，11月15日，英派药业宣布已于近日完成2.5亿元人民币D++轮融资，本轮融资由全球知名产业投资机构和知名保险基金共同投资。舟渡资本担任本轮融资的独家财务顾问。根据新闻稿，本轮融资将支持英派药业核心产品塞纳帕利（senaparib）的商业化，及包含PARP1选择性抑制剂在内的多个化合物的全球临床开发，同时用于加速多个早期项目的研发。英派药业致力于研发靶向抗癌创新药，专注于合成致死作用机制。该公司以DNA损伤修复通路（DDR）自主研发产品为基础，构建了覆盖全面的DDR产品管线之一，并且正在逐步拓展到更多的全新的合成致死靶点。今年4月，该公司宣布完成4亿元人民币D+轮融资，由高特佳投资和熙诚金睿共同领投，扬州国金投资和顾屿南歌参与，原股东礼来亚洲基金与厦门建发新兴投资本轮持续加码。英派药业的研发管线包括PARP抑制剂（senaparib/IMP4297）、Wee1抑制剂（IMP7068）、ATR抑制剂（IMP9064）、PARP1选择性抑制剂（IMP1734，与美国Eikon Therapeutics合作开发）以及多个其他DDR靶点抑制剂。其中PARP抑制剂塞纳帕利在全球范围包含中国已开展卵巢癌、小细胞肺癌等适应症的临床2/3期研究。
　　【点评】英派药业的D++轮融资成功，不仅体现了资本市场对其研发实力和产品潜力的认可，也为公司核心产品塞纳帕利的商业化及多个早期项目的研发提供了强有力的资金支持。合成致死策略作为抗癌药物研发的新兴领域，具有针对性强、副作用小的特点，英派药业在这一领域的专注和突破，有望为癌症患者带来更有效的治疗选择。

　　11月15日，医药观澜讯，11月15日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，信达生物1类新药IBI354拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为铂耐药卵巢癌。公开资料显示，IBI354是一款抗HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物（靶向HER2的ADC），信达生物在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布了该产品治疗多种晚期实体瘤的临床数据，其中针对铂耐药卵巢癌患者的总体客观缓解率（ORR）为40.2%，疾病控制率（DCR）为81.6%。40例接受高剂量（12mg/kg）IBI354治疗的卵巢癌受试者中ORR达到52.5%，DCR达90.0%。IBI354是一款抗HER2单克隆抗体-喜树碱衍生物偶联物，药物抗体比（DAR）值为8，能够携带更多的毒素载荷到达肿瘤细胞。IBI354不仅在多种荷瘤药理学模型中展现出了良好抗肿瘤活性，在HER2靶向治疗耐药和转移模型中也表现出了突出的抑瘤效力。信达生物正在中国、美国、澳大利亚开展临床研究，探索IBI354在针对各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。
　　【点评】IBI354作为一款新型HER2靶向ADC，其突破性治疗品种的认定，不仅为铂耐药卵巢癌患者提供了新的治疗希望，也标志着中国在创新抗癌药物研发领域的进步。其高疾病控制率（81.6%）和高剂量下的优异疗效（ORR 52.5%，DCR 90.0%）展示了该药物在精准治疗方面的潜力。此外，IBI354在HER2靶向治疗耐药和转移模型中的表现，对于解决HER2靶向治疗中的耐药问题具有重要意义。

　　11月15日，药智网讯，11月，据CDE官网显示，华润圣火的2.3类新药“血塞通软胶囊”获得临床试验默示许可。血塞通软胶囊具有活血祛瘀，通脉活络的作用，其主要成分为三七总皂苷。当前，该药物已获批用于瘀血阻滞所致的缺血性中风病（脑梗塞）中经络恢复期，症见半身不遂、偏身麻木、口舌歪斜，语言蹇涩等。本次华润圣火的中药2.3类新药“血塞通软胶囊”又获得一项临床试验默示许可，拟用于颈动脉粥样硬化。据了解，颈动脉是全身动脉粥样硬化的好发部位，颈动脉粥样硬化是全身动脉粥样硬化的重要标志，也是脑梗死的重要危险因素。早期发现、规范治疗颈动脉粥样硬化在脑梗死及全身动脉粥样硬化防治中具有极其重要的价值。血塞通系列产品也是昆药集团的核心产品。据昆药集团2023年年报，昆药集团实现营收77.03亿元，同比下降6.99%，实现净利润4.45亿元，同比增长16.05%。其中，昆药集团心脑血管领域营收为20.78亿元，同比增长13.67%，血塞通系列产品则是主要增长因素。今年年初，昆药集团发布公告称，公司拟与关联方华润三九签署股权转让协议，以自有或自筹资金人民币17.91亿元收购华润三九持有的昆明华润圣火51%股权。这也意味着血塞通系列产品的市场格局将进一步改变，昆药集团和华润圣火血塞通软胶囊的体量有望再增长。
　　【点评】华润圣火血塞通软胶囊的临床试验批准，标志着其在心脑血管疾病治疗领域的进一步扩展。颈动脉粥样硬化作为脑梗死的重要危险因素，其治疗对于预防脑卒中具有重要意义。此次临床试验的批准，不仅是对血塞通软胶囊药理作用的认可，也是对华润圣火在中药研发方面实力的肯定。同时，昆药集团对华润圣火股权的收购，将进一步加强其在心脑血管领域的市场地位，有望推动血塞通系列产品在市场上的进一步增长。

　　11月8日，医药观澜讯，11月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，亚虹医药申报的1类新药ASN-3186胶囊临床试验申请获得受理。根据亚虹医药公开资料，ASN-3186（即AT-012）是一种针对BRCA1/2基因突变和HRD+（同源重组修复缺陷）肿瘤的强效选择性USP1抑制剂。该产品的临床前研究结果已经于今年3月在美国癌症研究协会（AACR）年会进行发布。泛素特异性蛋白酶1（USP1）是“合成致死”领域的新兴靶点，因其在癌症治疗中的潜力在近年来倍受新药研发企业青睐。研究发现，USP1对于BRCA1/2突变和其它HRD+癌细胞的生存和增殖至关重要。在BRCA1/2突变的情况下，通过抑制USP1可以诱导所谓的“合成致死”。正常细胞有多种机制来修复受损DNA并防止细胞死亡，而BRCA1/2突变细胞则依赖于转座子合成和碱基切除修复。抑制USP1会影响转座子合成，从而阻碍DNA复制，最终导致BRCA1/2突变癌细胞死亡。因此，USP1被认为是HRD突变肿瘤的一种颇具前景的“合成致死”靶点，并可能与PARP抑制剂产生协同作用。
　　【点评】亚虹医药ASN-3186的临床试验申报受理，标志着该公司在癌症治疗领域的创新药物研发取得了重要进展。作为一种基于“合成致死”理论的新型USP1抑制剂，ASN-3186在治疗BRCA1/2突变和HRD+肿瘤方面显示出巨大潜力。如果临床试验成功，ASN-3186有望为这些难治性肿瘤提供新的治疗选择，改善患者预后。

　　11月8日，医药观澜讯，11月8日，迪哲医药宣布，其已于近日向美国FDA递交舒沃哲（通用名：舒沃替尼片）的新药上市申请（NDA），用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。公开数据显示，肺癌是全球发病和死亡率最高的恶性肿瘤，NSCLC约占所有肺癌的80%-85%。EGFR exon20ins作为NSCLC中患者预后较差的突变类型，与EGFR敏感突变相比，EGFR exon20ins NSCLC患者真实世界一年无进展生存期（PFS）率仅为13%，五年总生存期（OS）率仅为8%，患者生存获益有限。传统EGFR TKI对EGFR exon20ins的疗效不佳，直到近几年新药研发才有所突破。舒沃替尼片是迪哲医药自主研发的新型肺癌靶向药，于2023年8月通过优先审评在中国获批上市，并已成为EGFR exon20ins NSCLC二/后线标准治疗方案。凭借疗效和安全性数据，舒沃替尼此前已获FDA授予全线治疗EGFR exon20ins NSCLC的突破性疗法认定，可享有包括FDA专家全程密切指导与支持等一系列加快药物开发的政策，加速推进药物上市进程。
　　【点评】迪哲医药向FDA递交舒沃替尼的上市申请，标志着该公司在肺癌治疗领域的创新药物研发取得了重要进展。舒沃替尼作为一种针对EGFR exon20ins突变的新型靶向药物，对于治疗预后较差的NSCLC患者具有显著潜力。此次申请不仅体现了迪哲医药在药物研发上的实力，也预示着中国创新药物在国际市场的进一步拓展。

　　11月8日，药智数据讯，11月，据NMPA官网显示，华仁药业的膦甲酸钠注射液于10月29日获批上市，成为该药品首仿。膦甲酸钠是一种非核苷类抗病毒药物，可在不影响细胞DNA聚合酶的浓度下，与病毒DNA聚合酶的焦磷酸盐结合位点产生非竞争性抑制作用，从而终止病毒DNA链的复制。据了解，膦甲酸钠抗病毒谱较广，对各种疱疹病毒（如HSV、CMV、EB、VZV）疗效确切，对HPV、HBV等DNA病毒也有较好疗效，对HIV、COX等部分RNA病毒也有抑制作用。膦甲酸钠与核苷类抗病毒药的作用机制有所不同，其优势也较为明显。研究显示，膦甲酸钠具备药物活性，在体内不需要被TK或其他激酶激活（磷酸化），因此显效速度更快；膦甲酸钠在体内无竞争物，对DNA聚合酶的抑制作用更强，效率更高；膦甲酸钠对病毒DNA聚合酶选择性高；膦甲酸钠不受细胞激酶的限制，不易产生耐药性。当前，在市销售的膦甲酸钠有多种剂型，包括膦甲酸钠氯化钠注射液、膦甲酸钠乳膏、膦甲酸钠滴眼液等。华仁药业是国内首家通过膦甲酸钠注射液一致性评价的企业，该产品用于治疗艾滋病（AIDS）患者巨细胞病毒性视网膜炎及免疫功能损害患者耐阿昔洛韦单纯疱疹病毒性皮肤粘膜感染。
　　【点评】华仁药业膦甲酸钠注射液的获批上市，不仅标志着我国在抗病毒药物领域的又一重要进展，也为临床治疗提供了更多选择。膦甲酸钠的广谱抗病毒活性和独特的作用机制，使其在治疗多种病毒感染方面具有显著优势。此外，作为首仿药物，膦甲酸钠注射液的上市也有助于降低患者的治疗成本，提高药物的可及性。

　　11月1日，医药观澜讯，11月1日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由艾司林科（苏州）生物医药有限公司申报的AL01211胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为法布雷病。公开资料显示，这是AceLink Therapeutics在研的一款口服非脑渗透性GCS（葡萄糖神经酰胺合酶）抑制剂。它有望为目前需频繁静脉注射酶替代疗法的法布雷病患者提供一种口服小分子疗法的潜在选择。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，患者因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生。目前，该疾病的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要频繁输入酶替代疗法（ERT）且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大。
　　【点评】AL01211胶囊的纳入突破性治疗品种，对于法布雷病患者来说是一个重大利好。这款口服新药的研发进展，不仅体现了中国在罕见病药物研发方面的积极进展，也为法布雷病患者提供了一种更为便捷和高效的治疗选择。口服疗法的潜在应用，将大大减轻患者的治疗负担，提高其生活质量。此外，这也展现了中国药品监管机构在加速罕见病药物审评和上市方面的努力，有助于提升罕见病患者的治疗可及性和效果。

　　11月1日，药智数据讯，10月28日，据NMPA官网显示，西安葛蓝新通制药有限公司申报的1类创新药甲磺酸普雷福韦片（商品名：新舒沐）获批上市。该药品适用于治疗成人慢性乙型肝炎。西安葛蓝新通制药有限公司是西安新通药物研究股份有限公司的全资子公司。甲磺酸普雷福韦片是一款核苷酸类的肝靶向性前药，在阿德福韦结构基础上引入芳基磷酸环二酯结构，可显著抑制乙型肝炎病毒的复制。III期临床试验显示，甲磺酸普雷福韦片治疗组与美国吉利德公司生产的富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF）头对头比较，其结果达到预期；各项疗效指标与对照组一致或好于对照，尤其对高病毒载量病人的应答率治疗组的疗效更为突出。2023年5月16日，甲磺酸普雷福韦片的上市申请获得CDE受理。甲磺酸普雷福韦片的优势明显：口服后，在血液及非靶器官稳定，使其代谢产物的组织暴露量低；药物进入靶器官肝脏后释放活性代谢产物，并使其浓聚于靶器官，持续发挥抗病毒作用，增效减毒。甲磺酸普雷福韦片成功获批上市，为乙肝患者提供了新的治疗选择，同时新通药物也有望占得更多市场份额。
　　【点评】甲磺酸普雷福韦片的上市为慢性乙型肝炎患者提供了新的治疗选择，其创新性和疗效优势有望使其在市场上获得显著地位。新通制药的这一突破不仅体现了其在药物研发领域的实力，也标志着中国在创新药物研发方面的进步。此外，该药品的上市将进一步丰富乙型肝炎的治疗药物谱，有助于改善患者的治疗体验和效果。

　　11月1日，药智网讯，10月，据NMPA官网显示，赤峰源生、莱美药业的的氨甲环酸氯化钠注射液均于10月23日获得药品补充批件，为该药品首家过评。氨甲环酸是一种人工合成的赖氨酸衍生物，可通过结合和可逆性阻断纤溶酶原分子上的赖氨酸结合位点抑制纤溶酶原的活化，高剂量时能够直接抑制纤溶酶活性。氨甲环酸的止血效果显著，因此在临床上常用于急慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血。此外，氨甲环酸还具有减少黑素生成、抑制血管生成、抗炎等作用。该产品已被《围术期出凝血管理麻醉专家共识》、《创伤性高凝血症诊疗中国专家共识》等外权威指南广泛推荐使用。当前，市场上常见的氨甲环酸包括氨甲环酸胶囊、氨甲环酸片、氨甲环酸注射液以及氨甲环酸氯化钠注射液等。其中，氨甲环酸氯化钠注射液被广泛用于治疗急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进导致的各种出血，以及溶栓过量导致的严重出血。赤峰源生、莱美药业为首家通过氨甲环酸氯化钠注射液一致性评价的企业，有望占得更多市场份额。
　　【点评】赤峰源生和莱美药业首家通过氨甲环酸氯化钠注射液的一致性评价，不仅体现了其产品的高质量和疗效的一致性，也为企业在激烈的市场竞争中赢得了优势。氨甲环酸氯化钠注射液作为一种经典止血药物，在临床上的应用广泛，其一致性评价的通过对于确保临床用药的安全性和有效性具有重要意义。

　　10月25日，医药观澜讯，10月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，翰森制药注射用HS-20093拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：经标准一线治疗（含铂双药化疗联合免疫）后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。公开资料显示，HS-20093是翰森制药研发的一款B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC）。在1期首次人体临床研究中，针对ES-SCLC患者队列，HS-20093在8.0mg/kg和10.0mg/kg剂量组的疾病控制率（DCR）分别为80.6%和95.5%，表现出积极的疗效。针对ES-SCLC适应症，HS-20093还已经于今年8月获得美国FDA授予的突破性疗法认定。肺癌是全球最常见的癌症之一，其中大约15%的肺癌是小细胞肺癌。在小细胞肺癌患者中，70%的患者处于广泛期，这意味着癌症已扩散至一侧或两侧肺部和/或身体其他部位。ES-SCLC是一种侵袭性强且难以治疗的癌症，治疗方案有限。大多数ES-SCLC患者在初始治疗后复发，患者的生存期较短，临床急需新的治疗选择。HS-20093在经治ES-SCLC患者中表现出令人鼓舞的抗肿瘤活性和可管理的安全性。根据翰森制药此前新闻稿介绍，目前一项比较HS-20093与标准化疗在复发性SCLC患者中的疗效和安全性的3期研究正在中国开展。HS-20093的临床开发预计将扩展至美国、欧盟及其他全球地区。本次这款B7-H3靶向ADC产品拟纳入突破性治疗品种，意味着其在研发进程上再次迎来重要进展。
　　【点评】HS-20093作为一款针对广泛期小细胞肺癌的创新ADC药物，其拟纳入突破性治疗品种，不仅对翰森制药来说是一个重要的研发进展，也为小细胞肺癌患者带来了新的治疗希望。突破性治疗品种的认定，通常意味着药物在临床研究中显示出显著的疗效和安全性，有潜力解决未被满足的医疗需求。对于投资者而言，这表明翰森制药在创新药物研发方面的实力和市场潜力。随着HS-20093的临床开发进展，预计将推动小细胞肺癌治疗领域的发展，为投资者提供新的机遇。

　　10月25日，医药观澜讯，10月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，科伦博泰申报的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌成人患者。根据CDE官网查询可知，这是芦康沙妥珠单抗第三次被CDE拟纳入优先审评，也是第二次针对肺癌适应症被拟纳入优先审评。芦康沙妥珠单抗（sac-TMT，前称SKB264/MK-2870）是科伦博泰与默沙东（MSD）联合开发的一款靶向TROP-2的抗体偶联药物（ADC）。TROP-2抗癌药物开发的潜力靶点之一。它的过表达在肿瘤生长过程中起着关键作用，与更具侵袭性的疾病和预后不良相关。本次芦康沙妥珠单抗针对新适应症被拟纳入优先审评，意味着该产品再次获得认可，并将加速来到患者身边。
　　【点评】芦康沙妥珠单抗的优先审评资格，对于科伦博泰以及肺癌治疗领域来说是一个重要的里程碑。这标志着中国在创新抗癌药物研发方面的进步，同时也为EGFR突变非小细胞肺癌患者提供了新的治疗希望。对于投资者而言，这表明科伦博泰在ADC药物领域的研发实力和市场潜力。ADC药物作为一种新兴的抗癌治疗方法，通过将抗体与化疗药物结合，提高药物对肿瘤的靶向性和疗效，同时减少对正常细胞的损害。随着芦康沙妥珠单抗等ADC药物的研发进展，预计将推动整个抗癌药物市场的发展，为投资者提供新的机遇。

　　10月25日，医药网讯，10月，据NMPA官网显示，汇宇制药的乙酰半胱氨酸注射液于10月16日获批上市。本次获批的规格为：30ml：6g，适应症为急性对乙酰氨基酚中毒解毒，用于预防或减轻其过量引起的肝脏损伤。乙酰半胱氨酸为还原型谷胱甘肽（GSH）的前体，属体内氧自由基清除剂，其肝脏保护作用的机制尚不明确，可能与维持或恢复谷胱甘肽水平有关。此外，乙酰半胱氨酸也可能通过改善血液动力学和氧输送能力，扩张微循环发挥肝脏保护作用。截至目前，汇宇制药的乙酰半胱氨酸注射液为该品种中，首个且唯一视同通过一致性评价的产品，原研Zambon（赞邦）的乙酰半胱氨酸注射液尚未在国内上市。乙酰半胱氨酸注射液可用于药物、毒物、酒精、肝炎病毒等导致的肝损伤及肝衰竭；毒物中毒解救。该药物在肝病/感染科、肿瘤科、ICU、肝胆外科、移植科、肿瘤外科、消化内科、中医科、急诊科等科室有广泛应用。汇宇制药的乙酰半胱氨酸注射液作为国内首家过评，有望在庞大的肝脏疾病治疗领域中占得更多份额。
　　【点评】汇宇制药乙酰半胱氨酸注射液的获批上市，不仅标志着公司在创新药物研发方面的突破，也为肝脏疾病治疗领域带来了新的解决方案。作为国内首家过评的产品，汇宇制药有望在肝脏疾病治疗市场中占据重要地位。此外，该药物的广泛应用前景，特别是在肝病和中毒解救方面的潜力，为投资者提供了新的关注点。

　　10月18日，箕星药业官微讯，10月18日，中国上海-箕星药业是一家致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的心血管代谢疾病患者的生物科技公司，宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理Aficamten片用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请。Aficamten是一款在研的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗oHCM获美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局授予的突破性治疗药物认定。此次新药上市申请是基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。SEQUOIA-HCM共计入组了282名梗阻性HCM患者。研究结果表明，与安慰剂相比，Aficamten治疗能显著提高患者的运动能力，治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略，包括接受或未接受作为背景治疗的β-受体阻滞剂的患者。在所有10个预先设定的次要终点中，也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。
　　【点评】箕星药业Aficamten片的新药上市许可申请受理，标志着中国在心血管代谢疾病治疗领域的重要进步。Aficamten作为新一代心肌肌球蛋白抑制剂，其针对oHCM的治疗潜力受到了国际认可，这对于提高中国在这一疾病领域的治疗水平具有重要意义。全球3期临床研究SEQUOIA-HCM的积极结果不仅为Aficamten的疗效和安全性提供了强有力的证据，也为oHCM患者带来了新的治疗希望。

　　10月18日，药智数据讯，10月，据NMPA官网显示，丽珠制药的注射用醋酸亮丙瑞林微球于10月12日获得药品补充申请批件。据了解，丽珠制药是健康元控股子公司丽珠医药的子公司。亮丙瑞林是一种促性腺激素释放激素（GnRH）类似物，在国内相关治疗领域皆为指南推荐用药。1989年，武田制药的亮丙瑞林缓释微球注射剂上市，被FDA批准用于中枢性青春早熟症，商品名为“Lupron”。亮丙瑞林早期制剂是普通注射剂和鼻吸入剂，近年开发了长效控释剂和微球注射剂，以较少的给药量发挥最大的作用，实现了靶向作用。注射用醋酸亮丙瑞林微球每4周皮下注射一次，具有起效时间长，用药次数少等特点，可减轻患者痛苦和用药负担，提高用药耐受性和可及性。根据IQVIA抽样统计估测数据，国内醋酸亮丙瑞林长效缓释制剂2023年终端销售金额约为46.60亿元。
　　【点评】丽珠集团的注射用醋酸亮丙瑞林微球是全球首个按照美国FDA个药指南完成生物等效性研究获批的GnRH类长效缓释制剂。作为国内首家过评，健康元注射用醋酸亮丙瑞林微球的市场竞争力有望进一步加强。

　　10月18日，医药观澜讯，10月18日，德琪医药宣布，韩国食品医药品安全部（MFDS）已批准希维奥（塞利尼索片）的补充新药上市申请（sNDA），联合硼替佐米和地塞米松用于治疗至少接受过一种先前治疗的多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，塞利尼索片已在韩国获批联合地塞米松用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）和单药治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）两项适应症。本次是该产品在韩国获批的第三项适应症。塞利尼索片是一款全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂。通过抑制核输出蛋白XPO1，该产品可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。塞利尼索发挥抗肿瘤作用机制的三条通路为：1）使抑癌蛋白在细胞核中明显聚集，再激活发挥抗肿瘤作用；2）使致癌基因mRNA滞留在细胞核，降低胞浆内致癌蛋白水平；3）激活糖皮质激素受体（GR）通路，恢复激素敏感性。
　　【点评】塞利尼索片已在亚太市场的9个国家和地区获批用于治疗多种适应症。此次又一新适应症在韩国获批上市，将为韩国的MM患者带来更为丰富的创新治疗选择。

　　10月12日，医药观澜讯，10月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，合源生物纳基奥仑赛注射液获批一项临床试验默示许可，针对适应症为难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）。纳基奥仑赛为靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液。根据合源生物新闻稿，这也是该产品在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张IND批件。今年7月，《新英格兰医学杂志》在线发表了该产品治疗SLE-ITP的研究论文，展现了其良好并持久的疗效和安全性。根据合源生物此前新闻稿介绍，这也是全球范围内首次将CD19 CAR-T细胞疗法应用于SLE-ITP的治疗。纳基奥仑赛注射液（CNCT19）是靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2023年11月获NMPA正式批准上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。今年9月，该产品的第二项上市申请也获得CDE受理，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性达B细胞淋巴瘤。本次纳基奥仑赛获批临床研究默示许可，意味着该产品即将在中国开展针对自身免疫性疾病的注册性临床研究。
　　【点评】纳基奥仑赛获得临床试验许可是自身免疫性疾病治疗领域的重要进展。CD19 CAR-T细胞疗法在血液肿瘤治疗中已显示出显著效果，将其应用于自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮的治疗，标志着治疗领域的创新和扩展。此次临床试验的获批，不仅为SLE-ITP患者提供了新的治疗希望，也为自身免疫性疾病的治疗策略提供了新的研究方向。合源生物的这一进展值得关注，未来其在临床试验中的表现和结果将对自身免疫性疾病的治疗产生深远影响。

　　10月11日，医药观澜讯，10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，正大天晴以注册分类2.2类改良型新药申报的布地奈德吸入喷雾剂获批临床，适用于需使用糖皮质激素维持治疗以控制基础炎症的支气管哮喘患者。布地奈德是一种糖皮质激素，它的多种配方类型已经被用于治疗哮喘、慢性阻塞性肺病、过敏性鼻炎和鼻息肉等炎症性疾病。从作用机制来看，糖皮质激素通过多种途径发挥抗炎作用，从作用机制来看，它不仅作用于炎症细胞，而且可以抑制腺体分泌，减少炎症渗出，减少痰液产生，针对哮喘和慢阻肺患者有着突出效果。公开资料显示，哮喘、肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、囊性纤维化等呼吸系统疾病往往病程长、治愈困难并且需要长期用药。肺部给药可以避免首过效应，能够将更高浓度的药物递送至肺部，提高疗效并减轻全身不良反应。此前，正大天晴研发的仿制药吸入用布地奈德混悬液（天晴速畅）已经于2020年在中国获批上市，这是一款雾化剂型仿制药，可用于治疗慢阻肺、哮喘等疾病。本次正大天晴的这款布地奈德吸入喷雾剂获批临床，意味着该产品的临床研发进程迎来新进展。
　　【点评】正大天晴的布地奈德吸入喷雾剂获批临床，标志着在哮喘治疗领域的重要进步。这一新药的研发不仅为哮喘患者提供了更多的治疗选择，也显示了正大天晴在改良型新药研发方面的实力。布地奈德吸入喷雾剂的临床研究进展将为哮喘患者带来更便捷、高效的治疗方式，有望改善患者的生活质量。

　　10月11日，药智数据讯，10月，据CDE官网显示，恒瑞医药的1类新药SHR-6934注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗心力衰竭。慢性心力衰竭是一种复杂的临床综合征，一般指心肌收缩力下降而引发的器官、组织血液灌注不足等一系列问题。据我国心衰流行病学的最新调查结果显示，全国35岁及以上居民的心衰患病率为1.3%；据估算，国内心衰市场已达到百亿元级规模。据了解，慢性心力衰竭也是心血管疾病中，为数不多的发病率仍在显著上升的疾病。当前，利尿剂、血管紧张素转换酶抑制剂、血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂等药物为心衰治疗的重要方式。与此同时，为提高治疗精准度、加强治疗效果、减少副作用，各类靶点丰富、疗法新颖的生物药也被推出。SHR-6934注射液便是恒瑞医药的一款治疗用生物制品，拟用于治疗心力衰竭。2024年7月，SHR-6934注射液的临床试验申请获得CDE受理。目前，SHR-6934针对心力衰竭的临床试验申请已获得默示许可，恒瑞医药或将开启针对其的进一步研究。
　　【点评】恒瑞医药的SHR-6934注射液获得临床试验默示许可，标志着中国在心力衰竭治疗领域的又一重要进展。这款新药的开发不仅有望为心力衰竭患者提供更有效的治疗选择，也显示了恒瑞医药在创新药物研发方面的实力。