2月27日，药智新闻讯，2024年2月，专注于巨噬细胞药物治疗实体瘤的鲲石生物完成Pre-A轮数千万元人民币融资，本轮融资由融汇集团旗下管理公司国铸资本领投，得时资本持续追加投资，黎曼猜想继续担任本轮独家财务顾问。这是鲲石生物继2022年底天使轮融资后的新一轮融资，本轮融资主要用于临床管线RR-M01的IND申报以及青岛鲲石生物递送载体生产基地的建设。鲲石生物先发管线RR-M01在2023年顺利进入IIT临床研究阶段，鲲石将持续致力于推动CAR-M细胞治疗的研发和应用，为实体瘤患者提供更安全、更有效的治疗选择，改善患者的生活质量，延长患者的生存期。
【点评】根据WHO（世界卫生组织）的数据，2021年全球新发癌症1975.8万例，其中血液瘤新发病例约130.5万例，占比不到10%。剩下的90%，都是新发实体瘤患者。根据市场数据和德尔菲专家判断法测算，到2025年我国抗肿瘤用药市场销售额落在区间2242亿至2945亿元，实体瘤药物将有着巨大的市场经济体量。
2月27日，药智新闻讯，2月24日，先声药业发布公告，全资附属公司先声再明获独立第三方(投资者)包括先进制造、中深新创、杏泽兴涌及鼎信中和增资合共9.7亿人民币。其中，国投招商（先进制造）领投8亿元，中深新创投资1亿元，杏泽资本投资5000万美元，中和资本投资2000万元。根据增资协议，投资者已有条件同意以现金向先声再明增资，以换取先声再明合共约11.45%的经扩大已发行股本。股东协议将于交割后生效，并将监察先声再明集团的事务、业务及管理，以及先声再明股东之间的关系、权利及责任。先声药业表示，订立增资协议及股东协议有利于先声再明集团的未来发展及成功，并将通过以下方式为先声再明集团带来利益：补充先声再明集团的营运资金及扩大先声再明集团的资本基础以支持其业务的营运、发展及扩张;及使先声再明的企业形象多元化，继而提升其声誉以及增强其吸引可为先声再明带来协同效应的未来投资者及战略伙伴的能力。
【点评】先声药业集团旗下有11家全资附属公司，包括山东先声、海南先声，先声再明等。先声再明于2020年12月3日成立，主要于抗肿瘤领域(细胞疗法以及基因诊断及治疗技术除外)从事药品的研发、制造及销售。
2月27日，药智新闻讯，据港交所官网显示，2月26日，江苏荃信生物医药股份有限公司–B通过港交所主板IPO聆讯，即将上市。据悉，荃信生物成立于2015年，是一家完全专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法的临床阶段生物科技公司，布局皮肤、风湿、呼吸道及消化道疾病四大疾病领域。据其官网显示，基于完整的自主创新能力，荃信生物已形成两个核心产品QX002N及QX005N，以及七个其他候选药物的产品管线。其中1个品种BLA已受理，1个品种处于临床3期，4个品种分别处于临床2期及1期，适应症覆盖银眉病、特应性皮炎、强直性脊柱炎、系统性红斑狼疮、哮喘、炎症性肠病等皮肤、风湿、呼吸、消化四大疾病领域，是国内在自身免疫及过敏性疾病领域内获得IND批准最多的公司之一。
【点评】QX002N是荃信生物的核心产品之一，是一种靶向IL-17A的高亲和力单克隆抗体，IL-17A在多种自身免疫性疾病的发病机制中起着关键作用。IL-17A抑制剂连同TNF-α抑制剂，获现行的临床指南推荐用于接受一线传统治疗后仍有高疾病活动度的AS患者的二线治疗方法。在两类生物疗法中，IL-17A抑制剂对TNF-α抑制剂不耐受或不能达到充分疾病控制的患者有明显的临床益处。
2月23日，药智新闻讯，近日，苏州信诺维医药科技股份有限公司（以下简称“信诺维”）宣布完成7亿元的E轮系列融资。本轮融资由腾讯投资和国鑫投资联合领投，济南产发、华控投资、粤开资本、辰海资本、浦东创投、卓璞资本等多家知名机构共同参与，老股东正心谷资本持续支持，行远致同担任本轮融资的独家财务顾问。本轮募集资金将主要用于推进信诺维多条管线的国内外临床试验，完善自主创新的靶向治疗、抗感染和PROTAC三大技术平台，加速生产基地运营以及商业化团队建设，推动产品早日上市惠及广大患者。目前，信诺维已有9个产品处于国内外临床研发阶段，其中两款产品已进入临床III期。
【点评】信诺维成立于2017年，是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司，始终以造福人类健康为己任，致力于为全球范围内重大未满足临床需求提供高质量解决方案。基于自主创新的技术平台，信诺维已形成BLI抑制剂、EZH2抑制剂、hURAT1抑制剂以及新一代ADC等全球领先的创新药管线，覆盖肿瘤、多重耐药菌感染和代谢等疾病领域。
2月21日，药智新闻讯，苏州信诺维医药科技股份有限公司（以下简称“信诺维”）成功完成了7亿元的E轮系列融资。该轮融资由腾讯投资和国鑫投资联合领投，济南产发、华控投资、粤开资本、辰海资本、浦东创投、卓璞资本等多家知名机构共同参与，老股东正心谷资本持续支持，行远致同担任本轮融资的独家财务顾问。该轮募集资金将主要用于推进公司多条管线的国内外临床试验，完善自主创新的靶向治疗、抗感染和PROTAC三大技术平台，加速生产基地运营以及商业化团队建设，推动产品早日上市惠及广大患者。信诺维成立于2017年，是一家兼具科研实力和商业化能力的平台型创新药公司，始终以造福人类健康为己任，致力于为全球范围内重大未满足临床需求提供高质量解决方案。
【点评】基于自主创新的技术平台，信诺维已形成BLI抑制剂、EZH2抑制剂、hURAT1抑制剂以及新一代ADC等全球领先的创新药管线，覆盖肿瘤、多重耐药菌感染和代谢等疾病领域。目前公司已有9个产品处于国内外临床研发阶段，其中两款产品已进入临床III期。
2月21日，药智新闻讯，近日，苏州必扬医药科技有限公司（以下简称“必扬医药”）宣布获得数千万元PreA+轮融资。本轮融资由源津创投独家投资。所募资金将用于加速推进必扬医药在眼科与肿瘤领域首推的两个管线的（中美）IND注册申报研究。必扬医药是一家创新的生物制药公司，利用其专有的 ExCEED 平台来加速针对未满足临床需求的新药发现和开发进程。创始人和管理团队在药物靶点选择、CADD、AIDD、生物筛选和优化以及DMPK方面具有丰富的经验。必扬医药专注于眼科、肿瘤等具备临床未满足需求的疾病领域，旨在打造全球新药研发界的“DreamWorks”（梦工厂），充分发挥团队在药物早期发现阶段的优势，自建管线与合作授权开发（License-out or Co-development) 并行。
【点评】必扬医药专有的计算机加速药物发现整合平台 ExCEED，可利用新的分子生成和优化方法 MMPT 和计算机 DMPK 模拟预测来指导临床前候选分子的发现和开发。该方式能大幅缩短苗头药物到候选药的优化时间，提高药物研发效率。
2月8日，药智新闻讯，2月7日，吉利德宣布终止CD47抗体治疗AML的三期临床ENHANCE-3，FDA对Magrolimab所有治疗AML和MDS的临床研究的临床研究要求暂停。原因是IDMC评估最新数据发现Magrolimab+阿扎胞苷+维奈克拉无益（futility）且增加了死亡风险，主要是由感染和呼吸衰竭引起。基于上述结果，以及之前在ENHANCE-ENHANCE-2中同样发现无益及死亡风险增加，吉利德不在谋求Magrolimab用于任何血液瘤。受此消息影响，吉利德股价昨日跌4%，目前市值仅927亿美元。
【点评】FortySeven为CD47靶点开发的先驱，临床开发商经历过一系列波折，开始主要是血液毒性问题，后来通过Primedose（预激给药）的方式的已解决。2020年3月，吉利德以49亿美元收购Fortyseven。随着三项三期临床均因无益及死亡风险升高而失败，吉利德彻底放弃了CD47抗体在血液瘤的探索。
2月7日，新浪证券讯，近日，北交所上市公司康乐卫士向港交所递交上市申请材料，拟于主板上市，联席保荐人为中信证券、建银国际，如获通过或将成为首个“北+H”上市公司。公开资料显示，康乐卫士成立于2008年，并于2015年9月正式挂牌新三板，此后又于2023年3月成功登陆北交所。公司主营业务为疫苗开发，在研管线中共有三款已进入临床阶段，均为HPV疫苗。其中，三价、九价HPV疫苗预计于2024年、2025年提交BLA，公司也是HPV疫苗，尤其是九价HPV疫苗国产替代的主要市场竞争者之一。然而，在对公司招股书、财报等相关资料进行梳理后发现，公司仍存在诸多隐忧。首先，由于尚无商业化产品，公司发展高度依赖外部融资。其次，公司前次募集资金尚未使用完毕，港交所募投项目与前次募投项目存在诸多重合，募资合理性待考。同时，公司还存在频繁变更募集资金使用用途的现象。
【点评】从估值角度看，尚未步入商业化阶段，核心产品市场预期转弱的康乐卫士市净率却已高于万泰生物、智飞生物，估值难言性价比。此外，港交所流动性本身同样弱于沪深，且公司将于3月份迎来大额解禁，为获得更多融资的高溢价发行或难以得到市场认可。
可在12个月的临床试验后就申报上市。
2月7日，药智新闻讯，2月6日，益方生物发布2023年度业绩快报，预计全年实现营业收入1.83亿元；归属于母公司所有者的净利润-2.89亿元，同比亏损减少40.13%。报告期末，公司总资产为21.56亿元，归属于母公司的所有者权益为19.90亿元。财务数据为初步核算数据，未经会计师事务所审计，具体数据以益方生物2023年年度报告为准。2023年，益方生物全力推进主要产品的临床研究和合作开发，取得了重要进展，预计营业收入（对外授权产品的技术许可及合作收入）与上年同期相比有所增加，净亏损幅度有所减少。截止目前，益方生物主要产品仍处于研发阶段，尚未开展商业化生产及销售，未实现产品销售收入。根据官网显示的管线进度，在研药物共9款，其中处于临床阶段级以上的药物共5款，其中贝福替尼（赛美纳）已经获批上市。
【点评】贝福替尼，该药物最初由益方生物研发，是一种新型的第三代EGFR-TKI，能够选择性地抑制EGFRT790M突变，拟用于治疗携带EGFR敏感性突变或使用EGFR-TKI耐药后产生T790M突变的NSCLC患者。此外，Garsorasib（D-1553）是益方生物自主研发的一款新型、高效的KRASG12C抑制剂，可以选择性、且不可逆地结合KRASG12C突变蛋白，使其处于失活状态，用于治疗带有KRASG12C突变的非小细胞肺癌、结直肠癌等多种癌症。
2月2日，药智新闻讯，据CDE官网显示，再鼎医药（上海）有限公司（以下简称“再鼎医药”）的1类新药ZL-1218注射液获得临床试验默示许可，适应症为ZL-1218单药治疗晚期实体瘤。CCR8是一种七次跨膜G蛋白偶联受体，也是CC类趋化因子CCL1的唯一受体，阻断CCR8能够消耗Tregs细胞，从而提高抗肿瘤免疫反应。相关研究显示，CCR8靶点仅在肿瘤环境中的免疫抑制性Treg细胞上高表达，在外周血Treg细胞或正常组织上基本不表达。近年来，CCR8已成为肿瘤免疫领域备受关注的潜力靶点，国内外药企展开了积极布局。然而截至目前，全球尚无靶向CCR8的产品获批上市。ZL-1218注射液由再鼎医药开发，是一款靶向CCR8受体的人源化Fc增强型IgG1单克隆抗体。在2022 AACR大会上，ZL-1218的临床前研究数据显示：在携带同基因肿瘤的人CCR8敲除小鼠模型中，ZL-1218可减少肿瘤内Treg细胞，从而以剂量依赖性方式显著抑制肿瘤生长。
【点评】再鼎医药聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、感染性疾病和中枢神经系统疾病领域，已建立丰富的创新药在研管线。作为近年来肿瘤免疫治疗领域备受关注的靶点，尽管目前尚无靶向CCR8的产品上市，但基于其巨大的治疗潜力，未来或将有更多企业入局。通过加速推动ZL-1218注射液的临床研究进度，再鼎医药有望率先摘得CCR8靶点创新果实。
2月1日，药智新闻讯，1月31日，诺和诺德发布2023年财报，全年营收337亿美元，同比增长31%，净利润121亿美元，同比增长52%。其中，明星产品司美格鲁肽贡献211.57亿美元：2023年Ozempic（司美格鲁肽注射版降糖药）销售额为957.18亿丹麦克朗（约138.89亿美元），增长60%；口服制剂Rybelsus销售额为187.50亿丹麦克朗（约27.21亿美元），同比增长66%；减肥药Wegovy销售额为313.43亿丹麦克朗（约45.48亿美元），同比大涨407%。近日，口服版司美格鲁肽已成功在中国获批上市。展望2024，诺和诺德预计销售额增长为18～26%，营业利润增长为21～29%。
【点评】2023年10月，诺和诺德宣布提前终止每周注射一次的司美格鲁肽III期临床试验FLOW研究，基于独立数据监测委员会（DMC）的建议，该建议认为中期分析的结果符合提前停止试验以获得疗效的某些预先规定的标准。临床结果对诺和诺德仍然是盲态，预计将在2024年上半年完成试验。
1月31日，药智新闻讯，据CDE官网显示，上海上药交联医药科技有限公司（以下简称“上药交联”）的1类新药B013注射液获得临床试验默示许可，适应症为铂耐药复发卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。上药交联为上海医药全资子公司。B013注射液是美国Oncternal公司原研的一款新型人用重组单克隆抗体制品，2018年上海医药获得其大中华区域的独家权益。2022年，B013注射液获NMPA批准开展Ⅱ/Ⅲ期临床试验，适应症为一线治疗局部晚期或转移性三阴性乳腺癌。据上海医药报道，该项目是First-in-class产品。本次B013注射液的临床试验申请又获得NMPA批准，适应症为铂耐药复发卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。
【点评】卵巢癌被称为“妇癌之王”，对女性健康有着严重威胁。据了解，我国每年死于卵巢癌的女性约为2.5万，同时其发病率呈逐年上升的趋势。同时，据相关数据统计，即使经过标准的“肿瘤细胞减灭术+含铂化疗”疗法，卵巢癌复发率仍然高达70%，且大多数患者会产生铂类耐药性。相较于卵巢癌，输卵管癌与原发性腹膜癌发病率较低。
1月26日，美通社讯，1月25日，运载着H药斯鲁利单抗Zerpidio（抗PD-1单抗，中国商品名：汉斯状）的货车从复宏汉霖松江基地（一）缓缓驶出。这批产品将承载着复宏汉霖"以优质生物药，造福全球病患"的使命，抵达浦东机场附近的发货仓，并最终"远航"至印度尼西亚，自此开启H药惠及全球患者的新篇章。2023年12月28日，公司就H药在东盟十国的商业合作伙伴PT Kalbe Genexine Biologics（KGbio）附属公司PT Kalbio Global Medika收到药品注册批件，H药获得印度尼西亚食品药品监督管理局（BPOM）批准用于治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），成为首个于东南亚国家成功获批上市的国产抗PD-1单抗。自2019年起，复宏汉霖携手KGbio陆续在东南亚、中东和北非地区（MENA）22个新兴市场国家推进H药的获批上市，以期令更加先进、高效的治疗方案能够真正惠及当地患者。
【点评】肺癌是全球最常见的恶性肿瘤之一。据GLOBOCAN数据显示，2020年印度尼西亚肺癌新发病例近3.5万例，肺癌死亡病例近3.1万例，位居该国癌症死亡人数榜首。小细胞肺癌（SCLC）约占肺癌总数的15%，是肺癌中侵袭性最强的亚型，分为局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）和ES-SCLC。其中约30%-40%的患者确诊时处于局限期，多数患者在确诊时已处于广泛期，临床病情恶化快，总体预后不良。
1月25日，药智新闻讯，1月24日，博安生物宣布，其自主开发的两款靶向Claudin18.2的在研产品——创新抗体BA1105、创新抗体偶联药物(Antibody–Drug Conjugate, ADC)BA1301再次获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的用于治疗胃癌(包括胃食管连接部癌)的孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation, ODD)。此前，BA1105和BA1301已在美国获得用于治疗胰腺癌的孤儿药资格。Claudin 18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。研究发现：Claudin18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者和30%食管癌患者上表达，这使其成为具有较大潜力的抗肿瘤药物分子靶点。
【点评】据统计，胃癌是全球第五大常见癌症和第四大癌症死因1。预计到2040年，全球胃癌疾病负担将增加1.6倍，死亡率将增加2倍2。当前，晚期胃癌的预后极差，治疗以姑息系统化疗为主，总体疗效不甚理想；此外，晚期胃癌可选择的后线治疗手段有限，且系统化疗特异性低，患者的临床获益不尽如人意。
1月23日，美通社讯，科伦博泰生物-B公布，收到控股股东四川科伦药业股份有限公司的通知，科伦药业于2024年1月22日通过其全资附属公司经场外大宗交易增持了公司78.5万H股，每股H股均价为港币90.0元。紧接完成上述增持后，科伦药业于该公司约1.5亿股份中拥有权益，占公司总股本的约68.49%。四川科伦博泰生物医药股份有限公司是科伦药业控股子公司，专注于生物技术药物及创新小分子药物的研发、生产、商业化及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、自身免疫、炎症和代谢等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新领域国际领先的企业。在生物技术药物领域，包括ADC、单抗、双抗、新靶点创新小分子药物的热点技术等，均已取得重大进展。
【点评】目前，科伦博泰生物拥有33个用于治疗肿瘤、自身免疫、炎症、代谢等重大疾病的创新项目，其中14个项目正处于临床阶段，多个临床试验为全球多中心研究，在包括中国和欧美等多个国家同步开展。公司成功构建了享誉国际的ADC开发平台OptiDC，已有4个ADC项目处于临床研究阶段（其中2个ADC项目处于NDA阶段），多个项目处于临床前研究阶段。
1月19日，京报网讯，1月12日，北京微构工场生物技术有限公司（以下简称“微构工场”）与伊犁川宁生物技术股份有限公司（“川宁生物”）宣布签订战略合作协议，双方将共同出资设立合资公司，加速生物制造产业化落地。根据协议，双方计划成立合资公司“伊犁微宁生物技术有限公司”，重点布局PHA的生产和研发：基于双方在生物制造领域的全球领先技术和丰富工程化建设经验，双方将率先于2024年即开启PHA产能合作，利用川宁生物现有产线进行PHA的生产，向全球客户提供不低于2000吨/年的PHA原料，以满足市场需求。双方拟规划可降解材料生产基地项目落地新疆，新疆自贸试验区霍尔果斯片区是伊犁州高质量发展的有力支撑，是辐射带动区域高质量发展的重要引擎。
【点评】根据经济合作组织预测，到2030年相关产业规模将达到全球工业生产总值的35%。随着生物制造底层技术与关键核心技术研发不断取得突破，生物制造产业正在快速产业化的关键阶段。2023年底召开的中央经济工作会议明确，将重点打造生物制造等新兴产业。国家发改委印发的《“十四五”生物经济发展规划》也提出，生物经济是未来中国经济转型的新动力。
1月19日，金融界讯，据国家知识产权局公告，广州万孚生物技术股份有限公司申请一项名为“用于筛选多癌肿相关生物标记物的基因位点组合及其应用“，公开号CN117418012A，申请日期为2023年11月。专利摘要显示，本发明涉及一种用于多癌肿进行生物标记物筛选的基因位点组合，其选自表1中至少500个基因MSI位点，本发明还提供了运用上述基因位点组合，建立了新的肿瘤MSI位点筛选的方法，在建库时使用连接带有UMI的接头联合扩增子法。本发明还提供了分别用于皮肤癌和结直肠癌林奇综合征检测的基因位点组合以及检测试剂盒。所述panel结合本发明的新的建库方法，即可用于特定癌肿的PCR筛查产品的MSI位点筛选和产品开发，也可用于特定癌肿的NGS筛查小panel产品的MSI位点筛选和产品开发，成本小，且具有更高的准确性。
【点评】万孚生物成立于1992年，是一家具有政府基金背景，致力于体外诊断快速检测产品研发、生产和销售一体化的国家高新技术企业，国内POCT的龙头企业之一。公司的诊断产品销往全球140多个国家和地区，广泛运用于基层医疗、危急重症、临床检验、疫情监控、血站、灾难救援、现场执法及家庭个人健康管理等领域。
1月16日，新京报讯，1月15日，特宝生物发布2023年度业绩预告，预计2023年度实现归属于母公司所有者的净利润为5.3亿元到5.8亿元，同比增长84.66%到102.08%；预计2023年度实现归属于母公司所有者的扣除非经常性损益的净利润为5.7亿元到6.2亿元，同比增长70.77%到85.75%。特宝生物表示，报告期内，随着乙肝临床治愈研究的不断深入，派格宾作为慢性乙肝抗病毒治疗的一线用药，对于提高乙肝患者临床治愈率、降低肝癌风险的作用进一步得到专家和患者的认可，产品持续放量，使得2023年度经营业绩同比实现较大增长。
【点评】派格宾（通用名：聚乙二醇干扰素α-2b注射液）是全球首个40kD聚乙二醇干扰素α-2b注射液，是治疗用生物制品国家1类新药。据特宝生物2022年年报显示，派格宾在慢性乙肝治疗领域渗透率不断提高，销售收入持续增长，2022年带来营业收入11.60亿元，同比增长50.69%，占总营业收入的75%。
1月11日，美通社讯，诺华中国宣布，其创新生物制剂可善挺（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗活动性银屑病关节炎的成年患者。这是继"中重度斑块状银屑病"和"强直性脊柱炎"后，可善挺在中国获批的第三个适应症。司库奇尤单抗作为全球首个获批的全人源白介素（IL）-17A抑制剂，可特异性中和多种来源的IL-17A，抑制其促炎作用。IL-17A是参与银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎炎症产生和疾病进展的标志性细胞因子，在发病机制中起基石作用。目前，可善挺已在包括美国、欧盟国家在内的多个国家和地区批准用于治疗儿童和成人中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎及放射学阴性中轴型脊柱关节炎。
【点评】银屑病是一种免疫相关的慢性、复发性、炎症性、系统性疾病。目前，我国约有超700万银屑病患者。而银屑病关节炎（PsA）是一种与银屑病密切相关的炎性关节病，多数患者关节症状继发于皮损后，也有少数患者先于皮损或与皮损同时发生。其关节症状可表现为肿胀、疼痛、晨僵及关节活动受限等。银屑病关节炎易复发，如治疗不及时，其引起的长期炎症会给关节带来不可逆的结构损伤，严重影响患者身体功能而导致残疾。
1月11日，药智新闻讯，1月11日，劲方医药宣布GFH009（SLS009）近期再获两项美国食品药品监督管理局（FDA）认定，目前GFH009相关疗法治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）以及复发/难治性急性髓系白血病（AML）均获得FDA快速通道资格认定与孤儿药资格认定。针对两项适应症的临床试验分别在中国与美国开展、并均进入II期研究阶段，I期及II期试验中有多例患者观察到完全或部分缓解、以及超越同类靶向疗法的安全性和疗效。由劲方主导的GFH009单药治疗复发/难治性PTCL试验在近40家中心开展，目前Ib期试验已完成安全性确认并进入II期研究；此前I期数据显示GFH009可使PTCL等血液瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表达显著降低至期望水平，其中4例PTCL患者观察到临床疗效、包括1例持续治疗超过66周且仍在继续治疗中。由劲方合作伙伴SELLAS生命科学主导的GFH009联合维奈克拉、阿扎胞苷治疗复发/难治性AML也已进入II期试验，并在安全剂量水平观察到受试者获得完全缓解，无剂量限制性毒性事件发生、且多例患者观察到骨髓中原始细胞显著下降（≥50%）。
【点评】FDA快速通道认定旨在促进治疗严重疾病、解决重大未满足医疗需求的新药研发，此项资格认定有助于制药企业更及时与FDA沟通交流研发问题；制药企业还可在提交上市申请时向FDA滚动递交新药研究资料，加速药物后续研发和批准上市。FDA孤儿药资格认定则鼓励企业针对罕见病或患者人群相对较小的适应症开发创新疗法，政策支持包括研发资助、临床费用的税收抵减、NDA申请费用减免等，药物针对该适应症上市后可获美国市场7年独占权。
