中国行业发展报告

　　3月26日，医药观澜讯，3月24日，神济昌华宣布其自主研发的以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01在美国获批IND，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）。此次获批标志着该药物将进入1/2a期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化。ALS是一种累及上、下运动神经元的进行性、致死性神经退行性疾病，患者逐渐丧失运动、吞咽及呼吸等功能，中位生存期仅为3～5年。ALS目前尚无治愈手段，现有疗法仅能有限延缓疾病进展。根据神济昌华新闻稿介绍，该公司基于清华大学贾怡昌教授实验室在靶点方向的原创性发现，聚焦ALS致病机制研究，成功开发出这款基因治疗药物SNUG01。该产品以重组腺相关病毒9型（rAAV9）为载体，通过鞘内注射（IT）的方式，将人源TRIM72基因靶向递送至神经元。TRIM72可能通过膜修复功能、抗氧化/线粒体功能修复、减少应激颗粒产生等多个功能实现减缓ALS患者神经元的损害。与针对特异基因突变导致ALS的基因治疗药物相比，SNUG01对于神经细胞的多重保护机制为其覆盖更多ALS亚型，有望为90%无药可治的散发型患者提供潜在的治疗选项。
　　【点评】神济昌华的基因治疗药物SNUG01在美国获批临床，标志着在渐冻症这一严重神经退行性疾病的治疗上取得了重要进展。SNUG01的独特的治疗机制，有望为ALS患者提供新的治疗选择，尤其是对于占ALS患者大多数的散发型患者。

　　3月21日，药智数据讯，3月14日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准信达生物研发的替妥尤单抗N01注射液（商品名：信必敏）上市，这一突破性创新药标志着我国甲状腺眼病治疗领域迎来全新里程碑。作为中国首款获批的治疗甲状腺眼病的靶向治疗药物，信必敏不仅填补了国内70年来的治疗空白，更以创新剂型与显著性价比为患者带来切实希望。甲状腺眼病（TED），又称Graves眼病或甲状腺相关性眼病，是一种由自身免疫异常引发的眼眶组织慢性炎症。在此之前，全球范围内仅有一款针对甲状腺眼病的药物——美国Amgen公司研发的替妥尤单抗（商品名：Tepezza），于2020年由美国FDA获批上市，然而据了解，Tepezza每支定价达到了约10万元人民币，一个疗程的费用接近300万元人民币。药智数据显示，2022年该药物的全球销售额仍高达137亿元人民币。替妥尤单抗N01注射液的上市打破了这一困局。2024年完成的3期临床数据显示，该药24周治疗周期内患者突眼度改善≥2mm的应答率达85.8%，在眼部炎症控制及复视症状缓解方面均展现优异疗效。更值得关注的是，信达生物创新采用预充式注射液剂型，相较Tepezza的冻干粉针剂，不仅简化了临床配制流程，降低了操作风险，更通过工艺优化实现成本大幅下降，预计治疗费用将降至原进口药的1/3左右。
　　【点评】信达生物替妥尤单抗的获批上市，不仅标志着中国甲状腺眼病治疗领域取得重大突破，也体现了中国生物制药企业在创新药物研发方面的实力和进步。这一创新药物以其显著的治疗效果和相对较低的治疗成本，为甲状腺眼病患者提供了新的治疗选择，有望改善众多患者的生活质量。此外，信达生物在药物剂型和工艺上的创新，不仅提高了药物的安全性和便利性，也降低了治疗成本，这对于推动中国生物制药行业的可持续发展具有重要意义。

　　3月19日，医药观澜讯，3月17日，安帝康生物宣布其自主研发的1类新药玛氘诺沙韦片（代号：ADC189）的上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，用于成人及青少年无并发症的甲型和乙型流感的治疗。玛氘诺沙韦片是一款抗流感新药，已经在3期临床中确证了对成人和青少年甲流、乙流治疗的有效性与安全性。值得一提的是，该药物在临床用药上具有显著优势——仅需单次服用即可完成治疗，有望极大提升患者的用药便利性。玛氘诺沙韦是一款cap依赖型核酸内切酶抑制剂，可抑制流感病毒中cap依赖型核酸内切酶，从而阻断病毒自身mRNA的转录，使其失去自我复制能力，从根源对病毒实施精准打击。根据公开信息，玛氘诺沙韦在临床中展现出三大优势。一是便捷的用药方式：成人患者仅需服用一粒片剂，儿童患者仅需服用一袋颗粒剂，即可完成治疗。二是快速抑制病毒：服药后24小时内即可终止病毒排毒，实现一天内转阴。三是兼具治疗与预防潜力：该药物不仅对流感有治疗作用，还具备预防流感的潜力。
　　【点评】玛氘诺沙韦片的上市申请受理标志着其在流感治疗领域的重要进展。作为一种新型抗流感药物，玛氘诺沙韦片通过独特的机制实现对流感病毒的精准打击，同时展现出便捷的用药方式、快速的治疗效果和潜在的预防能力。这些特点有望提高患者用药的便利性和依从性，减少流感病毒的传播，为公共卫生防控流感的策略提供了新的工具。

　　3月19日，医药观澜讯，3月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，维泰瑞隆申报的1类新药SIR2501片获得一项针对新适应症的临床试验默示许可，拟开发治疗化疗诱导的周围神经病变（CIPN）。CIPN是癌症化疗药物的潜在神经毒性引起的严重副作用，一般会影响60%以上的癌症患者。研究表明，CIPN的发病与神经细胞线粒体功能障碍，以及相关的硝基氧化应激通路有关。根据维泰瑞隆公开资料，本次获批临床的SIR2501片是一款具有轴突保护作用机制的小分子，其具有独特的靶点抑制机制。该产品于今年2月首次在中国获批IND，针对适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，“渐冻症”）。目前SIR2501片的1期临床研究已经启动，研究旨在评估其在中国健康成人受试者中多次口服给药的安全性、耐受性和药代动力学特征。维泰瑞隆创立于2017年，致力于开发能够从根本上解决衰老相关退行性疾病的变革性疗法，采用围绕关键致病信号通路进行产品开发的管线策略，自成立以来已经建立起了多元化的研发管线，聚焦于衰老相关退行性疾病的致病机理，包括细胞程序性死亡，神经保护性通路、神经炎症等。
　　【点评】维泰瑞隆的SIR2501片作为一款具有新颖作用机制的小分子药物，其临床研究的推进对于治疗化疗诱导的周围神经病变具有重要意义。CIPN作为癌症化疗中常见的严重副作用，目前缺乏有效的治疗手段。SIR2501片的作用机制和初步临床研究显示出潜在的疗效和安全性，为这一领域带来了新的希望。此外，维泰瑞隆专注于衰老相关退行性疾病的研发策略，显示了其在生物制药领域的创新能力和长远眼光。随着人口老龄化的加剧，这类疾病的治疗需求日益增长，维泰瑞隆的研究有望为市场带来新的治疗选择。

　　3月12日，医药观澜讯，3月12日，启函生物宣布，其开发的代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T细胞产品治疗难治性自身免疫性溶血性贫血患者，在第28天首次进行疗效评估时获得完全缓解（CR）。启函生物是一家细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。该公司累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。目前，代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T产品正在针对难治性自身免疫性溶血性贫血进行治疗，启函生物计划在2025年下半年分享更多临床数据。
　　【点评】启函生物在细胞治疗领域的这一突破，不仅为难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了新的治疗希望，也展示了基因编辑技术在个性化医疗中的应用潜力。QT-019B的成功初步验证了启函生物的技术平台和研发策略，为其未来在更广泛的疾病领域应用奠定了基础。

　　3月12日，药智网讯，3月，据CDE官网公示，康宁杰瑞自主研发的注射用JSKN003拟纳入突破性治疗品种，适应症为铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌。JSKN003是康宁杰瑞基于公司特有的糖基定点偶联平台开发的一款靶向HER2的双特异性抗体偶联药物（ADC），可通过结合肿瘤细胞表面HER2受体，经细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，特异性杀伤肿瘤细胞。药智数据显示，全球进入临床阶段的19款双抗ADC中仅3款进入III期，JSKN003为其中之一。2024年9月，康宁杰瑞与石药集团子公司津曼特生物科技达成协议，后者获得JSKN003在中国内地的独家开发和商业化权益。根据协议，石药集团将支付4亿元预付款，潜在里程碑金额最高达30.8亿元，康宁杰瑞还可获得产品销售净额的双位数百分比分成。据沙利文预测，2030年全球ADC市场规模有望达到647亿美元，年复合增长率显著超越其他生物药，其在生物制剂中的占比将从2022年的2.2%跃升至8.3%。中国市场规模同期预计突破662亿元。随着更多ADC药物进入临床后期及上市阶段，联合疗法创新与适应症拓展将共同驱动市场扩容。
　　【点评】康宁杰瑞的JSKN003作为潜在的突破性治疗品种，不仅为铂耐药复发性卵巢癌等患者提供了新的治疗选择，也展示了双抗ADC药物在肿瘤治疗中的巨大潜力。JSKN003的进展标志着康宁杰瑞在ADC领域的技术领先地位，以及其在全球肿瘤治疗市场的竞争力。与石药集团的协议进一步强化了JSKN003的商业化前景，预示着其在未来市场中的巨大潜力。随着全球ADC市场的快速增长，康宁杰瑞有望在这一领域占据重要地位，为患者和投资者带来显著价值。

　　3月11日，医药观澜讯，3月10日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据公开资料，该药本次获批的适应症为：用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者治疗。在该适应症上，阿美替尼片此前已经被NMPA药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种和优先审评。根据翰森制药此前新闻稿介绍，本次获批的适应症上市申请基于HS-10296-304研究的临床试验数据。这是一项随机、对照、双盲的3期临床研究，旨在评估甲磺酸阿美替尼对比安慰剂用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者治疗的有效性和安全性，主要研究终点为独立评审委员会评估的无进展生存期（PFS）；次要研究终点为总生存期（OS），独立评审委员会评估的中枢神经系统（CNS）进展时间、发生死亡或远处转移的时间（TTDM）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）以及安全性等。
　　【点评】翰森制药的阿美替尼新适应症获批，标志着其在非小细胞肺癌治疗领域的重大突破。这一进展不仅为EGFR突变阳性的NSCLC患者提供了新的治疗选择，也展示了翰森制药在肺癌精准治疗方面的研发实力。

　　3月7日，医药观澜讯，3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，安领科生物申报的1类新药注射用ALK202获批临床，拟用于既往标准治疗失败或无标准治疗（包括无法接受标准治疗）的成人局部晚期或转移性实体瘤。根据安领科生物官网管线资料可知，这是一款靶向EGFR/CMET的双特异性抗体偶联药物（ADC）。根据公开资料查询，本次是该产品首次在中国获批IND。安领科生物成立于2023年，致力于开发新一代双特异性抗体和ADC疗法，为肿瘤和免疫疾病患者带来更优的治疗方案。2024年11月，该公司还完成了4200万美元A轮融资。安领科生物进展最快的产品ALK201为一款靶向FGFR2b的ADC，目前已经在美国、中国、澳大利亚进入1期临床研究阶段。本次获批临床的ALK202为一款双抗ADC，靶向EGFR和c-MET，二者均是经过临床验证的肿瘤抗原。根据安领科生物官网介绍，双抗ADC具有多重作用机制，包括通过同时抑制多条信号通路产生协同效应；特异性识别并结合同一抗原分子上的两个差异性表位，有效调控抗原内吞动力学，显著提升细胞摄取效率；双抗ADC可实现高选择性肿瘤靶向，显著降低对正常组织的毒性作用，有效拓展治疗安全窗。
　　【点评】安领科生物的ALK202双抗ADC新药的获批，代表了癌症治疗领域技术创新的一个重要里程碑。双抗ADC的设计通过结合双特异性抗体和抗体偶联药物的优势，展现了提高治疗效果和降低毒性的潜力。

　　3月7日，医药观澜讯，3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州的1类新药注射用BGB-B455临床试验申请获得受理。公开资料显示，这是一款CLDN6×CD3双特异性抗体，为百济神州在乳腺/妇科领域布局的一款免疫细胞衔接器。本次为该产品首次在中国申报IND。Claudin蛋白是一种细胞蛋白，在癌症的发生和发展过程中发挥着重要作用。由于其在肿瘤中的表达优于正常组织，claudin 6（CLDN6）是一种理想的靶向肿瘤抗原。公开资料显示，BGB-B455是一种双特异性抗体（BsAbs），其靶向肿瘤细胞上的CLDN6和T细胞上的CD3受体。它可能以更耐受的方式提供CLDN6依赖性抗肿瘤免疫应答，而不会产生过度的全身毒性。
　　【点评】百济神州的双特异性抗体BGB-B455的申报，标志着免疫细胞衔接器在癌症治疗领域的进一步探索。该药物针对的CLDN6靶点在癌症中的特异性表达，为精准治疗提供了新的机会。双特异性抗体的设计旨在增强免疫系统对肿瘤的攻击，同时减少副作用，这可能是未来癌症治疗的一个重要方向。

　　3月7日，药明康德讯，3月7日，圣因生物宣布其自主研发的靶向补体C3的小核酸（siRNA）药物SGB-9768注射液在中国正式启动2期临床试验。这项研究是一项多中心、开放性的2期研究，旨在评估SGB-9768在原发性IgA肾病患者、C3肾小球病患者和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者中的有效性和安全性。SGB-9768利用圣因生物创新的新一代GalNAc肝脏递送平台，通过敲降补体因子C3的蛋白表达，治疗补体介导的多种疾病，如IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎等。临床前试验数据显示，SGB-9768可实现每3个月或6个月给药一次，能有效并持续地减少C3合成，具有治疗频率低、患者依从性好、药效持久的特点。
　　【点评】圣因生物的SGB-9768作为一款创新的siRNA药物，其独特的肝脏递送平台和较低的给药频率，为补体介导疾病的治疗提供了新的可能性。2期临床试验的启动标志着该药物研发进入了一个新的阶段，如果临床试验成功，将有望为患者提供一种新的、更为便捷的治疗选择。投资者应关注SGB-9768的临床试验进展，特别是其在治疗频率和患者依从性方面的优势，这可能对未来的市场表现产生重要影响。

　　2月27日，医药观澜讯，2月27日，康方生物宣布，其自主研发的差异化靶向人表皮生长因子受体3（HER3）的抗体偶联药物（ADC）新药AK138D1，治疗晚期恶性肿瘤的1期临床研究在澳洲完成首例受试者入组。根据新闻稿，AK138D1是康方生物首个进入临床阶段的ADC药物。在中国，该产品的临床试验申请已经获得CDE受理。HER3是肿瘤药物开发的热门靶点。相关研究显示，HER3在乳腺癌、卵巢癌、肺癌、结肠直肠癌、黑素瘤、头颈癌、宫颈癌和前列腺癌等多种恶性肿瘤中存在表达或过表达的情况；同时，HER3的上调以及与其他受体的协同作用，不仅会促进肿瘤的发生和扩散，还会导致肿瘤对某些抗肿瘤疗法产生耐药性，例如与EGFR治疗耐药相关，与乳腺癌内分泌治疗耐药、抗HER2治疗耐药和化疗耐药相关等。注射用AK138D1是靶向HER3的ADC，抗体部分为全人源化抗HER3 IgG1抗体Patritumab，通过可裂解的连接子MC-AAA（马来酰亚胺-丙氨酸-丙氨酸-丙氨酸）与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂DXd偶联而成。注射用AK138D1与肿瘤细胞上的HER3结合后，ADC经过内化进入肿瘤细胞，随后其连接子被裂解并释放具有膜通透性的DXd，进而导致DNA损伤和细胞凋亡。
　　【点评】AK138D1的在澳洲临床研究的开展是康方生物深入布局新一代ADC药物的重要里程碑。在康方生物双特异性抗体以及众多高潜力靶点药物的基础上，AK138D1以及后续多个ADC/双抗ADC等新一代ADC药物临床开发的推进，将极大地丰富产品组合，为康方生物持续建立肿瘤治疗新标准创造迭代优势。

　　2月27日，医药观澜讯，2月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，微芯生物1类新药CS12088片获批临床，拟开发治疗成人慢性乙型肝炎。公开资料显示，这是微芯生物研发的一款HBV核衣壳蛋白抑制剂。该产品于2022年确认候选分子并开始临床前研究工作，本次是其首次在中国获批IND。根据微芯生物公告介绍，CS12088属于HBV核衣壳组装调节剂。临床前研究结果显示，CS12088具有显著的抗病毒活性、肝靶向性特征以及良好的安全性和耐受性。该产品通过干扰HBV核衣壳的组装，阻断病毒前基因组RNA包装入核衣壳，进而阻断HBV DNA的复制，抑制成熟病毒颗粒的产生，且CS12088对HBV不同基因型均能保持纳摩尔级别的抗病毒活性。此外，CS12088不仅能克服临床核苷类似物耐药，对核心蛋白突变导致的耐药也保持较高的抗病毒活性。CS12088对乙肝病毒e抗原（HBeAg）及乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平有明显抑制作用，具备直接抗病毒作用及HBsAg转阴潜力，有望为乙型肝炎的功能性治愈提供创新治疗方案。
　　【点评】微芯生物的CS12088片获批临床，标志着在慢性乙型肝炎治疗领域取得了重要进展。该药物的临床前研究显示出其在抗病毒活性、肝靶向性、安全性和耐受性方面的优势，特别是其对不同基因型HBV的抗病毒活性以及对耐药性的克服能力，使其成为潜在的突破性治疗选项。此外，CS12088对HBeAg和HBsAg的显著抑制作用，以及其潜在的HBsAg转阴能力，为乙型肝炎的功能性治愈提供了新的希望。

　　2月27日，药智数据讯，2月25日，据CDE官网公示，亚盛医药旗下第三代TKI药物奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）的新适应症申请联合化疗一线治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）拟纳入突破性治疗品种。若获批，奥雷巴替尼将成国内首个用于Ph+ALL一线治疗的TKI，为患者提供全新治疗选择。奥雷巴替尼是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，由广州顺健生物医药科技自主研发，2016年亚盛医药通过收购获得其所有权。该药物对包括BCR-ABL、KIT、PDGFR、FGFR、b-RAF、DDR1、FLT3等多种激酶具有良好的活性，在多种实体瘤和血液肿瘤治疗领域具有广阔潜力。作为亚盛医药首个商业化产品，奥雷巴替尼销售额持续攀升：2024年上半年：销售收入达1.13亿元，环比增长120%，同比增5%。未来预期：2024年全年销售额或突破2.18亿元，2025年有望接近4.78亿元。凭借该药物的强劲表现，亚盛医药在港股上市四年后，于2024年上半年首次实现扭亏为盈。
　　【点评】目前，奥雷巴替尼治疗CML、ALL、以及GIST等的临床研究正在中国、美国等地快速开展。该品种已获FDA四项孤儿药资格认证（覆盖CML、AML、ALL、GIST）。随着新适应症的拓展与国际化战略深化，期待奥雷巴替尼惠及更多患者。

　　2月19日，医药观澜讯，2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。BEIZRAY是一款通过临床验证并具有明显临床优势的多西他赛改良型新药。多西他赛在临床上广泛用于治疗乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胃癌、头颈部鳞癌等常见实体瘤。BEIZRAY于2024年10月在美国获批上市，主要用于乳腺癌、非小细胞肺癌、头颈部鳞癌、前列腺癌以及胃癌的治疗。BEIZRAY完全不含有吐温80或其他合成增溶剂例如环糊精，显著改善了药物临床使用安全性。在临床试验中BEIZRAY显著降低了多西他赛特有的血液毒性，整体提高了药物临床获益风险比，为晚期实体瘤患者提供了更优的治疗选择。
　　【点评】贝海生物是一家创新型生物医药企业，致力于开发以患者为中心临床需求未满足的肿瘤创新药。该公司拥有分子靶向递送技术平台和PDC偶联药物技术平台，已布局了10余个差异化的创新药物研发管线，有多个新药项目已进入临床阶段，已在中国、美国获得11个新药临床试验许可（IND）。

　　2月19日，医药观澜讯，2月17日，诺诚健华宣布，其自主研发的BCL2抑制剂ICP-248（mesutoclax）联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展注册性3期临床试验。ICP-248（mesutoclax）是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。该产品通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。ICP-248与奥布替尼固定疗程联合使用，将为一线CLL/SLL患者提供更深层次的缓解，并避免产生耐药突变，为一线CLL/SLL患者带来新的治疗方案。此前，ICP-248联合奥布替尼治疗一线CLL/SLL患者已在2期临床试验中观察到良好的疗效和安全性。
　　【点评】ICP-248（mesutoclax）是公司在血液瘤领域的重要产品，目前正全力推进ICP-248（mesutoclax）在全球开展的多项临床试验，包括治疗CLL/SLL在内的非霍奇金淋巴瘤，以及急性髓性白血病（AML）等。诺诚健华的血液瘤管线能发挥巨大的协同效应，尤其是BTK和BCL2抑制剂的联用有望为血液瘤患者带来更大获益。

　　2月19日，医药观澜讯，2月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由Accord BioPharma和长春金赛药业（GeneScience）联合申报的5.1类新药亮丙瑞林注射乳剂上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款亮丙瑞林42毫克注射乳剂（商品名为Camcevi），为6个月预充式皮下制剂，只需每6个月皮下注射给药，且可在预先填充的注射器中使用，无需混合。该产品已经在美国、加拿大、欧盟和中国台湾地区等获批上市，用于治疗前列腺癌。根据申报上市的注册分类推测，本次其在中国申报上市的适应症可能为治疗前列腺癌。亮丙瑞林（leuprolide）是一款促性腺激素释放激素（GnRH）激动剂。GnRH激动剂的潜在适应症涵盖子宫内膜异位症（女性健康）；伴有月经过多、下腹痛、腰痛及贫血等的子宫肌瘤（女性健康）；绝经前乳腺癌，且雌激素受体阳性患者（肿瘤）；前列腺癌（肿瘤）；中枢性性早熟症（儿童生长发育）等。
　　【点评】金赛药业联合开发的亮丙瑞林注射乳剂申报上市，标志着该药在中国市场的进一步推进。这种新型给药方式，只需半年一次皮下注射，为患者提供了更为便利的治疗选择，特别是对于那些需要长期治疗的患者。亮丙瑞林作为GnRH激动剂，在多个适应症上显示出潜力，其在中国市场的上市将为相关疾病的治疗提供新的选择。

　　2月14日，药智网讯，2月11日，A股知名上市公司安科生物（股票代码：300009.SZ）发布公告，宣布将使用自有资金不超过3100万美元（包括经纪佣金及征费等相关手续费）参与对维昇药业在港股首次公开发行股份认购。公告明确指出：本次投资基于安科生物战略发展规划，旨在推动双方深度战略合作，进一步提升安科生物的抗风险能力、核心竞争力和资本市场影响力。2月9日晚，港交所信息显示维昇药业已正式通过港交所聆讯，截止到目前公司已建立包含三款候选药物的产品管线，包括隆培促生长素、那韦培肽、帕罗培特立帕肽，分别用于治疗儿童生长激素缺乏症、软骨发育不全、甲状旁腺功能减退症。其中最接近商业化的核心产品隆培促生长素，是一款一周一次的长效生长激素制剂，在全球已获FDA及EMA批准，其中国3期关键试验已完成，BLA已于2024年3月获国家药监局受理。
　　【点评】维昇药业即将登陆港交所，标志着其在生物医药领域的进一步发展。安科生物作为基石投资者的参与，不仅表明了对维昇药业未来发展的信心，也反映了安科生物在战略布局上的深思熟虑。此次合作对双方来说都是一次重要的战略机遇，有望在生物医药领域形成协同效应，推动创新药物的研发和商业化。维昇药业的核心产品隆培促生长素已获得国际市场的认可，其在中国市场的进展也值得关注。

　　2月14日，药智数据讯，2月12日，据CDE官网公示，再鼎医药申报的瑞普替尼胶囊拟纳入优先审评，适用于NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者。瑞普替尼是靶向作用于ROS1致癌因子的新一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。瑞普替尼最初由Turning Point公司（现已被百时美施贵宝收购）开发，是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂。它具有独特的结构，与靶点蛋白的结合位点位于“ATP口袋”内，并且不受多种耐药性突变的影响。因此，它能够克服多种对其它TKI产生抗性的基因突变，杀死携带ROS1或NTRK基因融合的多种肿瘤细胞，有潜力治疗ROS1阳性的NSCLC，以及ROS1、NTRK和ALK阳性的实体瘤。据药智数据显示，瑞普替尼于2023年11月获FDA批准用于局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，并于2024年5月获中国NMPA批准上市，用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。2024年6月，美国FDA加速批准瑞普替尼用于治疗NTRK基因融合阳性实体瘤成人患者和12岁及以上儿童患者。本次瑞普替尼针对NTRK融合基因阳性实体瘤适应症在中国拟纳入优先审评，意味着其有望在中国加速获批。
　　【点评】再鼎医药的瑞普替尼作为一种新一代酪氨酸激酶抑制剂，其针对NTRK融合基因阳性实体瘤的适应症拟纳入优先审评，显示了其在治疗特定类型肿瘤方面的潜力。这一进展对再鼎医药来说是一个重要的里程碑，不仅有助于加强其在肿瘤治疗领域的地位，也预示着中国患者可能很快就能受益于这一创新疗法。

　　2月14日，证券日报讯，2025年以来，多家医药公司公告了对新药开发（CXO）产业链企业的并购计划。CXO产业已经出现回暖迹象，企业抓紧并购相关标的，既是为补链、强链，也是在为承接潜在订单积极布局。2月10日，雅本化学股份有限公司披露公告称，公司拟并购甘肃皓天科技股份有限公司部分存量股份和/或认购皓天科技一定数量的新增注册资本，实现对皓天科技的控制及并表。2月8日，上海奥浦迈生物科技股份有限公司披露的《发行股份及支付现金购买资产并募集配套资金预案》显示，公司拟以发行股份及支付现金的方式购买澎立生物医药技术（上海）股份有限公司100%股权并募集配套资金。1月20日，北京昭衍生物技术有限公司宣布，其通过资产交易方式成功并购龙沙集团股份有限公司位于广州的一座工厂。1月14日，上海毕得医药科技股份有限公司披露公告表示，公司拟并购药物分子砌块企业Combi-Blocks,Inc.。
　　【点评】这标志着行业整合进入了新的阶段，近两年来，中国医药投融资市场逐步恢复以及国家不断出台支持并购重组的政策，都推动了企业并购整合的战略布局。

　　2月8日，医药观澜讯，2月7日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，华润双鹤申报的改良型新药巯嘌呤微片的上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，这是一款可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片（5mg规格），“体型”缩至芝麻大小。该药本次获批的适应症为：绒毛膜上皮癌，恶性葡萄胎，成人和儿童急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病，慢性粒细胞白血病的急变期。巯嘌呤属于抑制嘌呤合成途径的细胞周期特异性药物，是一种硫嘌呤类化疗药物。据文献报道，巯嘌呤是儿童急性淋巴细胞白血病、绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎等疾病的重要治疗药物。然而，巯嘌呤的药物相关骨髓抑制和肝毒性可威胁患儿生命，由此导致的化疗中断或停止增加疾病复发风险。实施个体化给药将提高巯嘌呤的疗效和安全性。根据华润双鹤此前公开资料介绍，目前临床已有的巯嘌呤规格为50mg片剂，直径约1厘米，儿童需按每公斤体重计算服用剂。儿童应用巯嘌呤面临着“吃药靠掰、剂量靠猜”的困境，用药剂量精准度和用药安全难以保证。
　　【点评】华润双鹤巯嘌呤微片的获批上市是中国在白血病和其他癌症治疗领域的又一重要进展。这一新药的上市为患者提供了新的治疗选择，尤其是儿童患者，有望改善他们的治疗效果和安全性。此外，这也体现了华润双鹤在药物研发和创新能力方面的进步，有助于提升其在国内外市场的竞争力。