6月20日，创鉴汇讯，近日，生物医药公司Comet Therapeutics宣布，完成了2850万美元的A轮融资，本轮融资资金将支持其辅酶A研发平台Comet的开发。辅酶A（CoEnzyme A，CoA）是细胞生命中能量与物质代谢的核心，参与脂肪、蛋白质和糖的代谢，合成脂肪酸、胆固醇、酮体等前体物质，在生命代谢网络中发挥举足轻重的作用。有研究显示，辅酶A与基因调控以及神经元记忆功能之间也存在联系。Comet Therapeutics的研发平台Comet...
6月20日，药明康德讯，今日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，该公司的三联疗法Breztri Aerosphere（曾用名：PT010）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，缓解慢性阻塞性肺病（COPD）患者的症状。Breztri Aerosphere是由布地奈德、格隆铵、富马酸福莫特罗三种活性成分构成的三联疗法，使用Aerosphere递送技术给药。这是这款三联疗法在全球范围内首次获得批准。Breztri Aerosphere又名PT010，是一款由布地奈德（吸...
6月19日，新浪医药讯，6月18日，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。此次批准，也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，可引起各种使人衰弱的症状，并且往往是致命的。日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，该类患者的V30M突变也很普遍。Onpattro是...
6月19日，药明康德讯，今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准该公司开发的口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib）上市，治疗复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者携带FLT3-ITD基因变异。AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。FLT3基...
6月18日，药明康德讯，今日，美国FDA宣布，批准诺和诺德（Novo Nordisk）公司的Victoza（利拉鲁肽，liraglutide）扩展适应症，治疗10岁以上的2型糖尿病患者。值得注意的是，这是2000年二甲双胍获批治疗儿童2型糖尿病以来，第一款治疗儿科患者的非胰岛素类2型糖尿病新药。利拉鲁肽是诺和诺德公司开发的一款胰高血糖素样肽-1（GLP-1）类似物。它与GLP-1具有类似的作用，能够延缓消化过程，防止肝脏生成过多葡萄糖，帮...
6月18日，药明康德讯，今日，默沙东（MSD）公司宣布，美国FDA加速批准该公司的重磅PD-1抑制剂Keytruda治疗晚期小细胞肺癌（SCLC）患者。这些患者已经接受过铂基化疗和至少一种其它前期疗法，然而疾病继续进展。这标志着Keytruda首次获批治疗SCLC，也意味着这款重磅癌症免疫疗法现在可以治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和SCLC两种肺癌的最主要类型。默沙东公司开发的抗PD-1疗法Keytruda是免疫检查点抑制剂领域的重磅药物。...
6月14日，创鉴汇讯，日前，合成生物学公司Synlogic公司宣布与Ginkgo Bioworks公司达成开发合作，Synlogic公司将获得8000万美元的股权投资。根据协议Synlogic公司将使用Ginkgo Bioworks公司的细胞编程平台技术，从数千种微生物菌株中寻得候选药物，加速临床开发。Synlogic公司成立于2014年，由知名华人学者，麻省理工学院（Massachusetts Institute of Technology，MIT）电子工程与生物工程副教授卢冠达（Timothy Lu...
6月14日，CPhI制药在线讯，过去20年中，由于肥胖全球NASH的发病率直线上升，然而，近期NASH新药的研发却频遭挫折。2019年2月和4月，Selonsertib（Gilead）的两项Ⅲ期临床试验（STELLAR-3和STELLAR-4）接连错失主要终点，今年唯一值得称道的便是Ocaliva（Intercept）在Ⅲ期临床试验中险胜，不料近日NASH新药研发再次传出不好的消息。2019年6月11日，CymaBay宣布其PPAR激动剂Seladelpar治疗NASH的IIb期临床试验（NCT03...
6月13日，药智网讯，日前，PharmExec（美国制药经理人杂志）公布了2019年全球制药企业TOP50榜单。其排名主要依据各个企业2018年的处方药全球销售收入，因此可以通过数据了解各家公司制药业务的整体实力。与2018年的榜单相比，2019年的TOP10药企中除了辉瑞保住了第1名，GSK保住了第8名之外，排名有比较大的变化。罗氏超过诺华成为亚军；强生从2018年的第6位上升至第4位；AbbVie凭借Humira逼近200亿美元的销售收入取得...
6月12日，医药魔方讯，6月11日，Genmab公司宣布与杨森公司签署一项关于新一代人源CD38抗体产品（代号HexaBody-CD38）的全球独家许可与期权协议。这是双方在first in class重磅产品Darzalex（daratumumab）之后的进一步合作。根据协议，Genmab将与强生开展独家合作。Genmab出资开发HexaBody-CD38直到完成该产品在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤中的概念性验证临床研究。根据这些研究的结果，杨森有权行使其独家选...
6月11日，药明康德讯，今日，美国FDA宣布加速批准基因泰克的抗体偶联药物Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）上市，与苯达莫司汀与rituximab联合使用，治疗难治的弥漫性大B细胞淋巴瘤成人患者。FDA指出，针对这一疾病，这也是首款免疫化疗（chemoimmunotherapy）。今日加速获批的Polivy是一款抗体偶联药物（ADC），其一端靶向B细胞表面特异的CD79b蛋白，另一端则连有化疗药物。按设想，当其在体内特异性地结合并进入...
6月11日，药明康德讯，今日，业内传来重磅收购消息。默沙东（MSD）宣布拟收购Tilos Therapeutics，并将获得后者调控TGFβ的在研抗体产品。该收购的最高金额可达7.73亿美元。Tilos是一家位于马萨诸塞州的生物技术公司，基于布莱根妇女医院与哈佛医学院Howard Weiner教授课题组的研究而成立。其所专注的TGFβ是一类重要的细胞因子，在癌症和一些纤维化疾病的发病中起到了重要作用。研究表明，TGFβ往往以复合体的形式...
6月10日，药明康德讯，日前，Vertex Pharmaceuticals宣布将增强其基因编辑能力，以开发针对杜氏肌营养不良（DMD）与1型肌强直性营养不良（DM1）的新型疗法。为此，它与CRISPR Therapeutics拓展了现有的研发合作，并将收购Exonics Therapeutics。在与CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex将支付1.75亿美元的先期付款，获得其CRISPR/Cas9技术、新型核酸内切酶、向导RNA、以及AAV载体的独家权益，开发治疗DMD与DM1的基...
6月10日，药明康德讯，近日，大冢集团旗下子公司Astex Pharmaceuticals宣布，其在研口服药物组合ASTX727，在治疗中高危骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的3期试验ASCERTAIN中，达到了主要终点。Astex计划在2019年年底前向FDA递交ASTX727的新药申请（NDA）。ASTX727由固定剂量的胞苷脱氨酶抑制剂cedazuridine和去甲基化剂地西他滨（decitabine）组成，旨在通过口服给药方式，达到静脉输注（I...
6月6日，药明康德讯，今日，致力于为罕见病患者开发创新性疗法的生物医药公司Enzyvant Sciences宣布，FDA接受了其在研疗法RVT-802的生物制剂许可申请（BLA），同时还授予它优先审评资格。RVT-802是一种新型的基于组织的再生疗法，旨在治疗小儿先天性无胸腺症。预计这一申请将在2019年12月得到批复。RVT-802设计为一次性治疗免疫缺陷的再生疗法，旨在于无胸腺情况下，复制在健康和功能正常的免疫系统中发生的“T细胞...
6月5日，动脉网讯，近日，有一家微生物组公司Whole Biome正式宣布，完成3500万美元的B轮融资。本轮融资由红杉资本领投，True Ventures，Khosla Ventures，Mayo Foundation，AME Cloud Ventures参与投资。此次融资资金将用于推进其首个专利产品的商业化，扩大渠道以及其他临床试验。目前，该公司的募资金额达到了5700万美元。成立于2012年的Whole Biome通过对人类微生物组的深入研究，开发相关产品，从而改善人类的健...
6月5日，生物谷讯，美国医药巨头强生（JNJ）近日宣布，评估一种预防性HIV疫苗的IIb期概念验证（proof-of-concept）疗效研究Imbokodo（HVTN 705/HPX2008）已完成患者入组。该研究由强生旗下杨森制药公司下属杨森疫苗&预防有限责任公司（Janssen Vaccines & Prevention B.V）与全球合作伙伴联盟（Global Partners）共同赞助，正在南部非洲5个国家的2600例18～35岁年轻女性中评估一种马赛克疫苗方案，用于预防H...
6月5日，动脉网讯，近日，医疗技术公司Atomwise宣布与礼来签署了一项多年期合作协议。根据协议，礼来获得Atomwise专有的AI药物勘探技术的使用许可权，以开展临床前药物发现工作。两家公司还可以根据礼来选择的至多10个药物目标进行合作，每个目标完成里程碑事件后，Atomwise都可获得100万美元的资金，并且有资格获得高达5.5亿美元的潜在开发和商业化里程碑资金。作为协议的一部分，Atomwise可以在礼来选择不进入临床...
6月5日，动脉网讯，6月4日，生物技术公司Strand Therapeutics宣布完成600万美元的种子轮融资。本轮融资由Playground Global领投，Alexandria Venture Investments、ANRI和一些私人投资者参投。融资所得将被用于扩大Strand Therapeutics工程基因疗法的管道，并进一步发展其合成生物学平台。Strand Therapeutics的mRNA编程技术，通过使用mRNA编码的逻辑电路编程患者体内治疗蛋白表达的位置、时间和强度，使mRNA疗法更...
6月4日，药明康德讯，日前，强生集团旗下的杨森公司（Janssen）在ASCO年会上公布了其重磅单抗药物Darzalex（daratumumab）与硼替佐米（bortezomib），沙利度胺（thalidomide），和地塞米松（dexamethasone）组成的新联合疗法（也称Darzalex-VTd疗法），在多发性骨髓瘤3期试验中的积极结果。这一试验结果同期发表在《柳叶刀》期刊上。作为靶向CD38的重磅单抗药物，Darzalex能以高亲和力的方式，特异性识别在多发性骨...
6月4日，药明康德讯，今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。具体来看，这种基因疗法从患者体内分离出造血干细胞，并利用病毒载体引入经过修饰、能行使正常功能的β球蛋白基因。随后，这些患者会先接受化疗对骨髓进行“清洗”，再引入这些经过基因编辑的造血干细胞。按设...
6月3日，生物谷讯，美国食品和药物管理局（FDA）上周五宣布，Piqray（alpelisib）药片与fulvestrant联合疗法被批准用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌。这些药片被批准用于男性和绝经后女性，她们的疾病在接受内分泌疗法治疗后出现进展。该药物还与配套的诊断试验therascreen PIK3CA RGQ PCR试剂盒一起获得批准，该试剂盒可在组织或液体活检中检测PIK3CA...
6月3日，医药魔方讯，6月2日，赛诺菲在ASCO2019大会上宣布其CD38单抗药物isatuximab在治疗复发难治性多发性骨髓瘤患者的关键Ⅲ期ICARIA-MM研究中到达了改善PFS的主要终点。赛诺菲计划今年底依据此研究向监管机构提出isatuximab的上市申请。ICARIA-MM研究在24个国家的96个中心入组了307例既往接受过包含来那度胺和/或一种蛋白酶体抑制剂在内的2种以上疗法的复发难治性多发性骨髓瘤患者，随机分组并给予标准治疗（泊马...
5月31日，创鉴汇讯，Ayala Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物医药公司，致力于为患有遗传性癌症的人开发靶向疗法，日前宣布完成3000万美元的B轮融资。本轮融资由诺华领投，SBI JI Innovation Fund以及以色列生物技术基金、aMoon和Harel Insurance & Finance Group参与投资。Ayala公司表示，本轮资本将用于推进其主打候选药物AL101的临床开发，这是一种pan-Notch抑制剂，目前正在被评估用于治疗腺样囊性癌（AC...
5月30日，药明康德讯，今日，德国拜耳（Bayer）公司宣布其抗癌药物Aliqopa（copanlisib）获得了FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗已接受过两种疗法的复发性边缘区淋巴瘤（marginal zone lymphoma，MZL）患者。拜耳公司研制的Aliqopa是一款静脉注射的磷脂酰肌醇-3-激酶（phosphatesitol-3-kinase，PI3K）抑制剂。临床前研究表明Aliqopa能够在亚纳摩尔（sub-nanomolar）水平上抑制主要表达在恶性B细胞中的PI3K-α和PI...
5月30日，创鉴汇讯，近日，位于丹麦哥本哈根的Genmab向美国证券交易委员会提交了IPO申请，计划在纳斯达克上市，拟募资5亿美元，交易代码为“GMAB”。Genmab成立于1999年，致力于开发治疗癌症的抗体疗法。目前，该公司有两款已获批的重磅癌症疗法，一个是Darzalex（daratumumab）用于治疗多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）。另一个是Arzerra（ofatumumab）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leuke...
5月29日，新浪医药讯，生物技术公司BioMarin28日宣布，其A型血友病的基因疗法valocogene roxaprovec（valrox）达到了美国和欧盟监管审查的预先规定的临床标准。公司表示将与美国FDA和欧盟EMA会面，审查Ⅲ期研究数据和提交文件的其他要素，并计划在今年第三季度公布监管提交时间。Valrox是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，通过向患者体内递送凝血因子Ⅷ功能基因，恢复Ⅷ的产生，从而消除或减少静脉Ⅷ输注需求。...
5月28日，创鉴汇讯，近日，BridgeBio Pharma向美国证券交易委员会递交了IPO上市申请，拟登陆纳斯达克，股票代码为“BBIO”。成立于2015年的BridgeBio Pharma致力于遗传疾病的新药研发，以解决未满足的医疗需求。这家成立4年的公司，受到众多投资者的青睐，其中就包括了红杉资本。据悉，2017年9月，该公司获得了1.35亿美元的融资。今年1月，该公司获得了2.992亿美元的融资。该公司的管线内拥有16项在研药物组合，包括...
5月27日，新浪医药讯，日前，Dynavax公司宣布退出免疫肿瘤产品线研发，裁员82人，同时解聘首席执行官。Dynavax表示，此举是为了在商业化阶段创建一个更加精简的发展模式，更好地专注于销售公司的明星产品乙型肝炎疫苗HEPLISAV-B。Dynavax曾计划为SD-101及其他免疫肿瘤学资产进行“战略性的探索选择”。但目前来看，这些计划在短期内将全部停止，参与研究和临床开发的相关人员也面临着失业。目前，Dynavax还在减少免...
5月24日，药明康德讯，日前，Iovance Biotherapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145突破性疗法认定，用于治疗在接受化疗后的复发、转移性或持久性宫颈癌患者。Iovance的TIL疗法是一种自体过继性T细胞癌症免疫疗法。它从患者体内获取TIL，然后在体外使用IL-2细胞因子刺激TIL的扩增。体外刺激手段不但增加了TIL的数量，而且激活了TIL的抗肿瘤能力。然后，这些TIL再被注回患者体内，...
5月23日，美通社讯，Inovio Pharmaceuticals, Inc.联合流行病防范创新联盟（简称CEPI）5月22日宣布，在评估INO-4500的一期首次人体临床试验中，该公司已经开展试验对象给药试验。INO-4500是该公司预防拉沙热病毒感染的DNA候选疫苗。Inovio计划招募约60名志愿者参加这项安慰剂对照、盲法评估、剂量递增的研究，以便评估INO-4500的安全性、耐受性和免疫反应。Inovio的这项试验是首个进入临床阶段的拉沙候选疫苗。Inovi...
5月23日，创鉴汇讯，日前，一家致力于针对几种常见病毒开发T细胞疗法的生物技术公司AlloVir正式成立，并获得1.2亿美元的融资。AlloVir公司，曾称为ViraCyte，正在开展恢复免疫系统较弱的患者的T细胞免疫的治疗，包括接受过干细胞或实体器官移植的患者。其研发管线是基于贝勒医学院（Baylor College of Medicine）细胞和基因治疗中心的技术，包括两种针对多种病毒的同种异体T细胞疗法。同种异体疗法不同于传统的T细胞...
5月22日，新浪医药讯，今天，默沙东和Peloton Therapeutics公司联合宣布，双方达成了一项最终协议，默沙东将通过子公司收购Peloton。根据协议条款，默沙东将通过子公司收购Peloton的所有已发行股份，预付金为10.5亿美元现金。此外，根据未来候选项目的监管和推广里程碑，Peloton还有可能获得11.5亿美元的后续付款。Peloton专注于开发靶向缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）的新型小分子治疗候选药物，用于治疗癌症和其他非...
5月20日，药明康德讯，致力于为自身免疫性疾病开发特异性免疫调节药物的生物医药公司Parvus Therapeutics日前宣布，与罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）公司达成全球合作许可协议，开发、生产和商业化其免疫调节疗法Navacim，用于治疗炎症性肠病（IBD）、自身免疫性肝病（ALD）、和乳糜泻（CD）。根据协议，Parvus公司将展开临床前和临床1期研究，基因泰克负责2期及之后的临床开发，以及全球的监管申请和产...
5月17日，药明康德讯，新兴生物技术公司F-star近日宣布，修订与德国默克（Merck KGaA）开发双特异性肿瘤免疫抗体的研发协议，F-star获得在研药物FS118的全部开发权。总部位于英国剑桥的F-star公司拥有模块化抗体技术平台，通过向抗体的Fc区引入新的抗原结合位点，形成单特异性抗体片段FcabTM模块，进而根据需求与现有抗体的Fab区相结合，构建出双特异性抗体。此次协议修订的中心议题FS118是一款潜在的“first-in-cla...
5月16日，读创财经讯，今日，艾伯维（AbbVie）公司宣布，该公司与罗氏（Roche）共同开发的重磅抗癌药Venclexta（venetoclax）获得FDA批准，与Gazyva（obinutuzumab）联用，作为一线疗法治疗初治慢性淋巴性白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。这是一款非化疗组合疗法。FDA使用了实时肿瘤学评估（RTOR）项目对补充新药申请进行了评估，在接受申请后两个月就批准了这项申请。本次批准是基于这一组合疗法在3期...
5月16日，动脉网讯，近日，武田制药宣布已与诺华、强生子公司Ethicon分别签订出售协议。诺华将获得武田制药旗下Xiidra（lifitegrast眼科解决方案）5%产品，强生子公司Ethicon将获得武田制药旗下TachoSil Fibrin蛋白密封胶补丁。根据协议，武田制药将获得由诺华支付的34亿美元预付现金和19亿美元的潜在里程碑付款，以及Ethicon支付的约4亿美元预付现金。武田制药计划利用这笔资金来减少公司债务，并加速去杠杆化。武...
5月15日，创鉴汇讯，Philogen是一家专注于开发抗体治疗的临床阶段生物技术公司。日前该公司宣布完成6200万欧元（7000万美元）的融资，用于推进其管线内产品的临床开发，同时加强与大型医药公司的合作。Philogen抗体的疾病靶向能力，可以识别在大多数固体和液体恶性肿瘤中表达的特定靶标。其所研发的靶向化合物，能够与疾病组织的细胞靶向结合，并与正常细胞产生排斥反应，以确保药物到达患病部位，减少由于药物堆积...
5月15日，日本共同社讯，据相关人士透露，日本厚生劳动省开始协调将治疗白血病的新型药“Kymriah”的价格（药价）定在3300万日元（约合人民币207万元）上方。据信，该药将对现有疗法无效的部分白血病患者有效。据报道，日本厚劳省15日将向日本中央社会保险医疗协议会进行咨询，预计该药近期将成为日本公共医疗保险对象。据悉，日本的公共保险中有“高额疗养费制度”，治疗费的个人负担部分通常为1至3成，并设置每月...
5月14日，药明康德讯，近日，Sunovion和PsychoGenics公司宣布，其在研新药SEP-363856获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗精神分裂症。它有望成为第一款不通过结合多巴胺D2受体来治疗精神分裂症的新型抗精神病药。目前可用的抗精神病药物一般通过结合多巴胺D2受体和5-羟色胺2A（5-HT2A）受体起作用。而SEP-363856的作用机制有别于传统，并不结合D2受体。它的发现部分基于使用体内表型（in vivophenotypic）分...
