5月24日，药智新闻讯，中国国家药监局（NMPA）发布公告，通过优先审评审批程序批准康方赛诺医药有限公司申报的依沃西单抗注射液（商品名：依达方）上市。本品联合培美曲塞和卡铂，用于经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。依沃西单抗注射液是一种靶向结合人血管内皮生长因子-A（VEGF-A）和程序性死亡蛋白-1（PD-1）的IgG1亚型人源化双特异性抗体，可同时与VEGF-A、PD-1结合，竞争性阻断VEGF-A、PD-1与其配体的相互作用，发挥抗肿瘤活性。此前，依沃西单抗曾先后3次被CDE纳入突破性治疗品种，此次获批上市为肺癌患者提供了新的治疗选择。
【点评】目前，依沃西已有6项III期临床研究正在开展中，其中2项是由合作伙伴Summit Therapeutics主导开展的国际多中心III期临床研究，其中4项为与PD-1单抗头对头的III期临床研究。
5月23日，药智新闻讯，5月20日，国家药品监督管理局宣布近日批准上海倍而达药业有限公司（以下简称“倍而达”）申报的1类创新药“甲磺酸瑞齐替尼胶囊”（商品名：瑞必达）上市。该药适用于既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。据NMPA官网显示，甲磺酸瑞齐替尼是表皮生长因子受体（EGFR）激酶抑制剂，对EGFR突变体（如EGFR T790M、L858R）具有不可逆抑制作用。该药品上市为非小细胞肺癌成人患者提供了新的治疗选择。
【点评】据公开资料显示，在体外细胞实验中，甲磺酸瑞齐替尼表现出对EGFR（T790M/ L858R、19外显子缺失）基因突变的非小细胞肺癌明显的抗肿瘤活性，且有效抑制浓度（EC50）比EGFR基因野生型的抑制浓度低35倍以上，体现出较好的安全性。今年1月，该药物的上市申请获得CDE受理。
5月20日，药智新闻讯，再鼎医药有限公司和Innoviva Specialty Therapeutics今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准了鼎优乐（舒巴坦钠-度洛巴坦钠，SUL-DUR）的新药上市申请，用于治疗18岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。世界卫生组织认为不动杆菌是亟需新型抗生素的病原体之一。舒巴坦钠-度洛巴坦钠在中国获批是基于ATTACK研究（NCT03894046）的积极结果，该研究是一项全球3期注册性研究，评估了舒巴坦钠-度洛巴坦钠v.s多粘菌素E用于治疗鲍曼不动杆菌感染患者的安全性和有效性。在该研究中，舒巴坦钠-度洛巴坦钠在研究主要终点，即碳青霉烯类耐药不动杆菌感染患者的28天全因死亡率方面，与多粘菌素E相比具有统计学上的非劣效性，并且在临床治愈率方面有显著提升。舒巴坦钠-度洛巴坦钠具有良好的耐受性，并在整个临床研究项目中均表现出良好的安全性特征。
【点评】静脉输注型组合药物鼎优乐（舒巴坦钠-度洛巴坦钠）由Entasis Therapeutics（Innoviva Specialty Therapeutics的一家关联公司）开发，是由舒巴坦钠（一种β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。舒巴坦钠-度洛巴坦钠已在美国和中国内地获批，用于治疗由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株引起的18岁及以上患者的医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。
5月17日，药智新闻讯，5月16日，创新型国际化制药企业恒瑞医药宣布，将公司具有自主知识产权的GLP-1类创新药HRS-7535、HRS9531、HRS-4729在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给美国Hercules公司。根据协议条款，美国Hercules公司将向恒瑞医药支付首付款和近期里程碑款总计1.1亿美元，临床开发及监管里程碑款累计不超过2亿美元，销售里程碑款累计不超过57.25亿美元，及达到实际年净销售额低个位数至低两位数比例的销售提成。作为对外许可交易对价一部分，恒瑞医药将取得美国Hercules公司19.9%的股权。
【点评】美国Hercules公司是一家于2024年5月在美国特拉华州设立的公司，著名投资机构贝恩资本生命科学基金联合Atlas Ventures、RTW资本、Lyra资本联合出资4亿美元，公司经营范围与主营业务为生物医药开发。投资方将负责美国Hercules公司的筹建及运营。贝恩资本生命科学基金成立于2016年，在全球范围内投资制药、生物技术、医疗器械、诊断以及生命科学工具公司，重点关注那些在价值链各环节推动医疗创新，并通过这些创新改善未满足医疗需求的公司。贝恩资本生命科学基金与众不同的特长使其能够为处于关键成长阶段和价值转型期的公司提供有针对性的资本和增值的战略支持。
5月16日，药智新闻讯，近日，嘉兴法伯新天医药科技有限公司（以下简称“法伯新天”）宣布完成亿元左右A轮融资首关。本轮融资由鋆昊资本领投，财通资本及战略投资者跟投。所募集资金将用于成熟管线的临床研究推进及上市准备、研发平台升级完善及后续创新管线产品的临床及临床前研发。法伯新天成立于2016年，是一家专注于分子影像诊断及放射性药物治疗的创新型药物研发公司。法伯新天自主研发从分子影像诊断入手，逐渐过渡到放射性药物治疗，以超过十年的行业沉淀和深刻理解来规划产品研发。法伯新天拥有PharmadaXⅠ高效靶分子筛选和定点放射标记平台，及全球领先的近端治疗和免疫治疗相结合的 PharmadaXⅡ平台。基于此，法伯新天建立了极具竞争力的差异化研发管线，产品覆盖诊断用药和治疗用药。
【点评】据了解，法伯新天拥有十余种配对诊疗一体化产品储备管线，其中 PMD11已完成Ⅲ期临床试验，取得了亮眼的试验数据。于近期启动I期临床研究的PMD12，是为配合《医用同位素中长期发展规划(2021-2035年)》提出的“加快推广核医学科建设，2025年实现三级综合医院核医学科全覆盖，到2035年实现‘一县一科’‘一县一机’”目标，从诊断入手，研发的满足全国各级医疗机构需要、符合中国卫生经济学要求的放射性药物。同时，PMD12 已在全球主要国家布局专利，以服务全球患者为未来目标。预计2024年末至2025年初，两款重磅放射性治疗药物将先后完成临床前工作，申请开展注册临床试验。
5月13日，药智新闻讯，5月13日，江苏亚虹医药科技股份有限公司发布企业公告消息称，其近日收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《受理通知书》，公司产品APL-1702（通用名：盐酸氨酮戊酸己酯软膏光动力治疗系统）拟用于治疗18岁及以上排除原位癌的经组织学证实的宫颈高级别鳞状上皮内病变（High-Grade Squamous Intraepithelial Lesion, HSIL）患者的上市申请获得受理。APL-1702经国家药品监督管理局属性界定为以药品为主的药械组合产品，其中，药品部分是盐酸氨酮戊酸己酯软膏，器械部分是阴道内宫颈光动力治疗灯。APL-1702是药械组合光动力治疗产品，作为潜在的一种局部非手术治疗方法，用于宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）患者。
【点评】HSIL目前并没有一劳永逸的解决方案，治疗后面临复发，需要长达25年的长期监测管理。因此，保留完整宫颈、避免或延缓宫颈创伤的非手术疗法，对于宫颈癌前病变患者的长期管理有重大意义。APL-1702的出现，有效地填补了从病情发生到充分满足切除手术指征这中间巨大的治疗空白地带，让患者在逆转病程的同时，最大程度地避免或延缓宫颈切除手术带来的风险，在逆转病情的同时，不透支未来的手术治疗机会。
5月9日，新浪证券讯，近日，上海细胞治疗集团股份有限公司（以下简称“上海细胞”）向港交所主板递交上市申请，中金公司、建银国际为其联席保荐人。招股书显示，根据灼识咨询的资料，上海细胞治疗集团是中国首家且唯一覆盖细胞医疗健康全价值链的公司。公司业务覆盖细胞储存、肿瘤医疗、细胞药物及细胞充能。其中，免疫细胞储存业务在中国免疫细胞储存市场排名第一，如能成功上市或将成为免疫细胞储存第一股。然而，在对公司招股书进行梳理分析后发现，公司存在诸多隐忧。首先，公司经营亏损逐年扩大，经营现金流连续三年为负，期间费用率、资产负债率居高不下。其次，公司主营免疫细胞储存业务缺乏护城河，市场想象空间或有限，而细胞免疫药物研发、医院等业务均处于早期阶段或仍处于亏损状态，持续拖累公司业绩。
【点评】中国免疫细胞存储市场为细胞治疗产业中最为成熟的环节，技术本身并不具备较高的市场准入壁垒，国内有众多厂商参与，头部企业除了上海细胞外还包括中源协和、博雅干细胞、北科生物、华大基因旗下华大细胞、南华生物、齐鲁细胞、汉氏联合、上海张江生物银行等，另有上千家中小企业。因此，上海细胞虽为行业内首个冲击资本市场的代表公司，但其本身业务并不具备稀缺性，业务前景或缺乏想象空间。
5月7日，药智新闻讯，5月6日，据CDE官网显示，康诺亚生物医药科技（成都）有限公司（以下简称“康诺亚”）的1类新药CM383注射液获得临床试验默示许可，适应症为阿尔茨海默病。据公开资料显示，该药物是一款Aβ单抗。近年来，随着相关药物接连获批上市，曾被公认为研发黑洞的阿尔茨海默病，似乎迎来了曙光。阿尔茨海默病发病的各类机制学说是其药物研发的关键支撑，当前在众多发病机制学说中，主Aβ（β-淀粉样蛋白）级联学说仍然为最主流的学说，同时是相关药物研发的重要基础。近20年来，FDA完全批准的首个抗阿尔茨海默病药物便是一款抗Aβ单抗——仑卡奈单抗，该药物也是首款在我国获批上市的抗Aβ单抗。与此同时，阿尔茨海默病新药研发步履未停。CM383是康诺亚开发的一款Aβ单抗药物，也是其首款针对神经退行性疾病的药物。据康诺亚公开资料显示，与同靶点竞品相比，CM383具有更好的结合特异性、更低的免疫原性、更长的半衰期，并且促进Aβ清除的体内活性更优。CM383的临床试验申请于今年2月获得CDE受理。
【点评】相关统计显示，2020年我国阿尔茨海默病患者人数约为900万，预计2050年将达到2100万。本次CM383的临床试验申请成功获批后，康诺亚或将开展一项健康受试者中单次剂量递增给药的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学及免疫原性的Ⅰ期临床研究，阿尔茨海默病领域有望迎来更加有效的新药。
5月7日，药智新闻讯，信达生物制药集团宣布其抗紧密连接蛋白18.2（CLDN18.2）抗体-依喜替康偶联物（ADC）IBI343已被中国国家药品监督管理局（NMPA）药品评审中心（CDE）纳入突破性治疗药物（BTD）品种名单，拟定适应症为至少接受过二种系统性治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胃/胃食管交界处腺癌。本次突破性治疗药物认定是基于一项正在中国和澳洲进行的1期临床研究结果（NCT05458219）。据本次BTD申请资料，IBI343单药在晚期胃/胃食管交界处腺癌患者中显示了令人鼓舞的疗效和良好的耐受性。相关研究结果将在近期的医学大会上发布。目前，IBI343针对CLDN18.2阳性、HER2阴性胃/胃食管交界处腺癌的国际多中心III期临床研究（G-HOPE-001，NCT06238843）即将准备启动。
【点评】突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在初步临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。
5月7日，药智新闻讯，5月6日，加科思药业宣布其自主研发的KRAS G12C抑制剂glecirasib（JAB-21822）的新药上市申请（NDA）已正式向中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）提交，用于治疗二线及以上治疗带有KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。此次提交的NDA是基于一项在中国开展的二期注册性临床研究（NCT05276726）结果。研究旨在评估glecirasib单药用于KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者的疗效及安全性。注册性临床结果将在2024年4月美国临床肿瘤学会（ASCO）全体系列（ASCO Plenary Series）及6月美国临床肿瘤学会年会教育专场（Education Session）正式公布。
【点评】Glecirasib（JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。加科思目前已在中国、美国及欧洲多国启动多项针对晚期实体瘤患者的I/II期临床试验，包括在中国非小细胞肺癌关键性临床试验, 作为一线疗法单药治疗STK11共突变非小细胞肺癌，与SHP2抑制剂JAB-3312联用治疗非小细胞肺癌，glecirasib与西妥昔单抗在结直肠癌的联合用药，以及单药治疗胰腺癌的注册性临床研究。胰腺癌适应症在美国获得孤儿药认定，并在中国获得突破性治疗药物认定。
4月29日，药智新闻讯，近日，圣诺医药（"Sirnaomics"）宣布，其非控股子公司RNAimmune,Inc.（"达冕生物"）与华兰生物疫苗股份有限公司（"华兰生物"）达成战略合作。这一合作旨在推动针对呼吸道合胞病毒（RSV）的mRNA疫苗RV-1770在中国的临床开发和商业化。RV-1770是一款包含专有脂质纳米颗粒制剂配方的mRNA疫苗，专门用于预防成年人RSV病毒感染。这款创新型RSVmRNA疫苗，采用了近期分离出的RSV临床毒株序列，并应用独特AI增强序列的骨架设计。在临床前的棉鼠模型研究中，RV-1770展示出同时对RSVA亚型和B亚型病毒株的免疫反应及中和作用，并具有很好的安全性。RV-1770的新药临床试验（IND）申请，已于2023年12月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。通过此战略合作协议，达冕生物授予华兰生物在中国开发和商业化RV-1770的独家权利。
【点评】呼吸道合胞病毒（RSV）是由肺炎和支气管炎引起的住院的主要原因，全球范围内造成了重大的疾病负担和社会经济负担。易受感染的人群包括早产婴儿、患有慢性肺部疾病的儿童、年长者和免疫功能受损的个体。达冕的RSVmRNA疫苗旨在利用mRNA技术解决这一未满足的医疗需求。
4月29日，美通社讯，4月26日晚，国内医疗器械龙头鱼跃医疗发布2023年年报及2024年一季报。2023年公司实现营业收入79.72亿元，同比增长12.25%；归母净利润23.96亿元，同比增长50.21%；扣非净利润18.36亿元，同比增长46.79%。拟向全体股东每10股派发现金股利8元人民币（含税）。2024年一季度，公司实现营业收入22.31亿元，归母净利润6.59亿元，带领国产医疗器械迈向高质量发展。鱼跃医疗目前业务已覆盖600多种品类，近万个产品规格，为国内医疗器械市场的多元需求提供了丰富的产品解决方案。2023年，鱼跃医疗持续加码研发巩固专业技术优势，实现研发投入5.04亿元，同比增长1.61%，密集推出47款新品、覆盖11大品类，推动科研成果惠及全球。
【点评】据中物联医疗器械供应链分会数据预测，2023年，我国医疗器械市场规模预计达1.25万亿元，同比增长16%。国内市场高速扩容下，作为家用医疗器械领先企业，鱼跃医疗各大业务板块实现跨越式增长，其中呼吸治疗解决方案同比增长50.55%，制氧机全球销量超120万台，糖尿病护理解决方案同比增长37.12%，家用类电子检测及体外诊断业务同比增长10.05%，急救业务同比增长8.04%。营收、净利润双双突破历史新高，龙头规模效应不断凸显，目前鱼跃医疗已跻身国内规模第五大、全球百大医疗器械企业。
4月29日，药智新闻讯，4月25日晚，华东医药发布2024年Q1业绩报告，营收净利双双增长。营业收入104.11亿元（+2.93%），实现归母净利润8.62亿元（+14.18%），实现扣除非经常性损益的归母净利润8.38亿元（+0.66%）。营业收入及净利润环比2023年Q4均实现正增长。2024年，作为华东医药的重点板块，医药工业实现了良好开局。华东医药医药工业板块的核心子公司中美华东整体经营继续保持稳定增长趋势，实现营业收入（含CSO业务）33.99亿元，同比增长10.53%；实现合并净利润7.51亿元，同比增长11.67%。同时，在持续的研发创新下，华东医药在抗肿瘤、内分泌和自身免疫三大核心治疗领域均已有全球首创新药（first-in-class）布局，并形成了ADC、GLP-1、外用制剂三大特色研发矩阵，构筑差异化优势。
【点评】截至4月，华东医药在研项目合计111个，其中创新产品及生物类似药项目73个，已形成持续有创新产品临床推进和上市的良好发展态势，将为中长期发展提供新动能。
4月28日，药智新闻讯，近日，熙源安健医药（北京）有限公司宣布完成超亿元Pre-A和Pre-A+融资，由北京国管旗下顺禧基金和夏尔巴投资分别领投，老股东启明创投和博远资本持续加投，中燃弈境和闻耐医药跟投，行远致同担任本轮交易的独家财务顾问。所融资金将用于熙源安健产品管线在临床前和临床阶段的开发，特别是加速国内首款自主研发并进入临床的CGRP类小分子药物BR005项目的临床试验进度。熙源安健专注于开发针对严重慢性疼痛病症的创新型、高特异性的镇痛疗法，尤其重视解决头面部疼痛、肌肉骨骼疼痛和神经性疼痛等临床 长期未满足需求，其愿景是为全球众多饱受慢痛折磨的患者提供安全、有效、便捷的疼痛管理解决方案。
【点评】目前，熙源安健已有多款药物进入临床阶段，其中BR005是国内首款自主研发并进入临床的CGRP类小分子药物。BR005作为新一代小分子CGRP受体拮抗剂，相比现有药物具有更好的药理药代优势，有望成为兼具偏头痛急性及预防治疗的一体化药物，目前已获得IND批准，预计今年上半年将进行临床I期试验。
4月26日，药智新闻讯，据药物临床试验登记与信息公示平台显示，江苏豪森药业集团有限公司/上海翰森生物医药科技有限公司（翰森制药子公司）登记了一项HS-10398胶囊的Ⅰ期临床试验，针对免疫球蛋白A肾病（IgA肾病）、膜性肾病。据公开资料显示，HS-10398属于1类化药新药。据药物临床试验登记与信息公示平台显示，本次翰森制药开启的Ⅰ期临床试验是在健康受试者中评价HS-10398的安全性、耐受性、药代动力学特征和食物对药代动力学影响的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增研究，以及在肾功能不全受试者中评价 HS-10398的药代动力学特征，预计入组116人。IgA肾病及膜性肾病均是当前全球范围内最为常见的原发性肾小球肾病，其中膜性肾病是成人肾病综合征的主要病理类型之一。IgA肾病进展的主要危险因素包括持续性蛋白尿、高血压、肾功能下降及病理损伤程度等。据统计，20%～40%的IgA肾病在诊断后20年内进展至终末期肾病。
【点评】据弗若斯特沙利文预测，2030年全球IgA肾病患者或将达到1016.52万人。中国2022年IgA肾病的新确诊人数约为10万，存量患者规模超100万，若算上未明确诊断IgA肾病的患者则超过400万。HS-10398是翰森制药的一款1类新药，拟用于治疗IgA肾病以及膜性肾病，于2023年11月申报临床，今年2月成功获批IND。
4月26日，药智新闻讯，4月25日，默沙东披露了2024年第一季度财报，营收达158亿美元。凭借其肿瘤和疫苗产品的优势，2024年第一季度销售额同比增长9%，超出华尔街预期。同时，默沙东上调了2024年全年业绩指引至631亿-643亿美元，较此前预测的627亿-642亿美元增长5-7%。据财报数据，默沙东第一季度的药品销售额为140亿美元，其中当红明星产品PD-1单抗K药（Keytruda，可瑞达单抗）仍然是其最大的收入来源，在2024年继续延续增长趋势，贡献了69亿美元收入，同比增长20%，约占药品总收入一半，并高于分析师预期的67.1亿美元。近几年来，Keytruda一直担任着默沙东业绩的顶梁柱角色。默沙东也在不遗余力持续打造Keytruda这款超级重磅炸弹。Keytruda在上市的十年间势头强劲。2018年，上市仅第四年，Keytruda的销售额就已达到72亿美元，在全球最畅销药物中排名第5位。
【点评】2月4日，默沙东宣布，Keytruda已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准联合吉西他滨和顺铂用于局部晚期或转移性胆道癌(BTC)患者的一线治疗。据统计，这已是K药在华获批的第13个适应症。Keytruda不仅是获批适应症覆盖瘤种最多的PD-1单抗，也是肺癌适应证布局最全的免疫检查点抑制剂。预计到2026年，Keytruda的年销售额将突破300亿美元，不过，随着生物类似药最快于2028年上市，Keytruda将面临专利悬崖。
4月23日，药智新闻讯，近日，贝达药业发布了2023年报和2024年一季报。数据显示：2023年实现营业收入24.56亿元，同比微增3.35%；但净利润3.48亿元，同比大增139.33%；扣非净利润2.63亿元，较去年同期增长768.85%，业绩增长主要来源于新产品的获批与商业化成果。2024年一季度，随着药品销售持续放量，实现营业收入7.36亿元，同比增长38.40%；净利润9814.07万元，同比增长90.95%；扣非净利润8956.28万元，较去年同期增长390.39%。2023年贝达药业研发投入10.02亿元，占营业收入的40.8%，与过去五年基本一致。但研发人数562人，较2022年的647人减少了80多人。
【点评】目前，贝达药业已有五款药物上市，包括四款小分子新药，目前已全部进入国家医保目录。除伏罗尼布片（伏美纳），其他三款药物适应症主要集中在肺癌治疗领域。未来，公司将继续深耕肺癌领域，同时结合公司实际情况，在眼科等方向寻求新的突破。
4月19日，药智新闻讯，近日，篆码生物宣布完成数千万元种子轮融资，本轮由幂方健康基金独家领投。本轮融资所筹资金将主要用于基因编辑管线开发和推动，和超小型编辑器平台建设。篆码生物成立于2023年，是一家行业领先的基因编辑公司，致力将高效的超小型基因编辑器临床转化为“给药一次即终身治愈”的基因药物。据了解，篆码生物拥有全球领先的超小型高效基因编辑器alphaCas、基于宏基因组的基因编辑器挖掘平台，具备超小型基因编辑器的工程化能力和快速的靶点筛选和管线开发能力。基于前沿的基因编辑技术，篆码生物致力于将基因编辑疗法从遗传病拓展至慢性常见病，开发best-in-class和first-in-class新药。
【点评】据了解，实现基因编辑药物更低廉的价格、更好的有效性和更高的安全性是篆码生物创立的初衷。具有突破性表现的基因编辑器alphaCas，则是篆码生物立足基因编辑领域最为核心的基石。alphaCas作为中国原创，不仅在开发路径上有别于其他基因编辑器，为篆码生物构建了极其坚固的技术壁垒，也保证了其与其他编辑器的同源序列性非常低。因此，基于该编辑器的药物研发方向会有很大差异化，其针对每个疾病的靶点也将与目前各公司的研发靶点完全不同。
4月19日，药智新闻讯，近日，正大天晴药业集团自主研发的1类创新药罗伐昔替尼片（Rovadicitinib ，TQ05105）用于治疗中高危骨髓纤维化 (MF) 的关键注册临床研究已达到主要终点。公司已与国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 就TQ05105片的上市申请进行了沟通，并获得CDE同意提交本品上市申请的意见，将于近期递交该产品上市申请。TQ05105是公司自主研发的一款具有全新化学结构的JAK/ROCK抑制剂。体外试验结果显示，TQ05105能够有效抑制JAK家族激酶活性及ROCK激酶活性，能显著抑制细胞中STAT3和STAT5的磷酸化水平，从而抑制JAK/STAT信号通路传导作用，进而发挥抗肿瘤活性。公司于2023年美国血液学年会 (ASH) 公布了TQ05105用于治疗骨髓增殖性肿瘤 (MPN)的I期临床研究数据。结果表明，TQ05105具有良好的人体药代动力学行为，毒性可耐受，最佳缩脾率63.79%，体质症状最佳改善率为87.50%，有望为MF患者带来更多的临床选择。
【点评】MF是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，属于MPN的一种，最终会进展为骨髓衰竭或转化为急性白血病。2023年9月，原发性骨髓纤维化 (PMF) 被纳入中国《第二批罕见病目录》。目前，国内仅有芦可替尼获批用于MF患者的治疗，临床存在较大未被满足的需求。
4月16日，药智新闻讯，近日，长春长乘医药科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮由长兴基金领投，产业相关方跟投。长乘医药专注于前药技术平台的开发以及FIRST-IN-CLASS和BEST-IN-CLASS药品的研发与创新，目前已构建丰富的产品管线，并开发出具有自主知识产权的前药技术平台GIBP technology。据介绍，该平台可提高原药成药性，并对原药的溶解性、稳定性、生物利用度及靶向性等不利特性进行有效改善。结合药物结构设计经验，可帮助企业迅速拓展产品管线，在缩短研发周期的同时，提高药物研发成功率、降低新药研发风险，为新药创新搭建强有力的研发支撑。基于此，结合过往经验，长乘医药成功研发出了广谱抗肿瘤新药POC101，该药物适用于肝癌、肺癌（小细胞、非小细胞）、结肠癌、胃癌、胰腺癌等多种癌症治疗。据研究显示，相较于原药，POC101的前药在血液和肠道中均表现出优异的稳定性，可保护原药不被过早代谢。
【点评】POC101还具有更广泛的适应症、更高的安全性与耐受性、更佳的疗效、更小的副作用，且可以口服，能与PD-1、PD-L1，传统化疗肿瘤药物及免疫肿瘤药物等多种药物联合使用等优势，在癌症治疗中展现出巨大潜力。
