3月31日，医药观澜讯，3月31日，神济昌华生物科技有限公司（简称神济昌华，SineuGene）宣布完成数千万天使轮融资。本轮融资由和玉资本（MSA Capital）和上海丰仓创新基金共同领投，水木清华校友种子基金跟投。公开资料显示，神济昌华成立于2021年11月，专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发，重点布局神经退行性疾病和脑损伤领域，包括肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）、脑卒中、阿尔兹海默病、帕金森病、亨廷顿舞蹈症等。神济昌华三位联合创始人均来自清华大学。2022年1月，神济昌华完成种子轮融资，由北京生命科学园创新投资基金独家投资；2022年3月，上海丰仓创新基金跟进超千万元种子+轮融资。
【点评】据悉，近十年的基础科研积累使得神济昌华对神经系统疾病发病机制有深刻了解，并形成了其在基因治疗技术及药物开发方面的独特优势，包括AAV介导的基因表达和编辑、小核酸介导的基因表达调控，以及促进神经系统基因递送效率的AAV新血清型筛选上的技术优势。
3月31日，医药观澜讯，3月30日，华东医药宣布其子公司中美华东申报的利拉鲁肽注射液生物类似药的上市申请获中国国家药监局（NMPA）批准，适用于成人2型糖尿病患者控制血糖。该产品的规格为：3ml:18mg（预填充注射笔）；3ml:18mg（笔芯）。利拉鲁肽为人胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，与人GLP-1具有97%的序列同源性。利拉鲁肽原研药由诺和诺德（Novo Nordisk）公司开发，于2011年进入中国市场（商品名：诺和力），被批准用于成人2型糖尿病患者控制血糖。在海外，利拉鲁肽也已经获批用于肥胖或超重患者的治疗。公开资料显示，GLP-1类产品相对安全，且兼具减肥、降糖及心血管获益的功效，是相对成熟稳定、安全的靶点。据华东医药新闻稿介绍，该公司的利拉鲁肽注射液正是诺和力的生物类似药，采取与原研厂家不同的生产工艺。除本次获批上市的糖尿病适应症以外，中美华东已经于2022年7月向NMPA递交了利拉鲁肽注射液“肥胖或超重适应症”的上市许可申请，并获得NMPA受理。
【点评】据悉，华东医药在糖尿病领域已经布局了包含生物类似药、创新药在内的系列产品，涵盖GLP-1受体激动剂、DPP-4抑制剂、α-糖苷酶抑制剂、SGLT-2抑制剂、双靶点及三靶点激动剂、胰岛素及其类似物等。其中针对GLP-1靶点，该公司也已开发了包括注射剂、口服在内的长效和多靶点相结合的差异化产品管线。
3月24日，医药观澜讯，3月22日晚，海创药业发布公告称，其AR抑制剂德恩鲁胺（HC-1119软胶囊）的新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于经醋酸阿比特龙或多西他赛治疗失败、不可耐受或不适合多西他赛治疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。公开资料显示，德恩鲁胺是海创药业研发用于治疗mCRPC的1类新药，是第二代雄激素受体（AR）拮抗剂恩扎卢胺的氘代药物。该产品能够竞争性抑制雄激素与AR结合，阻断AR信号通路的传递，抑制前列腺癌细胞增殖，诱导前列腺癌细胞凋亡。此前，德恩鲁胺已完成六项1期临床研究和一项3期临床研究。确证性临床试验数据统计结果显示，试验达到主要疗效终点，具有统计学意义。安全性统计结果显示，研究中整体安全性均良好可控。值得注意的是，德恩鲁胺氘代后药物代谢减缓，活性药物的暴露量增加，临床拟用剂量为恩扎卢胺的一半，有望提高用药依从性；目前已开展的临床研究中尚未观察到癫痫事件，具有较好的安全性。
【点评】海创药业创始人、董事长、总裁陈元伟博士表示，德恩鲁胺是公司首个申请上市许可的新药，有望获批上市成为治疗阿比特龙/化疗后的去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的创新药物。
3月24日，医药观澜讯，3月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，绿叶制药申请的注射用芦比替定拟纳入优先审评，适用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性小细胞肺癌成人患者的治疗。公开资料显示，芦比替定（lurbinectedin）是一种选择性的致癌基因转录抑制剂，已在美国、澳大利亚、加拿大等地获批上市，用于治疗转移性小细胞肺癌成年患者。绿叶制药拥有芦比替定的中国权益。据绿叶制药早期新闻稿介绍，芦比替定是从海鞘ecteinacidia turbinata中分离出的海洋化合物ET-736的衍生物，ET-736中的氢原子被甲氧基取代。该产品能够选择性地抑制多种肿瘤所依赖的致癌基因转录。除了其对癌细胞的直接作用，芦比替定还能够抑制肿瘤相关巨噬细胞的转录过程，以及下调对肿瘤生长至关重要的细胞因子的产生。
【点评】小细胞肺癌（SCLC）是一种高级别神经内分泌癌，约占肺癌的15%。该疾病确诊时多为晚期，预后极差，五年生存率仅7%，广泛期小细胞肺癌患者的五年生存率仅3%。大多数小细胞肺癌患者会在初始治疗后出现复发及耐药，该疾病的高复发为其治疗带来巨大挑战，临床亟需创新治疗方案。
3月24日，医药观澜讯，3月24日，复宏汉霖发布新闻稿称，公司研发的抗PD-1单抗斯鲁利单抗（H药，中国商品名：汉斯状）联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌的上市许可申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）受理。2022年12月，该产品治疗小细胞肺癌已获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。斯鲁利单抗是复宏汉霖研发的创新型单抗药，是一款重组人源化抗PD-1单抗注射液。自2022年3月获批上市以来，该药已在中国获批用于治疗微卫星高度不稳定（MSI-H）实体瘤、鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）和广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。此外，斯鲁利单抗联合化疗一线治疗食管鳞状细胞癌和一线治疗广泛期小细胞肺癌的上市申请也分别获得中国国家药监局（NMPA）和欧盟EMA受理。目前，该产品10余项临床试验正同步在全球开展。根据复宏汉霖新闻稿，此次斯鲁利单抗上市申请获EMA受理主要基于ASTRUM-005研究结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心3期研究，旨在评估斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗用于ES-SCLC一线治疗的疗效和安全性。该试验在中国、欧盟波兰、土耳其、格鲁吉亚等多个国家共开设128个试验中心，入组585例受试者。ASTRUM-005临床试验结果于2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头报告方式首次发布，并于医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）在线发表。截至2022年6月13日，该试验斯鲁利单抗组的总人群中位总生存期（OS）达到15.8个月，并显示出良好的疗效和安全性。
【点评】复宏汉霖总裁朱俊先生表示，斯鲁利单抗是复宏汉霖首款自主研发的创新生物药，自2022年3月上市以来，它已在中国相继获批用于治疗MSI-H实体瘤、鳞状非小细胞肺癌和广泛期小细胞肺癌，惠及众多癌症患者。从中国到欧美，斯鲁利单抗的全球商业化正在有序推进。继汉曲优（曲妥珠单抗生物类似药）在包括欧盟地区的全球30多个国家获批上市后，此次斯鲁利单抗上市申请再获EMA受理，有望助力公司产品惠及更多患者。
3月16日，医药观澜讯，3月16日，鱼跃医疗宣布，新一代鱼跃持续葡萄糖监测系统（CGM）安耐糖Anytime CT3获批中国国家药监局（NMPA）三类医疗器械注册证，标志着该产品正式上市。该产品可为患者带来14天免扎手指、免校准的实时血糖动态监测。CGM是一种创新的血糖监测方式，通过皮下传感器，可24小时连续监测葡萄糖水平。据鱼跃医疗新闻稿介绍，安耐糖Anytime CT3凭借14天免扎手指、免校准的实时血糖动态监测，最大程度减少使用者的痛感及感染几率，并提供完整报告解读与分享，帮助医生及患者及时调整血糖管理策略。北京大学人民医院内分泌科主任医师纪立农教授表示，安耐糖Anytime CT3在临床试验中获得的MARD值（评价产品准确度的核心指标）为9.07%，已进入国际前列CGM系统数值范围。在连续14天的佩戴过程中能始终保持准确，并在上臂和腹部佩戴的有效性和安全性上得到了很好的数据反馈。
【点评】据统计，中国成年糖尿病患者数量超过1.4亿。糖尿病患者必须定期监测他们的血糖水平，作为疾病管理的一部分。这些患者每天都在饱受“扎手指”的痛苦，以及监测设备携带带来的不便。
3月16日，医药观澜讯，3月14日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，麦科奥特1类新药注射用MT1009获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗糖皮质激素诱导的骨质疏松。公开资料显示，这是一款创新性双功能肽，此前已在美国获批临床。麦科奥特成立于2007年，创始人为王冰博士。该公司专注于双功能及多功能特异性多肽药物的研发，聚焦心脑血管疾病、炎症疼痛、代谢性疾病等领域。今年2月，麦科奥特刚宣布完成由长安汇通私募基金领投的超亿元融资。据悉，该公司已经建立了一系列新药开发平台以及20多个产品管线，包括创新性双功能肽新药、双靶点肽类新药、具有抗凝血酶及抗血小板作用的双拮抗剂、FXR激动剂等。其中，多个核心产品正在中美两地开展晚期临床试验。本次获批临床的MT1009是麦科奥特研发的一款创新性双功能肽，拟通过皮下注射给药，在临床上用于骨质疏松治疗。公开资料显示，该产品具有人类甲状腺素相关肽（PTHrP）和成骨生长肽（OGP）双靶点作用，是一款作用在成骨细胞及骨髓间充质干细胞的预防及治疗骨质疏松的药物。临床前研究表明，MT1009的作用机理包括：1）可改善松质骨骨微结构，增加骨韧性，提高抗骨折能力；2）促进血液中Ca2+的重吸收并沉积在骨小梁中，促进血钙及骨钙的平衡，增加骨强度；3）平衡促进多系造血功能，增加骨髓造血干细胞及成骨细胞数目。
【点评】骨质疏松是由于人体骨质吸收和骨质形成失衡所致的一种疾病。研究发现，虽然已上市甲状旁腺激素类似物可以明显改善骨质疏松患者骨痛症状，但这类产品生理学作用是通过刺激骨髓成骨干/祖细胞向成骨细胞转化，长期用药有导致成骨干/祖细胞过渡刺激而导致的枯竭风险，患者也会出现服药无效而需要停药的现象。因此，该领域仍然存在较大未满足的临床需求。
3月16日，医药观澜讯，3月15日，康方生物发布2022年业绩报告，并表示公司全年各项业务发展迅速，在创新药物开发、商业化和国际化等方面均取得了突破性成果。根据康方生物新闻稿，该公司预计未来5年将有超过6款自研新药品种于中国乃至全球上市。报告期内，康方生物新药开发陆续进入后期阶段，目前已有6个产品共14项临床研究处于关键性/3期阶段，其中6项研究已经完成入组，即将提交上市申请。后期管线中，核心双抗卡度尼利单抗在一线宫颈癌、一线胃癌、肝细胞癌等大适应症的注册性/3期临床研究正在推进中，一线宫颈癌、一线胃癌的研究均已经入组完成。核心双抗依沃西联合化疗对比化疗在EGFR-TKI耐药EGFR突变的晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床已完成入组；对比PD-1抑制剂帕博利珠单抗单药一线治疗PD-L1表达阳性的NSCLC正在开展；联合化疗对比PD-1抑制剂联合化疗一线治疗晚期鳞状NSCLC的3期临床研究也已获批。在自身免疫和代谢领域，靶向IL-12/IL-23抗体依若奇单抗（AK101）治疗中重度银屑病适应症，以及抗PCSK9抗体伊努西单抗（AK102）治疗高胆固醇血症适应症，有望在2023年首次递交新药上市申请。
【点评】康方生物创始人、董事长、总裁兼首席执行官夏瑜博士表示，非常欣喜团队创造了自公司成立以来的最佳业绩。特别是2款已上市新药的市场销售均取得了爆发性增长，以及自主开发的新药再获创纪录的对外许可，体现了康方生物创新药物的临床价值和商业价值，也初步展现了团队的商业化能力。他们预计未来5年将有超过6款自研新药品种于中国乃至全球上市，覆盖多个肿瘤大适应症、自免及代谢领域。
3月10日，医药观澜讯，3月9日，永仁心医疗器械有限公司（简称“永仁心医疗”）宣布完成近1亿美元A轮融资，由北京科兴中维生物技术有限公司领投，太平医疗健康产业私募股权投资基金合伙企业等跟投，现有股东Vivo Capital（维梧资本）继续追加投资，所融资金将用于进一步构筑和打造公司心衰重症治疗健康产业平台。永仁心医疗成立于2014年6月，董事兼首席执行官（CEO）为阎华女士。该公司专注于心衰重症治疗创新医疗器械的研发、生产、销售，聚焦心衰重症全线产品，旨在为患者提供从预防、诊断、监测、治疗、终末期辅助等解决方案。永仁心医疗核心产品植入式左心室辅助装置EVAHEART（人工心脏）已经在中国同时获批短期治疗、长期治疗双适应症。
【点评】心力衰竭简称心衰，是指由于心脏的收缩功能或舒张功能发生障碍，引起心脏循环障碍症候群。据永仁心医疗新闻稿介绍，心力衰竭5年的生存率仅有30%左右。对于严重心衰患者，人工心脏技术已经成为国际医学指南推荐的标准化治疗方式之一。
3月10日，医药观澜讯，3月7日，大医集团宣布，该公司的x/γ射线一体化放射治疗系统（TAICHI）获美国FDA授予突破性医疗器械认定。TAICHI是一款创新放射治疗产品，此前已经获中国国家药监局（NMPA）批准上市。据大医集团新闻稿表示，本次该产品获FDA突破性医疗器械认定，标志着中国大型医疗器械在技术创新上的突破得到更多国际认可。据大医集团新闻稿介绍，本次获得突破性医疗器械认定的x/γ射线一体化放射治疗系统（TAICHI）由大医集团与北京协和医院、西京医院、北京大学第三医院、清华大学等联合研发。TAICHI将医用直线加速器、伽玛射线立体定向放射外科系统以及锥形束CT进行同机整合，既可用于多种适应症的单独放射治疗，也可组合起来完成复杂的放射治疗。该产品通过对多种治疗模式的灵活应用，能够根据患者的个体化差异给每一位患者带来适合的、疗效较好的个性化放射治疗，确保患者利益的最大化。TAICHI系列产品目前已经获得3张FDA注册认证和2张NMPA注册认证。
【点评】公开资料显示，突破性医疗器械认定（Breakthrough Device Designation）旨在鼓励针对威胁生命或不可逆转的疾病提供更有效的治疗或诊断能力的具有重大临床价值的医疗器械。对于突破性医疗器械的认定，FDA提出了代表突破性技术、不存在已批准/许可的替代产品、与现有已批准/许可的产品相比有显著优势、符合患者的最大利益等要求，以遴选出能够为临床带来突破性疗法的创新医疗器械，推动其在较短时间内获批上市，让患者能更早地使用先进产品。
3月10日，医药观澜讯，3月9日，广州瑞泰生物科技有限公司（简称“瑞泰生物”）宣布完成近亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由松禾资本领投，中大创投、知名产业资本跟投，现有股东惠每资本持续加码。根据瑞泰生物新闻稿介绍，本轮融资资金主要用于推动眼科创新器械与再生医学产品商业化进程。其中，瑞泰生物的湿态生物羊膜瑞秀复已经于2020年4月在中国获批。生物羊膜取自人体胎盘，可促进组织修复、减轻炎症刺激，适用于翼状胬肉切除、青光眼小梁切除等多种眼科手术。据悉，该产品未来还有望用于伤口护理、外科、脊柱、运动医学、创伤等领域。另一款由瑞泰生物引进的Epicon A巩膜镜也已于2021年获得中国国家药监局（NMPA）特许审批，成为11个临床真实世界数据应用试点产品之一。巩膜镜是一种特殊的RGP（硬性透气性角膜接触镜），可在角膜与镜片之间形成“蓄水池”，充填角膜不规则表面，保持角膜湿润，主要用于改善角膜不规则散光、中重度干眼和其他眼表疾病。目前，瑞泰生物已完成该产品的真实世界研究和申报材料递交，预计将在2023年上半年获准上市。
【点评】瑞泰生物成立于2014年，专注于眼科创新器械领域，公司创始人为林永亮博士，联合创始人为徐昊。该公司目前在眼表、视光、青光眼和眼底黄斑裂孔等领域均有创新器械产品在研发，并致力于在再生医学材料平台上进行技术突破，以孵化出一系列解决临床急需的眼科创新产品。
3月10日，米内网讯，近期，国产胰岛素龙头通化东宝再传捷报，URAT1抑制剂（THDBH130片）Ⅱ期临床试验完成首例受试者入组。近年来，通化东宝持续加码研发，猛攻创新药，实现对胰岛素类似物注射液、GLP-1受体激动剂、高临床价值口服降糖药品研发的全覆盖。2022年拿下3款重磅新品；2款产品报产在审，20亿大品种利拉鲁肽注射液抢国产首家。此外，公司多渠道布局，国产胰岛素扬帆出海，GLP-1/GIP双受体激动剂（注射用THDBH121）申报临床、人胰岛素注射液在欧盟申报上市均获受理。
【点评】通化东宝深耕糖尿病治疗领域，在不断巩固国产胰岛素龙头地位的同时，优化在研产品结构，实现对胰岛素类似物注射液、GLP-1受体激动剂、高临床价值口服降糖药品研发的全覆盖。公司2022年前三季度研发费用1.12亿元，占营收比例超过5%，研发费用已超过2020年全年。
3月2日，医药观澜讯，3月1日，和誉医药宣布已与艾力斯签署许可协议，授予后者新一代小分子表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）ABK3376在中国（中国大陆、香港、澳门和台湾地区）区域研究、开发、制造、使用以及销售的独家许可，艾力斯有权在达到行权条件时选择行使海外权益，将授权区域扩大至全球范围。根据协议条款，艾力斯将就此项授权向和誉医药支付最高不超过1.8790亿美元的首付款、开发及销售里程碑付款以及相应比例净销售额的许可提成费。ABK3376是和誉医药独立研发的一款高选择性、可入脑的新一代EGFR口服小分子抑制剂，可高效抑制三代EGFR-TKI耐药后产生的C797S突变，目前处于临床前开发阶段。当下，第三代EGFR-TKI已成为临床常规用药，并逐渐成为一线治疗标准疗法。虽然靶向治疗改善了EGFR驱动的非小细胞肺癌患者的治疗，但耐药依然不可避免，C797S是靶向治疗中极为常见的靶向耐药机制。此外，研究表明，在有基线脑转移的EGFR突变非小细胞肺癌患者中，多达40%的疾病进展涉及中枢神经（CNS）转移。目前全球尚未有针对携带EGFR-C797S耐药突变的非小细胞肺癌有效的新一代靶向治疗药物上市。
【点评】和誉医药董事长徐耀昌博士表示，在过去的七年中，和誉医药基于专有技术平台已成功研发出15款候选药物分子，包括7款已经进入临床试验阶段的药物。很高兴看到公司自主研发的药物获得越来越多的海内外公司的认可。相信本次的合作可以加速ABK3376开发，为广大患者提供最新最好的治疗方案。
3月2日，医药观澜讯，3月1日，浙江医药发布公告称，其下属控股子公司新码生物研发的注射用重组人源化抗HER2单抗-AS269偶联物ARX788在治疗HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌的2/3期多中心临床研究中，经独立数据监测委员会（IDMC）审查后认为该研究已经达到期中分析的界值，可以停止研究。新码生物根据IDMC建议，已向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交沟通申请，申请提前终止ARX788-211研究并提交新药上市申请。乳腺癌是全球最常见的癌症，2020年确诊病例超过200万，导致全球近68.5万人死亡。大约五分之一的乳腺癌病例被认为是HER2阳性。HER2是一种酪氨酸激酶受体促生长蛋白，表达于乳腺癌、胃癌、肺癌、结直肠癌等多种类型的肿瘤表面，HER2蛋白过度表达可能是HER2基因扩增的结果，常与乳腺癌的侵袭性疾病和不良预后有关。ARX788是靶向HER2受体的均一且高度稳定的抗体偶联药物，基于Ambrx公司新一代ADC技术平台精确设计。它将细胞毒素位点特异性连接到以曲妥珠单抗为基本骨架的抗体上。通过一系列对细胞毒素AS269的数量、位置和化学键的设计筛选，ARX788在临床前实验中的活性得以最大的优化。AS269是Ambrx公司专有的微管蛋白抑制剂，专门用于与定点插入抗体里的合成氨基酸形成高度稳定的共价键。此前，ARX788已经获得FDA授予的快速通道资格，用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌，并授予其孤儿药资格以治疗胃癌。Ambrx公司已将ARX788的中国权利授予了其合作伙伴新码生物。
【点评】公开资料显示，新码生物于2017年启动ARX788单药治疗HER2阳性晚期乳腺癌的1期临床研究，该临床研究已达到研究终点，仍有部分受试者持续接受后续治疗；于2020年进入ARX788治疗HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌的2/3期临床研究，该临床研究正在复旦大学附属肿瘤医院等86家中心同时开展。
3月2日，医药观澜讯，2月28日，一款名为KM-001乳膏的1类新药向中国国家药监局药品审评中心（CDE）递交了临床试验申请，并获得CDE受理。公开资料显示，KM-001是Kamari Pharma在研的一种治疗瘙痒的新型药物，也是一种TRPV3抑制剂。TRPV3是一种离子通道蛋白，被认为在许多生理过程中都发挥着重要作用，例如温度感知、皮肤保护和疼痛传导等。TRPV3的过度激活已经被发现与一些疾病的发展有关，如瘙痒、炎症和皮肤疾病等。KM-001的作用机理是通过抑制TRPV3的活性来调节其参与的生理过程和疾病发展。具体来说，该产品可与TRPV3通道结合，阻断其对离子的通透性，从而减少其活性和对生理过程和疾病发展的影响。瘙痒是一种常见的症状，可由许多因素引起，如皮肤疾病、神经系统疾病、药物反应等。目前，大多数瘙痒药物只能减轻症状，而不能治愈疾病本身。TRPV3已被证明是导致瘙痒的重要通路之一。研究人员通过实验发现，KM-001可以有效地减轻小鼠皮肤上的瘙痒反应，同时对小鼠的行为和神经系统没有不良影响。这表明KM-001可能成为一种治疗瘙痒的新型药物。
【点评】此外，由于TRPV3通路在其他疾病中也扮演着重要的角色，如湿疹、神经性疼痛等，因此，KM-001还有潜力成为治疗其他TRPV3相关疾病的药物。
2月24日，医药观澜讯，2月24日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，百济神州抗PD-1抗体替雷利珠单抗（商品名：百泽安）的新适应症上市申请已正式获批。根据百济神州早前公开资料，此次是替雷利珠单抗在中国获批的第10项适应症，用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者。替雷利珠单抗是一款人源化IgG4抗程序性死亡受体-1（PD-1）单克隆抗体，设计目的旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了抗PD-1抗体的抗肿瘤活性。此前，替雷利珠单抗已在中国获批适应症，涵盖非小细胞肺癌（NSCLC）、经典型霍奇金淋巴瘤、尿路上皮癌、肝细胞癌、食管鳞状细胞癌、鼻咽癌等。此外，该产品还在中国递交了3项新适应症上市申请，分别是：1）联合化疗用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者；2）联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）；3）治疗一线不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）。
【点评】胃癌是中国常见癌症之一，也是导致各类癌症死亡的一大原因。腺癌是胃癌的主要组织学亚型，大约占全球报告病例的90%以上。然而，目前对于晚期或转移性胃癌的治疗手段却非常有限。希望此次替雷利珠单抗新适应症获批，能够为患者带来更多治疗选择。
2月24日，医药观澜讯，2月23日，基石药业宣布，抗PD-L1单抗舒格利单抗联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请获欧洲药品管理局（EMA）受理。据基石药业新闻稿介绍，这是继英国之后，舒格利单抗在大中华区以外的第二项上市许可申请。该申请由基石药业合作伙伴EQRx公司提交，后者已获得在大中华区以外地区开发和商业化舒格利单抗的独家授权。舒格利单抗（商品名：择捷美）是由基石药业开发的一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险低。该产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除、III期非小细胞肺癌患者以及联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者。此外，舒格利单抗用于治疗复发难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的新适应症上市申请已获NMPA受理并纳入优先审评。
【点评】除了上述适应症，舒格利单抗联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌的注册性临床研究，以及另一项用于评估舒格利单抗联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期，复发或转移性食管鳞癌患者的疗效与安全性的注册性临床研究已达到主要研究终点。
2月24日，医药观澜讯，当地时间2023年1月23日，在美国迈阿密举办的先进疗法周（Advanced Therapies Week, ATW）颁奖活动中，药明生基凭借TESSATM(Tetracycline-Enabled Self-Silencing Adenovirus）创新型腺相关病毒（AAV）生产技术荣获年度技术颠覆者大奖。该奖项旨在表彰通过创新型技术改善和简化细胞和基因疗法制造的企业，本次共37家企业/机构提交了申请，显示了生产对先进疗法的重要性。“我们非常荣幸获此殊荣”，药明生基首席执行官张幼翔博士说，“AAV载体通常应用于血友病和阿尔茨海默症等疾病的基因疗法，随着行业需求的不断增长，高效的AAV规模化生产工艺变得至关重要，如何变革传统的制造工艺，突破当前规模化生产的瓶颈，如放大、滴度、质量和成本等问题，成为产业亟待解决的挑战。而TESSATM的出现彻底改变了AAV的生产方式，使AAV在生产规模、含基因组比率、感染性等方面显著提升，进一步大幅度降低基因疗法成本，惠及细胞与基因疗法产业创新，赋能全球客户。”
【点评】作为全球化运营的CGT CTDMO，药明生基在中国、美国、英国、新加坡均设有运营基地。可提供CGT领域集研发、生产、测试、产品报批于一体的、端到端的CTDMO服务。从DNA到BLA，赋能全球合作伙伴，全方位加速细胞和基因疗法新药研发上市。
2月17日，医药观澜讯，2月17日，百吉生物宣布，该公司免疫细胞治疗药品BRG01注射液获美国FDA 1/2期临床试验许可，拟用于治疗复发/转移性鼻咽癌。根据百吉生物新闻稿，BRG01是一款通过基因修饰技术将靶向EB病毒（EBV）抗原的受体表达于T细胞表面制备而成的自体T细胞免疫治疗产品。EBV感染已被世界卫生组织定义为I类致癌物，与其相关的肿瘤主要包括鼻咽癌、EBV阳性的胃癌、淋巴瘤和淋巴细胞增生性疾病等。鼻咽癌是一种发生于鼻咽部黏膜上皮的恶性肿瘤，是常见的头颈部恶性肿瘤之一，其发生发展与EBV的感染密切相关。近年来免疫检查点抑制剂开始用于鼻咽癌的二线及以上治疗，总体反应率（ORR）均不高于30%，意味着超过70%的患者不能从中获益，存在巨大的未被满足的临床需求。
【点评】据百吉生物新闻稿介绍，该公司研发的BRG01注射液是一款基因修饰T细胞制品，采用过继性免疫细胞治疗技术。其基本原理是：采集患者血液中的免疫细胞，在体外进行基因工程化改造，增强了T细胞对肿瘤细胞的特异性识别与杀伤效力；这些改造后的细胞回输进患者体内，可以达到直接杀伤肿瘤或激发机体免疫功能间接杀伤肿瘤的目的，其安全性和有效性已在探索性临床中得到初步验证。
2月17日，医药观澜讯，近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团附属公司新石生物申报的1类新药NBL-020注射液获得临床试验默示许可，拟单药或联合标准治疗用于治疗晚期恶性肿瘤，包括但不限于肺癌、结肠癌、卵巢癌、乳腺癌以及皮肤T细胞淋巴瘤等。公开资料显示，NBL-020为一款抗TNFR2全人源抗体药物，早先该药已经在美国获批开展治疗晚期实体瘤的临床试验。肿瘤坏死因子2型受体（TNFR2）属于肿瘤坏死因子受体超家族，通过多种信号通路维持肿瘤细胞免疫抑制的微环境，直接或间接促进肿瘤进展。TNFR2可以刺激多种免疫抑制细胞类型，包括调节性T细胞（Tregs）及骨髓衍生抑制细胞（MDSCs），并可作为一种癌基因。在肿瘤微环境中使用抗TNFR2抗体抑制高度抑制性的Tregs及MDSCs，有望成为治疗晚期实体瘤的一种新策略。据石药集团早先新闻稿介绍，NBL-020由其附属公司NovaRock Biotherapeutics发现并开发，是一种抗TNFR2全人源单克隆抗体。临床前研究显示，NBL-020具有良好的安全性、对靶细胞的亲和力较高及强效的抗肿瘤活性。在抗PD-1抗体敏感及耐药的同基因动物模型中，NBL-020作为单一药物或与抗PD-1抗体联合使用均能抑制肿瘤生长并延长生存期。
【点评】虽然PD-1/PD-L1抑制剂在实体瘤治疗方面取得显著的突破，但对于PD-1/PD-L1抑制剂耐药/难治性肿瘤仍有大量未满足医疗需求。根据石药集团早先新闻稿介绍，NBL-020有望为治疗对PD-1/PD-L1检查点抑制剂具有耐药及难治性的癌症提供潜在优势。
