中国行业发展报告

　　4月10日，医药观澜讯，4月8日，艾威药业宣布美国FDA已授予其研发的IVIEW-1201（1.0%聚维酮碘眼用凝胶无菌溶液）孤儿药资格，用于治疗真菌性角膜炎。真菌性角膜炎是一种由丝状真菌或酵母菌感染角膜引起的严重眼部疾病，导致视力丧失甚至失明的几率较高，对眼部健康构成严重威胁。目前，FDA批准了Natamycin（NATACYN）用于FK的治疗，但患者仍亟需更有效的治疗方案。山东第一医科大学附属眼科医院王婷教授，是完成IVIEW-1201细菌性结膜炎2期临床试验全国组长单位的引领研究者，给予了如下评论：IVIEW-1201，在原理上、通过独特的杀菌机制和创新的给药途径，展现出可快速杀灭包括真菌、细菌和病毒在内的多种病原体而不易产生耐药性的优势，具有长效缓释和安全性高的特点。FDA对该药物“孤儿药资格”的认定，是通过对其创新科学和针对性治疗的原理的认可，是进一步开发真菌性角膜炎治疗的一个关键里程碑。
　　【点评】艾威药业IVIEW-1201获得FDA孤儿药资格，不仅为真菌性角膜炎患者提供了新的治疗希望，也标志着艾威药业在眼科药物研发方面取得了显著进展。孤儿药资格的授予有助于加快药物的开发和审批流程，为患者提供更早的治疗机会。

　　4月3日，医药观澜讯，4月1日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，海博为药业1类新药HBW-012336胶囊获批临床，拟开发治疗携带KRAS G12D突变的局部晚期或转移性实体瘤。根据海博为药业公开资料，这是一款KRAS G12D抑制剂。本次为该产品首次在中国获批临床。KRAS G12D突变是KRAS突变中最常见的类型，约占整个KRAS突变的35%，且更多的出现在胰腺癌、结直肠癌等难治及治疗预后差的癌症类型中，有着迫切而巨大的临床需求。HBW-012336是一款KRAS G12D抑制剂。海博为药业此前新闻稿介绍，HBW-012336不仅解决了G12D抑制剂口服生物利用度低的难题，对多种携带G12D突变的肿瘤细胞有很好的抑制作用，还有着突出的组织靶向性，特别是对G12D突变率极高的胰腺、肠、肺的组织靶向性十分明确，预计将对胰腺癌、结直肠癌、肺癌有着良好的治疗效果。
　　【点评】海博为药业的HBW-012336胶囊在中国获批临床，对于携带KRAS G12D突变的癌症患者来说是一个重大利好。KRAS G12D突变在多种癌症中高频出现，且与肿瘤的难治性和不良预后密切相关。现有的治疗方法对这类突变阳性的肿瘤效果有限，因此，HBW-012336作为一种新型KRAS G12D抑制剂，其独特的优势和创新性为癌症治疗提供了新的策略。

　　4月3日，医药观澜讯，4月1日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，恒瑞医药申报的化药1类新药HRS-6719片获批临床，拟开发治疗甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失的实体瘤。根据CDE官网及公开资料查询，本次为该产品首次在中国获批临床。据文献报道，约15%的人类实体肿瘤缺乏抑癌基因MTAP的表达。MTAP缺失发生率较高的实体瘤包括非小细胞肺癌（NSCLC）、胰腺癌、食管癌、间皮瘤、胃肠道肿瘤等。公开资料显示，PRMT5是MTAP突变的“合成致死”靶点。MTAP缺失会引起其反应底物甲硫腺苷（MTA）的积累，而MTA与PRMT5会结合形成PRMT5-MTA复合物，显著抑制PRMT5的活性。因此，MTA的升高使得肿瘤细胞对额外PRMT5的抑制变得更为敏感。这些研究表明，在MTAP缺失型肿瘤中抑制PRMT5活性有望成为一种治疗癌症的新型策略。全球范围内已有数十款PRMT5抑制剂进入临床开发阶段，进展较快的产品已经进入2期临床阶段。
　　【点评】恒瑞医药的HRS-6719片在中国获批临床，标志着在针对MTAP缺失的癌症治疗领域取得了重要进展。MTAP缺失在多种实体瘤中普遍存在，且与肿瘤的发生和发展密切相关。HRS-6719片作为一种PRMT5抑制剂，其独特的作用机制和临床前数据展示出的潜力，为MTAP缺失型实体瘤的治疗提供了新的策略。

　　4月3日，医药观澜讯，4月2日，长春高新发布公告称，其子公司金赛药业申报的1类新药GenSci128片在中国获批临床，拟开发治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤。根据公告，这是一款是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂。本次为该产品首次在中国获批IND。TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，可以调控众多下游信号通路，通过促进细胞周期停滞、细胞凋亡和细胞衰老发挥肿瘤抑制作用。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤。公开资料显示，与通常的小分子抑制剂不同，靶向p53的小分子药物需要恢复p53失去的功能而不是抑制p53的正常功能。此外，p53蛋白的表面光滑，没有合适的口袋能够与化合物结合，因此研发针对p53的药物颇具难度。根据长春高新公告介绍，GenSci128片属治疗用化药1类新药，是针对TP53 Y220C突变的选择性重激活剂，旨在选择性地与TP53 Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53 Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明该产品具有较好的疗效和安全性，具有潜在治疗携带TP53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤的成药性。
　　【点评】金赛药业的GenSci128片在中国获批临床，标志着在针对TP53突变的癌症治疗领域取得了重要进展。TP53基因突变在癌症中非常常见，但针对这一靶点的药物开发颇具挑战性。GenSci128片作为一种选择性重激活剂，其独特的作用机制和临床前数据展示出的潜力，为癌症治疗提供了新的策略。

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，基石药业宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交舒格利单抗的新适应症申请，用于治疗同步或序贯放化疗（CRT）后未出现疾病进展的、不可切除的III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。基石药业指出，这是继2024年该药物首次获EMA批准用于转移性鳞状和非鳞状NSCLC一线治疗后，基石药业在欧洲市场推进的第二项适应症。若顺利获批，舒格利单抗将填补III期非小细胞肺癌这一疾病领域的关键需求，成为欧洲第二款治疗该适应症的PD-（L）1抗体。舒格利单抗是一种接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，能降低在患者体内产生免疫原性及相关毒性的潜在风险。
　　【点评】基石药业在欧洲递交舒格利单抗新适应症申请，标志着该公司在非小细胞肺癌治疗领域的进一步拓展。舒格利单抗作为一种PD-（L）1抗体，其独特的药理特性有望为III期非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择，同时降低免疫原性及相关毒性的风险。这一举措不仅体现了基石药业在全球医药市场的战略布局，也展示了中国生物医药企业在创新药物研发方面的实力和潜力。

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，云顶新耀宣布其通用型的现货肿瘤治疗性疫苗EVM14注射液的IND申请获得美国FDA批准。根据新闻稿，EVM14是该公司首个获得FDA IND批准的自主研发新药。EVM14是一款靶向多种肿瘤相关抗原（TAA）的通用型的现货肿瘤治疗性疫苗，拟用于非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症的治疗。该产品通过将编码多种肿瘤相关抗原的mRNA原液包封在脂质系统中配制而成。肌肉注射后，EVM14可被抗原呈递细胞（APC）摄取并翻译成靶抗原，经加工后由主要组织相容性复合体（MHC）分子呈递给T细胞并激活抗原特异性T细胞。这些活化的T细胞可迁移至肿瘤组织，识别并杀死表达靶抗原的肿瘤细胞，同时诱导免疫记忆。
　　【点评】云顶新耀的EVM14癌症疫苗在美国获批临床，标志着该公司在肿瘤免疫治疗领域取得了重要突破。EVM14作为一种通用型现货肿瘤治疗性疫苗，具有广泛的应用前景，有望为非小细胞肺癌、头颈癌等多种癌症患者提供新的治疗选择。此外，EVM14的获批也体现了云顶新耀在创新药物研发方面的实力，有助于提升该公司在全球医药市场的竞争力。

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，神济昌华宣布其自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01在美国获批IND，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次获批标志着该药物将进入1/2a期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化。ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能，中位生存期仅为3～5年。ALS目前尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。根据神济昌华新闻稿介绍，该公司基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出这款基因治疗药物SNUG01。该产品以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，有望为90%无药可治的散发型患者提供潜在的治疗选项。
　　【点评】神济昌华的基因治疗药物SNUG01在美国获批临床，标志着在渐冻症这一严重神经退行性疾病的治疗上取得了重要进展。SNUG01的独特的治疗机制，有望为ALS患者提供新的治疗选择，尤其是对于占ALS患者大多数的散发型患者。

　　3月21日，药智数据讯，3月14日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准信达生物研发的替妥尤单抗N01注射液（商品名：信必敏）上市，这一突破性创新药标志着我国甲状腺眼病治疗领域迎来全新里程碑。作为中国首款获批的治疗甲状腺眼病的靶向治疗药物，信必敏不仅填补了国内70年来的治疗空白，更以创新剂型与显著性价比为患者带来切实希望。甲状腺眼病（TED），又称Graves眼病或甲状腺相关性眼病，是一种由自身免疫异常引发的眼眶组织慢性炎症。在此之前，全球范围内仅有一款针对甲状腺眼病的药物——美国Amgen公司研发的替妥尤单抗（商品名：Tepezza），于2020年由美国FDA获批上市，然而据了解，Tepezza每支定价达到了约10万元人民币，一个疗程的费用接近300万元人民币。药智数据显示，2022年该药物的全球销售额仍高达137亿元人民币。替妥尤单抗N01注射液的上市打破了这一困局。2024年完成的3期临床数据显示，该药24周治疗周期内患者突眼度改善≥2mm的应答率达85.8%，在眼部炎症控制及复视症状缓解方面均展现优异疗效。更值得关注的是，信达生物创新采用预充式注射液剂型，相较Tepezza的冻干粉针剂，不仅简化了临床配制流程，降低了操作风险，更通过工艺优化实现成本大幅下降，预计治疗费用将降至原进口药的1/3左右。
　　【点评】信达生物替妥尤单抗的获批上市，不仅标志着中国甲状腺眼病治疗领域取得重大突破，也体现了中国生物制药企业在创新药物研发方面的实力和进步。这一创新药物以其显著的治疗效果和相对较低的治疗成本，为甲状腺眼病患者提供了新的治疗选择，有望改善众多患者的生活质量。此外，信达生物在药物剂型和工艺上的创新，不仅提高了药物的安全性和便利性，也降低了治疗成本，这对于推动中国生物制药行业的可持续发展具有重要意义。

　　3月19日，医药观澜讯，3月17日，安帝康生物宣布其自主研发的1类新药玛氘诺沙韦片（代号：ADC189）的上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，用于成人及青少年无并发症的甲型和乙型流感的治疗。玛氘诺沙韦片是一款抗流感新药，已经在3期临床中确证了对成人和青少年甲流、乙流治疗的有效性与安全性。值得一提的是，该药物在临床用药上具有显著优势——仅需单次服用即可完成治疗，有望极大提升患者的用药便利性。玛氘诺沙韦是一款cap依赖型核酸内切酶抑制剂，可抑制流感病毒中cap依赖型核酸内切酶，从而阻断病毒自身mRNA的转录，使其失去自我复制能力，从根源对病毒实施精准打击。根据公开信息，玛氘诺沙韦在临床中展现出三大优势。一是便捷的用药方式：成人患者仅需服用一粒片剂，儿童患者仅需服用一袋颗粒剂，即可完成治疗。二是快速抑制病毒：服药后24小时内即可终止病毒排毒，实现一天内转阴。三是兼具治疗与预防潜力：该药物不仅对流感有治疗作用，还具备预防流感的潜力。
　　【点评】玛氘诺沙韦片的上市申请受理标志着其在流感治疗领域的重要进展。作为一种新型抗流感药物，玛氘诺沙韦片通过独特的机制实现对流感病毒的精准打击，同时展现出便捷的用药方式、快速的治疗效果和潜在的预防能力。这些特点有望提高患者用药的便利性和依从性，减少流感病毒的传播，为公共卫生防控流感的策略提供了新的工具。

　　3月19日，医药观澜讯，3月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得一项针对新适应症的临床试验默示许可，拟开发治疗化疗诱导的周围神经病变（CIPN）。CIPN是癌症化疗药物的潜在神经毒性引起的严重副作用，一般会影响60%以上的癌症患者。研究表明，CIPN的发病与神经细胞线粒体功能障碍，以及相关的硝基氧化应激通路有关。根据维泰瑞隆公开资料，本次获批临床的SIR2501片是一款具有轴突保护作用机制的小分子，其具有独特的靶点抑制机制。该产品于今年2月首次在中国获批IND，针对适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，“渐冻症”）。目前SIR2501片的1期临床研究已经启动，研究旨在评估其在中国健康成人受试者中多次口服给药的安全性、耐受性和药代动力学特征。维泰瑞隆创立于2017年，致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，采用围绕关键致病信号通路进行产品开发的管线策略，自成立以来已经建立起了多元化的研发管线，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。
　　【点评】维泰瑞隆的SIR2501片作为一款具有新颖作用机制的小分子药物，其临床研究的推进对于治疗化疗诱导的周围神经病变具有重要意义。CIPN作为癌症化疗中常见的严重副作用，目前缺乏有效的治疗手段。SIR2501片的作用机制和初步临床研究显示出潜在的疗效和安全性，为这一领域带来了新的希望。此外，维泰瑞隆专注于衰老相关退行性疾病的研发策略，显示了其在生物制药领域的创新能力和长远眼光。随着人口老龄化的加剧，这类疾病的治疗需求日益增长，维泰瑞隆的研究有望为市场带来新的治疗选择。

　　3月12日，医药观澜讯，3月12日，启函生物宣布，其开发的代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T细胞产品治疗难治性自身免疫性溶血性贫血患者，在第28天首次进行疗效评估时获得完全缓解（CR）。启函生物是一家细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。该公司累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。目前，代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T产品正在针对难治性自身免疫性溶血性贫血进行治疗，启函生物计划在2025年下半年分享更多临床数据。
　　【点评】启函生物在细胞治疗领域的这一突破，不仅为难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了新的治疗希望，也展示了基因编辑技术在个性化医疗中的应用潜力。QT-019B的成功初步验证了启函生物的技术平台和研发策略，为其未来在更广泛的疾病领域应用奠定了基础。

　　3月12日，药智网讯，3月，据CDE官网公示，康宁杰瑞自主研发的注射用JSKN003拟纳入突破性治疗品种，适应症为铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。JSKN003是康宁杰瑞基于公司特有的糖基定点偶联平台开发的一款靶向HER2的双特异性抗体偶联药物（ADC），可通过结合肿瘤细胞表面HER2受体，经细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，特异性杀伤肿瘤细胞。药智数据显示，全球进入临床阶段的19款双抗ADC中仅3款进入III期，JSKN003为其中之一。2024年9月，康宁杰瑞与石药集团子公司津曼特生物科技达成协议，后者获得JSKN003在中国内地的独家开发和商业化权益。根据协议，石药集团将支付4亿元预付款，潜在里程碑金额最高达30.8亿元，康宁杰瑞还可获得产品销售净额的双位数百分比分成。据沙利文预测，2030年全球ADC市场规模有望达到647亿美元，年复合增长率显著超越其他生物药，其在生物制剂中的占比将从2022年的2.2%跃升至8.3%。中国市场规模同期预计突破662亿元。随着更多ADC药物进入临床后期及上市阶段，联合疗法创新与适应症拓展将共同驱动市场扩容。
　　【点评】康宁杰瑞的JSKN003作为潜在的突破性治疗品种，不仅为铂耐药复发性卵巢癌等患者提供了新的治疗选择，也展示了双抗ADC药物在肿瘤治疗中的巨大潜力。JSKN003的进展标志着康宁杰瑞在ADC领域的技术领先地位，以及其在全球肿瘤治疗市场的竞争力。与石药集团的协议进一步强化了JSKN003的商业化前景，预示着其在未来市场中的巨大潜力。随着全球ADC市场的快速增长，康宁杰瑞有望在这一领域占据重要地位，为患者和投资者带来显著价值。

　　3月11日，医药观澜讯，3月10日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据公开资料，该药本次获批的适应症为：用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗。在该适应症上，阿美替尼片此前已经被NMPA药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种和优先审评。根据翰森制药此前新闻稿介绍，本次获批的适应症上市申请基于HS-10296-304研究的临床试验数据。这是一项随机、对照、双盲的3期临床研究，旨在评估甲磺酸阿美替尼对比安慰剂用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者治疗的有效性和安全性，主要研究终点为独立评审委员会评估的无进展生存期（PFS）；次要研究终点为总生存期（OS），独立评审委员会评估的中枢神经系统（CNS）进展时间、发生死亡或远处转移的时间（TTDM）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）以及安全性等。
　　【点评】翰森制药的阿美替尼新适应症获批，标志着其在非小细胞肺癌治疗领域的重大突破。这一进展不仅为EGFR突变阳性的NSCLC患者提供了新的治疗选择，也展示了翰森制药在肺癌精准治疗方面的研发实力。

　　3月7日，医药观澜讯，3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，安领科生物申报的1类新药注射用ALK202获批临床，拟用于既往标准治疗失败或无标准治疗（包括无法接受标准治疗）的成人局部晚期或转移性实体瘤。根据安领科生物官网管线资料可知，这是一款靶向EGFR/CMET的双特异性抗体偶联药物（ADC）。根据公开资料查询，本次是该产品首次在中国获批IND。安领科生物成立于2023年，致力于开发新一代双特异性抗体和ADC疗法，为肿瘤和免疫疾病患者带来更优的治疗方案。2024年11月，该公司还完成了4200万美元A轮融资。安领科生物进展最快的产品ALK201为一款靶向FGFR2b的ADC，目前已经在美国、中国、澳大利亚进入1期临床研究阶段。本次获批临床的ALK202为一款双抗ADC，靶向EGFR和c-MET，二者均是经过临床验证的肿瘤抗原。根据安领科生物官网介绍，双抗ADC具有多重作用机制，包括通过同时抑制多条信号通路产生协同效应；特异性识别并结合同一抗原分子上的两个差异性表位，有效调控抗原内吞动力学，显著提升细胞摄取效率；双抗ADC可实现高选择性肿瘤靶向，显著降低对正常组织的毒性作用，有效拓展治疗安全窗。
　　【点评】安领科生物的ALK202双抗ADC新药的获批，代表了癌症治疗领域技术创新的一个重要里程碑。双抗ADC的设计通过结合双特异性抗体和抗体偶联药物的优势，展现了提高治疗效果和降低毒性的潜力。

　　3月7日，医药观澜讯，3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州的1类新药注射用BGB-B455临床试验申请获得受理。公开资料显示，这是一款CLDN6×CD3双特异性抗体，为百济神州在乳腺/妇科领域布局的一款免疫细胞衔接器。本次为该产品首次在中国申报IND。Claudin蛋白是一种细胞蛋白，在癌症的发生和发展过程中发挥着重要作用。由于其在肿瘤中的表达优于正常组织，claudin 6（CLDN6）是一种理想的靶向肿瘤抗原。公开资料显示，BGB-B455是一种双特异性抗体（BsAbs），其靶向肿瘤细胞上的CLDN6和T细胞上的CD3受体。它可能以更耐受的方式提供CLDN6依赖性抗肿瘤免疫应答，而不会产生过度的全身毒性。
　　【点评】百济神州的双特异性抗体BGB-B455的申报，标志着免疫细胞衔接器在癌症治疗领域的进一步探索。该药物针对的CLDN6靶点在癌症中的特异性表达，为精准治疗提供了新的机会。双特异性抗体的设计旨在增强免疫系统对肿瘤的攻击，同时减少副作用，这可能是未来癌症治疗的一个重要方向。

　　3月7日，药明康德讯，3月7日，圣因生物宣布其自主研发的靶向补体C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液在中国正式启动2期临床试验。这项研究是一项多中心、开放性的2期研究，旨在评估SGB-9768在原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性。SGB-9768利用圣因生物创新的新一代GalNAc肝脏递送平台，通过敲降补体因子C3的蛋白表达，治疗补体介导的多种疾病，如IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次，能有效并持续地减少C3合成，具有治疗频率低、患者依从性好、药效持久的特点。
　　【点评】圣因生物的SGB-9768作为一款创新的siRNA药物，其独特的肝脏递送平台和较低的给药频率，为补体介导疾病的治疗提供了新的可能性。2期临床试验的启动标志着该药物研发进入了一个新的阶段，如果临床试验成功，将有望为患者提供一种新的、更为便捷的治疗选择。投资者应关注SGB-9768的临床试验进展，特别是其在治疗频率和患者依从性方面的优势，这可能对未来的市场表现产生重要影响。

　　2月27日，医药观澜讯，2月27日，康方生物宣布，其自主研发的差异化靶向人表皮生长因子受体3（HER3）的抗体偶联药物（ADC）新药AK138D1，治疗晚期恶性肿瘤的1期临床研究在澳洲完成首例受试者入组。根据新闻稿，AK138D1是康方生物首个进入临床阶段的ADC药物。在中国，该产品的临床试验申请已经获得CDE受理。HER3是肿瘤药物开发的热门靶点。相关研究显示，HER3在乳腺癌、卵巢癌、肺癌、结肠直肠癌、黑素瘤、头颈癌、宫颈癌和前列腺癌等多种恶性肿瘤中存在表达或过表达的情况；同时，HER3的上调以及与其他受体的协同作用，不仅会促进肿瘤的发生和扩散，还会导致肿瘤对某些抗肿瘤疗法产生耐药性，例如与EGFR治疗耐药相关，与乳腺癌内分泌治疗耐药、抗HER2治疗耐药和化疗耐药相关等。注射用AK138D1是靶向HER3的ADC，抗体部分为全人源化抗HER3 IgG1抗体Patritumab，通过可裂解的连接子MC-AAA（马来酰亚胺-丙氨酸-丙氨酸-丙氨酸）与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXd偶联而成。注射用AK138D1与肿瘤细胞上的HER3结合后，ADC经过内化进入肿瘤细胞，随后其连接子被裂解并释放具有膜通透性的DXd，进而导致DNA损伤和细胞凋亡。
　　【点评】AK138D1的在澳洲临床研究的开展是康方生物深入布局新一代ADC药物的重要里程碑。在康方生物双特异性抗体以及众多高潜力靶点药物的基础上，AK138D1以及后续多个ADC/双抗ADC等新一代ADC药物临床开发的推进，将极大地丰富产品组合，为康方生物持续建立肿瘤治疗新标准创造迭代优势。

　　2月27日，医药观澜讯，2月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，微芯生物1类新药CS12088片获批临床，拟开发治疗成人慢性乙型肝炎。公开资料显示，这是微芯生物研发的一款HBV核衣壳蛋白抑制剂。该产品于2022年确认候选分子并开始临床前研究工作，本次是其首次在中国获批IND。根据微芯生物公告介绍，CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。临床前研究结果显示，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性特征以及良好的安全性和耐受性。该产品通过干扰HBV核衣壳的组装，阻断病毒前基因组RNA包装入核衣壳，进而阻断HBV DNA的复制，抑制成熟病毒颗粒的产生，且CS12088对HBV不同基因型均能保持纳摩尔级别的抗病毒活性。此外，CS12088不仅能克服临床核苷类似物耐药，对核心蛋白突变导致的耐药也保持较高的抗病毒活性。CS12088对乙肝病毒e抗原（HBeAg）及乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平有明显抑制作用，具备直接抗病毒作用及HBsAg转阴潜力，有望为乙型肝炎的功能性治愈提供创新治疗方案。
　　【点评】微芯生物的CS12088片获批临床，标志着在慢性乙型肝炎治疗领域取得了重要进展。该药物的临床前研究显示出其在抗病毒活性、肝靶向性、安全性和耐受性方面的优势，特别是其对不同基因型HBV的抗病毒活性以及对耐药性的克服能力，使其成为潜在的突破性治疗选项。此外，CS12088对HBeAg和HBsAg的显著抑制作用，以及其潜在的HBsAg转阴能力，为乙型肝炎的功能性治愈提供了新的希望。

　　2月27日，药智数据讯，2月25日，据CDE官网公示，亚盛医药旗下第三代TKI药物奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）的新适应症申请联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）拟纳入突破性治疗品种。若获批，奥雷巴替尼将成国内首个用于Ph+ALL一线治疗的TKI，为患者提供全新治疗选择。奥雷巴替尼是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，由广州顺健生物医药科技自主研发，2016年亚盛医药通过收购获得其所有权。该药物对包括BCR-ABL、KIT、PDGFR、FGFR、b-RAF、DDR1、FLT3等多种激酶具有良好的活性，在多种实体瘤和血液肿瘤治疗领域具有广阔潜力。作为亚盛医药首个商业化产品，奥雷巴替尼销售额持续攀升：2024年上半年：销售收入达1.13亿元，环比增长120%，同比增5%。未来预期：2024年全年销售额或突破2.18亿元，2025年有望接近4.78亿元。凭借该药物的强劲表现，亚盛医药在港股上市四年后，于2024年上半年首次实现扭亏为盈。
　　【点评】目前，奥雷巴替尼治疗CML、ALL、以及GIST等的临床研究正在中国、美国等地快速开展。该品种已获FDA四项孤儿药资格认证（覆盖CML、AML、ALL、GIST）。随着新适应症的拓展与国际化战略深化，期待奥雷巴替尼惠及更多患者。

　　2月19日，医药观澜讯，2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。BEIZRAY是一款通过临床验证并具有明显临床优势的多西他赛改良型新药。多西他赛在临床上广泛用于治疗乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胃癌、头颈部鳞癌等常见实体瘤。BEIZRAY于2024年10月在美国获批上市，主要用于乳腺癌、非小细胞肺癌、头颈部鳞癌、前列腺癌以及胃癌的治疗。BEIZRAY完全不含有吐温80或其他合成增溶剂例如环糊精，显著改善了药物临床使用安全性。在临床试验中BEIZRAY显著降低了多西他赛特有的血液毒性，整体提高了药物临床获益风险比，为晚期实体瘤患者提供了更优的治疗选择。
　　【点评】贝海生物是一家创新型生物医药企业，致力于开发以患者为中心临床需求未满足的肿瘤创新药。该公司拥有分子靶向递送技术平台和PDC偶联药物技术平台，已布局了10余个差异化的创新药物研发管线，有多个新药项目已进入临床阶段，已在中国、美国获得11个新药临床试验许可（IND）。