中国行业发展报告

　　9月15日，医药观澜讯，9月13日，绿叶制药宣布，其自主研发的新一代囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂LY03015已获得美国FDA批准，即将开展1期临床试验。据绿叶制药新闻稿介绍，LY03015拟开发用于治疗迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈病，它有望改善目前VMAT2抑制剂药物在活性、疗效、安全性等方面的临床痛点。迟发性运动障碍（TD）是长期使用抗精神病药物等多巴胺受体阻滞剂后，患者出现的迟发发作的锥体外系不良反应，主要特征为静坐不能、肌阵挛、抽搐等异常不自主运动。该疾病存在不可逆性和致残性，症状持续良久，是精神分裂药物治疗过程中存在的共性痛点问题。亨廷顿舞蹈病（HD）是一种遗传性神经系统变性病，临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。随着病程发展，疾病晚期表现为僵直、少动为主的帕金森症状，可伴有局灶性肌张力障碍，严重影响患者的生活质量和寿命。作为新一代VMAT2抑制剂，LY03015可通过抑制突触前神经元多巴胺（DA）的释放，避免DA对超敏D2受体刺激的同时，也不阻滞突触后膜的D2受体，从而减轻迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈病的症状。临床前结果表明，LY03015能够避免脱靶效应带来的抑郁及自杀风险；具有更理想的消除半衰期和组织分布特性，可实现每天口服一次的用药方式，降低心脏QT间期（心室除极和复极总时间）延长的风险。LY03015的研究结果已经于2021年9月发表在学术期刊European Journal of Medicinal Chemistry上。
　　【点评】通过靶点偏向性调节技术和代谢位点封闭技术获得的LY03015，不仅解决了脱靶效应问题和QTc间期延长问题，而且活性提高了5-10倍，有望实现精神分裂症临床治疗共性难点的突破。

　　9月15日，医药观澜讯，9月14日消息，百明信康宣布已完成近4亿元人民币的B轮融资。本轮融资由佳辰资本、龙磐资本、凯泰资本、普华资本、安吉瑞兴资本共同完成。本轮融资资金将主要用于该公司核心产品的临床开发和团队建设，以及用于加速各平台其它产品管线开发，从而为患者提供更加安全、有效的药品。百明信康成立于2018年，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对过敏和自身免疫性疾病的新产品、新治疗方案。该公司管理团队在生命科学行业的企业管理、药物开发、临床试验、药政法规和商业化等方面拥有丰富经验。通过自主研发和外部合作等商业模式，百明信康正在着力构建针对过敏、自身免疫性疾病和其他适应症的免疫治疗管线。根据百明信康官网资料，该公司的核心管线组合之一是过敏免疫治疗产品。过敏性鼻炎全球患者约有5亿，患者存在巨大未满足的需求。百明信康PCFiTTM技术平台开发的药品只需3年7针即可完成治疗。目前，该公司过敏免疫治疗产品管线中研发进度最快的项目已完成2期临床，处于3期临床准备阶段。百明信康的核心管线之二是自身免疫治疗产品。百明信康Apitopes是基于抗原特异性免疫耐受疗法的技术平台，基于该技术平台开发的可溶性多肽可通过旁观者抑制途径特异性地抑制自身抗体地产生，调节免疫平衡。
　　【点评】过敏免疫治疗与自身免疫治疗在全球范围内市场规模巨大，有众多未被满足的临床需求。百明信康在内部产品管线开发和外部合作都取得了可喜的进展。此轮融资主要用于两个平台管线的持续开发和进一步团队建设，对于百明信康现阶段及未来发展都至关重要。

　　9月15日，医药观澜讯，9月15日，思路迪医药和康宁杰瑞共同宣布，皮下注射抗PD-L1单抗恩沃利单抗注射液获美国FDA授予快速通道资格，针对软组织肉瘤适应症，具体为：先前接受过化疗后进展的局部晚期、不可切除或转移性未分化多形性肉瘤和纤维组织细胞肉瘤。据新闻稿介绍，恩沃利单抗治疗软组织肉瘤适应症早先已经获得FDA授予孤儿药资格，软组织肉瘤也有望成为恩沃利单抗在美国递交生物制品许可申请（BLA）的第一个适应症。恩沃利单抗（envafolimab，KN035）是全球首个且目前唯一获批的皮下注射PD-(L)1抑制剂，由康宁杰瑞自主研发，2016年起与思路迪医药共同开发，康宁杰瑞负责生产和质量，思路迪医药负责全球肿瘤领域的临床开发和商业化。恩沃利单抗于2021年11月在中国（商品名：恩维达），适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者的治疗。
　　【点评】恩沃利单抗在有效性、安全性、便利性、依从性方面具有优势，患者无需进行静脉滴注即可30秒内完成用药，为静脉不耐受的肿瘤患者需求提供解决方案。此次快速通道资格无疑将加速恩沃利单抗在美国上市。

　　9月15日，医药观澜讯，9月15日消息，信诺维医药宣布其开发的新型抗菌药XNW4107已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准开展3期临床，拟开发与亚胺培南/西司他丁钠联合用于革兰阴性菌引起的医院获得性细菌性肺炎（HABP）和呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。今年4月，该3期临床方案也已获得美国FDA批准。XNW4107是信诺维自主研发的新一代β-内酰胺酶类广谱抗耐药菌药物，专门针对细菌耐药挑战而设计。该药能够在体外有效抑制OXA类β-内酰胺酶，这类酶是鲍曼不动杆菌对碳青霉烯耐药的主要机制。对于近年来逐年增加的碳青霉烯耐药的细菌感染，如CRAB、CRPA和CRE等，XNW4107与亚胺培南西司他丁（β-内酰胺类抗生素）联用具有良好的抗菌疗效。2021年1月，该药已获得FDA授予的合格传染病产品资格（QIDP）和快速通道资格。2022年4月，FDA批准XNW4107联合亚胺培南/西司他丁用于医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎适应症的关键3期临床方案。本次该3期临床方案获得NMPA批准是XNW4107的又一重要进展。信诺维在新闻稿中表示，该公司将于近期正式启动XNW4107的全球多中心关键3期临床研究，在全球超过100个研究中心开展，包括中国、美国和部分欧洲国家和地区。
　　【点评】细菌耐药已经成为当前全球公共健康领域的重大挑战。世界卫生组织（WHO）将耐碳青霉烯肠杆菌（CRE）、耐碳青霉烯铜绿假单胞菌（CRPA）和耐碳青霉烯鲍曼不动杆菌（CRAB）列为具有严重威胁的耐药菌。针对这些耐药菌，亟需开发新一代抗耐药菌药物来有效解决。

　　9月15日，医药观澜讯，9月14日，泽璟制药宣布其自主研发的盐酸杰克替尼片用于治疗活动性强直性脊柱炎患者的2期临床试验取得成功。该公司将与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）沟通交流（pre-III期沟通交流）后开展关键注册临床试验。强直性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，主要侵犯骶髂关节、脊柱骨突、脊柱旁软组织及外周关节，并可伴发关节外表现，严重者可发生脊柱畸形和强直。目前，强直性脊柱炎的发病机制尚未完全明确，尚无根治方法，其治疗目标是缓解疼痛、僵硬和疲劳，同时维持良好的姿势以及良好的生理和心理功能。杰克替尼是一种新型JAK抑制剂类药物，它对JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。通过阻断JAK-STAT信号传导通路，杰克替尼可直接或间接阻断多种强直性脊柱炎相关细胞因子信号转导，达到抑制炎症、缓解疾病的目的。
　　【点评】除了强直性脊柱炎，该公司也正在开展杰克替尼治疗多种适应症的临床试验，包括中高危骨髓纤维化、复发/难治的骨髓纤维化、重症斑秃、中重度特应性皮炎、特发性肺纤维化、移植物抗宿主病及中重度斑块状银屑病等等。

　　9月9日，医药观澜讯，9月8日消息，汉康生技（HanchorBio）宣布已成功完成了约2000万美元的A轮融资交割。本轮融资由中国生物制药有限公司领投，越秀基金、清科集团等机构跟投，老股东Panacea Venture、元生创投持续加码。公开资料显示，汉康生技由刘世高博士创立，致力于开发下一代肿瘤免疫疗法，以攻克当前免疫检查点抑制剂的耐药性难题。汉康生技成立于2020年12月，是一家专注于全球免疫肿瘤学的生物科技公司，致力于通过重新激活免疫系统以对抗疾病。该公司创始人、董事长兼首席执行官（CEO）为刘世高博士。公司创始团队包括了在生物药物科研和全球药物开发方面拥有丰富经验的科学家和管理人员，办公地点分布于中国台北、上海以及美国旧金山。2021年4月，该公司已完成了由元生创投领投的天使轮融资。
　　【点评】本次A轮融资的资金将使该公司能够进一步扩大和加速其不断增长的专有FBDB?管线研发进程，并将进一步支持拟申报新药在临床前研究阶段（IND-enabling）的GLP毒理研究、新药申报以及后续第一部分的临床1期试验。

　　9月9日，医药观澜讯，9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康诺亚生物1类新药CMG901拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin 18.2阳性晚期胃癌。公开资料显示，CMG901是一款靶向Claudin 18.2的抗体偶联药物（ADC），已获美国FDA授予孤儿药资格及快速通道资格。Claudin 18.2是一种具有高度组织特异性的蛋白，在许多胃癌、胰腺癌、食道腺癌等肿瘤中呈现高表达。CMG901由Claudin 18.2特异性抗体、可裂解连接子及毒性载荷一甲基澳瑞他汀E（MMAE）构成。临床前研究显示，该产品能有效杀伤胃癌肿瘤细胞，其抗肿瘤活性较好，并展现出良好的耐受性及安全性。公开资料显示，CMG901可通过多种机制杀伤肿瘤细胞：1）可通过Claudin 18.2抗体部分特异结合Claudin 18.2阳性细胞，并内吞进入细胞溶酶体，释放MMAE，进而导致肿瘤细胞的细胞周期停滞并诱发细胞凋亡；2）可激活免疫防御，通过抗体依赖的细胞毒性作用（ADCC）和补体依赖的细胞毒性作用（CDC）效应杀伤Claudin 18.2阳性细胞。
　　【点评】胃癌是原发于胃的上皮源性的恶性肿瘤。因胃癌早期症状不典型，80%～90%的胃癌患者初诊时已是进展期，丧失根治性手术机会。胃癌具有高度异质性，靶向治疗药物较匮乏。目前针对HER2的一线治疗靶向药物，适用患者人群局限性大，这个领域依然存在较大的未满足临床需求。

　　9月9日，医药观澜讯，9月8日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺诚健华申报的ICP-248片获批临床，拟开发治疗恶性血液肿瘤。公开资料显示，ICP-248为诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂，拟开发作为单药或与BTK抑制剂等其它药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等恶性血液系统肿瘤。B细胞淋巴瘤因子（BCL2）家族蛋白于上世纪80年代被发现，它通过与促凋亡蛋白BIM、BAD等形成二聚体以及自身二聚，在细胞凋亡的调控中发挥重要作用，可阻止包括淋巴细胞在内的多种细胞的凋亡。在某些血液癌症及其它类型肿瘤中，抑制BCL2的功能可恢复癌细胞的凋亡进程，实现癌细胞的“自我毁灭”。ICP-248正是一种新型的高选择性BCL2抑制剂。据诺诚健华早先新闻稿介绍，它可通过与BCL2特异性结合，解除因BCL2过表达所致线粒体凋亡途径的抑制，释放并激活促凋亡蛋白，增加线粒体膜的通透性，并释放细胞色素c。此外，ICP-248还可激活caspase介导的凋亡级联反应，恢复和促进肿瘤细胞凋亡，发挥抗肿瘤作用。
　　【点评】除了ICP-248之外，今年以来，诺诚健华还有多款血液肿瘤候选药也取得了不同的进展。

　　9月2日，医药观澜讯，8月31日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，强生（Johnson&Johnson）旗下的杨森（Janssen）公司申报的JNJ-77242113-AAC片获得一项临床试验默示许可，拟开发适应症为银屑病。公开资料显示，该药是一款口服IL-23受体拮抗剂，目前正在海外开展2期临床研究。早先，杨森公司与Protagonist Therapeutics公司达成一项近10亿美元合作，获得后者口服IL-23受体拮抗剂的开发与商业化的全球独家授权，二者选定的合作候选药物正是本次获批临床的产品。IL-23是一种与炎症有关的细胞因子，IL-23通路被认为与许多慢性免疫疾病有关。公开资料显示，全球范围内已有多款IL-23抗体获批，用于治疗克罗恩病、银屑病、银屑病关节炎等自身免疫性疾病，其中也包括了杨森公司的抗IL-23单克隆抗体Tremfya（guselkumab）。JNJ-77242113（原代号：PN-235）最初由Protagonist Therapeutics公司通过多肽技术平台而开发。Protagonist公司致力于利用多肽技术平台，开发靶向细胞因子、GPCR、离子通道等的激动剂或拮抗剂，并通过专有技术对潜在候选药物进行优化，从而改变其特异性、选择性、溶解度等。2017年，Protagonist公司与杨森公司达成合作，双方将共同开发口服IL-23受体拮抗剂，杨森公司将负责相关产品进入2期临床之后的进一步开发和商业化。
　　【点评】银屑病又名牛皮癣，是一种常见的慢性，自身免疫性炎症性皮肤病。对于症状较严重的患者来说，银屑病对他们的生活质量造成重大影响。希望这款口服IL-23受体拮抗剂后续研发进展顺利，早日为患者带来更多的治疗选择。

　　9月2日，医药观澜讯，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团引进的1类新药TG103注射液获得两项新的临床试验默示许可，拟开发分别用于阿尔茨海默病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。公开资料显示，TG103是一种生物类GLP-1受体激动剂，此前已获批开展针对超重/肥胖和2型糖尿病的临床试验。此次两项新临床试验的获批意味着针对这款新药的研究将扩展至更多疾病领域。人胰高糖素样肽-1（GLP-1）是肠道细胞分泌的一种多肽类激素，它可以与GLP-1受体相结合促进葡萄糖的代谢，并起到延缓胃排空和抑制食欲的效果。不过天然GLP-1半衰期很短，只有几分钟的寿命。公开资料显示，TG103最初由天境生物开发，它是一种注射用长效重组GLP-1Fc融合蛋白。基于hyFc长效融合蛋白平台技术，该产品的分子设计具有延长GLP-1在体内的半衰期的特点，可实现每周一次或每两周一次的皮下给药。2018年12月，石药集团全资子公司石药百克与天境生物达成合作，获得了在中国大陆进行TG103所有适应症开发与商业化的独家权利。
　　【点评】NASH是一种慢性、进行性肝病，其特征为肝脏脂肪堆积和炎症，可导致瘢痕形成或纤维化，损害肝功能。GLP-1受体激动剂对多个器官和系统有多种作用，包括胰腺、中枢神经系统和肝脏，并显示出治疗NASH的潜力。研究显示，GLP-1受体激动剂治疗NASH，与患者的血清转氨酶水平显著降低、体重降低和糖化血红蛋白（HbA1c）水平降低有关。

　　9月2日，医药观澜讯，9月2日消息，优济普世医药科技（杭州）有限公司（简称“优济普世”）宣布完成数千万人民币融资，由上海生物医药创新转化基金独家投资天使轮，并由浙商创投独家投资天使+轮。优济普世成立于2021年11月，公司致力于突破现有蛋白降解药物开发的瓶颈和局限性，聚焦开发下一代蛋白降解药物。优济普世新闻稿表示，现有的绝大部分蛋白降解靶向嵌合体仅利用CRBN和VHL等少数泛素连接酶的小分子配体进行设计。人体中已经被发现的泛素连接酶高达六百多种，但绝大多数泛素连接酶在药物设计中的潜力还未被挖掘。开发全新泛素连接酶的小分子配体具有较大的挑战性，需要考虑泛素连接酶在组织与细胞中的分布、丰度、活性及生物学功能等诸多因素。
　　【点评】优济普世致力于全新泛素连接酶的小分子配体研发，并拓展靶向蛋白降解药物研发的新适应症、新靶点。该公司目前的蛋白降解自研管线包括蛋白降解靶向嵌合体和分子胶药物，针对适应症包括自身免疫性疾病和肿瘤等。据介绍，本轮融资将用于公司研发管线的布局、团队扩张等。

　　8月26日，医药观澜讯，8月25日，北京炎明生物科技有限公司宣布，其在针对Gasdermin家族蛋白开发抑制细胞焦亡的全新药物分子项目上取得突破性进展。炎明生物的研发团队针对其自主发现的、靶向细胞焦亡的高亲和力小分子抑制剂，在世界上首次解析了Gasdermin蛋白和小分子抑制剂复合物的高分辨率晶体结构，揭示了小分子药物如何能够抑制Gasdermin蛋白发挥膜打孔功能的全新作用机制。炎明生物由邵峰院士和邓天敬博士于2020年共同创立，致力于开发治疗炎症和肿瘤的革命性创新药物，并以中国科学家的科学发现为基础、以原始创新为驱动，打造全球领先的中国生物科技公司。基于邵峰院士有关天然免疫和细胞焦亡通路上的重大科学发现，炎明生物选择尚未被攻克的在炎症和肿瘤的关键问题为主要研究内容。来自邵峰实验室和国际上其他团队的后续研究表明，Gasdermin家族蛋白在脓毒症、多发性硬化、哮喘、化疗药物导致的炎性损伤、病毒感染或CAR-T治疗引起的细胞因子风暴以及炎症性肠病等多种炎症性疾病中发挥关键作用。因此，开发特异性的Gasdermin抑制剂，有望会为这些临床未满足需求提供全新的解决方案。
　　【点评】炎明生物联合创始人、董事长、中科院院士邵峰博士表示：“更为重要的是，该突破性进展也说明，开发针对包括GSDMD在内的Gasdermin家族蛋白的特异性小分子抑制剂完全是可行的，并提供了清晰的技术路线。”

　　8月26日，医药观澜讯，8月25日，复旦大学附属中山医院与上海医药集团股份有限公司就21项中山医院的系列专利转化举行了签约仪式。从中山医院获悉，这21项签约项目涵盖肝癌、脓毒症、急性呼吸窘迫综合征、扩张性心肌病等领域的检测试剂盒，以及消化内镜器械改良、血管外科球囊穿刺针、心胸外科手术器械、皮肤硬度传感器、睡眠呼吸监测用鼻气流导管、肿瘤穿刺活检器械等医疗用品的创新研发。中山医院称，这些科技创新成果聚焦心血管疾病、肿瘤等常见病、多发病、重大疾病领域，从新药研发到器械改良、从疾病检测到预后评估，锚定重点领域和关键环节，设计改良创造出适合中国人的专利产品以及属于中国人的创新技术。这些创新成果，也将在不远的将来一一落地，在临床诊疗服务当中造福更多病人。这次签约将进一步促进中山医院科技创新的高质量发展，加快推动上海市产医融合示范基地建设，为中山医院代表上海参与全球医学科技创新高水平竞争合作提供有力的支撑。
　　【点评】这些专利项目均来自医学专家的原创，为最近几年中山医院肝外科、心内科、内镜中心、血管外科、急诊科、呼吸科、心外科、皮肤科等专家团队的最新研究成果。

　　8月26日，医药观澜讯，8月12日，国家药监局官网显示，华海药业的4类仿制药盐酸度洛西汀肠溶胶囊、磷酸西格列汀片获批生产并视同过评。今年以来，华海药业已经有8个新注册分类仿制药获批生产并视同过评，涉及精神神经、代谢、心脑血管、抗感染领域，进一步丰富公司产品管线。其中，磷酸西格列汀片、氯沙坦钾氢氯噻嗪片、左乙拉西坦注射用浓溶液2021年在中国公立医疗机构终端销售额均超过10亿元；磷酸奥司他韦胶囊于7月7日获批上市，顺利赶上第七批集采末班车并获得中选资格。截至目前，华海药业已有38个品种通过、视同通过一致性评价，在国家开展的六批化药集采中，合计中选品种18个。38个品种中，15个品种为首家过评、1个为原研技术转移；赖诺普利片、福辛普利钠片、奈韦拉平片等3个品种为独家过评。从剂型上看，华海药业过评品种以片剂为主，占比达86.84%。从治疗领域来看，38个品种涉及6大治疗领域，主要集中在神经系统药物（17个）、心脑血管系统药物（11个）、全身用抗感染药物（5个）。米内网数据显示，2021年中国公立医疗机构终端全身用抗感染药物销售规模超过1500亿元，心脑血管系统药物、神经系统药物销售规模均超过1000亿元。
　　【点评】目前华海药业主要有15款创新药（12款1类新药）在研，其中2款新药处于Ⅲ期临床阶段，上市可期；38个品种过评（15个首家），累计18个品种中标国家集采；26个新分类报产品种在审，其中3个暂无首仿（含剂型首仿）获批。

　　8月19日，医药观澜讯，8月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，合源生物的赫基仑赛注射液（拟定）获得一项新的临床试验默示许可，拟开发用于治疗儿童和青少年复发或难治性急性B细胞型淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。公开资料显示，赫基仑赛注射液即是合源生物开发的CAR-T细胞治疗产品CNCT19细胞注射液，本次是该药获批的第3项新药临床试验。赫基仑赛注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是合源生物的首个核心产品，它是一款靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品。此前，该药已在中国获批两项临床试验许可，分别针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病、复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤。目前，这两项临床试验均已进入注册2期临床阶段。其中，赫基仑赛注射液针对复发或难治性急性淋巴细胞白血病的申请已被CDE纳入突破性治疗品种。2022年1月，该药还获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性淋巴细胞白血病。本次为赫基仑赛注射液获批的第3项新药临床试验。根据合源生物新闻稿，这是一项多中心、单臂、开放标签的1/2期注册临床试验，将主要评估赫基仑赛注射液用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者的有效性、安全性、药代动力学和药效学特征。该临床试验的获批标志着赫基仑赛注射液在r/r B-ALL上的研究从成人拓展到儿童和青少年患者。
　　【点评】白血病是中国儿童最常见的恶性肿瘤，其中72.6%为ALL。尽管目前初诊儿童ALL患者的5年总生存（OS）率达到80%以上，但仍有20%的儿童ALL患者经初始治疗后仍会复发或难治。复发或难治的患儿预后差，临床缺乏有效的治疗手段，再次化疗有效的比例不足20%，且反复化疗对儿童患者的毒性大大增加。尽管部分患者后续可能会接受造血干细胞移植（HSCT），但对于儿童ALL患者，由于移植相关的毒副作用，其长期临床获益仍需进一步确认。CAR-T细胞治疗基于显著的临床疗效和可控的安全性，为儿童r/r B-ALL提供了治愈的希望。

　　8月19日，医药观澜讯，8月18日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，上海凯茂生物医药的注射用人干扰素γ的2项新适应症申请已经获得上市批准。根据该产品被纳入优先审评时的受理号公示信息，此次获批的上市申请针对适应症包括：1）类风湿性关节炎；2）肝纤维化；3）慢性肉芽肿病。干扰素是人体感染病毒时，宿主细胞通过抗病毒应答产生的一类结构和功能相近的低分子糖蛋白，具有广谱抗病毒、抗肿瘤和免疫功能。根据干扰素蛋白质一级结构的不同，干扰素可分成α、β、γ三种不同类型，分别由白细胞、成纤维细胞和免疫淋巴细胞产生，具有抗病毒、抗细胞分裂及免疫调节活性。20世纪80年代以来，科学家以基因工程方式，成功把干扰素制备成治疗药物，并成为公认的肝炎、肿瘤等疾病的治疗方法。目前，中国也批准了系列干扰素和重组干扰素产品用于各类疾病的治疗，其中就包括多款重组人干扰素γ产品。公开资料显示，截至目前，包括凯茂生物医药、上海生物制品研究所和丽珠集团丽珠制药厂在内的多家公司均有不同规格的重组人干扰素γ产品在中国获批上市。
　　【点评】凯茂生物医药是由复星医药子公司江苏万邦生化医药与金武制药集团共同设立的合资公司。该公司的注射用人干扰素γ的成份是重组人干扰素γ，是由含有高效表达人干扰素γ基因的大肠杆菌，经发酵、分离和高度纯化后冻干制成。2020年6月，凯茂生物医药的重组人干扰素γ产品在中国获批，用于治疗肝纤维化和类风湿性关节炎。

　　8月19日，医药观澜讯，8月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，华海药业子公司华奥泰生物及华博生物申报的HB0036注射液获得临床试验默示许可，拟定适应症为晚期实体瘤。公开资料显示，HB0036是由华奥泰生物自主研发的一款靶向PD-L1和TIGIT的双特异性抗体。今年1月，该产品已在美国开展临床试验。T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域（TIGIT）是一种抑制性受体，是主要在T细胞和NK细胞表面表达的免疫检查点抑制剂。作为免疫检查点蛋白，TIGIT可通过多种作用机制抑制固有和适应性免疫，在肿瘤免疫抑制中的“踩刹车”作用和PD-1/PD-L1类似。研究发现，抑制TIGIT靶点为从免疫抑制肿瘤微环境中拯救免疫细胞提供了潜在的作用机制。同时，TIGIT通路被认为可与PD-1通路协作，最大程度抑制效应肿瘤浸润免疫细胞。公开资料显示，HB0036是一款靶向PD-L1和TIGIT的双特异性抗体，它能同时高特异性结合PD-L1和TIGIT这两个关键免疫检查点，阻断PD-1/PD-L1和TIGIT/CD155这两条信号通路的信号传导，从而解除其介导的免疫抑制作用，重新激活细胞毒性T淋巴细胞和NK细胞对肿瘤细胞的杀伤作用。此外，HB0036保留了PD-L1和TIGIT所介导的抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用（ADCC）作用，可进一步通过ADCC作用杀伤肿瘤细胞和Treg细胞，增强抗肿瘤效果。
　　【点评】公开资料显示，华奥泰生物成立于2013年，为华海药业的下属子公司，专注于创新生物新药的自主研发，解决肿瘤、自身免疫、呼吸、眼科等领域的重大疾病。华博生物则为华奥泰生物的子公司。目前，华奥泰生物在研产品管线包括单抗、双抗、融合蛋白、抗体偶联药物（ADC）等。今年以来，该公司多款产品相继在中国获批临床。该公司已有多个产品进入临床研究阶段，正在美国、新西兰和中国开展临床试验。

　　8月12日，医药观澜讯，8月11日，argenx公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，作为标准疗法的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者的治疗，该药也由此成为首款在欧盟获批治疗这类患者的FcRn阻断剂。在中国，再鼎医药通过合作获得了这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益，目前该药也已经在中国。重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性疾病。免疫球蛋白G（IgG）抗体会破坏神经和肌肉之间的沟通，引起虚弱和可能危及生命的肌无力。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。Efgartigimod（艾加莫德α注射液）是argenx公司开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。它旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。2021年1月，再鼎医药与argenx公司达成合作，获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益，并将负责该候选药多个适应症在中国的全球注册临床研究开发工作。
　　【点评】根据再鼎医药早前发布的新闻稿，efgartigimod也是首个在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn阻断剂。在中国，该药也已成功落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。此外，argenx公司还在开发efgartigimod的皮下注射制剂，并已在一项3期临床试验中获得积极数据。该公司计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请（BLA）。

　　8月12日，医药观澜讯，8月12日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，泽璟制药开发的甲苯磺酸多纳非尼片新适应症上市申请已获得批准。根据泽璟制药此前新闻稿，这是多纳非尼在中国获批的第二项适应症，用于治疗局部晚期/转移性放射性碘难治性分化型甲状腺癌（RAIR-DTC）。就在近日，多纳非尼还入选了第十四届健康中国论坛“十大新药（国内）”。支持该药本次获批的是名为ZGDD3的3期临床研究。据ZGDD3研究牵头学者、中国医学科学院北京协和医院林岩松教授表示，ZGDD3研究是中国甲状腺癌患者中开展的最大样本研究之一，研究结果显示多纳非尼治疗具有优异抗肿瘤效果，在显著延长RAIR-DTC患者的PFS的同时显示了良好的安全性和耐受性，数据成果令人鼓舞。甲苯磺酸多纳非尼片是泽璟制药开发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。临床前药理学研究证实，该药既可抑制VEGFR、PDGFR等多种受体酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各种Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信号传导通路，抑制肿瘤细胞增殖和肿瘤血管的形成，从而发挥多重抑制、多靶点阻断的抗肿瘤作用。多纳非尼片已于2021年6月获NMPA，用于一线治疗晚期肝细胞癌（商品名：泽普生），这也是泽璟制药首个获批的产品。
　　【点评】根据中国国家癌症中心2019年数据，中国甲状腺癌发病数达到20.1万例，发病率为每10万人群中有14.6例，在所有恶性肿瘤中位居第7位。其中在局部晚期或转移性分化型甲状腺癌病灶中，有25%~50%的病灶表现出失分化的特点，病灶失去摄碘功能而无法从碘-131治疗手段中获益，临床上称之为放射性碘难治性分化型甲状腺癌。这类患者具有死亡高风险性，10年生存率仅为10%，平均预期生存时间仅为2.5～3.5年，是目前甲状腺癌患者生存率难以进一步提升的主要瓶颈。

　　8月12日，医药观澜讯，8月11日，联拓生物宣布，其引进的产品mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的3期关键临床试验已完成患者招募，该临床试验结果以及mavacamten的其他研究数据，预计将用于支持该药在中国的注册审批。Mavacamten是一款“first-in-class”心肌肌球蛋白别构抑制剂，已经于今年4月获美国FDA，用于治疗oHCM成人患者，也是FDA批准的首款心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂。这款新药也在今年1月被Evaluate列为。oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关，急需新疗法来治疗患者。
　　【点评】据联拓生物新闻稿介绍，肥厚型心肌病的机理特征，是过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调。Mavacamten是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，它能将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，mavacamten可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少左心室流出道梯度和增加舒张顺应性。