【医 药】和誉医药CSF-1R抑制剂获FDA快速通道资格(2023-12-15)
12月15日,医药观澜讯,12月14日,和誉医药宣布,其创新CSF-1R抑制剂pimicotinib(ABSK021)获美国FDA授予快速通道资格,用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)。此前,pimicotinib于今年1月获得FDA授予突破性疗法认定。Pimicotinib(ABSK021)是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。此前,该药用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤的申请曾被中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种,并获得美国FDA授予的突破性疗法认定,以及EMA授予的优先药物资格(PRIME)。该药还已在中国、美国、加拿大和欧洲同步开展全球多中心3期临床试验。根据和誉医药新闻稿,截至本文刊发日期,中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。
【点评】除腱鞘巨细胞瘤适应症外,和誉医药也在积极探索pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力,并获中国NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的2期临床试验和针对晚期胰腺癌的2期临床试验。
【医 药】康抗生物IL-12前药分子疗法完成首例患者给药(2023-12-15)
12月15日,医药观澜讯,12月13日,康抗生物(KangaBio)宣布该公司在研产品KGX101(注射用肿瘤特异性重组IL-12 Fc融合蛋白)的1期临床首例患者已完成给药。KGX101是康抗生物的第一个基于白介素12的前药细胞因子产品。康抗生物是一家创新的生物医药公司,专注于开发有条件地激活人体全身免疫治疗癌症的产品。该公司成立于2021年,由医药行业资深人士姜伟东博士创立。该公司希望基于全球创新的前药蛋白分子技术开发新一代免疫激动剂和多特异性抗体,解决肿瘤患者临床治疗中未被满足的需求。KGX101正是基于康抗生物的前药蛋白分子技术平台开发的一款细胞因子白介素12(IL-12)前药分子。与其他IL-12分子不同,它是异源二聚体IL-12的前药,通过系统性给药,但选择性只在肿瘤微环境中活化。KGX101可以通过刺激先天和适应性免疫发挥抗肿瘤活性,包括激活NK细胞、Th1分化和放大效应T细胞抗肿瘤反应等。临床前研究表明,该产品具有较好的抗肿瘤活性,以及良好的药代动力学和耐受性。
【点评】KGX101的1期试验中首例患者完成给药,这标志着公司蛋白质工程平台中首个前药分子进入临床。KGX101证明了康抗团队肿瘤创新药的开发能力、验证了有条件激活的细胞因子前药方法可行,提高极具挑战的肿瘤临床效果未来可期。
【医 药】针对系统性红斑狼疮,恒瑞医药JAK1抑制剂缓释片获批临床(2023-12-15)
12月15日,医药观澜讯,12月14日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,恒瑞医药1类新药SHR0302缓释片获批临床,拟开发治疗系统性红斑狼疮。公开资料显示,SHR0302的作用机制为JAK1抑制剂。早先,恒瑞医药开发的SHR0302片已经在中国递交多个适应症的上市申请,分别用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、特应性皮炎。系统性红斑狼疮(SLE)是一种复杂的自身免疫性疾病,大约90%的患者是女性。近年来,SLE患者的长期生存虽有所改善,但不可避免的疾病复发及其导致的不可逆的器官损伤仍是SLE患者死亡的重要原因,这类患者急需创新的治疗手段实现疾病症状的持续缓解,控制器官损害,改善患者长期生存。JAK属于细胞质酪氨酸激酶家族,共有四种JAK亚型。JAK激酶涉及超过50种细胞因子和生长因子的信号传导,其中许多参与驱动免疫介导反应。JAK激酶抑制剂已经在某些炎性和自身免疫性疾病中显示出治疗功效。
【点评】SHR0302是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂,可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应,并减少由于JAK2抑制引起的贫血等副作用。
【医 药】和黄医药Syk抑制剂索乐匹尼布拟纳入优先审评(2023-12-08)
12月8日,医药观澜讯,12月7日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评,拟定适应症为:既往接受过一线标准治疗(糖皮质激素、免疫球蛋白)无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症(ITP)。公开资料显示,这是一款Syk抑制剂。该产品探索用于治疗成人ITP的中国关键性3期研究ESLIM-01此前已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶(Syk)抑制剂,每日一次口服用药,拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白,是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。由于免疫性血小板减少症的血小板破坏是和Syk调控的细胞吞噬与Fcγ受体结合的血小板有关,因此Syk抑制剂可能成为有希望的免疫性血小板减少症疗法。
【点评】和黄医药目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。索乐匹尼布早先已经被CDE纳入突破性治疗品种,用免疫性血小板减少症。索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究也在进行中。
【医 药】泽璟制药与远大生命科学达成商业化合作(2023-12-08)
12月8日,医药观澜讯,12月7日,泽璟制药宣布与远大生命科学全资子公司远大生命科学(辽宁)有限公司就重组人凝血酶达成独家商业化合作协议,泽璟制药授权远大辽宁作为重组人凝血酶在大中华区的独家市场推广服务商。根据协议约定,远大辽宁将向泽璟制药支付首付款和商业化里程碑款总金额为最高人民币4亿元,其中首付款人民币2.6亿元、首次商业销售满12个月的商业化里程碑款人民币1.4亿元。此外,在达到协议约定的销售里程碑事件后,远大辽宁将向泽璟制药支付最高不超过人民币91500万元的销售里程碑款,同时泽璟制药将根据协议约定向远大辽宁支付市场推广服务费。重组人凝血酶是基于泽璟制药复杂重组蛋白新药和抗体新药研发及产业化平台开发的一种高度特异性人丝氨酸蛋白酶,是采用重组基因技术生产的重组人凝血酶开展3期临床试验并获得试验成功的产品。当重组人凝血酶外用于出血部位时,可以有效地活化血小板和催化纤维蛋白原转化为纤维蛋白,这些是血液凝块形成的必要步骤,从而达到有效止血的目的。据悉,重组人凝血酶具有高纯度和高止血活性的特点,同时具有良好的生物安全性。
【点评】本次合作将充分发挥双方优势,加快推进重组人凝血酶上市后的商业化,为临床需求提供更多治疗选择。
【医 药】百奥泰贝伐珠单抗生物类似药在美国获批上市(2023-12-08)
12月8日,医药观澜讯,12月7日,百奥泰宣布于近日收到了美国FDA签发的关于BAT1706(贝伐珠单抗注射液生物类似药,美国商品名称:Avzivi)上市批准的通知,适应症包括:转移性结直肠癌;非小细胞肺癌;成人复发性胶质母细胞瘤;转移性肾细胞癌;持续性、复发性或转移性宫颈癌;上皮性卵巢癌;输卵管癌或原发性腹膜癌。根据百奥泰公告介绍,BAT1706注射液已于2020年递交欧洲EMA上市许可申请;2021年11月在中国获批上市。该公司已于全球多区域及地区开展了BAT1706的商业化进程,包括:与百济神州达成合作协议,由百济神州进行BAT1706在中国市场(包括中国香港、澳门、台湾地区)的开发和商业化;将BAT1706美国、欧洲、加拿大和大部分其他BAT1706合作未覆盖的国际市场的产品商业化权益有偿许可给山德士(Sandoz);授权Biomm公司就BAT1706在巴西市场的独家产品商业化权益;授权Mega Lifesciences公司就BAT1706在印度尼西亚市场的独家分销权及销售权。
【点评】BAT1706(贝伐珠单抗)注射液是百奥泰根据中国NMPA、美国FDA、欧洲EMA生物类似药相关指导原则开发的贝伐珠单抗注射液。贝伐珠单抗是一种人源化单克隆抗体,属于血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂,其通过与VEGF结合,阻断VEGF与其受体的结合,从而阻断血管生成的信号传导途径,抑制肿瘤细胞生长。
【医 药】成为资本领投,动肽医药完成800万美元种子轮融资(2023-12-01)
12月1日,医药观澜讯,12月1日,动肽医药(Perpetual Medicines)宣布已完成800万美元的种子轮融资,以推进高度整合的计算设计-自动化合成多肽药物发现平台。本轮融资由成为资本领投。该公司同时宣布核心领导团队的最新任命,包括联合创始人、董事长兼首席执行官Kerry L. Blanchard(薄科瑞)博士、首席技术官Ved Srivastava博士和首席科学官叶祥胜博士。动肽医药是一家基于高度整合的计算设计-自动化合成平台的多肽药物研发公司,旨在构建下一代多肽药物发现引擎。公司的平台结合了尖端计算物理方法和下一代人工智能技术的预测能力,与先进的合成化学相结合,以探索广阔未开发的多肽化学空间。该平台旨在解决以往难以成药的靶点和疾病领域,加速发现过程,并提高多肽候选药物质量。目前,动肽医药在中国上海和美国波士顿均设有运营机构。
【点评】动肽医药正在充分利用基于人工智能、深度学习和机器学习的计算模型所取得的最新进展,首次开启了针对广阔的、未开发的多肽化学空间进行药物发现的大门。
【医 药】通化东宝利拉鲁肽注射液生物类似药获批上市(2023-12-01)
12月1日,医药观澜讯,12月1日,中国国家药品监督管理局(NMPA)官网最新公示,通化东宝药业以注册分类3.3类申报的GLP-1类似物利拉鲁肽注射液生物类似药的上市申请已获得批准。根据通化东宝药业公开资料,利拉鲁肽注射液为该公司糖尿病研发管线中以GLP-1受体为靶点的降糖药物。利拉鲁肽原研药由诺和诺德(Novo Nordisk)公司开发。该药是一种GLP-1类似物,可激活人GLP-1受体,促进胰腺分泌胰岛素。利拉鲁肽原研药(商品名:诺和力)于2011年进入中国市场,被批准用于成人2型糖尿病患者控制血糖。另外,利拉鲁肽还有明显的减轻体重的作用。2014年,美国FDA已批准利拉鲁肽注射液用于超重和肥胖症成人长期体重管理。
【点评】通化东宝药业开发的利拉鲁肽注射液于2018年获批临床。中国药物临床试验登记与信息公示平台显示,通化东宝药业已完成一项3期临床试验,该研究旨在比较利拉鲁肽注射液和诺和力在2型糖尿病患者中的疗效和安全性。
【医 药】亚虹医药膀胱癌诊断和管理药物申报上市(2023-12-01)
12月1日,医药观澜讯,11月29日,亚虹医药宣布其用于膀胱癌诊断和管理的药物APL-1706(通用名:灌注用盐酸氨酮戊酸己酯)的新药上市申请(NDA)已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)受理。APL-1706此前已在海外获批,为辅助膀胱癌诊断和管理的显影剂类药物,其联合使用蓝光膀胱镜作为非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)管理的方法已被纳入全球专家共识指南及《中国泌尿外科和男科疾病诊断治疗指南》。公开资料显示,APL-1706是一款新一代荧光显影剂类药物,其活性成分为5-氨基酮戊酸己酯(HAL)。由于其可以被肿瘤组织高度选择性吸收,通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以提高NMIBC的检出率,使切除手术更完全,以降低肿瘤复发率。2021年1月,亚虹医药从Photocure公司引进了APL-1706在中国大陆及台湾地区的独家注册及商业化权利。亚虹医药在今年10月举行的国际泌尿外科学会年会(SIU)上以口头报告形式首次发布了APL-1706的3期临床试验数据,且该临床结果入选Late-Breaking Abstract(LBA)。该研究证实了在中国患者中,APL-1706联合蓝光膀胱镜(BLC)在膀胱癌检测方面优于白光膀胱镜(WLC),尤其是原位癌的检出,并且其耐受性良好。
【点评】NMPA受理APL-1706的新药申请是亚虹医药聚焦专科领域、布局膀胱癌全病程管理的重要一步。亚虹医药以患者为中心,深度挖掘他们的痛点和未被满足的临床需求,努力推进药物的临床开发,为患者提供创新的解决方案,提高膀胱癌的诊断和治疗标准。
【医 药】信达生物/劲方医药KRAS G12C抑制剂申报上市并被纳入优先审评(2023-11-24)
11月24日,医药观澜讯,11月24日,信达生物和劲方医药宣布,IBI351(KRAS G12C抑制剂)的新药上市申请(NDA)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理并纳入优先审评程序,用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌患者。RAS蛋白家族主要分为KRAS、HRAS、NRAS三种亚型,其中KRAS是最常见的RAS蛋白亚型。作为一款高效口服新分子实体化合物,IBI351通过共价不可逆修饰KRAS G12C蛋白突变体半胱氨酸残基,抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平;临床前半胱氨酸选择性测试,也显示了IBI351对于该突变位点的高选择性抑制效力。此外,IBI351抑制KRAS蛋白后可进而抑制下游信号传导通路,诱导肿瘤细胞凋亡及细胞周期阻滞,达到抗肿瘤效果。2021年9月,信达生物与劲方医药宣布达成全球独家授权协议,信达生物作为独家合作伙伴获得IBI351(劲方研发代号:GFH925)在中国(包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区)的开发和商业化权利,并拥有全球开发和商业化权益的选择权。
【点评】IBI351是中国首个递交NDA的KRAS G12C抑制剂,有望尽早惠及KRAS G12C突变的肺癌患者。
【医 药】炎明生物ALPK1小分子激动剂在美国获批临床(2023-11-24)
11月24日,医药观澜讯,11月24日,炎明生物宣布公司自主研发的全新作用机制的小分子先天免疫激动剂PTT-936已获得美国FDA批准开展临床研究,成为该公司第一款在美国获批临床的创新药。PTT-936是一款全新的ALPK1(Alpha-kinase 1)小分子激动剂,通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。ALPK1作为全新的先天免疫受体,可以识别细菌来源的小分子ADP-heptose,进而激活机体的免疫反应。2018年,炎明生物联合创始人邵峰院士在Nature杂志报道了该项发现。临床前研究表明,激活ALPK1可以高效诱导机体的抗肿瘤免疫。基于此,炎明生物开发了全新的ALPK1激动剂PTT-936。
【点评】该产品单药或者联合免疫检查点抑制剂具有良好的抗肿瘤活性,同时具有潜在更大的治疗窗口。作为基于全新靶点和机制的小分子激动剂,PTT-936有望解决现有先天免疫激动剂在有效性和安全性方面的问题,为肿瘤患者带来全新的治疗方案。
【医 药】复宏汉霖EGFR靶向ADC在美国获批临床(2023-11-24)
11月24日,医药观澜讯,11月23日,复宏汉霖宣布,基于与宜联生物的合作,该公司开发的抗体偶联药物(ADC)注射用HLX42的新药临床试验(IND)申请已经获得美国FDA许可,拟用于晚期/转移性实体瘤的治疗。根据复宏汉霖新闻稿,这是继中国国家药监局(NMPA)临床试验批准后,HLX42取得的首个境外临床试验许可。根据复宏汉霖新闻稿介绍,HLX42为一款靶向表皮生长因子受体(EGFR)的新型ADC候选药物,由高度特异性的人源化lgG1 EGFR抗体分子、可裂解的新型连接子-荷载毒素偶联制备而成,其药物抗体比(DAR)约为8。HLX42的荷载毒素为一种新型DNA拓扑异构酶I小分子抑制剂,通过造成DNA双链断裂,阻断DNA复制,从而导致肿瘤细胞凋亡。静脉输注后,HLX42的连接子-毒素能够在肿瘤微环境中特异性裂解,释放具备较强的旁观者杀伤效应,独特的作用机制使得HLX42具有更大的治疗窗口,能增强ADC在实体肿瘤中的治疗效果。
【点评】作为复宏汉霖首批进入临床阶段的ADC产品之一,HLX42致力于克服现有靶向EGFR治疗的耐药机制,填补更多晚期/转移性实体瘤患者未满足的临床需求。兼具抗体分子的高度靶向性和细胞毒素的强大杀伤力,HLX42已经在临床前研究、药代动力学研究及安全性评价中展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。
【医 药】心血管创新药新适应症在中国申报上市,亿腾医药拥有中国权利(2023-11-17)
11月17日,医药观澜讯,11月15日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,亿腾医药引进的心血管创新药二十碳五烯酸乙酯软胶囊(商品名为唯思沛)新适应症上市申请获受理。根据亿腾医药新闻稿,该产品本次申请的新适应症为:二十碳五烯酸乙酯软胶囊与他汀类药物联合使用,用于确诊心血管疾病或糖尿病伴≥2种其他心血管疾病危险因素,合并高甘油三酯血症的成年患者,以预防和降低心血管事件风险(包括心血管死亡、心肌梗死、卒中、冠状动脉血运重建和不稳定型心绞痛需住院治疗)。今年6月,该产品已在中国获批用于降低重度高甘油三酯血症成年患者的甘油三酯水平。二十碳五烯酸乙酯软胶囊是Amarin Pharmaceuticals公司开发的一款含高度纯化活性成分二十碳五烯酸乙酯(IPE)的单分子处方药。研究显示,高纯度的IPE不仅可以降低血脂水平,还可以通过抗炎、抗氧化作用,稳定或逆转斑块,预防血栓形成,进而防止心血管疾病的发生。二十碳五烯酸乙酯软胶囊已于2013年在美国上市,作为饮食辅助手段来降低甘油三酯,并于2019年获FDA批准用于降低心血管风险(CRR)适应症。
【点评】多年来,低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)一直是临床实践中血脂管理的焦点,然而即使在他汀药物治疗之后心血管事件仍然呈上升趋势,缺乏一种有效的治疗手段来控制与TG水平升高相关的心血管剩余风险。唯思沛此次申请的适应症,可以在临床实践中为那些他汀类药物治疗后伴TG水平较高的患者提供一种全新的,且具有强有力循证医学证据的治疗选择,以帮助他们进一步降低心血管剩余风险。
【医 药】康威生物肿瘤免疫新药在美国获批临床(2023-11-17)
11月17日,医药观澜讯,11月17日,康威生物发布新闻稿称,抗肿瘤新药CAN2109的临床试验申请获美国FDA批准,即将开展针对多种实体瘤的临床1期试验。CAN2109是康威生物自主研发的一款肿瘤免疫新机制新药。康威生物是一家处于临床阶段的新药研发公司,专注于抗肿瘤免疫疗法新药的研发。2022年,该公司先后完成由龙磐投资领投的A轮融资,以及由国投创业独家投资的超亿元A+轮融资。目前,该公司已建立起三个技术平台,包括免疫治疗、小分子及偶联、抗体药物偶联,其在研管线已有多条抗肿瘤新药。
【点评】CAN2109 IND申请获得FDA批准,这是继CAN1012之后,该公司自主研发并获FDA批准开展临床试验的第二款新药,充分显示了康威生物的研发水平和执行能力。
【医 药】入选LBA,翰森制药乙肝新药3期临床144周数据发表(2023-11-17)
11月17日,医药观澜讯,11月16日,翰森制药发布新闻稿称,其在研口服抗乙肝病毒创新药艾米替诺福韦(TMF)的3期临床研究144周数据,在第74届美国肝病研究学会(AASLD)年会上以“最新突破摘要(LBA)”形式发布,研究结果再次验证了艾米替诺福韦长期治疗慢乙肝患者的疗效和安全性。艾米替诺福韦是一种新型核苷酸类逆转录酶抑制剂。它通过创新的ProTide(磷酰胺酯化前药)技术,实现了替诺福韦(TFV)向肝细胞的靶向输送,在提高肝细胞内活性代谢物TFV-DP浓度的同时,大幅降低血浆中TFV的暴露量,从而在高效抑制HBV复制的同时,降低了长期使用的安全性风险。艾米替诺福韦片已于2021年6月在中国获批上市,用于慢性乙型肝炎成人患者的治疗。
【点评】艾米替诺福韦凭借较好的疗效和安全性获得慢乙肝抗病毒治疗首选药物推荐。
【医 药】恒瑞医药三合一口服降糖药递交上市申请(2023-11-10)
11月10日,医药观澜讯,11月10日,中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,恒瑞医药子公司盛迪医药已递交HR20031片的新药上市申请,并获得CDE受理。公开资料显示,HR20031片是一款由恒格列净、瑞格列汀和二甲双胍组成的固定剂量复方缓释制剂,拟每日一次口服用于治疗经二甲双胍治疗后血糖仍控制不佳的2型糖尿病。目前,二甲双胍已被许多临床实践指南推荐为2型糖尿病患者的首选治疗药物。它可以减少肝糖生成,减少葡萄糖在肠道的吸收,并可以通过增加外周组织对葡萄糖的摄入和利用来提高机体的胰岛素敏感性。但许多患者会对二甲双胍产生耐受,因此不少公司正在开发合适的联合用药产品,以期达到更好的临床疗效。此次恒瑞医药申报上市的HR20031片,正是由恒格列净、瑞格列汀与二甲双胍组成的一款复方制剂。
【点评】HR20031通过三种不同作用机制达到降血糖作用,拟每日一次口服用于治疗经二甲双胍治疗后血糖仍控制不佳的2型糖尿病,以改善此类患者的血糖控制。同时,该产品为缓释制剂,通过减少用药次数简化降糖疗法,预期能够提高患者的治疗依从性。
【医 药】开发siRNA药物,华东医药与圣因生物达成战略合作(2023-11-10)
11月10日,医药观澜讯,11月9日消息,华东医药全资子公司中美华东与圣因生物(SanegeneBio)达成战略合作,双方将基于圣因生物的LEAD创新技术平台,共同开发针对慢性代谢性疾病的siRNA药物,并进一步探讨在其他治疗领域开发新型siRNA药物的合作机会。根据圣因生物官网介绍,基于RNAi药物开发的模块化设计,该公司建立RNAi药物分子设计平台和偶联靶向递送平台来快速推动管线开发,旨在充分实现RNAi药物的潜能。在RNAi分子设计平台上,圣因生物开发了具有高活性序列、更稳定的化学修饰、降低化脱靶效应等特性的RNAi药物分子。在偶联靶向递送平台上,圣因生物开发了具有更高亲和力、更稳定的靶向配体偶联,加上递送和药代的增强基团,极大提高了靶向递送的有效性、特异性和稳定性。因此,圣因生物的研发平台旨在以最快速度、最大化发挥RNAi技术的潜力,实现RNAi疗法对肝脏以外包括中枢神经系统、肌肉和脂肪在内的多个器官和组织的靶向递送,以解决未被满足的医疗需求。
【点评】本次华东医药与圣因生物的合作将充分依托华东医药的医药开发专业知识及丰富的药物临床、商业化经验,并有效利用圣因生物专有的小核酸药物LEAD(Ligand and Enhancer Assisted Delivery)开发平台的优势和技术,加速为慢性代谢性疾病患者提供突破性创新治疗方案的进程。
【医 药】至善唯新rAAV基因药物临床研究启动,治疗法布雷病(2023-11-10)
11月10日,医药观澜讯,11月,至善唯新治疗法布雷病的重组腺相关病毒(rAAV)基因药物临床研究项目在四川大学华西医院顺利启动,并完成首例患者治疗。这是一项评价ZS805腺相关病毒载体表达人α-半乳糖苷酶A在法布雷病患者治疗中的安全性和有效性的临床研究,由四川大学华西医院心内科主任、罕见病诊疗及研究中心副主任陈玉成教授作为主要研究者牵头,联合中国六家三甲医院共同开展。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变,基因产物结构和功能异常,使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积,导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生,心肌病变是导致患者死亡的主要原因。目前,全球暂无法布雷病基因治疗药物上市。该病的传统治疗方案为酶替代疗法,患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗,对其正常生活、工作、学习影响很大,治疗时间长,很多患者无法负担高昂的治疗费用。
【点评】该产品的基因表达盒框架搭载了该公司自主研发的肝脏特异启动子和基因工程改造优化后的α-半乳糖苷酶A基因,保证α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌,提高了药物的安全性与有效性。
【医 药】远大医药mRNA治疗性肿瘤疫苗在中国申报临床(2023-11-03)
11月3日,医药观澜讯,11月2日,远大医药宣布,其附属公司奥罗生物针对人类乳头瘤病毒16型(HPV-16)阳性晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的mRNA治疗性肿瘤疫苗ARC01(A002)的新药临床试验申请(IND)获得中国国家药监局药品审评中心(CDE)正式受理。HPV是一种嗜上皮组织的无包膜双链环状DNA病毒,能引起人体皮肤、黏膜的增殖性病变。其中,高危型HPV持续感染可引起子宫颈、阴道、外阴、肛门、阴茎、头颈等部位的癌前病变,病变可最终发展为浸润性癌。公开资料显示,所有HPV所致的癌症中,HPV-16感染占主导地位。ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗,通过脂质体纳米颗粒(LNP)递送技术,将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞,并翻译出相应的抗原,在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫,最终达到抗肿瘤的效果。其中,LNP递送技术与TriMix佐剂技术能显著增强机体的免疫应答反应,从而提高疫苗的免疫治疗效果。
【点评】集团一直高度重视创新产品和先进技术的研发,未来将持续加大对全球创新产品和先进技术的投入,丰富和完善产品管线及产业布局。
【医 药】科越医药双靶点补体药物2期临床结果入选口头报告(2023-11-03)
11月3日,医药观澜讯,11月2日,科越医药(Kira Pharmaceuticals)宣布,将在2023年美国血液学会(ASH)年会上以口头报告的形式公布KP104在未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中进行的临床2期试验的中期安全性和有效性数据。该会议将于12月9日至12日在美国圣地亚哥举行。KP104是一种创新的双靶点补体抑制剂,它可选择性地同时靶向补体旁路途径和末端途径。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的、危及生命的血液疾病,由属于先天免疫系统的补体系统的过度活动引起。PNH以红细胞破坏、血栓形成和骨髓功能受损为特征,每百万人中有1到5人受此病影响。目前的治疗包括C5抑制剂,但无法解决与替代途径相关的血管外溶血(EVH),或是C3抑制剂,可能解决EVH,但有存在不能充分阻断下游C5的问题,导致危及生命的突破性溶血。由于补体生物学的复杂性和PNH致病病理学的多种途径,该领域仍然存在巨大未被满足的临床需求,急需具有比当前疗法更好的疗效和给药便利性的下一代药物。
【点评】KP104是一种具有独特作用机制的创新双功能补体生物药。该产品旨在同时选择性抑制补体旁路和末端途径,提供一种强大的协同机制且可能更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。