6月6日，医药观澜讯，6月2日，翰森制药宣布与再生元订立许可协议，授予Regeneron开发、生产及商业化HS-20094的全球独占许可（不含中国内地、香港及澳门）。HS-20094是一款在研GLP-1/GIP双受体激动剂，已成功完成多项2期临床试验，具有积极的疗效和安全性数据，目前正在中国进行3期临床试验。根据协议，翰森制药将获得8000万美元首付款，并有资格根据该产品开发、注册审批和商业化进展收取最高19.3亿美元里程碑付款，以及未来潜在产品销售的双位数百分比特许权使用费。
【点评】翰森制药与再生元的合作标志着中国生物医药企业在全球市场的重要突破。GLP-1/GIP双受体激动剂作为一种新型糖尿病治疗药物，具有显著的疗效和安全性优势。HS-20094的成功开发和商业化，不仅为翰森制药带来了巨大的经济回报，也为其在全球糖尿病治疗市场中占据了一席之地。此次合作体现了翰森制药在药物研发和国际化战略布局方面的远见卓识，同时也展示了中国生物医药企业与国际巨头合作的潜力。
5月27日，医药观澜讯，5月27日，中国国家药监局官网发布的批件信息显示，君实生物自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液）的新适应症上市申请已获得批准。根据君实生物此前公告介绍，该药本次获批的适应症为用于治疗：1）杂合子型家族性高胆固醇血症；2）他汀类药物不耐受或禁忌使用的原发性高胆固醇血症和混合型血脂异常。杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）是家族性高胆固醇血症的常见类型，主要临床特征为LDL-C水平显著升高和早发冠心病。与非家族性高胆固醇血症患者相比，HeFH患者基础LDL-C水平更高，且指南推荐的控制目标水平更低，若使用他汀类药物等治疗后LDL-C未能达标，将导致患者处于高心血管风险。PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到国际范围内血脂管理指南的推荐，并得到临床医生的广泛认可。昂戈瑞西单抗是君实生物自主研发的抗PCSK9单克隆抗体，拟开发用于治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症。2024年10月，NMPA批准了昂戈瑞西单抗上市，用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。
【点评】君实生物的昂戈瑞西单抗获批两项新适应症，进一步扩大了其应用范围，为治疗家族性高胆固醇血症以及他汀类药物不耐受或禁忌的患者提供了新的治疗选择。这一批准不仅体现了君实生物在研发创新药物方面的能力，也预示着其在心血管疾病治疗领域的市场潜力。随着PCSK9抑制剂在国内外市场的逐渐普及，君实生物有望在这一领域占据重要地位。投资者和行业观察者应关注昂戈瑞西单抗未来的市场表现以及君实生物在心血管疾病治疗领域的进一步布局。
5月27日，医药观澜讯，5月，上海渤因生物科技有限公司完成数千万元的天使+轮融资。本轮投资由张江生命健康产业孵化天使基金领投，老股东峰瑞资本和创始人个人持续加码，凯乘资本担任本轮独家财务顾问。所募资金将主要用于公司产品管线推进和首个产品的早期临床验证，并支持公司技术平台迭代。渤因生物主要从事非病毒载体基因疗法开发，专注于解决领域内载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。公司拥有无末端DNA制备、LNP体内细胞类型靶向递送和体内电/力转染递送三大技术平台，重点布局肝脏、眼睛、肌肉、膀胱和血液细胞递送领域，旨为遗传病和重大慢性疾病患者提供突破性疗法，产品管线包括老年肌少症、膀胱癌、血友病A等。
【点评】渤因生物的天使+轮融资成功，标志着其在非病毒载体基因治疗领域的创新能力和市场潜力得到了投资者的认可。非病毒载体基因疗法作为一种新型的治疗手段，在遗传病和重大慢性疾病治疗中具有广阔的应用前景。渤因生物通过解决载体容量限制、不可重复给药和高生产成本等痛点，有望在基因治疗领域实现突破。投资者和行业观察者应关注渤因生物在非病毒载体基因治疗技术平台的建设和产品管线的推进情况。
5月27日，医药观澜讯，5月27日，成都国为生物医药有限公司与深圳信立泰药业股份有限公司共同签署新药研发合作协议，国为医药将在研的AGT-siRNA小干扰核酸药物GW906的原料药及制剂在中国市场的相关权利独家授予信立泰，包括但不限于研发、注册、生产及其商业化等。浩悦资本担任本次交易的独家财务顾问。根据协议，国为医药将获得最高1.8亿元的首付款及研发里程碑款总金额。未来产品获批上市后，销售里程碑累计最高达3.7亿元。同时，在协议约定期限内，国为医药将获得年度净销售额的一定比例的销售提成。GW906是国为医药自主研发的靶向血管紧张素原（Angiotensinogen, AGT）的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，拟开发的适应症为原发性高血压，目前正在开展1期临床研究。GW906通过间歇性皮下注射，以实现长期、稳定的降压效果，进而提高患者依从性。临床前数据显示，GW906的疗效和安全性表现优异。
【点评】国为医药与信立泰的合作标志着GW906在高血压治疗领域的潜在应用价值得到了认可。作为一款新型siRNA药物，GW906通过靶向血管紧张素原，实现长期稳定的降压效果，为高血压的治疗提供了新的选择。此次合作不仅有助于推动GW906的临床开发，也为两家公司在高血压治疗领域的发展提供了新的动力。投资者和行业观察者应关注GW906在临床研究中的进展以及国为医药和信立泰在高血压治疗领域的进一步合作。
5月20日，医药观澜讯，5月19日，福贝生物宣布，其自主开发的具有全新作用机制的1类新药4B02-01注射液获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，拟开展治疗肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症，简称ALS）的临床试验。4B02-01是福贝生物第三款进入临床研究阶段的ALS创新药。福贝生物由鲁白博士和管小明博士创立，该公司聚焦神经营养因子信号通路和神经炎症作用机理，致力于开发原创性药物，用于治疗神经退行性疾病如ALS、阿尔茨海默症（AD）、以及神经功能疾病如慢性疼痛等多种具有巨大未满足需求的神经系统重大疾病。福贝生物在ALS适应症领域进行了重点布局，遵循“多靶点、全覆盖”的战略方向，构建了作用机制差异化的管线矩阵。4B02-01作为福贝生物第三款进入临床阶段的ALS治疗新药，将凭借其独特的TrkB功能激活机制，与已进入临床的CSF1R抑制剂4B71-01（抑制神经炎症）和AI辅助开发的4B06-01（调节神经传导）形成协同互补，为攻克这一医学难题提供更多可能性。
【点评】福贝生物在渐冻症治疗领域的持续创新和进展，体现了中国生物制药企业在神经退行性疾病治疗领域的研发实力和潜力。4B02-01的获批临床，不仅为渐冻症患者提供了新的治疗希望，也展示了福贝生物在药物研发上的多靶点、多机制策略的有效性。这种策略有助于提高药物疗效，减少副作用，为复杂疾病的治疗提供了新的思路。
5月20日，医药观澜讯，5月20日，上海柯君医药科技有限公司（以下简称“柯君医药”）宣布完成全部超亿元规模B+轮融资。本轮次继2024年9月完成了投资方国信创新股权、谊安集团、英飞尼迪资本、宏海资本联合投资后，本次融资由粤科母基金注资。本次融资所得资金将主要用于推进心脑血管领域核心产品CG-0255的三期临床开发。此前，柯君医药已获得包括泰珑投资、汉康资本、涌铧投资等多家机构的青睐。柯君医药自2018年成立，主要聚焦心脑血管/代谢疾病和抗病毒等治疗领域。其自主研发的新一代抗血小板药物CG-0255，是一款创新型的血小板P2Y12受体拮抗剂，采用了全新设计的代谢路径，临床数据显示出其“best-in-class”的潜力。
【点评】柯君医药的成功融资和CG-0255的三期临床推进，标志着中国心脑血管疾病治疗领域的创新和发展。CG-0255作为具有“best-in-class”潜力的抗血小板药物，不仅为患者提供了新的治疗选择，也展示了柯君医药在药物研发上的创新能力。此轮融资的完成，不仅为柯君医药提供了必要的资金支持，也进一步验证了市场对其产品和发展战略的认可。
5月20日，医药观澜讯，5月20日，靖因药业与CRISPR Therapeutics宣布双方达成战略合作伙伴关系，将携手推进siRNA疗法的联合开发与商业化进程。新闻稿表示，该合作将双方在研发与产业化方面的互补能力相结合，共同开发并商业化下一代长效Factor XI（FXI）靶向小干扰RNA（siRNA）疗法SRSD107，用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。根据协议条款，靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。此外，协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。SRSD107注射液是一款双链小干扰核酸（siRNA）药物，旨在选择性抑制凝血因子XI（FXI）。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用，但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI，SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时，显著减少出血风险，展现出有别与凝血因子X活性（FXa）抑制剂的治疗优势。
【点评】靖因药业与CRISPR Therapeutics的合作标志着在siRNA疗法领域的重要进展，特别是在血栓及血栓栓塞性疾病的治疗上。FXI作为治疗靶点，其独特的生理特性使得SRSD107在降低血栓风险的同时，能显著减少出血风险，这为患者提供了新的治疗选择。
5月16日，药智数据讯，近日，国家药审中心显示四川科伦药业提交的雌二醇地屈孕酮片4类仿制上市申请获得受理。该品种主要用于治疗绝经后至少12个月女性的雌激素缺乏症状，其原研产品雅培“芬悦宁”于2024年8月获批。我国正处于更年期女性人口快速增长期，据《中国妇幼健康事业发展报告》预测，2030年绝经女性将突破2.8亿，由此催生的更年期综合征药物市场规模已超200亿元。数据显示，大多数绝经女性存在潮热盗汗、骨质疏松等症状。雌二醇地屈孕酮片作为雌二醇和地屈孕酮的复合制剂，通过模拟女性体内自然激素的分泌模式，为绝经后女性提供连续的雌激素和孕激素补充。这种替代疗法有助于缓解因卵巢功能衰退导致的激素水平下降所引发的一系列更年期症状。雌二醇地屈孕酮片原研是雅培，目前该品种只有四川科伦和扬州奥锐特在布局，若科伦药业顺利获批，或将是该品种的国内首仿。值得注意的是，科伦药业在生殖健康领域已形成系统布局，此前地屈孕酮片（单方制剂）已于2024年9月获批，叠加本次复方制剂申报，公司有望打造"单方+复方"的孕激素产品矩阵。
【点评】四川科伦药业提交的雌二醇地屈孕酮片仿制上市申请，若顺利获批，将为我国更年期女性提供新的治疗选择，有助于缓解因雌激素缺乏导致的更年期症状。这一申请的受理也体现了科伦药业在生殖健康领域的研发实力和市场策略，特别是在孕激素产品线的多元化布局。同时，这也反映出我国药品监管机构对于仿制药物的支持和鼓励，有助于推动国内医药行业的创新和发展。
5月16日，药智数据讯，5月，国家药监局官网公示，山东新华制药股份有限公司的依帕司他片通过一致性评价补充申请。依帕司他片是一种用于治疗糖尿病神经病变的口服药物，用于缓解肢体麻木、疼痛、感觉异常等症状，也可用于糖尿病视网膜病变的辅助治疗，属于醛糖还原酶抑制剂类药物，通过抑制多元醇通路中的关键酶活性，改善神经代谢功能。据了解，我国糖尿病患者超1.4亿，约30%伴发神经病变，刚性用药需求支撑市场高速增长。根据药智数据显示，作为糖尿病神经病变治疗领域的核心品种，依帕司他片2024年全渠道销售额突破17亿元，医院端销售额已超过10亿元，且近几年持续增长。竞争格局方面，该品种市场呈现高度集中化特征，扬子江药业以拥有超过80%市场的绝对优势领跑，形成“一超多弱”的寡头格局。山东达因药业、华润紫竹药业分列二、三位，TOP3企业合计占据95%市场份额；剩余不足5%的份额由西安万隆、江苏德源等企业分食。
【点评】新华制药依帕司他片通过一致性评价，不仅提升了产品质量和竞争力，也为患者提供了更多治疗选择。在糖尿病神经病变治疗领域，依帕司他片的市场潜力巨大，随着医保政策的完善和患者健康意识的提高，该药的市场需求有望进一步增长。此外，一致性评价是我国药品监管体系的重要组成部分，通过评价的药品将获得更大的市场优势和政策支持，这对于鼓励制药企业提高产品质量、增强研发能力具有重要意义。
5月16日，医药观澜讯，5月16日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，科伦博泰申报的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性（HR+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌成人患者。芦康沙妥珠单抗是一款新型TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），此前已经在中国获批两项适应症。公开资料显示，芦康沙妥珠单抗通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，其后被肿瘤细胞内吞并于细胞内释放KL610023。KL610023作为拓扑异构酶I抑制剂，可诱导肿瘤细胞DNA损伤，进而导致细胞周期阻滞及细胞凋亡。此外，其亦于肿瘤微环境中释放KL610023。鉴于KL610023具有细胞膜渗透性，其可实现旁观者效应，即杀死邻近的肿瘤细胞。2022年5月，科伦博泰授予默沙东（MSD）在大中华区以外的所有地区开发、使用、制造及商业化芦康沙妥珠单抗的独家权利。本次芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，意味着该产品又一项适应症有望加速惠及患者。
【点评】芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，意味着该产品又一项适应症有望加速惠及患者，为晚期或转移性乳腺癌患者提供新的治疗选择。这一消息对于科伦博泰来说是一个重大里程碑，不仅体现了公司在抗体偶联药物领域的研发实力，也展示了其在乳腺癌治疗领域的创新进展。同时，这也反映出我国药品监管机构对于创新药物的支持和鼓励，有助于推动国内医药行业的创新和发展。
5月9日，医药观澜讯，5月9日，靖因药业宣布成功完成近5000万美元B2轮融资，以加速其心血管代谢疾病的新型小干扰RNA（siRNA）疗法的临床开发，并持续创新其下一代RNA递送技术。本轮融资由全球知名产业投资机构领投，博远资本与现有投资者奥博资本，泓元资本和汉康资本共同参与。公司目前打造了三个临床阶段项目及多条临床前产品管线。其中，进展最快的抗凝新疗法SRSD107代表了新一代长效抗凝剂，用于治疗与预防血栓栓塞性疾病，已向欧盟药品管理局（EMA）递交了欧洲2期临床试验申请。针对高脂蛋白（a）的新型siRNA疗法SRSD216已获得了美国FDA和中国NMPA批准，正在开展临床1期研究。另一款治疗高脂血症的siRNA疗法SRSD101也在中国有序推进临床开发。
【点评】靖因药业此次融资的成功，不仅体现了其在心血管代谢疾病治疗领域的创新能力和潜力，也显示了全球投资界对其发展前景的认可。siRNA疗法作为一种新兴的治疗方法，在心血管代谢疾病治疗中展现出巨大的潜力。靖因药业在siRNA疗法和RNA递送技术方面的持续创新，有望为心血管代谢疾病的治疗带来新的突破。同时，公司多个临床阶段项目和国际监管机构的批准，也表明了其在药物研发和全球化布局方面的实力。此次融资将加速这些创新疗法的开发和商业化进程，为患者提供更多有效的治疗选择。
5月9日，医药观澜讯，5月9日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，翰森制药三代EGFR-TKI甲磺酸阿美替尼片的新适应症上市申请获得批准。根据翰森制药此前新闻稿介绍，该药本次获批的适应症为：用于具有表皮生长因素受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者肿瘤切除术后的辅助治疗。这也是阿美替尼在中国获批的第四项适应症。阿美替尼是一款三代EGFR-TKI。2020年3月，该产品获批用于既往经EGFR-TKI治疗进展，且T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者；2021年12月，该产品获批一线治疗具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC成人患者；2024年3月，该产品获批用于含铂根治性放化疗后未出现疾病进展的不可切除的局部晚期EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的NSCLC患者治疗。
【点评】翰森制药的阿美替尼作为一种三代EGFR-TKI，其新适应症的获批进一步扩大了其在非小细胞肺癌治疗中的应用范围。这一进展不仅为EGFR突变阳性的NSCLC患者提供了新的治疗选择，特别是对于肿瘤切除后的辅助治疗，而且也体现了翰森制药在肺癌治疗领域的研发实力和持续创新的能力。阿美替尼的多项适应症获批，不仅为患者提供了更多的治疗选择，也增强了翰森制药在国内外肺癌治疗市场的竞争力。随着肺癌治疗需求的不断增长，阿美替尼的进一步应用有望为更多患者带来获益。
5月9日，医药观澜讯，5月9日，中国国家药监局（NMPA）官网刚刚发布的批件信息显示，荣昌生物的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）注射用维迪西妥单抗一项新适应症上市申请获得批准。根据NMPA优先审评公示可知，该药本次获批适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+）存在肝转移的晚期乳腺癌患者。这也是该产品在中国获批的第三项适应症。维迪西妥单抗（RC48）是荣昌生物研发的靶向HER2的ADC，此前已有胃癌、尿路上皮癌两大适应症在中国获批上市。根据荣昌生物此前新闻稿，本次该产品获批的上市申请是基于一项在中国开展的多中心3期临床研究（RC48-C006），该研究旨在评价注射用维迪西妥单抗对比拉帕替尼联合卡培他滨用于治疗HER2阳性晚期乳腺癌患者的有效性及安全性。维迪西妥单抗在HER2阳性转移性乳腺癌中表现出良好的疗效，毒性可控，特别是在先前接受过曲妥珠单抗治疗和接受过广泛治疗的患者中，且维迪西妥单抗对曲妥珠单抗耐药或难治性患者均表现出有效活性。
【点评】根据GLOBOCAN 2022数据，全球乳腺癌的年新发病例数达230万，死亡病例数达66万，为女性发病率最高的癌症。HER2阳性乳腺癌肝转移发生率大约为40%，如果不积极治疗，患者往往生存期较短，但目前临床尚缺乏特异性的治疗方案。维迪西妥单抗此次乳腺癌适应症的获批，将为更多的患者带来新的治疗选择。
4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，上海复星医药产业发展有限公司申报的FCN-159片拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症（LCH）。公开资料显示，这是复星医药研发的创新型小分子化学药物芦沃美替尼（曾用名：复迈替尼）。该产品此前已经有两项适应症的上市申请先后被CDE受理，并纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）是组织细胞肿瘤的亚型之一，已经被收录至《中国第一批罕见病目录》。组织细胞肿瘤是指起源于单核吞噬细胞系统或向单核吞噬细胞系统细胞分化的肿瘤。MEK1/2抑制剂的作用机制是通过抑制MEK蛋白的活性，从而影响MAPK通路（丝裂原活化细胞外信号调节激酶），最终达到抑制肿瘤细胞增殖的效果；其还可以调节细胞周期蛋白和细胞凋亡相关蛋白的表达，诱导肿瘤细胞死亡。芦沃美替尼正是由复星医药自主研发的创新型MEK1/2抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等治疗。根据公开资料，芦沃美替尼用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症已经于中国处于2期临床试验阶段。
【点评】复星医药的芦沃美替尼作为自主研发的创新型MEK1/2抑制剂，其拟纳入突破性治疗品种的公示标志着该药物在治疗儿童朗格汉斯组织细胞增生症等罕见病方面取得了重要进展。这一举措不仅体现了国家药监局对于创新药物研发的支持，也反映了对于罕见病治疗需求的重视。MEK1/2抑制剂在肿瘤治疗领域的应用前景广阔，芦沃美替尼的进一步研发和审评进展值得关注。如果成功上市，将为中国乃至全球的LCH患者提供新的治疗选择，同时也将增强复星医药在创新药物研发领域的竞争力。
4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺诚健华申报的1类新药ICP-248片拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过免疫化疗和布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）患者。公开资料显示，这是诺诚健华研发的BCL2抑制剂。ICP-248（mesutoclax）是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。该产品通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。根据诺诚健华公开资料介绍，ICP-248是该公司在血液瘤领域的重要产品，他们正全力推进ICP-248在全球开展的多项临床试验，包括治疗CLL/SLL在内的非霍奇金淋巴瘤，以及急性髓性白血病（AML）等。此外，诺诚健华的血液瘤管线也能发挥协同效应，尤其是BTK和BCL2抑制剂的联用有望为血液瘤患者带来更大获益。今年2月，诺诚健华宣布ICP-248联合BTK抑制剂奥布替尼一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）已经在中国获批注册性3期临床试验。
【点评】诺诚健华的ICP-248片作为新型BCL2抑制剂，其拟纳入突破性治疗品种的公示显示了该药物在治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤等血液肿瘤方面的潜力。BCL2抑制剂在血液瘤治疗领域的应用前景广阔，ICP-248的进一步研发和审评进展值得关注。如果成功上市，将为中国乃至全球的r/r MCL患者提供新的治疗选择，同时也将增强诺诚健华在创新药物研发领域的竞争力。此外，ICP-248与其他药物的联合应用也为血液瘤患者提供了新的治疗策略，有望提高治疗效果和患者生存质量。
4月30日，医药观澜讯，4月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，百济神州申报的索托克拉片的上市申请获得受理。该上市申请已经被CDE正式纳入优先审评，适用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。公开资料显示，索托克拉片（sonrotoclax）是百济神州在研的新一代BCL2抑制剂。据百济神州公开资料介绍，sonrotoclax是一种强效且具有特异性的BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，迄今为止共有超过1800例患者入组了该药物全球研发计划。美国FDA还已经授予该产品快速通道资格，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）患者。该产品治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者也已经被CDE纳入优先审评。
【点评】百济神州索托克拉片的上市申请获得受理，标志着这一创新药物在治疗血液肿瘤方面取得了重要进展。BCL2抑制剂作为靶向治疗药物，在慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤等疾病治疗中展现出显著潜力。索托克拉片的研发进展不仅体现了百济神州在创新药物领域的实力，也反映了国家药监局对于加快创新药物审评审批的支持。如果成功上市，索托克拉片将为CLL/SLL和MCL等疾病患者提供新的治疗选择，有望改善患者预后，同时也将增强百济神州在全球医药市场的竞争力。
4月25日，药智数据讯，4月，据NMPA官网显示，由施美药业联合旗下全资子公司山东创新自主研发的富马酸伏诺拉生片（10mg/20mg）获批上市。据悉，富马酸伏诺拉生片核心化合物专利保护至2026年8月，专利到期后，施美药业的富马酸福诺拉生片即可挂网销售。胃酸抑制剂是胃酸相关疾病的治疗基石。P-CAB作为最新一代的胃酸抑制剂，其抑酸作用比传统的不可逆性PPIs起效更快，且作用时间与血浆中药物的半衰期有关，故P-CAB于首次口服后即可达到最大的抑酸效果，而且该效应可持续24小时。富马酸伏诺拉生片为首款获批进入中国市场的P-CAB，由日本武田开发，最早于2014.12.26在日本获得上市许可，商品名Takecab，规格为10mg、20mg，用于治疗幽门螺杆菌感染、胃食管反流、消化性溃疡、十二指肠溃疡、食管炎、胃溃疡等胃酸相关性疾病（ARDs）；目前本品已陆续在新加坡、韩国、台湾等国家上市，并于2019年获批进口，商品名为沃克，现已被纳入国家医保目录乙类（2024版）。其临床数据表明其具有首剂全效、抑酸效果更持久、夜间抑酸效果更佳、黏膜愈合率更高和服用方便等特点。
【点评】富马酸伏诺拉生自上市以来市场表现非常优异，2022年全球销售额达1085亿日元（人民币54亿元），2023年全球销售额增长至1185亿日元（约人民币61亿元）。根据药智网数据，2024年福诺拉生在国内销售额已逼近10亿元（含院内外及线上销售）。施美药业的富马酸伏诺拉生片在中国获批上市，将为反流性食管炎及幽门螺旋杆菌的治疗提供新的临床用药选择。
4月25日，中国生物制药讯，4月24日，恒指成分股企业中国生物制药宣布，公司联合开发的差异化PD-1单抗安尼可（派安普利单抗注射液）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和用于以铂类为基础的化疗治疗失败的转移性鼻咽癌的两项适应症。这是中国生物制药首个在美国获批上市的创新药产品。目前，包括用于晚期鼻咽癌一线和后线治疗的两项适应症在内，派安普利单抗已在中国市场获批4个适应症，其他两个为联合化疗一线治疗局部晚期或转移鳞状非小细胞肺癌，以及至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤。本次两项适应症在美国同时获批，主要基于AK105-304研究和AK105-202两项关键注册研究。其中，AK105-304研究是一项纳入了全球不同种族鼻咽癌患者的随机、双盲、国际多中心Ⅲ期注册性临床试验。研究结果显示，派安普利单抗联合化疗在复发或转移性NPC患者的一线治疗中展现出具有统计学意义和临床意义的显著无疾病进展生存获益，且具有优异的安全性。AK105-304研究数据将在2025年美国癌症协会年会（AACR）上以口头报告（Oral）的形式发布。安尼可是目前唯一采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化PD-1单抗，能够更有效增强免疫治疗疗效，且减少不良反应。此前，FDA曾授予派安普利单抗治疗鼻咽癌的1项突破性疗法认定（BTD）、1项孤儿药资格认定（ODD）和1项快速通道资格（FTD）。此次在美国获批上市，有望在全球范围内为晚期转移性鼻咽癌建立新的、高效安全的标准治疗。
【点评】派安普利单抗在美国成功获批上市，将为全球的晚期鼻咽癌患者提供贯穿全程的免疫治疗新选择，体现出中国创新药物研发体系已与国际标准全面接轨，将推动中国创新成果进一步惠及全球患者。而且这次中国生物制药在即将召开的ASCO上获得了12项口头报告，打破了中国药企的记录。
4月25日，药智网讯，4月24日晚间，华东医药发布2025年第一季度业绩报告。报告显示，2025年第一季度内公司实现营业收入107.36亿元，同比增长3.12%；实现归属于上市公司股东的净利润9.15亿元，同比增长6.06%；实现扣非归母净利润8.97亿元，达到历史最好水平，同比增长7.04%。2025年第一季度延续了公司2024年的良好增长趋势。从具体业务板块来看，公司核心医药工业板块整体整体经营继续保持稳定增长趋势，核心子公司中美华东实现营业收入（含CSO业务）36.21亿元，同比增长6.52%；实现合并归母净利润8.43亿元，同比增长12.20%。医药工业作为华东医药的重点板块，实现了良好开局，2025年第一季度内，创新药销售持续发力，不断为医药工业增长注入新动能。除了重磅创新成果落地之外，华东医药三驾马车并驾齐驱，为后续增长引擎持续添加燃料。公司创新研发重点布局内分泌、自身免疫及肿瘤三大领域，目前创新药管线已超过80项。2025年第一季度，华东医药加快推进研发各项工作，继续加大研发投入，2025年第一季度内公司医药工业研发投入（不含股权投资）8.80亿元，同比增长49.60%，其中直接研发支出6.00亿元，同比增长71.77%，直接研发支出占医药工业营收比例为16.67%。
【点评】华东医药在2025年第一季度的优异表现，特别是扣非归母净利润达到历史最好水平，显示了公司在医药工业领域的强大竞争力和稳定的增长潜力。公司持续加大研发投入，特别是在创新药领域的布局，为其未来的发展奠定了坚实基础。随着多款重磅产品的有望落地和全球高端医美市场的深入布局，华东医药有望在未来继续保持良好的增长势头，为投资者带来可观的回报。
4月16日，药智网讯，4月，国家药品监督管理局发布公告，正式批准了上海信致医药科技有限公司（隶属于信念医药集团）波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。该药物用于治疗中重度B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）的成年患者。值得注意的是，信玖凝是中国首个获批上市的血友病B基因治疗药物，也是中国首款获批上市的（基于rAAV载体的）基因治疗药物，标志着我国在基因治疗领域取得了重大突破，为B型血友病患者带来了“一次治疗，长期有效”的希望。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022～2030年CAGR为0.23%。根据药智数据显示，2023年国内血友病的治疗市场规模达到了56亿人民币。与传统的替代疗法不同，信玖凝代表了基因治疗的前沿技术。其作用机制是采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，通过静脉输注将优化的人凝血因子IX（hFIX）基因递送至患者肝细胞内，使其持续表达并分泌具有凝血活性的FIX蛋白，从而显著提升患者体内凝血因子水平，减少出血风险。
【点评】信玖凝的获批上市意义非凡，它不仅是中国基因治疗领域零的突破，标志着首个自主研发并获批的基因治疗药物诞生，展现了中国本土生物医药的创新实力，更预示着B型血友病治疗模式的颠覆——从终身管理到一次治疗、长期获益甚至功能性治愈成为了可能，有望彻底改变患者的生活轨迹，极大地减轻患者的治疗负担、精神压力和经济负担，显著提升生活质量。同时，这一里程碑也将引领中国基因治疗产业蓬勃发展，吸引更多资源投入，加速相关技术的成熟和应用。
