中国行业发展报告

　　1月31日，医药观澜讯，1月31日，科笛集团宣布，该公司的CU-40102（外用非那雄胺喷雾剂）新药上市申请（NDA）获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，适应症为治疗雄激素性脱发。雄激素性脱发（AGA）是常见的脱发类型，严重影响患者的心理健康和生活质量。该疾病一般认为与遗传因素及雄激素——二氢睾酮有关，但脱发的详细机制尚不十分清楚。非那雄胺作为特异性II型5α-还原酶竞争抑制剂，通过抑制头皮中睾酮转化为双氢睾酮，可治疗男性患者的雄激素性脱发。CU-40102是科笛集团自Polichem公司授权引进的一款用于雄激素性脱发治疗的外用非那雄胺产品。根据科笛集团新闻稿介绍，与口服非那雄胺不同，CU-40102的外用制剂便于患者将药物直接精确地涂抹在头皮表面，在用药部位保持高浓度，减少药物的全身暴露，从而可减少口服药常会引起的副作用。
　　【点评】在疗效方面，受试者在治疗24周后，CU-40102组受试者的顶部秃发目标区域内的总毛发计数及终毛计数改善均显著优于安慰剂组，达到主要终点指标和主要的次要终点指标。安全性方面，CU-40102受试者对给药部位局部耐受性良好，CU-40102组与安慰剂组不良事件的总体发生率相似，没有发生严重不良事件及没有导致死亡的不良事件。

　　1月26日，医药观澜讯，1月24日，博安生物宣布，其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物（ADC）BA1301再次获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌（包括胃食管连接部癌）。此前，BA1105和BA1301已在美国获得用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。BA1105是重组抗Claudin18.2全人源IgG1型单克隆抗体，拟开发用于治疗Claudin18.2阳性表达的晚期实体瘤。该候选药采用ADCC（抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用）增强技术具有更强药效潜力，目前在中国处于1期临床阶段。BA1301是靶向Claudin18.2的ADC在研产品，目前在中国同样处于1期临床阶段。BA1301采用定点偶联技术，将小分子细胞毒素与靶向Claudin18.2的单抗偶联，通过抗体的靶向性引导小分子毒素到达肿瘤部位，杀伤肿瘤的同时，降低小分子毒素的毒副作用，提高治疗窗口。
　　【点评】该两款靶向Claudin18.2的在研产品在美国获得用于治疗胰腺癌的孤儿药资格认定后，又再次获得用于治疗胃癌的孤儿药资格，体现了FDA对这两款创新药用于治疗胃癌包括胃食管连接部癌潜力的初步认可。

　　1月26日，医药观澜讯，1月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，远大医药附属公司奥罗生物1类新药ARC01获批临床，拟用于治疗复发和转移性人类乳头瘤病毒16型（HPV-16）阳性实体瘤。公开资料显示，ARC01是一款mRNA治疗性肿瘤疫苗。HPV是一种嗜上皮组织的无包膜双链环状DNA病毒，能引起人体皮肤、黏膜的增殖性病变。其中，高危型HPV持续感染可引起子宫颈、阴道、外阴、肛门、阴茎、头颈等部位的癌前病变，病变可最终发展为浸润性癌。对于HPV感染引发的癌变，目前临床治疗手段主要以手术、放化疗为主。然而传统的治疗手段存在对患者伤害大且易复发的缺点，mRNA治疗性肿瘤疫苗有望提供一种全新的更优的治疗手段。据悉，ARC01本次获批的临床研究是一项开放标签、剂量递增的1期临床研究，拟入组不超过42例受试者，旨在评价ARC01在治疗患有HPV-16阳性的晚期不可切除或复发/转移性实体瘤的中国受试者中的安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学特征及有效性。
　　【点评】ARC01作为一款mRNA治疗性肿瘤疫苗，通过脂质体纳米颗粒（LNP）递送技术，将编码HPV-16中E6和E7抗原的mRNA转染自体细胞并翻译出相应的抗原，在TriMix免疫佐剂共同作用下刺激机体产生特异性的体液免疫和细胞免疫，最终达到抗肿瘤的效果。其中，远大医药自主研发的LNP递送技术与TriMix佐剂技术能显著增强机体的免疫应答反应，从而提高疫苗的免疫治疗效果。

　　1月26日，医药观澜讯，1月，上海舶望制药有限公司宣布，其利用公司siRNA平台技术RADS自主研发的首款心血管siRNA新药BW-01，已于2024年1月完成在澳洲开展的1期临床试验以及中国1期临床试验，并取得积极结果。试验数据显示，BW-01在两个试验中都表现出了良好的安全性和耐受性特征，没有死亡或导致停药和退出研究的不良事件，活性药物组没有发生严重不良事件。单剂量注射皮下给药显示可有长达24周的药效学指标显著改善。舶望制药计划2024年上半年将启动BW-01的2期临床试验。舶望制药成立于2021年，是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新一代siRNA药物，为全球患者提供更好的治疗手段。在过去的不到三年的时间里，舶望制药建立了丰富且差异化的siRNA候选药物管线，涵盖广泛的适应症。据悉，目前舶望制药已有5个siRNA药物进入1期临床试验阶段。2023年11月，该公司还宣布完成了3亿元人民币融资，本轮融资由国投招商领投，华盖资本、元希海河基金、老股东三一创新投资跟投。
　　【点评】siRNA药物（小干扰核酸药物）是近几年来崭露头角的新技术药物，具有可成药靶点多、药效强、安全性好、给药频率低的优势，且适应症领域广泛，涵盖心血管疾病、罕见病、神经性疾病、病毒肝炎、眼科疾病、肿瘤等，已成为全球范围内极具发展潜力的前沿医药领域之一。

　　1月19日，医药观澜讯，1月18日，昆山益腾医疗科技有限公司宣布完成数千万人民币Pre-A轮融资。本轮融资由杏泽资本领投，苏创投国发创投及无锡新尚资本跟投，点石资本担任独家财务顾问。据悉，本轮融资所筹资金将主要用于CT球管新产品的研发及注册。益腾医疗成立于2021年，专注于电真空产品的研发与生产，产品广泛应用于医疗影像和工业检测领域，目前主要产品包括医用CT球管和高端工业微焦点X射线管。CT球管是CT设备核心零部件之一，其不仅研发门槛高，同时球管的制造工艺也极为复杂。益腾医疗在CT球管的生产流程中积累了大量经验和数据，已研发出中高端球管技术，并已搭建起稳定量产的生产体系，产品在客户厂家的测试中获得认可，性能指标达到原厂要求。该公司目前首款产品应用于32排CT设备的5.5 MHU CT球管已经获批，即将快速进入商业化阶段。
　　【点评】持续的技术创新是企业生存和发展的关键，益腾医疗将借助此次机会进一步加大研发投入，不断丰富新的产品线。

　　1月19日，医药观澜讯，1月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，博锐生物与恩沐生物（Chimagen）共同申报的1类新药BR115注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。公开资料显示，BR115（CMG6A19）是博锐生物和恩沐生物联合开发的一款三特异性抗体。据博锐生物新闻稿介绍，BR115基于恩沐生物创新三抗技术开发，可特异性结合肿瘤细胞表面的HER2 ECD2和/或HER2 ECD4，并同时与T细胞表面的CD3分子结合，从而将T细胞募集到靶细胞附近，重新定向T细胞的杀伤作用，诱导T细胞活化，裂解靶细胞；此外，BR115还可以双重阻断HER2下游信号，抑制肿瘤细胞生长。与传统双抗药物相比，BR115能选择性地杀伤HER2高表达肿瘤细胞，而对HER2正常水平表达组织作用大幅减弱，具有更好的肿瘤特异性和安全性；对HER2抗原突变引起的肿瘤逃逸和复发具有预防作用。BR115在多种HER2阳性的肿瘤移植模型中产生了显著且持久的肿瘤缓解，具有较好的临床价值。
　　【点评】BR115具有全新的分子设计和多种新的生物学机理，此次BR115临床试验申请获得国家药品监督管理局（NMPA）批准是该款新药研发进程中的重大进展。

　　1月19日，医药观澜讯，1月19日，神州细胞宣布，该公司控股子公司神州细胞工程申报的1类新药SCTC21C在中国获得临床试验默示许可，拟开发用于CD38+血液瘤的治疗。这是神州细胞自主研发的靶向CD38的单克隆抗体注射液。CD38是一种造血细胞表面表达的跨膜糖蛋白，在各种造血细胞（浆细胞、NK细胞、B细胞、T细胞和粒细胞等）表面普遍表达，且在恶性造血细胞中的表达水平明显高于相应正常细胞，是治疗CD38+血液瘤的一个重要靶点。根据神州细胞公告，SCTC21C为该公司自主研发的靶向CD38的单克隆抗体注射液。该产品本次获批的是一项1期临床研究，评价其在CD38+血液瘤受试者中的安全性和有效性。
　　【点评】该产品通过对Fc段进行改造，可增强对CD38+肿瘤细胞的杀伤作用。SCTC21C具有良好的临床前药代动力学和安全性结果。

　　1月12日，医药观澜讯，1月9日，恒瑞源正宣布完成近亿元的C3轮融资，原投资方紫金港资本继续追投，其他跟投方包括中科科创等机构。所获资金将用于推动该公司实体瘤细胞疗法管线开发。恒瑞源正由恒瑞医药及深圳源正细胞医疗技术有限公司于2015年在上海创立，是一家专注实体瘤细胞治疗的生物科技公司。该公司针对晚期实体瘤患者开发了多抗原自体免疫细胞注射液（MASCT）、TCR-T、TCR大分子等多个产品管线。根据恒瑞源正公开信息，MASCT活性成份包括负载15种肿瘤相关抗原的成熟自体树突状细胞（DC细胞）和上述DC细胞活化扩增的自体效应T淋巴细胞，通过二者序贯治疗清除肿瘤。该公司自主研发的1类治疗用生物制品MASCT-I正在中国开展两个2期注册临床研究，分别用于晚期尿路上皮癌患者标准一线化疗获益后的维持治疗、联合一线化疗用药治疗晚期软组织肉瘤。
　　【点评】恒瑞源持续推动实体瘤细胞疗法开发，若产品研发成果，该公司市场竞争力有望增强。

　　1月12日，医药观澜讯，1月11日，勤浩医药宣布该公司申报的1类新药KIF18A抑制剂GH2616已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。与此同时，该公司也完成了美国临床试验申请递交。GH2616靶向在细胞分裂过程中调控染色体定位及纺锤体长度的蛋白KIF18A，与染色体不稳定（CIN）及全基因组加倍（WGD）+构成协同（合成）致死。人体绝大多数细胞是二倍体，分裂中可能发生导致WGD的错误，从而使天然二倍体细胞转变为四倍体状态，而四倍体已被证明是一种不稳定的细胞状态。WGD是人类癌症中的一个周期性事件，它会促进非整倍体的形成和CIN，进而促进肿瘤发生。
　　【点评】这是该公司2.0管线首个进入临床试验阶段的药品，标志着该公司在合成致死策略上的重大进展。

　　1月12日，医药观澜讯，1月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）递交的1类新药瑞美吡嗪注射液上市已获得受理。根据华东医药新闻稿，该药本次申请的适应症为——适用于肾功能受损或正常人群的肾小球滤过率（GFR）的测量。根据华东医药新闻稿，包含瑞美吡嗪注射液和动态监测系统的MediBeacon肾小球滤过率动态监测系统已被FDA认定为以器械为主要作用模式的药械组合产品，具有准确、实时、动态的特性，操作简单、无放射性，可床旁使用，为临床精准医疗提供循证依据。2018年10月，FDA认定该系统为“突破性医疗器械”，给予加速审评审批。目前，该产品已在美国完成了探索性1期、2期临床试验，并在美国和中国共同完成了关键性国际多中心3期临床试验。此前，MediBeacon公司已向FDA递交了MediBeacon肾小球滤过率动态监测系统的上市申请，并于2023年7月正式受理，有望于2024年上半年获批。
　　【点评】MediBeacon肾小球滤过率动态监测系统可实现GFR的实时检测与持续监测，有望解决患者未被满足的临床需求。

　　1月5日，新浪网讯，1月4日，辐联科技宣布完成6330万美元融资，其中包括4730万美元的B轮股权融资和1600万美元的授信额度。此次4730万美元B轮股权融资由阿美风险投资（Aramco Ventures）旗下多元化成长基金Prosperity7 Ventures和某生命科学领域专业投资基金共同领投，跟投方包括新股东云九资本、夏焱医疗美元基金及飞镖夏焱基金、光华梧桐基金，以及现有股东成为资本、红杉中国和佳辰资本。除B轮融资外，辐联科技还获得了1600万美元授信额度作为灵活的资金支持，助力该公司的管线开发和比利时放射性药物生产设施的建设。辐联科技是一家成立于2021年的放射性治疗公司，致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链核药公司以造福全球患者，并计划通过针对未来治疗方法的创新研究来解决目前影响放射性药物研发的核心问题。
　　【点评】靶向放射性药物是通过将放射性核素连接在具有靶向性的载体上，将作用距离很短的放射性药物递送到肿瘤中并杀死肿瘤，这种疗法有多重优势。同时，整个核药领域的发展面临的最大限制因素是放射性同位素的生产和供应。辐联科技能够补充这部分欠缺，推动这一领域向前发展。

　　1月5日，医药观澜讯，1月4日，药明巨诺宣布，中国国家药监局药品审评中心（CDE）已受理其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品瑞基奥仑赛注射液新适应症上市许可申请（sBLA），用于治疗复发或难治套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者。这是药明巨诺针对瑞基奥仑赛注射液递交的第三项上市许可申请。针对r/r MCL该适应症，瑞基奥仑赛已经于2022年3月被CDE授纳入突破性治疗药物，并于2023年12月获得优先审评资格。瑞基奥仑赛注射液是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛已于2021年9月被中国国家药监局（NMPA）批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL），以及治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）。
　　【点评】近七成复发或难治性套细胞淋巴瘤受试者经瑞基奥仑赛治疗后获得完全缓解，安全性数据表明，该治疗总体上耐受性良好，倍诺达有望成为中国第一款用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的商业化CAR-T细胞产品。

　　1月5日，医药观澜讯，1月4日，智翔金泰宣布，其自主研发的赛立奇单抗注射液针对放射学阳性中轴型脊柱关节炎（强直性脊柱关节炎）适应症的新药上市申请（NDA）获得中国国家药监局（NMPA）受理。公开资料显示，赛立奇单抗注射液是一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。该产品中、重度斑块状银屑病适应症NDA已于2023年3月获得NMPA受理。赛立奇单抗注射液（GR1501注射液）是一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。IL-17A是一种天然存在的细胞因子，参与正常的炎症和免疫反应，它在斑块状银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎的发病机理中起关键作用。赛立奇单抗可通过抗体特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA的结合，抑制炎症的发生和发展，从而对IL-17A过表达的斑块状银屑病、中轴型脊柱关节炎等自身免疫性疾病达到治疗效果。
　　【点评】GR1501注射液在中轴型脊柱关节炎患者中开展研究的2期研究初步表明，GR1501注射液治疗中轴型脊柱关节炎患者安全性及耐受性良好，且较安慰剂组明显改善中轴型脊柱关节炎相关评价指标。

　　1月5日，医药观澜讯，1月5日，康方生物宣布，其自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗注射液的新药上市许可申请（NDA）已被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，适应症为联合奥沙利铂和卡培他滨（XELOX）用于一线治疗不可手术切除的局部晚期复发或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌。这也是该产品在中国申报上市的第二项适应症。根据康方生物新闻稿，此次卡度尼利新适应症上市申请获受理是基于AK104-302的研究，这是一项PD-1/CTLA-4双特异性抗体联合化疗一线治疗胃癌的3期临床研究。AK104-302研究期中分析达到总生存期（OS）的主要研究终点。结果显示：卡度尼利联合化疗显著降低全人群的死亡风险，包括PD-L1 CPS≥5人群和PD-L1 CPS＜5人群，且各人群试验组和对照组间风险比（HR）优于相关PD-1联合化疗联合疗法的已披露数据；卡度尼利联合化疗在PD-L1 CPS＜5人群中同样取得了较好的OS数据，显示卡度尼利联合化疗对于PD-1单抗联合化疗响应不佳的PD-L1低表达（PD-L1 CPS＜5）及阴性（PD-L1 CPS＜1）人群的治疗同样高效。
　　【点评】卡度尼利是康方生物自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性肿瘤免疫治疗药物，已于2022年6月获得中国国家药监局（NMPA）的批准，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。卡度尼利与PD-1单抗联合CTLA-4单抗的联合疗法相比，毒性显著降低，具有明显的安全性和疗效优势。

　　12月28日，医药观澜讯，12月28日，浙江同源康医药股份有限公司宣布完成近2亿元人民币D轮融资。本轮融资由汇宇制药领投，中金资本旗下基金、长兴金控和湖州人才基金等机构跟投，凯乘资本连续担任财务顾问。同源康医药成立于2017年11月，专注于开发潜在“best-in-class”和“first-in-class”小分子抗肿瘤药物。该公司拥有一批国际化视野的研发和管理团队，核心高管平均工作经验超过20年。经过六年的发展，同源康医药的员工人数已经达到140余人，拥有覆盖药物发现、成药性评价、CMC、临床、注册、商务拓展、运营等全流程的人才团队。目前，同源康医药已建立了包括多款候选药物的产品管线。其中：第三代EGFR抑制剂TY-9591已进入临床2/3期试验；CDK4/6抑制剂TY-302已进入临床2期试验；新一代ROS1/NTRK/ALK多靶点小广谱酪氨酸激酶抑制剂TY-2136b已在美国开展临床1期试验，并于2023年9月20日获得FDA授予孤儿药资格。同时，该公司开发的靶向RET、CDK7、CDK2/4/6、Exon20等的后续药物已完成中美IND申报，快速推进至临床1期。
　　【点评】同源康医药在靶点发现、药化合成、临床前研发及临床推进上特色鲜明，汇宇制药在原料药开发、CMC及产品销售上经验丰富，期待两家公司有合作的机会，可以产生从学术概念、化合物开发到临床推进，从药品生产、药品注册到药品销售的全流程覆盖，最大化资本效率。

　　12月28日，医药观澜讯，12月27日，博安生物宣布其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物（ADC）BA1301已获得美国FDA授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格。胰腺癌被视为最致命的癌症之一，是临床诊治的一大难题。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）数据显示：2020年全球胰腺癌的新发病例49.6万、死亡病例46.6万，其中美国新发病例5.7万例、死亡病例4.8万例。由于该疾病早期症状隐匿，大部分患者一经发现已处于中晚期。晚期胰腺癌预后极差，治疗以姑息化疗为主，总体疗效和预后极不理想，因此，临床亟需新的靶点治疗药物，以提升治疗效果。Claudin 18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。研究发现，Claudin18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者和30%食管癌患者上表达，这使其成为具有较大潜力的抗肿瘤药物分子靶点。
　　【点评】由于Claudin18.2在特定肿瘤组织中具有高度的选择性及稳定的表达，近年来已成为肿瘤研发领域的热门分子靶点。博安生物同时布局了单抗和ADC两个技术路线的产品，二者可以在晚期一线和二线胰腺癌中相互补位，同时还都具有与博安生物的BA1104（纳武利尤单抗注射液生物类似药）联合增效的潜力，可以进一步提高临床开发确定性，同时在未来形成市场协同作用。

　　12月26日，医药观澜讯，12月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，中国生物制药附属公司泰德制药申报的1类新药TRD205片获批临床，拟开发用于治疗周围神经病理性疼痛（PNP）。公开资料显示，TRD205是一种血管紧张素II型2受体（AT2R）的新型拮抗剂，此前已向美国FDA提交试验用新药（IND）申请并获得受理。神经病理性疼痛是十分常见的一类慢性疼痛，临床表现复杂多样，患者疼痛特征以灼烧或火烧样疼痛、电击样痛、针刺样痛、撕裂样痛较多见。公开资料显示，AT2R表达于外周/皮肤巨噬细胞（MΦs），其激活是神经损伤部位痛觉敏化的关键触发因素。MΦs中AT2R的激活触发活性氧/氮的产生，从而引起被根神经节感觉神经元钙内流，诱导疼痛超敏反应。
　　【点评】AT2R拮抗剂TRD205具有全新的分子结构，在多种周围神经病理性疼痛模型中显示出具有镇痛效果，能够有效缓解神经病理性疼痛、炎症痛和癌痛。此外，AT2R拮抗剂作用于外周，不会产生中枢相关的不良反应，安全性良好。在临床前安全性评价中，该产品表现出良好的安全性。

　　12月22日，医药观澜讯，12月20日，瑞顺生物（Wyze Biotech）宣布旗下全资子公司瑞加美生物递交的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT细胞药）在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗难治性系统性红斑狼疮。这是一款未经基因编辑的“现货通用型”CAR-DNT免疫细胞治疗产品。近年来，B细胞清除治疗被广泛应用于自身免疫疾病治疗中。已有临床研究报道证明，以CD19为靶点的自体CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）能特异性与B细胞表面的CD19抗原结合，通过抗体依赖或补体依赖的细胞毒作用清除B细胞，继而有效降低体内炎症介质水平，特异性发挥免疫抑制的治疗效果，有效治疗系统性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病等自身免疫性疾病。然而，自体来源的CD19-CAR-T细胞治疗产品存在制备周期长、价格昂贵、不能即时使用等局限。瑞顺生物专注于研发以DNT细胞为核心技术平台的现货通用型免疫细胞产品。DNT细胞又称双阴性T细胞，是正常人外周血中表达CD3分子，但不表达CD4和CD8分子的T细胞亚型，比NK细胞具有更强的特异性杀死多种肿瘤细胞的活性和更长的体内持续时间，是一种极有希望用于治疗临床多种肿瘤的现货通用型T细胞药物。
　　【点评】RJMty19注射液（主要活性成分为CD19-CAR-DNT细胞）正是瑞顺生物基于人源化CD19-CAR开发的一款创新现货通用型第二代DNT细胞治疗产品。该产品已在治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的研究者发起的临床研究中获得了很好的安全性和初步有效性，治疗难治性系统性红斑狼疮的临床效果值得期待。

　　12月22日，医药观澜讯，12月21日，福贝生物宣布其自主开发的单抗类原创新药FB1003正式获得澳大利亚Alfred临床研究伦理委员会签发的1期临床试验伦理许可，在完成向澳大利亚药品管理局临床试验备案后，将于近期启动相关临床试验。FB1003拟被开发用于治疗慢性疼痛。福贝生物是一家致力于开发治疗神经系统重大疾病原创新药的生物高科技公司，由著名神经科学家、清华大学教授鲁白博士和管小明博士创立。该公司聚焦神经营养因子信号通路和神经炎症作用机理，致力于开发原创性药物，用于治疗多种具有巨大未满足需求的神经系统疾病。FB1003是由福贝生物自主设计开发并拥有全球权益的创新产品。通过对TrkA信号通路独特的调控机制，FB1003在产生镇痛效果的同时，可避免NGF作用完全阻断导致的不良反应，从而与该靶点通路其它在研药物（如NGF中和抗体）具有显著的差异化。临床前相关研究显示，FB1003镇痛作用明确且安全性高，提示其针对慢性疼痛将具有优异的临床治疗安全窗。福贝生物认为，FB1003有潜力成为慢性疼痛治疗领域该靶点通路的潜在“first-in-class”新药。
　　【点评】慢性疼痛是指持续3个月以上的持续性或反复发作性疼痛，常常持续存在数年乃至终生，已影响到全球20%以上的人群，是继心脑血管、肿瘤之后第三大健康问题。FB1003具有与传统阿片类或非甾体抗炎药物不同的全新作用机制，有望为全球慢性疼痛疾病开辟全新的治疗途径，填补这一巨大的未满足医学需求。

　　12月22日，医药观澜讯，12月21日，基石药业与施维雅（Servier）共同宣布达成协议，基石药业将大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）和新加坡开发、生产和商业化拓舒沃（艾伏尼布片）的独家权利转让给施维雅公司。在中国，艾伏尼布片已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。根据协议条款，基石药业将以4400万美元的交易价格将艾伏尼布片在以上区域的权益转让给施维雅，并将在交易交接完成后再获得600万美元的交易款项。因此，基石药业与施维雅的许可协议将被终止，基石药业将无需再支付后续的研发及商业化里程碑付款。2021年，施维雅公司收购了Agios公司肿瘤业务。基石药业与Agios公司自2018年达成独家合作与授权协议，先后获得艾伏尼布片在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。
　　【点评】拓舒沃是用于治疗携带IDH1突变癌症患者的突破性疗法。这项协议与我们的全球肿瘤学发展战略高度一致，将推动施维雅为大中华地区和新加坡的罕见及难治性癌症患者提供开创性的治疗方案。